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Verringerung des Blutungsrisikos bei Kindern mit Alagille-Syndrom

4. Mai 2023 aktualisiert von: Noelle Hanako, Stanford University

Neuartiges Protokoll zur Verringerung periprozeduraler und intraoperativer Blutungen bei Kindern mit Alagille-Syndrom

Das Ziel dieser Interventionsstudie ist es, ein Hämostase-Screening-Protokoll und einen kardiologischen periprozeduralen und postoperativen Hämostase-Weg zu testen, um Blutungskomplikationen zu verbessern und das Überleben von Patienten bei Kindern mit Alagille-Syndrom und komplexen Herzerkrankungen zu verbessern. Die wichtigsten Fragen, die es beantworten soll, sind:

  • Haben Kinder mit Alagille-Syndrom mit Herzanomalien eher ein von-Willebrand-Syndrom (eine Erkrankung, die zu vermehrten Blutungen führt)?
  • Verringert die Implementierung eines neuartigen Screening-Protokolls zur Erkennung präoperativer Blutungszustände die intraoperativen und/oder postoperativen Blutungskomplikationen und das Mortalitätsrisiko?
  • Verursacht die Implementierung eines neuartigen Screening-Protokolls zur Erkennung und Behandlung von Blutungserkrankungen thrombotische Komplikationen?

Die Teilnehmer werden vor der Herzoperation einem zusätzlichen Hämatologie- und Blutungsstörungs-Screening unterzogen. Sie werden zusätzlich von einem genetischen Berater einem detaillierten Familien-Screening auf Blutungen in der Vorgeschichte unterzogen.

Die Forscher werden diese Ergebnisse mit Kindern vergleichen, die ähnliche komplexe Herzerkrankungen haben, die eine Operation erfordern, aber kein Alagille-Syndrom haben, um zu sehen, ob Blutungszustände und Komplikationen bei Kindern mit Alagille-Syndrom mehr oder weniger häufig sind.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ziel dieser Studie ist die Entwicklung und Implementierung eines präoperativen Screening-Protokolls vor größeren Eingriffen oder Operationen für Kinder mit Alagille-Syndrom, einschließlich Herzkatheterisierung und kardiothorakaler Chirurgie (Rekonstruktion der Lungenarterie).

Sekundäre Ziele

  1. Entwicklung und Implementierung eines intraoperativen Protokolls für Kinder mit Alagille-Syndrom und erworbenem von-Willebrand-Syndrom.
  2. Vergleichen Sie kardiale intra- und bis zu 48 Stunden postoperative Blutungskomplikationen, postoperative thrombotische Komplikationen innerhalb von 30 Tagen nach der Operation und Mortalität für (a) Kinder mit Alagille-Syndrom mit und ohne erworbenem von-Willebrand-Syndrom und (b) Kinder ohne Alagille-Syndrom.

Dies ist eine Single-Site-Studie mit dem Ziel, 40 Patienten im Laufe des Studienzeitraums einzuschließen. Alle Patienten, die für eine Pulmonalarterienrekonstruktion überwiesen werden, werden auf Eignung überprüft. Alle Patienten werden einem standardmäßigen präoperativen hämatologischen Screening unterzogen, um Blutungsstörungen (insbesondere Thrombozytenaggregationsstörungen und erworbener Von-Willebrand-Faktor-Mangel) zu untersuchen.

Die Studie umfasst eine Vorscreening-Phase von bis zu 4 Wochen, gefolgt von einer 12-monatigen Nachbeobachtungsphase als Teil der Standardbehandlung nach einer Lungenarterienrekonstruktionsoperation für Kinder mit Alagille-Syndrom und ein forschungsbezogenes Protokoll für Kinder ohne Alagille-Syndrom .

Den Patienten wird mindestens 2 Wochen vor ihrer kardiothorakalen Operation einmal Blut entnommen. Dies ist das Screening-Protokoll, um zu verstehen, ob sie eine Blutungsstörung haben, die ihre Behandlung im Operationssaal und nach ihrer Operation ändern würde. Bei Patienten, bei denen eine behandlungsbedürftige Blutgerinnungsstörung festgestellt wird, benötigen sie postoperativ einen Bluttest täglich für insgesamt bis zu 7 Tage und einen weiteren Bluttest wöchentlich für 2 Wochen und dann einmal vor der Entlassung.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

40

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 0-17 Jahre alt
  • mit komplexer Herzerkrankung, die eine Pulmonalarterienrekonstruktion erfordert (Pulmonalarterienstenose, MAPCAs oder Fallot-Tetralogie ohne MAPCAs)

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer bekannten Blutungsstörung
  • ab 18 Jahren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alagille-Syndrom
Patienten mit komplexen Herzerkrankungen, die eine kardiothorakale Operation erfordern und die auch eine Vorgeschichte des Alagille-Syndroms haben.
Sonstiges: Untersuchung auf Blutgerinnungsstörungen mit maßgeschneiderter postoperativer Versorgung
Die Intervention besteht aus einer erweiterten Laboruntersuchung für hämatologische Zustände, einer Beratung durch Hämatologen und einem maßgeschneiderten intraoperativen und postoperativen Plan mit dem Ziel, das Blutungs- und Blutungsrisiko zu mindern und das Thromboserisiko mit dieser Intervention auszugleichen.
Experimental: Keine Geschichte des Alagille-Syndroms
Patienten mit komplexen Herzerkrankungen, die eine kardiothorakale Operation erfordern und bei denen kein Alagille-Syndrom diagnostiziert wurde.
Sonstiges: Untersuchung auf Blutgerinnungsstörungen mit maßgeschneiderter postoperativer Versorgung
Die Intervention besteht aus einer erweiterten Laboruntersuchung für hämatologische Zustände, einer Beratung durch Hämatologen und einem maßgeschneiderten intraoperativen und postoperativen Plan mit dem Ziel, das Blutungs- und Blutungsrisiko zu mindern und das Thromboserisiko mit dieser Intervention auszugleichen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Volumen der Blutprodukte
Zeitfenster: Intraoperativ bis 24 Stunden nach der Operation
Intraoperativ bis 24 Stunden nach der Operation
Ausgangsblutvolumen der Thoraxdrainage
Zeitfenster: Intraoperativ bis 24 Stunden nach der Operation
Intraoperativ bis 24 Stunden nach der Operation
Anzahl der Teilnehmer mit Lungenblutung
Zeitfenster: Intraoperativ bis 24 Stunden nach der Operation
Intraoperativ bis 24 Stunden nach der Operation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von Thromboembolie-Ereignissen bei Patienten mit hämatologischen Erkrankungen
Zeitfenster: Intraoperativ bis 30 Tage nach der Operation
Dieses Ergebnis soll das Thromboserisiko für Patienten bewerten, bei denen eine hämatologische Erkrankung festgestellt wurde, die intraoperativ und postoperativ Medikamente erhalten, um ihr Blutungsrisiko zu verringern. Das Auftreten von Thromboembolien (einschließlich Blutgefäß-, intrakardialer, Schlaganfall- und mediastinaler Thromboseereignisse) wird anhand von Bildgebung beurteilt.
Intraoperativ bis 30 Tage nach der Operation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Stanford University

Mitarbeiter

Alagille Syndrome Alliance

Ermittler

  • Hauptermittler: Noelle Ebel, MD, Stanford University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. April 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. November 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Mai 2023

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

8. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 66477

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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