Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ATSN-201-geeniterapia RS1:een liittyvässä X-kytketyssä retinoskiisissä (LIGHTHOUSE)

torstai 3. syyskuuta 2026 päivittänyt: Atsena Therapeutics Inc.

Vaihe 1/2, avoin, annoksen eskalointi- ja annoksen laajennustutkimus ATSN-201-geeniterapian turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi miespotilailla, joilla on RS1:een liittyvä X-kytketty retinoskiis

Tässä tutkimuksessa arvioidaan ATSN-201:n turvallisuutta ja siedettävyyttä 6–64-vuotiailla miespuolisilla koehenkilöillä, joilla on RS1:een liittyvä X-kytketty retinoskoosi (XLRS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sopivat potilaat, jotka ilmoittautuvat tähän tutkimukseen, saavat kertaluonteisen subretinaalisen ATSN-201-injektion yhteen silmään. Turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan 5 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

97

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Hospital for Sick Children
        • Päätutkija:
          • Elise Hoen, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Ei vielä rekrytointia
        • McGill University (MUHC)
        • Päätutkija:
          • Robert Koenekoop, MD
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Oxford, England, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Ei vielä rekrytointia
        • Oxford Eye Hospital
        • Päätutkija:
          • Dominik Fischer, MD
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85020
        • Rekrytointi
        • Associated Retina Consultants
        • Päätutkija:
          • Benjamin Bakall, MD
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Ei vielä rekrytointia
        • Shiley Eye Institute
        • Päätutkija:
          • Shyamanga Borooah, MD
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Päätutkija:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94303
        • Ei vielä rekrytointia
        • Stanford University
        • Päätutkija:
          • Vinit Mahajan, MD
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • Rekrytointi
        • UC San Francisco
        • Päätutkija:
          • Jacque Duncan, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Päätutkija:
          • Byron Lam, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Ei vielä rekrytointia
        • Boston Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Anne Fulton, MD
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Massachusetts Eye and Ear
        • Päätutkija:
          • Rachel Huckfeldt, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Michigan
        • Päätutkija:
          • Thomas Wubben, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Päätutkija:
          • Raymond Iezzi, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 100032
        • Rekrytointi
        • Columbia University
        • Päätutkija:
          • Aliaa Abdelhakim, MD
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
        • Ei vielä rekrytointia
        • Flaum Eye Institute, University of Rochester
        • Päätutkija:
          • Alex Levin, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University
        • Päätutkija:
          • Lejla Vajzovic, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health Sciences University
        • Päätutkija:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Tomas Aleman, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Rekrytointi
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Päätutkija:
          • Mark Pennesi, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Rekrytointi
        • Moran Eye Center
        • Päätutkija:
          • Eileen Hwang, MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Wisconsin
        • Päätutkija:
          • Melanie Schmitt, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 18 ja < 65 vuotta kohortteissa 1–3 ja ikä ≥ 6 vuotta ja < 18 vuotta kohortissa 4.
  2. Miespotilaat, joilla on kliininen XLRS-diagnoosi, joka johtuu RS1:n mutaatioista.
  3. Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) molemmissa silmissä, 34–73 Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kirjainta (vastaa Snellenin tarkkuutta 20/200–20/40).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet tutkimussilmässä, jotka lisäisivät merkittävästi näönmenetyksen riskiä subretinaalisen injektion seurauksena.
  2. Mikä tahansa intraokulaarinen leikkaus (mukaan lukien laserhoito) tutkittavassa silmässä 6 kuukautta ennen tutkimusta tai mikä tahansa intraokulaarinen leikkaus, jota on odotettu tutkittavassa silmässä tutkimuksen ensimmäisten 12 kuukauden aikana.
  3. Hoito aikaisemmassa silmägeeni- tai soluterapiatutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Ei väliintuloa: Kohortti 4, vertailu
Kokeellinen: Kohortti 1, pieni annos
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Kokeellinen: Kohortti 2, suuri annos
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Kokeellinen: Kohortti 3, keskiannos
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Kokeellinen: Kohortti 4, pieni määrä
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Kokeellinen: Kohortti 4, suuri määrä
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Kokeellinen: Kohortti 5, lastentauti
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Kokeellinen: Cohort 6, Treatment
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Ei väliintuloa: Cohort 6, Control

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Part A (Dose Escalation) and Part B (Dose Expansion): Safety and tolerability as assessed by dose-limiting toxicities and treatment-emergent adverse events
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs) and treatment-emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52
Part C (Phase 3, Randomized, Controlled) Effect of ATSN-201 on visual function.
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Proportion of subjects ≥12 years of age with improvement ≥ 7dB from baseline in microperimetry across prespecified loci in the study eye.
From baseline to week 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by low-luminance visual acuity
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in low-luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by contrast sensitivity
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in contrast sensitivity.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by microperimetry
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in microperimetry.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by fundus autofluorescence
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in fundus autofluorescence (FAF).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the NEI VFQ-25 in adult subjects
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in the National Eye Institute's Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) score for adult subjects with scores from 0 to 100 where a higher score indicates a better outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects with scores from -3.00 to +2.80 where a higher score indicates a worse outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater.
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Description: Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity or low-luminance visual acuity
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) or low luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by low luminance visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Description: Change in low luminance visual acuity (LLVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual function as assessed by microperimetry
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in microperimetry for subjects age 12 or greater.
From baseline to week 52
Part C: Functional vision as assessed by reading speed
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change from baseline in reading speed as measured by MNREAD for subjects 8 years of age and older.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects ages 6-13 years of age.
From baseline to week 52
Part C: Subject perception of change and severity (PGIC/PGIS)
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Patient global impression of change and severity (PGIC/PGIS).
From baseline to week 52
Part C: Evaluate the safety of ATSN-201
Aikaikkuna: From baseline to week 52
Incidence of treatment emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Atsena Therapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 22. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. huhtikuuta 2033

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 9. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATSN-201-1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa