Disminución del riesgo de hemorragia en niños con síndrome de Alagille
Protocolo novedoso para disminuir la hemorragia perioperatoria e intraoperatoria en niños con síndrome de Alagille
El objetivo de este estudio de intervención es probar un protocolo de detección de hemostasia y una vía de hemostasia perioperatoria y posoperatoria cardíaca para mejorar las complicaciones hemorrágicas y mejorar la supervivencia de los pacientes con síndrome de Alagille y afecciones cardíacas complejas. Las principales preguntas que pretende responder son:
- ¿Los niños con síndrome de Alagille con anomalías cardíacas tienen más probabilidades de haber adquirido el síndrome de von Willebrand (una afección que provoca un aumento del sangrado)?
- ¿La implementación de un nuevo protocolo de detección para detectar condiciones de sangrado preoperatorio disminuye las complicaciones hemorrágicas intraoperatorias y/o posoperatorias y el riesgo de mortalidad?
- ¿La implementación de un protocolo de detección novedoso para detectar y tratar condiciones hemorrágicas causa complicaciones trombóticas?
Los participantes se someterán a exámenes adicionales de hematología y trastornos hemorrágicos antes de la cirugía cardíaca. Además, se someterán a una evaluación familiar detallada para detectar antecedentes de sangrado por parte de un asesor genético.
Los investigadores compararán estos hallazgos con niños que tienen condiciones cardíacas complejas similares que requieren cirugía, pero que no tienen síndrome de Alagille para ver si las condiciones de sangrado y las complicaciones son más o menos comunes en niños con síndrome de Alagille.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio tiene como objetivo desarrollar e implementar un protocolo de detección preoperatoria antes de procedimientos o cirugías mayores para niños con síndrome de Alagille, incluido el cateterismo cardíaco y la cirugía cardiotorácica (reconstrucción de la arteria pulmonar).
Objetivos secundarios
- Desarrollar e implementar un protocolo intraoperatorio para niños con síndrome de Alagille y síndrome de von Willebrand adquirido.
- Compare las complicaciones hemorrágicas cardíacas intraoperatorias y hasta 48 horas después de la operación, las complicaciones trombóticas postoperatorias dentro de los 30 días posteriores a la cirugía y la mortalidad de (a) niños con síndrome de Alagille con y sin síndrome de von Willebrand adquirido, y (b) niños sin Síndrome de Alagille.
Este es un estudio de un solo sitio con el objetivo de inscribir a 40 pacientes durante el transcurso del período de estudio. Se evaluará la elegibilidad de todos los pacientes remitidos para la reconstrucción de la arteria pulmonar. Todos los pacientes se someterán a exámenes hematológicos preoperatorios estándar de atención para evaluar trastornos hemorrágicos (específicamente trastornos de agregación plaquetaria y deficiencia adquirida del factor de von Willebrand).
El estudio incluye un período de preselección de hasta 4 semanas seguido de un período de seguimiento de 12 meses como parte del estándar de atención después de la cirugía de reconstrucción de la arteria pulmonar para niños con síndrome de Alagille y un protocolo relacionado con la investigación para niños sin síndrome de Alagille. .
A los pacientes se les extraería sangre una vez al menos 2 semanas antes de su cirugía cardiotorácica. Este es el protocolo de tamizaje para entender si tienen un trastorno hemorrágico que cambiaría su manejo en el quirófano y después de su cirugía. Para los pacientes que tienen un trastorno hemorrágico que requiere tratamiento, necesitarán un análisis de sangre diario después de la operación durante un total de hasta 7 días y otro análisis de sangre semanalmente durante 2 semanas y luego una vez antes del alta.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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-
California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- 0-17 años
- con afección cardíaca compleja que requiere reconstrucción de la arteria pulmonar (estenosis de la arteria pulmonar de rama, MAPCA o tetralogía de Fallot sin MAPCA)
Criterio de exclusión:
- antecedentes de trastorno hemorrágico conocido
- mayores de 18 años
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Síndrome de Alagille
Pacientes con afecciones cardíacas complejas que requieran cirugía cardiotorácica y que también tengan antecedentes de síndrome de Alagille.
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La intervención será un estudio de laboratorio ampliado para condiciones hematológicas, consulta por Hematología y un plan intraoperatorio y posoperatorio personalizado con el objetivo de mitigar el riesgo de sangrado y hemorragia, equilibrando el riesgo trombótico con esta intervención.
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Experimental: Sin antecedentes de síndrome de Alagille
Pacientes con condiciones cardíacas complejas que requieran cirugía cardiotorácica que no tengan un diagnóstico de síndrome de Alagille.
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La intervención será un estudio de laboratorio ampliado para condiciones hematológicas, consulta por Hematología y un plan intraoperatorio y posoperatorio personalizado con el objetivo de mitigar el riesgo de sangrado y hemorragia, equilibrando el riesgo trombótico con esta intervención.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Volumen de hemoderivados
Periodo de tiempo: Desde el intraoperatorio hasta las 24 horas posteriores a la operación
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Desde el intraoperatorio hasta las 24 horas posteriores a la operación
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Volumen de sangre de salida del tubo torácico
Periodo de tiempo: Desde el intraoperatorio hasta las 24 horas posteriores a la operación
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Desde el intraoperatorio hasta las 24 horas posteriores a la operación
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Número de participantes con hemorragia pulmonar
Periodo de tiempo: Desde el intraoperatorio hasta las 24 horas posteriores a la operación
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Desde el intraoperatorio hasta las 24 horas posteriores a la operación
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos de tromboembolismo en pacientes con condición hematológica
Periodo de tiempo: Intraoperatoriamente hasta 30 días después de la operación
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Este resultado es para evaluar el riesgo de trombosis en pacientes identificados con una afección hematológica que reciben medicación durante y después de la operación para disminuir el riesgo de hemorragia.
La aparición de tromboembolismo (incluidos eventos de trombosis de vasos sanguíneos, intracardíacos, accidentes cerebrovasculares y mediastínicos) se evaluará en función de las imágenes.
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Intraoperatoriamente hasta 30 días después de la operación
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Noelle Ebel, MD, Stanford University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades arteriales oclusivas
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades del HIGADO
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Enfermedades del Tracto Biliar
- Defectos Cardíacos Congénitos
- Anomalías cardiovasculares
- Anomalías Múltiples
- Enfermedades de las vías biliares
- Colestasis Intrahepática
- Colestasis
- Síndrome
- Hemorragia
- Enfermedades de von Willebrand
- Estenosis, Arteria Pulmonar
- Síndrome de Alagille
Otros números de identificación del estudio
- 66477
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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