Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Genová terapie ATSN-201 u X-vázané retinoschízy spojené s RS1 (LIGHTHOUSE)

3. září 2026 aktualizováno: Atsena Therapeutics Inc.

Otevřená studie fáze 1/2 s eskalací dávky a expanzí dávky k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie ATSN-201 u mužských subjektů s X-vázanou retinoschízou spojenou s RS1

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a snášenlivost ATSN-201 u mužů ve věku 6 až 64 let s RS1-sdruženou X-vázanou retinoschízou (XLRS).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Způsobilí pacienti, kteří se zapíší do této studie, dostanou jednorázovou subretinální injekci ATSN-201 do jednoho oka. Bezpečnost a snášenlivost bude hodnocena po dobu 5 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

97

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Zatím nenabíráme
        • The Hospital for Sick Children
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elise Hoen, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Zatím nenabíráme
        • McGill University (MUHC)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert Koenekoop, MD
  • Spojené království
    • England
      • Oxford, England, Spojené království, OX3 9DU
        • Zatím nenabíráme
        • Oxford Eye Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dominik Fischer, MD
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
        • Nábor
        • Associated Retina Consultants
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Benjamin Bakall, MD
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Zatím nenabíráme
        • Shiley Eye Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shyamanga Borooah, MD
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Zatím nenabíráme
        • Stanford University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vinit Mahajan, MD
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • Nábor
        • UC San Francisco
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jacque Duncan, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Byron Lam, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Zatím nenabíráme
        • Boston Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne Fulton, MD
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts Eye and Ear
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rachel Huckfeldt, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Zatím nenabíráme
        • University of Michigan
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Wubben, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raymond Iezzi, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 100032
        • Nábor
        • Columbia University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aliaa Abdelhakim, MD
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Zatím nenabíráme
        • Flaum Eye Institute, University of Rochester
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alex Levin, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lejla Vajzovic, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health Sciences University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tomas Aleman, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Nábor
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Pennesi, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Nábor
        • Moran Eye Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eileen Hwang, MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Zatím nenabíráme
        • University of Wisconsin
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Melanie Schmitt, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 18 a < 65 let pro kohorty 1 až 3 a věk ≥ 6 let a < 18 let pro kohortu 4.
  2. Mužští pacienti s klinickou diagnózou XLRS způsobenou mutacemi v RS1.
  3. Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA) u obou očí 34 až 73 písmen studie Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (odpovídající Snellenově ostrosti 20/200 až 20/40).

Kritéria vyloučení:

  1. Preexistující oční stavy ve studovaném oku, které by významně přispěly ke zvýšenému riziku ztráty zraku při subretinální injekci.
  2. Jakákoli nitrooční operace (včetně laserové léčby) ve studovaném oku během 6 měsíců před nebo jakákoli nitrooční operace předpokládaná ve studovaném oku během prvních 12 měsíců studie.
  3. Léčba v předchozí studii oční genové nebo buněčné terapie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Žádný zásah: Kohorta 4, kontrola
Experimentální: Kohorta 1, nízká dávka
Biologický: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimentální: Kohorta 2, vysoká dávka
Biologický: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimentální: Kohorta 3, střední dávka
Biologický: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimentální: Kohorta 4, nízký objem
Biologický: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimentální: Kohorta 4, vysoká hlasitost
Biologický: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimentální: Kohorta 5, Pediatrická
Biologický: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimentální: Cohort 6, Treatment
Biologický: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Žádný zásah: Cohort 6, Control

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Part A (Dose Escalation) and Part B (Dose Expansion): Safety and tolerability as assessed by dose-limiting toxicities and treatment-emergent adverse events
Časové okno: From baseline to week 52
Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs) and treatment-emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52
Part C (Phase 3, Randomized, Controlled) Effect of ATSN-201 on visual function.
Časové okno: From baseline to week 52
Proportion of subjects ≥12 years of age with improvement ≥ 7dB from baseline in microperimetry across prespecified loci in the study eye.
From baseline to week 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity
Časové okno: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by low-luminance visual acuity
Časové okno: From baseline to week 52
Change in low-luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by contrast sensitivity
Časové okno: From baseline to week 52
Change in contrast sensitivity.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by microperimetry
Časové okno: From baseline to week 52
Change in microperimetry.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Časové okno: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by fundus autofluorescence
Časové okno: From baseline to week 52
Change in fundus autofluorescence (FAF).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the NEI VFQ-25 in adult subjects
Časové okno: From baseline to week 52
Change in the National Eye Institute's Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) score for adult subjects with scores from 0 to 100 where a higher score indicates a better outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Časové okno: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects with scores from -3.00 to +2.80 where a higher score indicates a worse outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater.
Časové okno: From baseline to week 52
Description: Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Časové okno: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity or low-luminance visual acuity
Časové okno: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) or low luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Časové okno: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by low luminance visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Časové okno: From baseline to week 52
Description: Change in low luminance visual acuity (LLVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual function as assessed by microperimetry
Časové okno: From baseline to week 52
Change in microperimetry for subjects age 12 or greater.
From baseline to week 52
Part C: Functional vision as assessed by reading speed
Časové okno: From baseline to week 52
Change from baseline in reading speed as measured by MNREAD for subjects 8 years of age and older.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater
Časové okno: From baseline to week 52
Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Časové okno: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects ages 6-13 years of age.
From baseline to week 52
Part C: Subject perception of change and severity (PGIC/PGIS)
Časové okno: From baseline to week 52
Patient global impression of change and severity (PGIC/PGIS).
From baseline to week 52
Part C: Evaluate the safety of ATSN-201
Časové okno: From baseline to week 52
Incidence of treatment emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Atsena Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

26. května 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. září 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATSN-201-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit