Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ATSN-201-geeniterapia RS1:een liittyvässä X-kytketyssä retinoskiisissä (LIGHTHOUSE)

tiistai 5. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Atsena Therapeutics Inc.

Vaihe 1/2, avoin, annoksen eskalointi- ja annoksen laajennustutkimus ATSN-201-geeniterapian turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi miespotilailla, joilla on RS1:een liittyvä X-kytketty retinoskiis

Tässä tutkimuksessa arvioidaan ATSN-201:n turvallisuutta ja siedettävyyttä 6–64-vuotiailla miespuolisilla koehenkilöillä, joilla on RS1:een liittyvä X-kytketty retinoskoosi (XLRS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sopivat potilaat, jotka ilmoittautuvat tähän tutkimukseen, saavat kertaluonteisen subretinaalisen ATSN-201-injektion yhteen silmään. Turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan 5 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Päätutkija:
          • Byron Lam, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health Sciences University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Päätutkija:
          • Tomas Aleman, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 18 ja < 65 vuotta kohortteissa 1–3 ja ikä ≥ 6 vuotta ja < 18 vuotta kohortissa 4.
  2. Miespotilaat, joilla on kliininen XLRS-diagnoosi, joka johtuu RS1:n mutaatioista.
  3. Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) molemmissa silmissä, 34–73 Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) -kirjainta (vastaa Snellenin tarkkuutta 20/200–20/40).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aiemmin olemassa olevat silmäsairaudet tutkimussilmässä, jotka lisäisivät merkittävästi näönmenetyksen riskiä subretinaalisen injektion seurauksena.
  2. Mikä tahansa intraokulaarinen leikkaus (mukaan lukien laserhoito) tutkittavassa silmässä 6 kuukautta ennen tutkimusta tai mikä tahansa intraokulaarinen leikkaus, jota on odotettu tutkittavassa silmässä tutkimuksen ensimmäisten 12 kuukauden aikana.
  3. Hoito aikaisemmassa silmägeeni- tai soluterapiatutkimuksessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
ATSN-201 pienellä annoksella
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Kokeellinen: Kohortti 2
ATSN-201 suurella annoksella
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Kokeellinen: Kohortti 3, suuri annos
ATSN-201 suurella volyymilla
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Kokeellinen: Kohortti 3, pieni annos
ATSN-201 alhaisella äänenvoimakkuudella
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Ei väliintuloa: Kohortti 3, vertailu
Kokeellinen: Kohortti 4, lastentauti
ATSN-201 suurella annoksella
Biologinen: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna annosta rajoittavien toksisuuksien ja hoidon aiheuttamien haittatapahtumien perusteella
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) ja hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus.
Perustasosta viikkoon 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Näöntarkkuus arvioituna parhaiten korjatulla näöntarkkuudella
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Muutos parhaiten korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA).
Perustasosta viikkoon 52
Näöntarkkuus alhaisen luminanssin näöntarkkuudella arvioituna
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Muutos matalan luminanssin näöntarkkuudessa (LLVA).
Perustasosta viikkoon 52
Näkötoiminto kontrastiherkkyydellä arvioituna
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Kontrastiherkkyyden muutos.
Perustasosta viikkoon 52
Näkötoiminto arvioituna täyden kentän elektroretinogrammin parametreilla
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Muutos täyden kentän elektroretinogrammin (ffERG) parametreissa.
Perustasosta viikkoon 52
Visuaalinen toiminta mikroperimetrialla arvioituna
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Muutos mikroperimetriassa.
Perustasosta viikkoon 52
Näkötoiminto staattisella ympärysmitalla arvioituna
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Muutos staattisessa ympärysmitassa.
Perustasosta viikkoon 52
Makulan rakenne spektrialueen optisella koherenssitomografialla arvioituna
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Muutos spektrialueen optisessa koherenssitomografiassa (SD-OCT).
Perustasosta viikkoon 52
Makulan rakenne silmänpohjan autofluoresenssilla arvioituna
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Muutos silmänpohjan autofluoresenssissa (FAF).
Perustasosta viikkoon 52
Koehenkilöiden raportoitu näkötoiminto NEI VFQ-25:llä arvioituna aikuisilla koehenkilöillä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Muutos National Eye Instituten Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) -pisteissä aikuisten koehenkilöiden pisteillä 0–100, jolloin korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa lopputulosta.
Perustasosta viikkoon 52
Koehenkilön raportoitu näkötoiminto CVAQC:n arvioituna lapsipotilailla
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 52
Muutos Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) -pisteissä lapsipotilailla arvoilla -3,00 - +2,80, jolloin korkeampi pistemäärä osoittaa huonompaa lopputulosta.
Perustasosta viikkoon 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Atsena Therapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 22. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. lokakuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. toukokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. toukokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 26. toukokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ATSN-201-1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty retinoskiisi

Kliiniset tutkimukset ATSN-201

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Guatemala

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa