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ATSN-201-Gentherapie bei RS1-assoziierter X-chromosomaler Retinoschisis (LIGHTHOUSE)

5. März 2024 aktualisiert von: Atsena Therapeutics Inc.

Eine offene Phase-1/2-Studie zur Dosissteigerung und Dosiserweiterung zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der ATSN-201-Gentherapie bei männlichen Probanden mit RS1-assoziierter X-chromosomaler Retinoschisis

In dieser Studie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von ATSN-201 bei männlichen Probanden im Alter von 6 bis 64 Jahren mit RS1-assoziierter X-chromosomaler Retinoschisis (XLRS) bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Geeignete Patienten, die an dieser Studie teilnehmen, erhalten eine einmalige subretinale Injektion von ATSN-201 in ein Auge. Sicherheit und Verträglichkeit werden 5 Jahre lang evaluiert.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Hauptermittler:
          • Byron Lam, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Tomas Aleman, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 18 und < 65 Jahre für Kohorte 1 bis 3 und Alter ≥ 6 Jahre und < 18 Jahre für Kohorte 4.
  2. Männliche Patienten mit klinischer Diagnose von XLRS, verursacht durch Mutationen in RS1.
  3. Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA) in beiden Augen von 34 bis 73 Buchstaben der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (entsprechend einer Snellen-Sehschärfe von 20/200 bis 20/40).

Ausschlusskriterien:

  1. Am Studienauge bereits bestehende Augenerkrankungen, die erheblich zu einem erhöhten Risiko eines Sehverlusts durch eine subretinale Injektion beitragen würden.
  2. Jede intraokulare Operation (einschließlich Laserbehandlung) am Studienauge innerhalb von 6 Monaten vor oder jede erwartete intraokulare Operation am Studienauge während der ersten 12 Monate der Studie.
  3. Behandlung im Rahmen einer früheren okulären Gen- oder Zelltherapiestudie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
ATSN-201 in niedriger Dosis
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Kohorte 2
ATSN-201 in hoher Dosis
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Kohorte 3, hohe Dosis
ATSN-201 bei hoher Lautstärke
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Kohorte 3, niedrige Dosis
ATSN-201 bei geringer Lautstärke
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Kein Eingriff: Kohorte 3, Kontrolle
Experimental: Kohorte 4, Pädiatrie
ATSN-201 in hoher Dosis
Biologisch: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit anhand dosislimitierender Toxizitäten und behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Inzidenz dosislimitierender Toxizitäten (DLTs) und behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs).
Vom Ausgangswert bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sehschärfe anhand der am besten korrigierten Sehschärfe
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung der bestkorrigierten Sehschärfe (BCVA).
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Sehschärfe anhand der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte beurteilt
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung der Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte (LLVA).
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Sehfunktion anhand der Kontrastempfindlichkeit beurteilt
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Kontrastempfindlichkeit.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Sehfunktion, beurteilt anhand der Parameter des Vollfeld-Elektroretinogramms
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Parameter des Vollfeld-Elektroretinogramms (ffERG).
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Visuelle Funktion, beurteilt durch Mikroperimetrie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung der Mikroperimetrie.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Visuelle Funktion, beurteilt durch statische Perimetrie
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der statischen Perimetrie.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Makulastruktur, beurteilt durch optische Kohärenztomographie im Spektralbereich
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der optischen Kohärenztomographie im Spektralbereich (SD-OCT).
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Makulastruktur, beurteilt durch Fundus-Autofluoreszenz
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Veränderung der Fundusautofluoreszenz (FAF).
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Vom Probanden gemeldete Sehfunktion gemäß NEI VFQ-25 bei erwachsenen Probanden
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung der Bewertung des Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) des National Eye Institute für erwachsene Probanden mit Werten von 0 bis 100, wobei ein höherer Wert ein besseres Ergebnis anzeigt.
Vom Ausgangswert bis Woche 52
Vom Probanden gemeldete Sehfunktion, bewertet durch das CVAQC bei pädiatrischen Probanden
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52
Änderung des Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC)-Scores für pädiatrische Probanden mit Scores von -3,00 bis +2,80, wobei ein höherer Score ein schlechteres Ergebnis anzeigt.
Vom Ausgangswert bis Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Atsena Therapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

6. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATSN-201-1

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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