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Terapia genica ATSN-201 nella retinoschisi legata all'X associata a RS1 (LIGHTHOUSE)

3 settembre 2026 aggiornato da: Atsena Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 1/2, in aperto, di aumento della dose e di espansione della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica ATSN-201 in soggetti di sesso maschile con retinoschisi legata all'X associata a RS1

Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità di ATSN-201 in soggetti maschi di età compresa tra 6 e 64 anni con retinoschisi legata all'X associata a RS1 (XLRS).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti idonei che si arruolano in questo studio riceveranno un'unica iniezione sottoretinica di ATSN-201 in un occhio. La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate per 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

97

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Non ancora reclutamento
        • The Hospital for Sick Children
        • Investigatore principale:
          • Elise Hoen, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Non ancora reclutamento
        • McGill University (MUHC)
        • Investigatore principale:
          • Robert Koenekoop, MD
  • Regno Unito
    • England
      • Oxford, England, Regno Unito, OX3 9DU
        • Non ancora reclutamento
        • Oxford Eye Hospital
        • Investigatore principale:
          • Dominik Fischer, MD
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85020
        • Reclutamento
        • Associated Retina Consultants
        • Investigatore principale:
          • Benjamin Bakall, MD
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Non ancora reclutamento
        • Shiley Eye Institute
        • Investigatore principale:
          • Shyamanga Borooah, MD
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Investigatore principale:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
        • Non ancora reclutamento
        • Stanford University
        • Investigatore principale:
          • Vinit Mahajan, MD
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • UC San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Jacque Duncan, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Investigatore principale:
          • Byron Lam, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Non ancora reclutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Anne Fulton, MD
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts Eye and Ear
        • Investigatore principale:
          • Rachel Huckfeldt, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Non ancora reclutamento
        • University of Michigan
        • Investigatore principale:
          • Thomas Wubben, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigatore principale:
          • Raymond Iezzi, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 100032
        • Reclutamento
        • Columbia University
        • Investigatore principale:
          • Aliaa Abdelhakim, MD
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Non ancora reclutamento
        • Flaum Eye Institute, University of Rochester
        • Investigatore principale:
          • Alex Levin, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University
        • Investigatore principale:
          • Lejla Vajzovic, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health Sciences University
        • Investigatore principale:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Tomas Aleman, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Reclutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Investigatore principale:
          • Mark Pennesi, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • Moran Eye Center
        • Investigatore principale:
          • Eileen Hwang, MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • Non ancora reclutamento
        • University of Wisconsin
        • Investigatore principale:
          • Melanie Schmitt, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥ 18 e < 65 anni per le coorti da 1 a 3 ed età ≥ 6 anni e < 18 anni per la coorte 4.
  2. Pazienti di sesso maschile con diagnosi clinica di XLRS causata da mutazioni in RS1.
  3. Migliore acuità visiva corretta (BCVA) in entrambi gli occhi da 34 a 73 lettere dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (corrispondenti a un'acuità di Snellen da 20/200 a 20/40).

Criteri di esclusione:

  1. Condizioni oculari preesistenti nell'occhio dello studio che contribuirebbero in modo significativo a un aumento del rischio di perdita della vista da un'iniezione sottoretinica.
  2. Qualsiasi intervento chirurgico intraoculare (incluso il trattamento laser) nell'occhio dello studio entro 6 mesi prima o qualsiasi intervento chirurgico intraoculare previsto nell'occhio dello studio durante i primi 12 mesi dello studio.
  3. Trattamento in un precedente studio di terapia genica o cellulare oculare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Nessun intervento: Coorte 4, Controllo
Sperimentale: Coorte 1, dosaggio basso
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Sperimentale: Coorte 2, dosaggio elevato
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Sperimentale: Coorte 3, dose media
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Sperimentale: Coorte 4, volume basso
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Sperimentale: Coorte 4, volume elevato
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Sperimentale: Coorte 5, pediatrica
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Sperimentale: Cohort 6, Treatment
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Nessun intervento: Cohort 6, Control

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Part A (Dose Escalation) and Part B (Dose Expansion): Safety and tolerability as assessed by dose-limiting toxicities and treatment-emergent adverse events
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs) and treatment-emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52
Part C (Phase 3, Randomized, Controlled) Effect of ATSN-201 on visual function.
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Proportion of subjects ≥12 years of age with improvement ≥ 7dB from baseline in microperimetry across prespecified loci in the study eye.
From baseline to week 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by low-luminance visual acuity
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in low-luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by contrast sensitivity
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in contrast sensitivity.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by microperimetry
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in microperimetry.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by fundus autofluorescence
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in fundus autofluorescence (FAF).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the NEI VFQ-25 in adult subjects
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in the National Eye Institute's Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) score for adult subjects with scores from 0 to 100 where a higher score indicates a better outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects with scores from -3.00 to +2.80 where a higher score indicates a worse outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater.
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Description: Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity or low-luminance visual acuity
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) or low luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by low luminance visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Description: Change in low luminance visual acuity (LLVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual function as assessed by microperimetry
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in microperimetry for subjects age 12 or greater.
From baseline to week 52
Part C: Functional vision as assessed by reading speed
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change from baseline in reading speed as measured by MNREAD for subjects 8 years of age and older.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects ages 6-13 years of age.
From baseline to week 52
Part C: Subject perception of change and severity (PGIC/PGIS)
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Patient global impression of change and severity (PGIC/PGIS).
From baseline to week 52
Part C: Evaluate the safety of ATSN-201
Lasso di tempo: From baseline to week 52
Incidence of treatment emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Atsena Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

26 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 settembre 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATSN-201-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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