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RS1 관련 X-연관 망막분열에서 ATSN-201 유전자 치료 (LIGHTHOUSE)

2026년 9월 3일 업데이트: Atsena Therapeutics Inc.

RS1 관련 X-연관 망막분리증이 있는 남성 피험자에서 ATSN-201 유전자 요법의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1/2상, 공개 라벨, 용량 증량 및 용량 확장 연구

이 연구는 RS1 관련 X-연관 망막분리증(XLRS)이 있는 6~64세 남성 피험자에서 ATSN-201의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에 등록하는 적격 환자는 한쪽 눈에 ATSN-201의 망막하 주사를 1회 받게 됩니다. 안전성과 내약성은 5년 동안 평가됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

97

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85020
        • 모병
        • Associated Retina Consultants
        • 수석 연구원:
          • Benjamin Bakall, MD
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • 아직 모집하지 않음
        • Shiley Eye Institute
        • 수석 연구원:
          • Shyamanga Borooah, MD
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • 수석 연구원:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
      • Palo Alto, California, 미국, 94303
        • 아직 모집하지 않음
        • Stanford University
        • 수석 연구원:
          • Vinit Mahajan, MD
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • 모병
        • UC San Francisco
        • 수석 연구원:
          • Jacque Duncan, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • 수석 연구원:
          • Byron Lam, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • 아직 모집하지 않음
        • Boston Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Anne Fulton, MD
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • 모병
        • Massachusetts Eye and Ear
        • 수석 연구원:
          • Rachel Huckfeldt, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Michigan
        • 수석 연구원:
          • Thomas Wubben, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic
        • 수석 연구원:
          • Raymond Iezzi, MD
    • New York
      • New York, New York, 미국, 100032
        • 모병
        • Columbia University
        • 수석 연구원:
          • Aliaa Abdelhakim, MD
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • 아직 모집하지 않음
        • Flaum Eye Institute, University of Rochester
        • 수석 연구원:
          • Alex Levin, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • 모병
        • Duke University
        • 수석 연구원:
          • Lejla Vajzovic, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 모병
        • Oregon Health Sciences University
        • 수석 연구원:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 수석 연구원:
          • Tomas Aleman, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75231
        • 모병
        • Retina Foundation of the Southwest
        • 수석 연구원:
          • Mark Pennesi, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
        • 모병
        • Moran Eye Center
        • 수석 연구원:
          • Eileen Hwang, MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53705
        • 아직 모집하지 않음
        • University of Wisconsin
        • 수석 연구원:
          • Melanie Schmitt, MD
  • 영국
    • England
      • Oxford, England, 영국, OX3 9DU
        • 아직 모집하지 않음
        • Oxford Eye Hospital
        • 수석 연구원:
          • Dominik Fischer, MD
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 0A4
        • 아직 모집하지 않음
        • The Hospital for Sick Children
        • 수석 연구원:
          • Elise Hoen, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
        • 아직 모집하지 않음
        • McGill University (MUHC)
        • 수석 연구원:
          • Robert Koenekoop, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 코호트 1 내지 3의 경우 18세 이상 및 65세 미만, 코호트 4의 경우 6세 이상 및 18세 미만.
  2. RS1의 돌연변이로 인한 XLRS로 임상 진단을 받은 남성 환자.
  3. 34~73 ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 편지의 양안 최고 교정 시력(BCVA)(Snellen 시력 20/200~20/40에 해당).

제외 기준:

  1. 망막하 주사로 인한 시력 상실의 위험 증가에 크게 기여하는 연구 안구의 기존 눈 상태.
  2. 6개월 전 연구 안구의 임의의 안구내 수술(레이저 치료 포함) 또는 연구의 첫 12개월 동안 연구 안구에서 예상되는 임의의 안구내 수술.
  3. 이전의 안구 유전자 또는 세포 요법 연구에서의 치료.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
간섭 없음: 집단 4, 통제
실험적: 코호트 1, 저용량
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
실험적: 코호트 2, 고용량
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
실험적: 코호트 3, 중간 용량
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
실험적: 코호트 4, 소량
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
실험적: 코호트 4, 대량
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
실험적: 코호트 5, 소아
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
실험적: Cohort 6, Treatment
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
간섭 없음: Cohort 6, Control

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Part A (Dose Escalation) and Part B (Dose Expansion): Safety and tolerability as assessed by dose-limiting toxicities and treatment-emergent adverse events
기간: From baseline to week 52
Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs) and treatment-emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52
Part C (Phase 3, Randomized, Controlled) Effect of ATSN-201 on visual function.
기간: From baseline to week 52
Proportion of subjects ≥12 years of age with improvement ≥ 7dB from baseline in microperimetry across prespecified loci in the study eye.
From baseline to week 52

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity
기간: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by low-luminance visual acuity
기간: From baseline to week 52
Change in low-luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by contrast sensitivity
기간: From baseline to week 52
Change in contrast sensitivity.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by microperimetry
기간: From baseline to week 52
Change in microperimetry.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
기간: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by fundus autofluorescence
기간: From baseline to week 52
Change in fundus autofluorescence (FAF).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the NEI VFQ-25 in adult subjects
기간: From baseline to week 52
Change in the National Eye Institute's Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) score for adult subjects with scores from 0 to 100 where a higher score indicates a better outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
기간: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects with scores from -3.00 to +2.80 where a higher score indicates a worse outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater.
기간: From baseline to week 52
Description: Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
기간: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity or low-luminance visual acuity
기간: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) or low luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
기간: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by low luminance visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
기간: From baseline to week 52
Description: Change in low luminance visual acuity (LLVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual function as assessed by microperimetry
기간: From baseline to week 52
Change in microperimetry for subjects age 12 or greater.
From baseline to week 52
Part C: Functional vision as assessed by reading speed
기간: From baseline to week 52
Change from baseline in reading speed as measured by MNREAD for subjects 8 years of age and older.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater
기간: From baseline to week 52
Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
기간: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects ages 6-13 years of age.
From baseline to week 52
Part C: Subject perception of change and severity (PGIC/PGIS)
기간: From baseline to week 52
Patient global impression of change and severity (PGIC/PGIS).
From baseline to week 52
Part C: Evaluate the safety of ATSN-201
기간: From baseline to week 52
Incidence of treatment emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Atsena Therapeutics Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 22일

기본 완료 (추정된)

2028년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2033년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 5월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 5월 24일

처음 게시됨 (실제)

2023년 5월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 9월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 9월 3일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ATSN-201-1

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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