Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ATSN-201 genterapi ved RS1-assosiert X-bundet retinoschisis (LIGHTHOUSE)

5. mars 2024 oppdatert av: Atsena Therapeutics Inc.

En fase 1/2-studie, åpen etikett, doseeskalering og doseutvidelse for å evaluere sikkerheten og toleransen til ATSN-201-genterapi hos mannlige forsøkspersoner med RS1-assosiert X-bundet retinoschisis

Denne studien vil evaluere sikkerheten og toleransen til ATSN-201 hos mannlige forsøkspersoner 6 til 64 år gamle med RS1-assosiert X-linked retinoschisis (XLRS).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kvalifiserte pasienter som deltar i denne studien vil motta en engangs subretinal injeksjon av ATSN-201 i ett øye. Sikkerhet og tolerabilitet vil bli evaluert i 5 år.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Byron Lam, MD
        • Ta kontakt med:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health Sciences University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hovedetterforsker:
          • Tomas Aleman, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥ 18 og < 65 år for kohorter 1 til 3, og alder ≥ 6 år og < 18 år for kohort 4.
  2. Mannlige pasienter med klinisk diagnose av XLRS forårsaket av mutasjoner i RS1.
  3. Best korrigert synsskarphet (BCVA) i begge øyne med 34 til 73 bokstaver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (tilsvarer en Snellen-skarphet på 20/200 til 20/40).

Ekskluderingskriterier:

  1. Eksisterende øyetilstander i studieøyet som ville bidra betydelig til økt risiko for synstap fra en subretinal injeksjon.
  2. Enhver intraokulær kirurgi (inkludert laserbehandling) i studieøyet innen 6 måneder før eller enhver intraokulær kirurgi som forventes i studieøyet i løpet av de første 12 månedene av studien.
  3. Behandling i en tidligere okulær gen- eller celleterapistudie.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
ATSN-201 ved lav dose
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperimentell: Kohort 2
ATSN-201 med høy dose
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperimentell: Kohort 3, høy dose
ATSN-201 med høyt volum
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperimentell: Kohort 3, lav dose
ATSN-201 med lavt volum
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Ingen inngripen: Kohort 3, Kontroll
Eksperimentell: Kohort 4, Pediatrisk
ATSN-201 med høy dose
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av dosebegrensende toksisiteter og behandlingsfremkommede bivirkninger
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Forekomst av dosebegrensende toksisiteter (DLT) og behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE).
Fra baseline til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Synsstyrke vurdert ved best korrigert synsskarphet
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Endring i best korrigert synsskarphet (BCVA).
Fra baseline til uke 52
Synsstyrke vurdert ved lav-luminans synsstyrke
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Endring i synsskarphet med lav luminans (LLVA).
Fra baseline til uke 52
Visuell funksjon vurdert ved kontrastfølsomhet
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Endring i kontrastfølsomhet.
Fra baseline til uke 52
Visuell funksjon som vurdert av full-felt elektroretinogram parametere
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Endring i full-felt elektroretinogram (ffERG) parametere.
Fra baseline til uke 52
Visuell funksjon vurdert ved mikroperimetri
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Endring i mikroperimetri.
Fra baseline til uke 52
Visuell funksjon vurdert ved statisk perimetri
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Endring i statisk perimetri.
Fra baseline til uke 52
Makulastruktur vurdert ved spektraldomene optisk koherenstomografi
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Endring i spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT).
Fra baseline til uke 52
Makulastruktur som vurdert ved fundus autofluorescens
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Endring i fundus autofluorescens (FAF).
Fra baseline til uke 52
Emnerapportert visuell funksjon som vurdert av NEI VFQ-25 hos voksne personer
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Endring i National Eye Institutes Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) poengsum for voksne forsøkspersoner med poengsum fra 0 til 100 der en høyere poengsum indikerer et bedre resultat.
Fra baseline til uke 52
Faget rapportert visuell funksjon som vurdert av CVAQC i pediatriske emner
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
Endring i Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) poengsum for pediatriske fag med skår fra -3,00 til +2,80 der en høyere poengsum indikerer et dårligere resultat.
Fra baseline til uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Atsena Therapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. oktober 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. mai 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

26. mai 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

6. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ATSN-201-1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-bundet retinoschisis

Kliniske studier på ATSN-201

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malta

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere