Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa ATSN-201 w sprzężonej z chromosomem X retinoschisis związanej z RS1 (LIGHTHOUSE)

5 marca 2024 zaktualizowane przez: Atsena Therapeutics Inc.

Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące zwiększania i zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej ATSN-201 u mężczyzn z retinoschisis sprzężonym z chromosomem X związanym z RS1

To badanie oceni bezpieczeństwo i tolerancję ATSN-201 u mężczyzn w wieku od 6 do 64 lat z retinoschisis sprzężonym z chromosomem X (XLRS) związanym z RS1.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikujący się pacjenci, którzy włączą się do tego badania, otrzymają jednorazową iniekcję podsiatkówkową ATSN-201 do jednego oka. Bezpieczeństwo i tolerancja będą oceniane przez 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Główny śledczy:
          • Byron Lam, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Tomas Aleman, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥ 18 i < 65 lat dla Kohort 1 do 3 oraz wiek ≥ 6 lat i < 18 lat dla Kohorty 4.
  2. Mężczyźni z rozpoznaniem klinicznym XLRS spowodowanym mutacjami w RS1.
  3. Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) w obu oczach od 34 do 73 liter z badania Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (co odpowiada ostrości Snellena od 20/200 do 20/40).

Kryteria wyłączenia:

  1. Istniejące wcześniej choroby oczu w badanym oku, które znacząco przyczyniłyby się do zwiększonego ryzyka utraty wzroku w wyniku wstrzyknięcia podsiatkówkowego.
  2. Każda operacja wewnątrzgałkowa (w tym leczenie laserowe) w badanym oku w ciągu 6 miesięcy poprzedzających lub każda operacja wewnątrzgałkowa przewidywana w badanym oku w ciągu pierwszych 12 miesięcy badania.
  3. Leczenie w ramach wcześniejszego badania terapii genowej lub komórkowej oka.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
ATSN-201 w niskiej dawce
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperymentalny: Kohorta 2
ATSN-201 w dużej dawce
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperymentalny: Kohorta 3, wysoka dawka
ATSN-201 przy dużej głośności
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperymentalny: Kohorta 3, Niska dawka
ATSN-201 przy niskim poziomie głośności
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Brak interwencji: Kohorta 3, kontrola
Eksperymentalny: Kohorta 4, Pediatria
ATSN-201 w dużej dawce
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie toksyczności ograniczającej dawkę i zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) i zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE).
Od punktu początkowego do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ostrość wzroku oceniana na podstawie najlepiej skorygowanej ostrości wzroku
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zmiana najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA).
Od punktu początkowego do tygodnia 52
Ostrość wzroku oceniana na podstawie ostrości wzroku przy niskiej luminancji
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zmiana ostrości wzroku przy niskiej luminancji (LLVA).
Od punktu początkowego do tygodnia 52
Funkcja wzrokowa oceniana na podstawie wrażliwości na kontrast
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zmiana czułości kontrastu.
Od punktu początkowego do tygodnia 52
Funkcja wzrokowa oceniana za pomocą parametrów elektroretinogramu pełnego pola
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zmiana parametrów elektroretinogramu pełnego pola (ffERG).
Od punktu początkowego do tygodnia 52
Funkcja wzrokowa oceniana za pomocą mikroperymetrii
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zmiana w mikroperymetrii.
Od punktu początkowego do tygodnia 52
Funkcja wzrokowa oceniana za pomocą perymetrii statycznej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zmiana perymetrii statycznej.
Od punktu początkowego do tygodnia 52
Struktura plamki oceniana za pomocą optycznej tomografii koherentnej w domenie spektralnej
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zmiana w optycznej tomografii koherentnej domeny spektralnej (SD-OCT).
Od punktu początkowego do tygodnia 52
Struktura plamki oceniana za pomocą autofluorescencji dna oka
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zmiana autofluorescencji dna oka (FAF).
Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zgłaszana przez pacjenta funkcja wzrokowa oceniana za pomocą NEI VFQ-25 u osób dorosłych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zmiana wyniku w Kwestionariuszu Funkcji Wizualnych National Eye Institute 25 (NEI VFQ-25) dla osób dorosłych z wynikami od 0 do 100, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszy wynik.
Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zgłaszana przez pacjenta funkcja wzroku oceniana za pomocą CVAQC u dzieci i młodzieży
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 52
Zmiana wyniku Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) dla dzieci z wynikami od -3,00 do +2,80, gdzie wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Od punktu początkowego do tygodnia 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Atsena Therapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

6 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATSN-201-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Siatkówczak sprzężony z chromosomem X

Badania kliniczne na ATSN-201

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj