Diminuzione del rischio di emorragia nei bambini con sindrome di Alagille
Nuovo protocollo per ridurre l'emorragia peri-procedurale e intraoperatoria nei bambini con sindrome di Alagille
L'obiettivo di questo studio interventistico è testare un protocollo di screening dell'emostasi e un percorso di emostasi cardiaca peri-procedurale e post-operatoria per migliorare le complicanze emorragiche e migliorare la sopravvivenza del paziente per i bambini con sindrome di Alagille e condizioni cardiache complesse. Le principali domande a cui intende rispondere sono:
- I bambini con sindrome di Alagille con anomalie cardiache hanno maggiori probabilità di aver acquisito la sindrome di von Willebrand (una condizione che causa un aumento del sanguinamento)
- L'implementazione di un nuovo protocollo di screening per rilevare le condizioni di sanguinamento preoperatorio riduce le complicanze emorragiche intraoperatorie e/o postoperatorie e il rischio di mortalità?
- L'implementazione di un nuovo protocollo di screening per rilevare e trattare le condizioni di sanguinamento causa complicanze trombotiche?
I partecipanti saranno sottoposti a screening aggiuntivo di ematologia e disturbi della coagulazione prima della cardiochirurgia. Saranno inoltre sottoposti a uno screening familiare dettagliato per una storia di sanguinamento da parte di un consulente genetico.
I ricercatori confronteranno questi risultati con bambini che hanno condizioni cardiache complesse simili che richiedono un intervento chirurgico, ma che non hanno la sindrome di Alagille per vedere se le condizioni di sanguinamento e le complicanze sono più o meno comuni nei bambini con la sindrome di Alagille.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio mira a sviluppare e implementare un protocollo di screening preoperatorio prima di procedure o interventi chirurgici importanti per bambini con sindrome di Alagille, tra cui cateterizzazione cardiaca e chirurgia cardiotoracica (ricostruzione dell'arteria polmonare).
Obiettivi secondari
- Sviluppare e implementare un protocollo intraoperatorio per bambini con sindrome di Alagille e sindrome di von willebrand acquisita.
- Confronta le complicanze emorragiche cardiache intraoperatorie e fino a 48 ore postoperatorie, le complicanze trombotiche postoperatorie entro 30 giorni dall'intervento e la mortalità per (a) bambini con sindrome di Alagille con e senza sindrome di von willebrand acquisita e (b) bambini senza Sindrome di Alagille.
Questo è uno studio a sito singolo con l'obiettivo di arruolare 40 pazienti nel corso del periodo di studio. Tutti i pazienti che vengono indirizzati per la ricostruzione dell'arteria polmonare saranno sottoposti a screening per l'idoneità. Tutti i pazienti saranno sottoposti a screening ematologico preoperatorio standard di cura per valutare i disturbi emorragici (in particolare disturbi dell'aggregazione piastrinica e deficit acquisito del fattore von Willebrand).
Lo studio include un periodo di pre-screening fino a 4 settimane seguito da un periodo di follow-up di 12 mesi come parte dello standard di cura dopo l'intervento di ricostruzione dell'arteria polmonare per i bambini con sindrome di Alagille e un protocollo correlato alla ricerca per i bambini senza sindrome di Alagille .
I pazienti avrebbero prelevato il sangue una volta almeno 2 settimane prima della loro chirurgia cardiotoracica. Questo è il protocollo di screening per capire se hanno un disturbo della coagulazione che cambierebbe la loro gestione in sala operatoria e dopo l'intervento. Per i pazienti che presentano un disturbo della coagulazione che richiede un trattamento, avrebbero bisogno di un esame del sangue postoperatorio ogni giorno per un massimo di 7 giorni in totale e un altro esame del sangue settimanalmente per 2 settimane e poi una volta prima della dimissione.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
California
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 0-17 anni
- con condizione cardiaca complessa che richiede la ricostruzione dell'arteria polmonare (stenosi dell'arteria polmonare ramificata, MAPCA o tetralogia di Fallot senza MAPCA)
Criteri di esclusione:
- storia di disturbi emorragici noti
- di età pari o superiore a 18 anni
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Prevenzione
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sindrome di Alagille
Pazienti con condizioni cardiache complesse che richiedono chirurgia cardiotoracica che hanno anche una storia di sindrome di Alagille.
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L'intervento sarà ampliato il work-up di laboratorio per le condizioni ematologiche, la consultazione da parte di ematologia e un piano intraoperatorio e postoperatorio su misura con l'obiettivo di mitigare il rischio di sanguinamento e emorragia, bilanciando il rischio trombotico con questo intervento.
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Sperimentale: Nessuna storia di sindrome di Alagille
Pazienti con condizioni cardiache complesse che richiedono chirurgia cardiotoracica che non hanno una diagnosi di sindrome di Alagille.
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L'intervento sarà ampliato il work-up di laboratorio per le condizioni ematologiche, la consultazione da parte di ematologia e un piano intraoperatorio e postoperatorio su misura con l'obiettivo di mitigare il rischio di sanguinamento e emorragia, bilanciando il rischio trombotico con questo intervento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Volume del prodotto sanguigno
Lasso di tempo: Intraoperatorio fino a 24 ore dopo l'intervento
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Intraoperatorio fino a 24 ore dopo l'intervento
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Volume di sangue in uscita dal tubo toracico
Lasso di tempo: Intraoperatorio fino a 24 ore dopo l'intervento
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Intraoperatorio fino a 24 ore dopo l'intervento
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Numero di partecipanti con emorragia polmonare
Lasso di tempo: Intraoperatorio fino a 24 ore dopo l'intervento
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Intraoperatorio fino a 24 ore dopo l'intervento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi tromboembolici in pazienti con condizione ematologica
Lasso di tempo: Intra-operatoriamente fino a 30 giorni dopo l'operazione
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Questo risultato è valutare il rischio di trombosi per i pazienti identificati per avere una condizione ematologica che ricevono farmaci intraoperatori e postoperatori per ridurre il rischio di sanguinamento.
L'occorrenza di tromboembolia (inclusi eventi di trombosi dei vasi sanguigni, intracardiaci, ictus, mediastinici) sarà valutata sulla base dell'imaging.
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Intra-operatoriamente fino a 30 giorni dopo l'operazione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Noelle Ebel, MD, Stanford University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie arteriose occlusive
- Patologia
- Anomalie congenite
- Malattie ematologiche
- Malattie del fegato
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, congenite
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Malattie delle vie biliari
- Difetti cardiaci, congeniti
- Anomalie cardiovascolari
- Anomalie multiple
- Malattie del dotto biliare
- Colestasi, intraepatico
- Colestasi
- Sindrome
- Emorragia
- Malattie di Von Willebrand
- Stenosi, arteria polmonare
- Sindrome di Alagille
Altri numeri di identificazione dello studio
- 66477
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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