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Thérapie génique ATSN-201 dans le rétinoschisis lié à l'X associé à RS1 (LIGHTHOUSE)

5 mars 2024 mis à jour par: Atsena Therapeutics Inc.

Une étude de phase 1/2, ouverte, d'escalade de dose et d'expansion de dose pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie génique ATSN-201 chez des sujets masculins atteints de rétinoschisis lié à l'X associé à RS1

Cette étude évaluera l'innocuité et la tolérabilité de l'ATSN-201 chez des sujets masculins âgés de 6 à 64 ans atteints de rétinoschisis lié à l'X (XLRS) associé à RS1.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients éligibles qui s'inscrivent à cette étude recevront une injection sous-rétinienne unique d'ATSN-201 dans un œil. L'innocuité et la tolérabilité seront évaluées pendant 5 ans.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

18

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Chercheur principal:
          • Byron Lam, MD
        • Contact:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health Sciences University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Chercheur principal:
          • Tomas Aleman, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Âge ≥ 18 ans et < 65 ans pour les cohortes 1 à 3, et âge ≥ 6 ans et < 18 ans pour la cohorte 4.
  2. Patients de sexe masculin avec un diagnostic clinique de XLRS causé par des mutations dans RS1.
  3. Meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) dans les deux yeux de 34 à 73 lettres ETDRS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) (correspondant à une acuité Snellen de 20/200 à 20/40).

Critère d'exclusion:

  1. Affections oculaires préexistantes dans l'œil à l'étude qui contribueraient de manière significative à un risque accru de perte de vision due à une injection sous-rétinienne.
  2. Toute chirurgie intraoculaire (y compris le traitement au laser) dans l'œil à l'étude dans les 6 mois précédant ou toute chirurgie intraoculaire prévue dans l'œil à l'étude au cours des 12 premiers mois de l'étude.
  3. Traitement dans une étude antérieure de thérapie génique ou cellulaire oculaire.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
ATSN-201 à faible dose
Biologique: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Expérimental: Cohorte 2
ATSN-201 à haute dose
Biologique: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Expérimental: Cohorte 3, dose élevée
ATSN-201 à volume élevé
Biologique: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Expérimental: Cohorte 3, faible dose
ATSN-201 à faible volume
Biologique: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Aucune intervention: Cohorte 3, contrôle
Expérimental: Cohorte 4, pédiatrique
ATSN-201 à haute dose
Biologique: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité et tolérabilité évaluées par les toxicités limitant la dose et les événements indésirables liés au traitement
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Incidence des toxicités limitant la dose (DLT) et des événements indésirables liés au traitement (TEAE).
De la ligne de base à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Acuité visuelle évaluée par la meilleure acuité visuelle corrigée
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Modification de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC).
De la ligne de base à la semaine 52
Acuité visuelle évaluée par l'acuité visuelle en basse luminance
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Modification de l'acuité visuelle en basse luminance (LLVA).
De la ligne de base à la semaine 52
Fonction visuelle évaluée par la sensibilité au contraste
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Modification de la sensibilité au contraste.
De la ligne de base à la semaine 52
Fonction visuelle évaluée par les paramètres d'électrorétinogramme plein champ
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Modification des paramètres de l'électrorétinogramme plein champ (ffERG).
De la ligne de base à la semaine 52
Fonction visuelle évaluée par micropérimétrie
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Modification de la micropérimétrie.
De la ligne de base à la semaine 52
Fonction visuelle évaluée par périmétrie statique
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Modification de la périmétrie statique.
De la ligne de base à la semaine 52
Structure maculaire évaluée par tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Modification de la tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT).
De la ligne de base à la semaine 52
Structure maculaire évaluée par autofluorescence du fond d'œil
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Modification de l'autofluorescence du fond d'œil (FAF).
De la ligne de base à la semaine 52
Fonction visuelle rapportée par le sujet telle qu'évaluée par le NEI VFQ-25 chez les sujets adultes
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Changement du score du questionnaire sur la fonction visuelle 25 du National Eye Institute (NEI VFQ-25) pour les sujets adultes avec des scores de 0 à 100 où un score plus élevé indique un meilleur résultat.
De la ligne de base à la semaine 52
Fonction visuelle rapportée par le sujet telle qu'évaluée par le CVAQC chez les sujets pédiatriques
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Changement du score du Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) pour les sujets pédiatriques avec des scores de -3,00 à +2,80 où un score plus élevé indique un résultat moins bon.
De la ligne de base à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Atsena Therapeutics Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 mai 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mai 2023

Première publication (Réel)

26 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

6 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ATSN-201-1

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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