Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Reduserende blødningsrisiko hos barn med Alagille syndrom

4. mai 2023 oppdatert av: Noelle Hanako, Stanford University

Ny protokoll for å redusere peri-prosedyre og intraoperativ blødning hos barn med Alagille syndrom

Målet med denne intervensjonsstudien er å teste en hemostase-screeningsprotokoll og kardial peri-prosedyre og postoperativ hemostasevei for å forbedre blødningskomplikasjoner og forbedre pasientoverlevelsen for barn med Alagille syndrom og komplekse hjertetilstander. Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  • Er det mer sannsynlig at barn med Alagille syndrom med hjerteanomalier har ervervet von Willebrand syndrom (en tilstand som forårsaker økt blødning)
  • Reduserer implementering av en ny screeningprotokoll for å oppdage preoperative blødningstilstander intraoperative og/eller postoperative blødningskomplikasjoner og dødelighetsrisiko?
  • Fører implementering av en ny screeningprotokoll for å oppdage og behandle blødningstilstander trombotiske komplikasjoner?

Deltakerne vil gjennomgå ytterligere hematologi- og blødningsforstyrrelsesscreening før hjertekirurgi. De vil i tillegg gjennomgå en detaljert familiescreening for en historie med blødning av en genetisk rådgiver.

Forskere vil sammenligne disse funnene med barn som har lignende komplekse hjertetilstander som krever kirurgi, men som ikke har Alagille syndrom for å se om blødningstilstander og komplikasjoner er mer eller mindre vanlig hos barn med Alagille syndrom.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien tar sikte på å utvikle og implementere en preoperativ screeningprotokoll før større prosedyrer eller operasjoner for barn med Alagille syndrom, inkludert hjertekateterisering og kardiotorakal kirurgi (rekonstruksjon av lungearterien).

Sekundære mål

  1. Utvikle og implementere en intraoperativ protokoll for barn med Alagille syndrom og ervervet von Willebrand syndrom.
  2. Sammenlign hjerteintra- og opp til 48 timer postoperative blødningskomplikasjoner, postoperative trombotiske komplikasjoner innen 30 dager etter operasjonen, og dødelighet for (a) barn med Alagille syndrom med og uten ervervet von willebrand syndrom, og (b) barn uten Alagille syndrom.

Dette er en enkeltstedsstudie med mål om å registrere 40 pasienter i løpet av studieperioden. Alle pasienter som henvises til lungearterierekonstruksjon vil bli screenet for kvalifisering. Alle pasienter vil gjennomgå standardbehandling preoperativ hematologisk screening for å evaluere for blødningsforstyrrelser (spesifikt blodplateaggregasjonsforstyrrelser og ervervet von Willebrand-faktormangel).

Studien inkluderer en pre-screeningsperiode på opptil 4 uker etterfulgt av en 12 måneders oppfølgingsperiode som en del av standardbehandlingen etter lungearterierekonstruksjonskirurgi for barn med Alagille syndrom og en forskningsrelatert protokoll for barn uten Alagille syndrom .

Pasienter ville få tatt blod én gang minst 2 uker før kardiothoraxoperasjonen. Dette er screeningsprotokollen for å forstå om de har en blødningsforstyrrelse som vil endre behandlingen deres på operasjonssalen og etter operasjonen. For pasienter som viser seg å ha en blødningsforstyrrelse som krever behandling, vil de postoperativt trenge en blodprøve daglig i opptil 7 dager totalt og en ny blodprøve ukentlig i 2 uker og deretter én gang før utskrivning.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

40

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 0-17 år
  • med kompleks hjertetilstand som krever rekonstruksjon av lungearterien (gren lungearteriestenose, MAPCA eller Tetralogy of Fallot uten MAPCA)

Ekskluderingskriterier:

  • historie med kjent blødningsforstyrrelse
  • i alderen 18 år eller eldre

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alagille syndrom
Pasienter med komplekse hjertetilstander som krever kardiothoraxkirurgi som også har en historie med Alagille syndrom.
Annen: Vurdering for blødningsforstyrrelse med skreddersydd postoperativ behandling
Intervensjon vil bli utvidet laboratoriearbeid for hematologiske tilstander, konsultasjon av hematologi og skreddersydd intraoperativ og postoperativ plan med sikte på å redusere blødnings- og blødningsrisiko, og balansere trombotisk risiko med denne intervensjonen.
Eksperimentell: Ingen historie med Alagille syndrom
Pasienter med komplekse hjertetilstander som krever kardiothoraxkirurgi som ikke har diagnosen Alagille syndrom.
Annen: Vurdering for blødningsforstyrrelse med skreddersydd postoperativ behandling
Intervensjon vil bli utvidet laboratoriearbeid for hematologiske tilstander, konsultasjon av hematologi og skreddersydd intraoperativ og postoperativ plan med sikte på å redusere blødnings- og blødningsrisiko, og balansere trombotisk risiko med denne intervensjonen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Blodproduktvolum
Tidsramme: Intraoperativt gjennom 24 timer postoperativt
Intraoperativt gjennom 24 timer postoperativt
Utgangsblodvolum fra brystrøret
Tidsramme: Intraoperativt gjennom 24 timer postoperativt
Intraoperativt gjennom 24 timer postoperativt
Antall deltakere med lungeblødning
Tidsramme: Intraoperativt gjennom 24 timer postoperativt
Intraoperativt gjennom 24 timer postoperativt

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av tromboemboliske hendelser hos pasienter med hematologisk tilstand
Tidsramme: Intraoperativt gjennom 30 dager postoperativt
Dette resultatet er å evaluere tromboserisiko for pasienter identifisert å ha en hematologisk tilstand som får medisiner intraoperativt og postoperativt for å redusere risikoen for blødning. Forekomst av tromboemboli (inkludert blodkar, intrakardiale, hjerneslag, mediastinale trombosehendelser) vil bli vurdert basert på bildediagnostikk.
Intraoperativt gjennom 30 dager postoperativt

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Stanford University

Samarbeidspartnere

Alagille Syndrome Alliance

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Noelle Ebel, MD, Stanford University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. april 2023

Primær fullføring (Forventet)

1. november 2024

Studiet fullført (Forventet)

1. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2023

Først lagt ut (Anslag)

8. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

8. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 66477

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere