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ATSN-201 RS1関連X連鎖網膜剥離における遺伝子治療 (LIGHTHOUSE)

2026年9月3日 更新者：Atsena Therapeutics Inc.

RS1関連X連鎖網膜剥離症の男性被験者におけるATSN-201遺伝子治療の安全性と忍容性を評価するための第1/2相、非盲検、用量漸増および用量拡大試験

この研究では、RS1関連X連鎖網膜剥離症（XLRS）を患う6～64歳の男性被験者におけるATSN-201の安全性と忍容性を評価します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究に登録する適格な患者は、片目にATSN-201の網膜下注射を1回受ける。 安全性と忍容性は5年間評価されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

97

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85020
        • 募集
        • Associated Retina Consultants
        • 主任研究者：
          • Benjamin Bakall, MD
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92093
        • まだ募集していません
        • Shiley Eye Institute
        • 主任研究者：
          • Shyamanga Borooah, MD
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • 主任研究者：
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
      • Palo Alto、California、アメリカ、94303
        • まだ募集していません
        • Stanford University
        • 主任研究者：
          • Vinit Mahajan, MD
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • 募集
        • UC San Francisco
        • 主任研究者：
          • Jacque Duncan, MD
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • 主任研究者：
          • Byron Lam, MD
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • まだ募集していません
        • Boston Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Anne Fulton, MD
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts Eye and Ear
        • 主任研究者：
          • Rachel Huckfeldt, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
        • まだ募集していません
        • University of Michigan
        • 主任研究者：
          • Thomas Wubben, MD
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • 主任研究者：
          • Raymond Iezzi, MD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、100032
        • 募集
        • Columbia University
        • 主任研究者：
          • Aliaa Abdelhakim, MD
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • まだ募集していません
        • Flaum Eye Institute, University of Rochester
        • 主任研究者：
          • Alex Levin, MD
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University
        • 主任研究者：
          • Lejla Vajzovic, MD
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health Sciences University
        • 主任研究者：
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • 主任研究者：
          • Tomas Aleman, MD
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • 募集
        • Retina Foundation of the Southwest
        • 主任研究者：
          • Mark Pennesi, MD
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • 募集
        • Moran Eye Center
        • 主任研究者：
          • Eileen Hwang, MD
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
        • まだ募集していません
        • University of Wisconsin
        • 主任研究者：
          • Melanie Schmitt, MD
  • イギリス
    • England
      • Oxford、England、イギリス、OX3 9DU
        • まだ募集していません
        • Oxford Eye Hospital
        • 主任研究者：
          • Dominik Fischer, MD
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 0A4
        • まだ募集していません
        • The Hospital for Sick Children
        • 主任研究者：
          • Elise Hoen, MD
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
        • まだ募集していません
        • McGill University (MUHC)
        • 主任研究者：
          • Robert Koenekoop, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. コホート 1 ～ 3 の場合は年齢 18 歳以上、65 歳未満、コホート 4 の場合は年齢 6 歳以上、18 歳未満。
  2. RS1の変異が原因でXLRSと臨床診断された男性患者。
  3. 早期治療糖尿病網膜症研究 (ETDRS) レターの 34 ～ 73 の両目の最良矯正視力 (BCVA) (スネレン視力 20/200 ～ 20/40 に相当)。

除外基準:

  1. 網膜下注射による視力喪失のリスク増加に大きく寄与すると思われる、研究対象の眼の既存の眼の状態。
  2. - 6か月以内の研究眼の眼内手術（レーザー治療を含む）、または研究の最初の12か月間に研究眼で予定されている眼内手術。
  3. 以前の眼科遺伝子または細胞療法研究における治療。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
介入なし：コホート 4、対照
実験的：コホート 1、低用量
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
実験的：コホート 2、高用量
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
実験的：コホート 3、中用量
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
実験的：コホート 4、少量
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
実験的：コホート 4、大量
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
実験的：コホート 5、小児
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
実験的：Cohort 6, Treatment
生物学的：ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
介入なし：Cohort 6, Control

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Part A (Dose Escalation) and Part B (Dose Expansion): Safety and tolerability as assessed by dose-limiting toxicities and treatment-emergent adverse events
時間枠：From baseline to week 52
Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs) and treatment-emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52
Part C (Phase 3, Randomized, Controlled) Effect of ATSN-201 on visual function.
時間枠：From baseline to week 52
Proportion of subjects ≥12 years of age with improvement ≥ 7dB from baseline in microperimetry across prespecified loci in the study eye.
From baseline to week 52

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity
時間枠：From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by low-luminance visual acuity
時間枠：From baseline to week 52
Change in low-luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by contrast sensitivity
時間枠：From baseline to week 52
Change in contrast sensitivity.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by microperimetry
時間枠：From baseline to week 52
Change in microperimetry.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
時間枠：From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by fundus autofluorescence
時間枠：From baseline to week 52
Change in fundus autofluorescence (FAF).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the NEI VFQ-25 in adult subjects
時間枠：From baseline to week 52
Change in the National Eye Institute's Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) score for adult subjects with scores from 0 to 100 where a higher score indicates a better outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
時間枠：From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects with scores from -3.00 to +2.80 where a higher score indicates a worse outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater.
時間枠：From baseline to week 52
Description: Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
時間枠：From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity or low-luminance visual acuity
時間枠：From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) or low luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
時間枠：From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by low luminance visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
時間枠：From baseline to week 52
Description: Change in low luminance visual acuity (LLVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual function as assessed by microperimetry
時間枠：From baseline to week 52
Change in microperimetry for subjects age 12 or greater.
From baseline to week 52
Part C: Functional vision as assessed by reading speed
時間枠：From baseline to week 52
Change from baseline in reading speed as measured by MNREAD for subjects 8 years of age and older.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater
時間枠：From baseline to week 52
Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
時間枠：From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects ages 6-13 years of age.
From baseline to week 52
Part C: Subject perception of change and severity (PGIC/PGIS)
時間枠：From baseline to week 52
Patient global impression of change and severity (PGIC/PGIS).
From baseline to week 52
Part C: Evaluate the safety of ATSN-201
時間枠：From baseline to week 52
Incidence of treatment emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Atsena Therapeutics Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年8月22日

一次修了 (推定)

2028年4月1日

研究の完了 (推定)

2033年4月1日

試験登録日

最初に提出

2023年5月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年5月24日

最初の投稿 (実際)

2023年5月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月3日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ATSN-201-1

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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