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ATSN-201 RS1関連X連鎖網膜剥離における遺伝子治療 (LIGHTHOUSE)

2024年3月5日 更新者：Atsena Therapeutics Inc.

RS1関連X連鎖網膜剥離症の男性被験者におけるATSN-201遺伝子治療の安全性と忍容性を評価するための第1/2相、非盲検、用量漸増および用量拡大試験

この研究では、RS1関連X連鎖網膜剥離症（XLRS）を患う6～64歳の男性被験者におけるATSN-201の安全性と忍容性を評価します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究に登録する適格な患者は、片目にATSN-201の網膜下注射を1回受ける。 安全性と忍容性は5年間評価されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

18

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • 主任研究者：
          • Byron Lam, MD
        • コンタクト：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health Sciences University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Tomas Aleman, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. コホート 1 ～ 3 の場合は年齢 18 歳以上、65 歳未満、コホート 4 の場合は年齢 6 歳以上、18 歳未満。
  2. RS1の変異が原因でXLRSと臨床診断された男性患者。
  3. 早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) レターの 34 ～ 73 の両目の最良矯正視力 (BCVA) (スネレン視力 20/200 ～ 20/40 に相当)。

除外基準:

  1. 網膜下注射による視力喪失のリスク増加に大きく寄与すると思われる、研究対象の眼の既存の眼の状態。
  2. - 6か月以内の研究眼の眼内手術（レーザー治療を含む）、または研究の最初の12か月間に研究眼で予定されている眼内手術。
  3. 以前の眼科遺伝子または細胞療法研究における治療。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート1
低用量のATSN-201
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
実験的：コホート 2
高用量のATSN-201
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
実験的：コホート 3、高用量
ATSN-201（大音量）
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
実験的：コホート 3、低用量
ATSN-201（小音量時）
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
介入なし：コホート 3、対照
実験的：コホート 4、小児
高用量のATSN-201
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
用量制限毒性と治療中に発生した有害事象によって評価された安全性と忍容性
時間枠：ベースラインから52週目まで
用量制限毒性 (DLT) および治療中に発生した有害事象 (TEAE) の発生率。
ベースラインから52週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
最高矯正視力により評価される視力
時間枠：ベースラインから52週目まで
最良矯正視力（BCVA）の変化。
ベースラインから52週目まで
低輝度視力で評価した視力
時間枠：ベースラインから52週目まで
低輝度視力 (LLVA) の変化。
ベースラインから52週目まで
コントラスト感度によって評価される視覚機能
時間枠：ベースラインから52週目まで
コントラスト感度の変化。
ベースラインから52週目まで
全視野網膜電図パラメータによって評価される視覚機能
時間枠：ベースラインから52週目まで
フルフィールド網膜電図 (ffERG) パラメーターの変更。
ベースラインから52週目まで
微小視野測定による視覚機能の評価
時間枠：ベースラインから52週目まで
マイクロペリメトリーの変化。
ベースラインから52週目まで
静的視野測定によって評価される視覚機能
時間枠：ベースラインから52週目まで
静的視野の変化。
ベースラインから52週目まで
スペクトルドメイン光干渉断層撮影法による黄斑構造の評価
時間枠：ベースラインから52週目まで
スペクトル領域光干渉断層撮影法 (SD-OCT) の変化。
ベースラインから52週目まで
眼底自家蛍光によって評価される黄斑構造
時間枠：ベースラインから52週目まで
眼底自家蛍光 (FAF) の変化。
ベースラインから52週目まで
成人被験者におけるNEI VFQ-25によって評価された被験者報告の視覚機能
時間枠：ベースラインから52週目まで
成人被験者の National Eye Institute の Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) スコアの変化 (スコアが 0 から 100 まで)。スコアが高いほど結果が良好であることを示します。
ベースラインから52週目まで
小児対象者においてCVAQCによって評価された対象者報告の視覚機能
時間枠：ベースラインから52週目まで
小児対象のカーディフ視覚能力質問票（CVAQC）スコアの変化。スコアは -3.00 から +2.80 で、スコアが高いほど転帰が悪化していることを示します。
ベースラインから52週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Atsena Therapeutics Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年8月22日

一次修了 (推定)

2025年10月1日

研究の完了 (推定)

2029年10月1日

試験登録日

最初に提出

2023年5月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年5月24日

最初の投稿 (実際)

2023年5月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年3月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月5日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ATSN-201-1

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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