Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Terapia genica ATSN-201 nella retinoschisi legata all'X associata a RS1 (LIGHTHOUSE)

5 marzo 2024 aggiornato da: Atsena Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 1/2, in aperto, di aumento della dose e di espansione della dose per valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia genica ATSN-201 in soggetti di sesso maschile con retinoschisi legata all'X associata a RS1

Questo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità di ATSN-201 in soggetti maschi di età compresa tra 6 e 64 anni con retinoschisi legata all'X associata a RS1 (XLRS).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti idonei che si arruolano in questo studio riceveranno un'unica iniezione sottoretinica di ATSN-201 in un occhio. La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate per 5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Investigatore principale:
          • Byron Lam, MD
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health Sciences University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Tomas Aleman, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥ 18 e < 65 anni per le coorti da 1 a 3 ed età ≥ 6 anni e < 18 anni per la coorte 4.
  2. Pazienti di sesso maschile con diagnosi clinica di XLRS causata da mutazioni in RS1.
  3. Migliore acuità visiva corretta (BCVA) in entrambi gli occhi da 34 a 73 lettere dell'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (corrispondenti a un'acuità di Snellen da 20/200 a 20/40).

Criteri di esclusione:

  1. Condizioni oculari preesistenti nell'occhio dello studio che contribuirebbero in modo significativo a un aumento del rischio di perdita della vista da un'iniezione sottoretinica.
  2. Qualsiasi intervento chirurgico intraoculare (incluso il trattamento laser) nell'occhio dello studio entro 6 mesi prima o qualsiasi intervento chirurgico intraoculare previsto nell'occhio dello studio durante i primi 12 mesi dello studio.
  3. Trattamento in un precedente studio di terapia genica o cellulare oculare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
ATSN-201 a basso dosaggio
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Sperimentale: Coorte 2
ATSN-201 ad alto dosaggio
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Sperimentale: Coorte 3, dose elevata
ATSN-201 ad alto volume
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Sperimentale: Coorte 3, Dose bassa
ATSN-201 a basso volume
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Nessun intervento: Coorte 3, Controllo
Sperimentale: Coorte 4, Pediatrico
ATSN-201 ad alto dosaggio
Biologico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità valutate in base a tossicità dose-limitanti ed eventi avversi insorti durante il trattamento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Incidenza di tossicità dose-limitanti (DLT) ed eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE).
Dal basale alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acuità visiva valutata dall'acuità visiva corretta al meglio
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Cambiamento dell'acuità visiva meglio corretta (BCVA).
Dal basale alla settimana 52
Acuità visiva valutata dall'acuità visiva a bassa luminanza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Modifica dell'acuità visiva a bassa luminanza (LLVA).
Dal basale alla settimana 52
Funzione visiva valutata dalla sensibilità al contrasto
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Modifica della sensibilità al contrasto.
Dal basale alla settimana 52
Funzione visiva valutata dai parametri dell'elettroretinogramma a campo pieno
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Modifica dei parametri dell'elettroretinogramma a campo pieno (ffERG).
Dal basale alla settimana 52
Funzione visiva valutata mediante microperimetria
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Alterazione della microperimetria.
Dal basale alla settimana 52
Funzione visiva valutata dalla perimetria statica
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Modifica della perimetria statica.
Dal basale alla settimana 52
Struttura maculare valutata mediante tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Cambiamento nella tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT).
Dal basale alla settimana 52
Struttura maculare valutata mediante autofluorescenza del fondo
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Modifica dell'autofluorescenza del fondo (FAF).
Dal basale alla settimana 52
Funzione visiva riferita dal soggetto valutata dal NEI VFQ-25 in soggetti adulti
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Modifica del punteggio del questionario sulla funzione visiva 25 (NEI VFQ-25) del National Eye Institute per soggetti adulti con punteggi da 0 a 100, dove un punteggio più alto indica un risultato migliore.
Dal basale alla settimana 52
Funzione visiva riferita dal soggetto valutata dal CVAQC in soggetti pediatrici
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52
Modifica del punteggio del Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) per i soggetti pediatrici con punteggi da -3,00 a +2,80 dove un punteggio più alto indica un esito peggiore.
Dal basale alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Atsena Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

26 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

6 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATSN-201-1

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Retinoschisi legata all'X

Prove cliniche su ATSN-201

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi