Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ATSN-201 genterapi ved RS1-associeret X-linked retinoschisis (LIGHTHOUSE)

3. september 2026 opdateret af: Atsena Therapeutics Inc.

En fase 1/2, åben-label, dosiseskalering og dosisudvidelsesundersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ATSN-201 genterapi hos mandlige forsøgspersoner med RS1-associeret X-bundet retinoschisis

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ATSN-201 hos mandlige forsøgspersoner i alderen 6 til 64 år med RS1-associeret X-linked retinoschisis (XLRS).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kvalificerede patienter, der deltager i denne undersøgelse, vil modtage en engangs subretinal injektion af ATSN-201 i det ene øje. Sikkerhed og tolerabilitet vil blive evalueret i 5 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

97

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Hospital for Sick Children
        • Ledende efterforsker:
          • Elise Hoen, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Ikke rekrutterer endnu
        • McGill University (MUHC)
        • Ledende efterforsker:
          • Robert Koenekoop, MD
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Oxford, England, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oxford Eye Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Dominik Fischer, MD
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
        • Rekruttering
        • Associated Retina Consultants
        • Ledende efterforsker:
          • Benjamin Bakall, MD
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Shiley Eye Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Shyamanga Borooah, MD
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • Ledende efterforsker:
          • Aaron Nagiel, MD, PhD
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Stanford University
        • Ledende efterforsker:
          • Vinit Mahajan, MD
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • UC San Francisco
        • Ledende efterforsker:
          • Jacque Duncan, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • Bascom Palmer Eye Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Byron Lam, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Boston Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Anne Fulton, MD
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts Eye and Ear
        • Ledende efterforsker:
          • Rachel Huckfeldt, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Michigan
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Wubben, MD
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Raymond Iezzi, MD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 100032
        • Rekruttering
        • Columbia University
        • Ledende efterforsker:
          • Aliaa Abdelhakim, MD
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Flaum Eye Institute, University of Rochester
        • Ledende efterforsker:
          • Alex Levin, MD
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University
        • Ledende efterforsker:
          • Lejla Vajzovic, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health Sciences University
        • Ledende efterforsker:
          • Lesley Everett, MD, PhD, MPhil
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Tomas Aleman, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Rekruttering
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Pennesi, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Rekruttering
        • Moran Eye Center
        • Ledende efterforsker:
          • Eileen Hwang, MD
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Wisconsin
        • Ledende efterforsker:
          • Melanie Schmitt, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥ 18 og < 65 år for kohorte 1 til 3, og alder ≥ 6 år og < 18 år for kohorte 4.
  2. Mandlige patienter med klinisk diagnose af XLRS forårsaget af mutationer i RS1.
  3. Bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) i begge øjne med 34 til 73 bogstaver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (svarende til en Snellen-skarphed på 20/200 til 20/40).

Ekskluderingskriterier:

  1. Eksisterende øjentilstande i undersøgelsesøjet, som ville bidrage væsentligt til en øget risiko for synstab fra en subretinal injektion.
  2. Enhver intraokulær kirurgi (inklusive laserbehandling) i undersøgelsesøjet inden for 6 måneder før eller enhver intraokulær kirurgi, der forventes i undersøgelsesøjet i løbet af de første 12 måneder af undersøgelsen.
  3. Behandling i en tidligere undersøgelse af okulær gen eller celleterapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Ingen indgriben: Kohorte 4, Kontrol
Eksperimentel: Kohorte 1, lav dosis
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperimentel: Kohorte 2, høj dosis
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperimentel: Kohorte 3, Mid Dose
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperimentel: Kohorte 4, lav volumen
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperimentel: Kohorte 4, høj volumen
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperimentel: Kohorte 5, Pædiatrisk
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Eksperimentel: Cohort 6, Treatment
Biologisk: ATSN-201
AAV.SPR-hGRK1-hRS1syn
Ingen indgriben: Cohort 6, Control

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Part A (Dose Escalation) and Part B (Dose Expansion): Safety and tolerability as assessed by dose-limiting toxicities and treatment-emergent adverse events
Tidsramme: From baseline to week 52
Incidence of dose-limiting toxicities (DLTs) and treatment-emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52
Part C (Phase 3, Randomized, Controlled) Effect of ATSN-201 on visual function.
Tidsramme: From baseline to week 52
Proportion of subjects ≥12 years of age with improvement ≥ 7dB from baseline in microperimetry across prespecified loci in the study eye.
From baseline to week 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual acuity as assessed by low-luminance visual acuity
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in low-luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by contrast sensitivity
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in contrast sensitivity.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Visual function as assessed by microperimetry
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in microperimetry.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Macular structure as assessed by fundus autofluorescence
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in fundus autofluorescence (FAF).
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the NEI VFQ-25 in adult subjects
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in the National Eye Institute's Visual Function Questionnaire 25 (NEI VFQ-25) score for adult subjects with scores from 0 to 100 where a higher score indicates a better outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects with scores from -3.00 to +2.80 where a higher score indicates a worse outcome.
From baseline to week 52
Part A and Part B: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater.
Tidsramme: From baseline to week 52
Description: Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Macular structure as assessed by spectral domain optical coherence tomography
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in spectral domain optical coherence tomography (SD-OCT).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity or low-luminance visual acuity
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) or low luminance visual acuity (LLVA).
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by best-corrected visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in best-corrected visual acuity (BCVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual acuity as assessed by low luminance visual acuity as measured by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study chart
Tidsramme: From baseline to week 52
Description: Change in low luminance visual acuity (LLVA) as assessed by ETDRS.
From baseline to week 52
Part C: Visual function as assessed by microperimetry
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in microperimetry for subjects age 12 or greater.
From baseline to week 52
Part C: Functional vision as assessed by reading speed
Tidsramme: From baseline to week 52
Change from baseline in reading speed as measured by MNREAD for subjects 8 years of age and older.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the MRDQ in subjects 13 years of age or greater
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in the Michigan Retinal Degeneration Questionnaire (MRDQ) score for subjects 13 years of age or greater.
From baseline to week 52
Part C: Subject-reported visual function as assessed by the CVAQC in pediatric subjects
Tidsramme: From baseline to week 52
Change in the Cardiff Visual Ability Questionnaire for Children (CVAQC) score for pediatric subjects ages 6-13 years of age.
From baseline to week 52
Part C: Subject perception of change and severity (PGIC/PGIS)
Tidsramme: From baseline to week 52
Patient global impression of change and severity (PGIC/PGIS).
From baseline to week 52
Part C: Evaluate the safety of ATSN-201
Tidsramme: From baseline to week 52
Incidence of treatment emergent adverse events (TEAEs).
From baseline to week 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Atsena Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. maj 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. maj 2023

Først opslået (Faktiske)

26. maj 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATSN-201-1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner