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RS1 관련 X-연관 망막분열에서 ATSN-201 유전자 치료 (LIGHTHOUSE)

2024년 3월 5일 업데이트: Atsena Therapeutics Inc.

RS1 관련 X-연관 망막분리증이 있는 남성 피험자에서 ATSN-201 유전자 요법의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 1/2상, 공개 라벨, 용량 증량 및 용량 확장 연구

이 연구는 RS1 관련 X-연관 망막분리증(XLRS)이 있는 6~64세 남성 피험자에서 ATSN-201의 안전성과 내약성을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구에 등록하는 적격 환자는 한쪽 눈에 ATSN-201의 망막하 주사를 1회 받게 됩니다. 안전성과 내약성은 5년 동안 평가됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

18

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • 수석 연구원:
          • Byron Lam, MD
        • 연락하다:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 모병
        • Oregon Health Sciences University
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 수석 연구원:
          • Tomas Aleman, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 코호트 1 내지 3의 경우 18세 이상 및 65세 미만, 코호트 4의 경우 6세 이상 및 18세 미만.
  2. RS1의 돌연변이로 인한 XLRS로 임상 진단을 받은 남성 환자.
  3. 34~73 ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 편지의 양안 최고 교정 시력(BCVA)(Snellen 시력 20/200~20/40에 해당).

제외 기준:

  1. 망막하 주사로 인한 시력 상실의 위험 증가에 크게 기여하는 연구 안구의 기존 눈 상태.
  2. 6개월 전 연구 안구의 임의의 안구내 수술(레이저 치료 포함) 또는 연구의 첫 12개월 동안 연구 안구에서 예상되는 임의의 안구내 수술.
  3. 이전의 안구 유전자 또는 세포 요법 연구에서의 치료.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1
저용량 ATSN-201
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
실험적: 코호트 2
고용량의 ATSN-201
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
실험적: 코호트 3, 고용량
높은 볼륨의 ATSN-201
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
실험적: 코호트 3, 저용량
낮은 볼륨에서 ATSN-201
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
간섭 없음: 코호트 3, 대조군
실험적: 코호트 4, 소아과
고용량의 ATSN-201
생물학적: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
용량 제한 독성 및 치료 관련 부작용으로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 베이스라인부터 52주차까지
용량 제한 독성(DLT) 및 치료 관련 부작용(TEAE)의 발생률.
베이스라인부터 52주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
가장 잘 교정된 시력으로 평가되는 시력
기간: 베이스라인부터 52주차까지
최적 교정 시력(BCVA)의 변화.
베이스라인부터 52주차까지
저조도시력으로 평가하는 시력
기간: 베이스라인부터 52주차까지
저조도 시력(LLVA)의 변화.
베이스라인부터 52주차까지
대비 감도로 평가되는 시각 기능
기간: 베이스라인부터 52주차까지
대비 감도의 변화.
베이스라인부터 52주차까지
전장 망막전도도 매개변수로 평가한 시각 기능
기간: 베이스라인부터 52주차까지
FfERG(full-field electroretinogram) 매개변수의 변경.
베이스라인부터 52주차까지
Microperimetry로 평가한 시각 기능
기간: 베이스라인부터 52주차까지
미세 시야 측정법의 변화.
베이스라인부터 52주차까지
정적 시야 측정법으로 평가한 시각 기능
기간: 베이스라인부터 52주차까지
정적 시야의 변화.
베이스라인부터 52주차까지
스펙트럼 도메인 광간섭 단층촬영으로 평가한 황반 구조
기간: 베이스라인부터 52주차까지
스펙트럼 영역 광학 일관성 단층 촬영(SD-OCT)의 변화.
베이스라인부터 52주차까지
안저 자가형광으로 평가한 황반 구조
기간: 베이스라인부터 52주차까지
안저 자가형광(FAF)의 변화.
베이스라인부터 52주차까지
성인 피험자의 NEI VFQ-25로 평가한 피험자가 보고한 시각 기능
기간: 베이스라인부터 52주차까지
National Eye Institute의 Visual Function Questionnaire 25(NEI VFQ-25) 점수가 0에서 100 사이인 성인 피험자에 대한 변화(점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냄).
베이스라인부터 52주차까지
소아 피험자에서 CVAQC에 의해 평가된 피험자가 보고한 시각 기능
기간: 베이스라인부터 52주차까지
점수가 -3.00에서 +2.80 사이인 소아 과목에 대한 아동을 위한 카디프 시각 능력 설문지(CVAQC) 점수의 변화(점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냄).
베이스라인부터 52주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Atsena Therapeutics Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 22일

기본 완료 (추정된)

2025년 10월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 5월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 5월 24일

처음 게시됨 (실제)

2023년 5월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 3월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 3월 5일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ATSN-201-1

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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