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Terapia Gênica ATSN-201 em Retinosquise ligada ao X associada a RS1 (LIGHTHOUSE)

5 de março de 2024 atualizado por: Atsena Therapeutics Inc.

Um estudo de fase 1/2, aberto, escalonamento de dose e expansão de dose para avaliar a segurança e tolerabilidade da terapia gênica ATSN-201 em indivíduos do sexo masculino com retinosquise ligada ao cromossomo X associada a RS1

Este estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade do ATSN-201 em indivíduos do sexo masculino de 6 a 64 anos de idade com retinosquise ligada ao cromossomo X (XLRS) associada a RS1.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os pacientes elegíveis que se inscreverem neste estudo receberão uma injeção subretiniana única de ATSN-201 em um olho. A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas por 5 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

18

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Investigador principal:
          • Byron Lam, MD
        • Contato:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health Sciences University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Tomas Aleman, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥ 18 e < 65 anos para as Coortes 1 a 3 e idade ≥ 6 anos e < 18 anos para a Coorte 4.
  2. Pacientes do sexo masculino com diagnóstico clínico de XLRS causada por mutações em RS1.
  3. Melhor acuidade visual corrigida (BCVA) em ambos os olhos de 34 a 73 letras do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (correspondente a uma acuidade de Snellen de 20/200 a 20/40).

Critério de exclusão:

  1. Condições oculares pré-existentes no olho do estudo que contribuiriam significativamente para um risco aumentado de perda visual de uma injeção sub-retiniana.
  2. Qualquer cirurgia intraocular (incluindo tratamento a laser) no olho do estudo nos 6 meses anteriores ou qualquer cirurgia intraocular prevista no olho do estudo durante os primeiros 12 meses do estudo.
  3. Tratamento em um estudo prévio de gene ocular ou terapia celular.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
ATSN-201 em dose baixa
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Coorte 2
ATSN-201 em alta dose
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Coorte 3, Dose Alta
ATSN-201 em alto volume
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Coorte 3, Dose Baixa
ATSN-201 em baixo volume
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Sem intervenção: Coorte 3, Controle
Experimental: Coorte 4, Pediátrica
ATSN-201 em alta dose
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade avaliadas por toxicidades limitantes da dose e eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Incidência de toxicidades limitantes de dose (DLTs) e eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs).
Da linha de base até a semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Acuidade visual avaliada pela melhor acuidade visual corrigida
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Mudança na melhor acuidade visual corrigida (BCVA).
Da linha de base até a semana 52
Acuidade visual avaliada pela acuidade visual de baixa luminância
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Mudança na acuidade visual de baixa luminância (LLVA).
Da linha de base até a semana 52
Função visual avaliada pela sensibilidade ao contraste
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Alteração na sensibilidade ao contraste.
Da linha de base até a semana 52
Função visual avaliada por parâmetros de eletrorretinograma de campo total
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Alteração nos parâmetros do eletrorretinograma de campo total (ffERG).
Da linha de base até a semana 52
Função visual avaliada por microperimetria
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Alteração na microperimetria.
Da linha de base até a semana 52
Função visual avaliada por perimetria estática
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Mudança na perimetria estática.
Da linha de base até a semana 52
Estrutura macular avaliada por tomografia de coerência óptica de domínio espectral
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Alteração na tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT).
Da linha de base até a semana 52
Estrutura macular avaliada por autofluorescência de fundo
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Alteração na autofluorescência do fundo (FAF).
Da linha de base até a semana 52
Função visual relatada pelo indivíduo conforme avaliada pelo NEI VFQ-25 em indivíduos adultos
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Alteração na pontuação do Questionário de Função Visual 25 do National Eye Institute (NEI VFQ-25) para indivíduos adultos com pontuações de 0 a 100, onde uma pontuação mais alta indica um melhor resultado.
Da linha de base até a semana 52
Função visual relatada pelo indivíduo conforme avaliada pelo CVAQC em indivíduos pediátricos
Prazo: Da linha de base até a semana 52
Alteração na pontuação do Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) para indivíduos pediátricos com pontuações de -3,00 a +2,80, onde uma pontuação mais alta indica um resultado pior.
Da linha de base até a semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Atsena Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de maio de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de maio de 2023

Primeira postagem (Real)

26 de maio de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

6 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATSN-201-1

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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