Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ATSN-201 genterapi vid RS1-associerad X-länkad retinoschisis (LIGHTHOUSE)

5 mars 2024 uppdaterad av: Atsena Therapeutics Inc.

En fas 1/2, öppen studie, dosupptrappning och dosexpansionsstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av ATSN-201 genterapi hos manliga försökspersoner med RS1-associerad X-länkad retinoschisis

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av ATSN-201 hos manliga försökspersoner 6 till 64 år gamla med RS1-associerad X-länkad retinoschisis (XLRS).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Berättigade patienter som deltar i denna studie kommer att få en engångssubretinal injektion av ATSN-201 i ena ögat. Säkerhet och tolerabilitet kommer att utvärderas under 5 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

18

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Huvudutredare:
          • Byron Lam, MD
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Huvudutredare:
          • Tomas Aleman, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 18 och < 65 år för kohorter 1 till 3, och ålder ≥ 6 år och < 18 år för kohort 4.
  2. Manliga patienter med klinisk diagnos av XLRS orsakad av mutationer i RS1.
  3. Bäst korrigerad synskärpa (BCVA) i båda ögonen av 34 till 73 bokstäver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (motsvarande en Snellen-skärpa på 20/200 till 20/40).

Exklusions kriterier:

  1. Redan existerande ögonsjukdomar i studieögat som skulle bidra väsentligt till en ökad risk för synförlust från en subretinal injektion.
  2. Varje intraokulär operation (inklusive laserbehandling) i studieögat inom 6 månader före eller någon intraokulär operation som förväntas i studieögat under de första 12 månaderna av studien.
  3. Behandling i en tidigare okulär gen- eller cellterapistudie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
ATSN-201 vid låg dos
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRKl-hRS1syn
Experimentell: Kohort 2
ATSN-201 i hög dos
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRKl-hRS1syn
Experimentell: Kohort 3, hög dos
ATSN-201 på hög volym
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRKl-hRS1syn
Experimentell: Kohort 3, låg dos
ATSN-201 vid låg volym
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRKl-hRS1syn
Inget ingripande: Kohort 3, Kontroll
Experimentell: Kohort 4, Pediatrisk
ATSN-201 i hög dos
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRKl-hRS1syn

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av dosbegränsande toxiciteter och behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Förekomst av dosbegränsande toxicitet (DLT) och behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE).
Från baslinjen till vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Synskärpa bedömd med bäst korrigerad synskärpa
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Förändring i bäst korrigerad synskärpa (BCVA).
Från baslinjen till vecka 52
Synskärpa bedömd av synskärpa med låg luminans
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Förändring i synskärpa med låg luminans (LLVA).
Från baslinjen till vecka 52
Synfunktion bedömd med kontrastkänslighet
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Förändring i kontrastkänslighet.
Från baslinjen till vecka 52
Visuell funktion som bedöms av full-field elektroretinogram parametrar
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Ändring av parametrar för full-field electroretinogram (ffERG).
Från baslinjen till vecka 52
Visuell funktion bedömd med mikroperimetri
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Förändring i mikroperimetri.
Från baslinjen till vecka 52
Visuell funktion bedömd med statisk perimetri
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Förändring i statisk omkrets.
Från baslinjen till vecka 52
Makulastruktur bedömd med optisk koherenstomografi i spektraldomänen
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Förändring i spektral domän optisk koherenstomografi (SD-OCT).
Från baslinjen till vecka 52
Makulastruktur bedömd med fundus autofluorescens
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Förändring i fundus autofluorescens (FAF).
Från baslinjen till vecka 52
Försöksrapporterad visuell funktion som bedömts av NEI VFQ-25 hos vuxna försökspersoner
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Förändring i National Eye Institutes Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) poäng för vuxna försökspersoner med poäng från 0 till 100 där en högre poäng indikerar ett bättre resultat.
Från baslinjen till vecka 52
Försöksrapporterad synfunktion som bedömts av CVAQC i pediatriska ämnen
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
Förändring i Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) poäng för pediatriska försökspersoner med poäng från -3,00 till +2,80 där en högre poäng indikerar ett sämre resultat.
Från baslinjen till vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Atsena Therapeutics Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 maj 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 maj 2023

Första postat (Faktisk)

26 maj 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

6 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ATSN-201-1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-länkad retinoschisis

Kliniska prövningar på ATSN-201

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera