Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa ATSN-201 w sprzężonej z chromosomem X retinoschisis związanej z RS1 (LIGHTHOUSE)

3 września 2026 zaktualizowane przez: Atsena Therapeutics Inc.

Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące zwiększania i zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej ATSN-201 u mężczyzn z retinoschisis sprzężonym z chromosomem X związanym z RS1

To badanie oceni bezpieczeństwo i tolerancję ATSN-201 u mężczyzn w wieku od 6 do 64 lat z retinoschisis sprzężonym z chromosomem X (XLRS) związanym z RS1.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikujący się pacjenci, którzy włączą się do tego badania, otrzymają jednorazową iniekcję podsiatkówkową ATSN-201 do jednego oka. Bezpieczeństwo i tolerancja będą oceniane przez 5 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

97

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Hospital for Sick Children
        • Główny śledczy:
          • Elise Hoen, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • McGill University (MUHC)
        • Główny śledczy:
          • Robert Koenekoop, MD
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85020
        • Rekrutacyjny
        • Associated Retina Consultants
        • Główny śledczy:
          • Benjamin Bakall, MD
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Shiley Eye Institute
        • Główny śledczy:
          • Shyamanga Borooah, MD
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Główny śledczy:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94303
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Stanford University
        • Główny śledczy:
          • Vinit Mahajan, MD
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • Rekrutacyjny
        • UC San Francisco
        • Główny śledczy:
          • Jacque Duncan, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Główny śledczy:
          • Byron Lam, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Boston Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Anne Fulton, MD
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts Eye and Ear
        • Główny śledczy:
          • Rachel Huckfeldt, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Michigan
        • Główny śledczy:
          • Thomas Wubben, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Główny śledczy:
          • Raymond Iezzi, MD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 100032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University
        • Główny śledczy:
          • Aliaa Abdelhakim, MD
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Flaum Eye Institute, University of Rochester
        • Główny śledczy:
          • Alex Levin, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University
        • Główny śledczy:
          • Lejla Vajzovic, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health Sciences University
        • Główny śledczy:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Główny śledczy:
          • Tomas Aleman, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Rekrutacyjny
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Główny śledczy:
          • Mark Pennesi, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • Rekrutacyjny
        • Moran Eye Center
        • Główny śledczy:
          • Eileen Hwang, MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Wisconsin
        • Główny śledczy:
          • Melanie Schmitt, MD
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Oxford, England, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Oxford Eye Hospital
        • Główny śledczy:
          • Dominik Fischer, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥ 18 i < 65 lat dla Kohort 1 do 3 oraz wiek ≥ 6 lat i < 18 lat dla Kohorty 4.
  2. Mężczyźni z rozpoznaniem klinicznym XLRS spowodowanym mutacjami w RS1.
  3. Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA) w obu oczach od 34 do 73 liter z badania Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (co odpowiada ostrości Snellena od 20/200 do 20/40).

Kryteria wyłączenia:

  1. Istniejące wcześniej choroby oczu w badanym oku, które znacząco przyczyniłyby się do zwiększonego ryzyka utraty wzroku w wyniku wstrzyknięcia podsiatkówkowego.
  2. Każda operacja wewnątrzgałkowa (w tym leczenie laserowe) w badanym oku w ciągu 6 miesięcy poprzedzających lub każda operacja wewnątrzgałkowa przewidywana w badanym oku w ciągu pierwszych 12 miesięcy badania.
  3. Leczenie w ramach wcześniejszego badania terapii genowej lub komórkowej oka.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Brak interwencji: Kohorta 4, kontrola
Eksperymentalny: Kohorta 1, niska dawka
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperymentalny: Kohorta 2, wysoka dawka
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperymentalny: Kohorta 3, średnia dawka
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperymentalny: Kohorta 4, niska objętość
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperymentalny: Kohorta 4, duża liczba
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperymentalny: Kohorta 5, pediatryczna
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperymentalny: Cohort 6, Treatment
Biologiczny: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Brak interwencji: Cohort 6, Control

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Part A (Dose Escalation) and Part B (Dose Expansion): Safety and tolerability as assessed by dose-limiting toxicities and treatment-emergent adverse events
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs) and treatment-emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52
Part C (Phase 3, Randomized, Controlled) Effect of ATSN-201 on visual function.
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Proportion of subjects ≥12 years of age with improvement ≥ 7dB from baseline in microperimetry across prespecified loci in the study eye.
From baseline to week 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by low-luminance visual acuity
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in low-luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by contrast sensitivity
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in contrast sensitivity.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by microperimetry
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in microperimetry.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by fundus autofluorescence
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in fundus autofluorescence (FAF).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the NEI VFQ-25 in adult subjects
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in the National Eye Institute's Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) score for adult subjects with scores from 0 to 100 where a higher score indicates a better outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects with scores from -3.00 to +2.80 where a higher score indicates a worse outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater.
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Description: Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity or low-luminance visual acuity
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) or low luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by low luminance visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Description: Change in low luminance visual acuity (LLVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual function as assessed by microperimetry
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in microperimetry for subjects age 12 or greater.
From baseline to week 52
Part C: Functional vision as assessed by reading speed
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change from baseline in reading speed as measured by MNREAD for subjects 8 years of age and older.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects ages 6-13 years of age.
From baseline to week 52
Part C: Subject perception of change and severity (PGIC/PGIS)
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Patient global impression of change and severity (PGIC/PGIS).
From baseline to week 52
Part C: Evaluate the safety of ATSN-201
Ramy czasowe: From baseline to week 52
Incidence of treatment emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Atsena Therapeutics Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 maja 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 maja 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 maja 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATSN-201-1

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj