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Terapia Gênica ATSN-201 em Retinosquise ligada ao X associada a RS1 (LIGHTHOUSE)

3 de setembro de 2026 atualizado por: Atsena Therapeutics Inc.

Um estudo de fase 1/2, aberto, escalonamento de dose e expansão de dose para avaliar a segurança e tolerabilidade da terapia gênica ATSN-201 em indivíduos do sexo masculino com retinosquise ligada ao cromossomo X associada a RS1

Este estudo avaliará a segurança e a tolerabilidade do ATSN-201 em indivíduos do sexo masculino de 6 a 64 anos de idade com retinosquise ligada ao cromossomo X (XLRS) associada a RS1.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os pacientes elegíveis que se inscreverem neste estudo receberão uma injeção subretiniana única de ATSN-201 em um olho. A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas por 5 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

97

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 0A4
        • Ainda não está recrutando
        • The Hospital for Sick Children
        • Investigador principal:
          • Elise Hoen, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • Ainda não está recrutando
        • McGill University (MUHC)
        • Investigador principal:
          • Robert Koenekoop, MD
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
        • Recrutamento
        • Associated Retina Consultants
        • Investigador principal:
          • Benjamin Bakall, MD
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Ainda não está recrutando
        • Shiley Eye Institute
        • Investigador principal:
          • Shyamanga Borooah, MD
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Investigador principal:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94303
        • Ainda não está recrutando
        • Stanford University
        • Investigador principal:
          • Vinit Mahajan, MD
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • Recrutamento
        • UC San Francisco
        • Investigador principal:
          • Jacque Duncan, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Investigador principal:
          • Byron Lam, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Ainda não está recrutando
        • Boston Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Anne Fulton, MD
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts Eye and Ear
        • Investigador principal:
          • Rachel Huckfeldt, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Ainda não está recrutando
        • University of Michigan
        • Investigador principal:
          • Thomas Wubben, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigador principal:
          • Raymond Iezzi, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 100032
        • Recrutamento
        • Columbia University
        • Investigador principal:
          • Aliaa Abdelhakim, MD
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • Ainda não está recrutando
        • Flaum Eye Institute, University of Rochester
        • Investigador principal:
          • Alex Levin, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University
        • Investigador principal:
          • Lejla Vajzovic, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health Sciences University
        • Investigador principal:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigador principal:
          • Tomas Aleman, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Recrutamento
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Investigador principal:
          • Mark Pennesi, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Recrutamento
        • Moran Eye Center
        • Investigador principal:
          • Eileen Hwang, MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • Ainda não está recrutando
        • University of Wisconsin
        • Investigador principal:
          • Melanie Schmitt, MD
  • Reino Unido
    • England
      • Oxford, England, Reino Unido, OX3 9DU
        • Ainda não está recrutando
        • Oxford Eye Hospital
        • Investigador principal:
          • Dominik Fischer, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥ 18 e < 65 anos para as Coortes 1 a 3 e idade ≥ 6 anos e < 18 anos para a Coorte 4.
  2. Pacientes do sexo masculino com diagnóstico clínico de XLRS causada por mutações em RS1.
  3. Melhor acuidade visual corrigida (BCVA) em ambos os olhos de 34 a 73 letras do Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (correspondente a uma acuidade de Snellen de 20/200 a 20/40).

Critério de exclusão:

  1. Condições oculares pré-existentes no olho do estudo que contribuiriam significativamente para um risco aumentado de perda visual de uma injeção sub-retiniana.
  2. Qualquer cirurgia intraocular (incluindo tratamento a laser) no olho do estudo nos 6 meses anteriores ou qualquer cirurgia intraocular prevista no olho do estudo durante os primeiros 12 meses do estudo.
  3. Tratamento em um estudo prévio de gene ocular ou terapia celular.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: Coorte 4, Controle
Experimental: Coorte 1, dose baixa
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Coorte 2, Dose Alta
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Coorte 3, Dose Média
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Coorte 4, baixo volume
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Coorte 4, alto volume
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Coorte 5, Pediátrica
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Experimental: Cohort 6, Treatment
Biológico: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Sem intervenção: Cohort 6, Control

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Part A (Dose Escalation) and Part B (Dose Expansion): Safety and tolerability as assessed by dose-limiting toxicities and treatment-emergent adverse events
Prazo: From baseline to week 52
Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs) and treatment-emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52
Part C (Phase 3, Randomized, Controlled) Effect of ATSN-201 on visual function.
Prazo: From baseline to week 52
Proportion of subjects ≥12 years of age with improvement ≥ 7dB from baseline in microperimetry across prespecified loci in the study eye.
From baseline to week 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity
Prazo: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by low-luminance visual acuity
Prazo: From baseline to week 52
Change in low-luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by contrast sensitivity
Prazo: From baseline to week 52
Change in contrast sensitivity.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by microperimetry
Prazo: From baseline to week 52
Change in microperimetry.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Prazo: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by fundus autofluorescence
Prazo: From baseline to week 52
Change in fundus autofluorescence (FAF).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the NEI VFQ-25 in adult subjects
Prazo: From baseline to week 52
Change in the National Eye Institute's Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) score for adult subjects with scores from 0 to 100 where a higher score indicates a better outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Prazo: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects with scores from -3.00 to +2.80 where a higher score indicates a worse outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater.
Prazo: From baseline to week 52
Description: Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Prazo: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity or low-luminance visual acuity
Prazo: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) or low luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Prazo: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by low luminance visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Prazo: From baseline to week 52
Description: Change in low luminance visual acuity (LLVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual function as assessed by microperimetry
Prazo: From baseline to week 52
Change in microperimetry for subjects age 12 or greater.
From baseline to week 52
Part C: Functional vision as assessed by reading speed
Prazo: From baseline to week 52
Change from baseline in reading speed as measured by MNREAD for subjects 8 years of age and older.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater
Prazo: From baseline to week 52
Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Prazo: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects ages 6-13 years of age.
From baseline to week 52
Part C: Subject perception of change and severity (PGIC/PGIS)
Prazo: From baseline to week 52
Patient global impression of change and severity (PGIC/PGIS).
From baseline to week 52
Part C: Evaluate the safety of ATSN-201
Prazo: From baseline to week 52
Incidence of treatment emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Atsena Therapeutics Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de maio de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de maio de 2023

Primeira postagem (Real)

26 de maio de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de setembro de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ATSN-201-1

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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