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ATSN-201-Gentherapie bei RS1-assoziierter X-chromosomaler Retinoschisis (LIGHTHOUSE)

3. September 2026 aktualisiert von: Atsena Therapeutics Inc.

Eine offene Phase-1/2-Studie zur Dosissteigerung und Dosiserweiterung zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der ATSN-201-Gentherapie bei männlichen Probanden mit RS1-assoziierter X-chromosomaler Retinoschisis

In dieser Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von ATSN-201 bei männlichen Probanden im Alter von 6 bis 64 Jahren mit RS1-assoziierter X-chromosomaler Retinoschisis (XLRS) bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Geeignete Patienten, die an dieser Studie teilnehmen, erhalten eine einmalige subretinale Injektion von ATSN-201 in ein Auge. Sicherheit und Verträglichkeit werden 5 Jahre lang evaluiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

97

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Hospital for Sick Children
        • Hauptermittler:
          • Elise Hoen, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Noch keine Rekrutierung
        • McGill University (MUHC)
        • Hauptermittler:
          • Robert Koenekoop, MD
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
        • Rekrutierung
        • Associated Retina Consultants
        • Hauptermittler:
          • Benjamin Bakall, MD
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • Noch keine Rekrutierung
        • Shiley Eye Institute
        • Hauptermittler:
          • Shyamanga Borooah, MD
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Hauptermittler:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94303
        • Noch keine Rekrutierung
        • Stanford University
        • Hauptermittler:
          • Vinit Mahajan, MD
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • UC San Francisco
        • Hauptermittler:
          • Jacque Duncan, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Hauptermittler:
          • Byron Lam, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Noch keine Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Anne Fulton, MD
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts Eye and Ear
        • Hauptermittler:
          • Rachel Huckfeldt, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Michigan
        • Hauptermittler:
          • Thomas Wubben, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Hauptermittler:
          • Raymond Iezzi, MD
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 100032
        • Rekrutierung
        • Columbia University
        • Hauptermittler:
          • Aliaa Abdelhakim, MD
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • Noch keine Rekrutierung
        • Flaum Eye Institute, University of Rochester
        • Hauptermittler:
          • Alex Levin, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University
        • Hauptermittler:
          • Lejla Vajzovic, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health Sciences University
        • Hauptermittler:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Tomas Aleman, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Rekrutierung
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Hauptermittler:
          • Mark Pennesi, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Rekrutierung
        • Moran Eye Center
        • Hauptermittler:
          • Eileen Hwang, MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Wisconsin
        • Hauptermittler:
          • Melanie Schmitt, MD
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Oxford, England, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Noch keine Rekrutierung
        • Oxford Eye Hospital
        • Hauptermittler:
          • Dominik Fischer, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 18 und < 65 Jahre für Kohorte 1 bis 3 und Alter ≥ 6 Jahre und < 18 Jahre für Kohorte 4.
  2. Männliche Patienten mit klinischer Diagnose von XLRS, verursacht durch Mutationen in RS1.
  3. Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA) in beiden Augen von 34 bis 73 Buchstaben der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (entsprechend einer Snellen-Sehschärfe von 20/200 bis 20/40).

Ausschlusskriterien:

  1. Am Studienauge bereits bestehende Augenerkrankungen, die erheblich zu einem erhöhten Risiko eines Sehverlusts durch eine subretinale Injektion beitragen würden.
  2. Jede intraokulare Operation (einschließlich Laserbehandlung) am Studienauge innerhalb von 6 Monaten vor oder jede erwartete intraokulare Operation am Studienauge während der ersten 12 Monate der Studie.
  3. Behandlung im Rahmen einer früheren okulären Gen- oder Zelltherapiestudie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Kein Eingriff: Kohorte 4, Kontrolle
Experimental: Kohorte 1, niedrige Dosis
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Kohorte 2, hohe Dosis
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Kohorte 3, mittlere Dosis
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Kohorte 4, geringe Lautstärke
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Kohorte 4, hohes Volumen
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Kohorte 5, Pädiatrie
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Cohort 6, Treatment
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Kein Eingriff: Cohort 6, Control

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Part A (Dose Escalation) and Part B (Dose Expansion): Safety and tolerability as assessed by dose-limiting toxicities and treatment-emergent adverse events
Zeitfenster: From baseline to week 52
Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs) and treatment-emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52
Part C (Phase 3, Randomized, Controlled) Effect of ATSN-201 on visual function.
Zeitfenster: From baseline to week 52
Proportion of subjects ≥12 years of age with improvement ≥ 7dB from baseline in microperimetry across prespecified loci in the study eye.
From baseline to week 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by low-luminance visual acuity
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in low-luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by contrast sensitivity
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in contrast sensitivity.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by microperimetry
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in microperimetry.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by fundus autofluorescence
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in fundus autofluorescence (FAF).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the NEI VFQ-25 in adult subjects
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in the National Eye Institute's Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) score for adult subjects with scores from 0 to 100 where a higher score indicates a better outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects with scores from -3.00 to +2.80 where a higher score indicates a worse outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater.
Zeitfenster: From baseline to week 52
Description: Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity or low-luminance visual acuity
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) or low luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by low luminance visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Zeitfenster: From baseline to week 52
Description: Change in low luminance visual acuity (LLVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual function as assessed by microperimetry
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in microperimetry for subjects age 12 or greater.
From baseline to week 52
Part C: Functional vision as assessed by reading speed
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change from baseline in reading speed as measured by MNREAD for subjects 8 years of age and older.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Zeitfenster: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects ages 6-13 years of age.
From baseline to week 52
Part C: Subject perception of change and severity (PGIC/PGIS)
Zeitfenster: From baseline to week 52
Patient global impression of change and severity (PGIC/PGIS).
From baseline to week 52
Part C: Evaluate the safety of ATSN-201
Zeitfenster: From baseline to week 52
Incidence of treatment emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Atsena Therapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATSN-201-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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