Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Istradefylline Effect Protocol on Parkinson's Disease Tremor

11. března 2025 aktualizováno: Georgetown University

Účinek istradefylinu na třes, motorické příznaky a nemotorické příznaky Parkinsonovy choroby

Toto je pokus iniciovaný vyšetřovatelem. V této 6měsíční otevřené, jednoramenné, průzkumné pilotní studii má výzkumník v úmyslu zařadit pilotní vzorek 25 pacientů s Parkinsonovou chorobou, u kterých je zahájena léčba novým lékem "Istradefylline" schváleným FDA jako přídavkem k léčbě pro management. jejich motorických symptomů (na základě úsudku specialisty na poruchy hybnosti, pokud pacienti nejsou v suboptimální léčbě svých symptomů na maximální tolerovatelné dávce jejich dopaminergních léků). Zkoušející vyhodnotí jejich motorické symptomy před zahájením nové léčby, včetně jejich celkového skóre MDS-UPDRS a skóre MDS-UPDRS-III.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V této 6měsíční otevřené, jednoramenné, průzkumné pilotní studii má výzkumník v úmyslu zařadit pilotní vzorek 25 pacientů s Parkinsonovou chorobou, u kterých je zahájena léčba novým lékem "Istradefylline" schváleným FDA jako přídavkem k léčbě pro management. jejich motorických příznaků (na základě úsudku specialisty na poruchy hybnosti, pokud pacienti nejsou v suboptimální léčbě svých příznaků na maximální tolerovatelné dávce jejich dopaminergních léků). Zkoušející vyhodnotí jejich motorické symptomy před zahájením nové léčby, včetně jejich celkového skóre MDS-UPDRS a skóre MDS-UPDRS-III.

Na základě dat z časných omezených dat v rámci naší klinické praxe pacientů užívajících Istradefyllin výzkumník zaznamenal zlepšení motorických příznaků u PDRS-III. Zkoušející vyhodnotil stupeň třesu pomocí softwaru pro kvantifikaci třesu před a po 8 týdnech terapie. Amplituda, frekvence a závažnost třesu se zlepšily u prvních dvou pacientů na základě uvedených parametrů.

Sekundární analýza v týdnu 24 bude zahrnovat všechna výše uvedená hodnocení. Zkoušející porovná jejich skóre a výsledky před a po medikaci.

Terapeutická intervence bude spočívat ve vyhodnocení účinku přidání Istradefyllinu 40 mg denně (po dvou týdnech Istradefylinu 20 mg denně) u pacientů, kteří již užívají levodopu a další antiparkinsoniku. Pacienti budou vyšetřeni na základě kritérií pro zařazení a vyloučení. Zařazení pacienti budou muset mít stabilní režim všech současně užívaných léků po dobu nejméně 30 dnů před vstupní návštěvou. Všechny souběžné léky na PD jsou povoleny. Účastníci musí mít také MOCA (Montreal Cognitive Assessment) 22 nebo vyšší a nesmí mít diagnózu demence.

Skóre tremoru bude klinicky definováno přítomností součtového skóre alespoň 8 z 32 položek 16, 20 a 21 tremoru MDS-UPDRS (označované jako skóre tremoru). Generování tohoto součtového skóre je založeno na platnosti MDS-UPDRS ohledně třesu 19 a klinické zkušenosti, že položky MDS-UPDRS tremor odrážejí různé, ale podobně důležité aspekty parkinsonského třesu, včetně narušení aktivit každodenního života. třesem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Virginia
      • McLean, Virginia, Spojené státy, 22101
        • Georgetown University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • · Písemný informovaný souhlas

    • Schopný poskytnout informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy
    • Klinická diagnóza Parkinsonovy choroby podle kritérií Brain Bank Spojeného království, která zahrnují následující.
    • Bradykineze
    • Alespoň jedno z následujících:
    • Svalnatý pravák
    • 4-6 Hz klidový třes
    • Posturální nestabilita není způsobena primární zrakovou, vestibulární, cerebelární nebo proprioceptivní dysfunkcí
    • Musí být na stabilním režimu všech současných souběžných léků, včetně karbidopy-levodopy po dobu nejméně 30 dnů před výchozí návštěvou
    • Účastníci mají také MOCA (Montreal Cognitive Assessment) skóre 22 nebo vyšší
    • Účastníci studie jsou ochotni dostavit se na všechny studijní návštěvy a užívat léky.
    • MDS-UPDRS I-III se použije k posouzení výchozího skóre třesu

Kritéria vyloučení:

  • · Diagnóza demence – definovaná NIH jako ztráta kognitivních funkcí, jako je myšlení, zapamatování a uvažování, do takové míry, že zasahuje do každodenního života a činností člověka.

    • Parkinsonův plus syndrom nebo jakákoli jiná porucha kromě idiopatické Parkinsonovy choroby
    • Středně těžká až těžká dyskineze je definována jako:
    • Střední: Dyskineze ovlivňují aktivitu do té míry, že pacient obvykle nevykonává některé aktivity nebo se obvykle neúčastní některých sociálních aktivit během dyskinetických epizod
    • Závažné: Dyskineze ovlivňuje aktivity do té míry, že pacient obvykle nevykonává většinu aktivit nebo se neúčastní většiny sociálních aktivit během dyskinetických epizod
    • Pacienti se závažným srdečním onemocněním nebo městnavým srdečním selháním
    • Těžká nekontrolovaná ortostatická hypotenze
    • Psychóza nebo psychotické symptomy, které by vyvolaly obavy o bezpečné použití IST, jak je indikováno doménami A (bludy) a B (halucinace) Neuropsychiatrického inventáře (NPI) a definované jako skóre ≥ 4 na obou A (frekvence x závažnost) nebo B (četnost x závažnost) škály NPI
    • Aktivní neoplastická porucha
    • Současná léčba silnými inhibitory CYP3A4
    • Současná léčba silnými induktory CYP3A4

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Istradefylin 20 a 40 mg
Intervencí studie bude přidání 20 mg Istradefyllinu po dobu 2 týdnů, poté bude dávka zvýšena na 40 mg denně po zbytek 24 týdnů.
Lék: Istradefylline pilulka
Istradefylin se zaměřuje na receptory adenosinu A2A v bazálních gangliích inhibicí nepřímé dráhy. Jedná se o doplňkovou léčbu ke karbidopě-levodope indikovanou ke zlepšení doby „on“ a zkrácení doby vypnutí.
Ostatní jména:
  • NOURIANZ

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sledovat účinek Istradefyllinu na třes u pacientů s PD.
Časové okno: 8 týdnů

· Vyhodnocení změn v MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) III skóre tremoru

·· Vyhodnocení změn ve skóre třesu ve Společnosti pohybových poruch – United Parkinson's Disease Rating Scale part III, s minimální hodnotou 0 a maximální hodnotou 4 pro každou dílčí škálu (klidovou, kinetickou a posturální), s vyšším skóre znamená horší výsledek.
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnotit změny v MDS-UPDRS část I (nemotorické) u pacientů s PD s třesem.
Časové okno: 24 týdnů
  • Vyhodnocení změn v MDS-UPDRS část I (nemotorové)
  • Hodnocení změn ve stupnici pohybových poruch Society - United Parkinson's Disease Rating Scale Part I (nemotorické) s minimálním skóre 0 a maximálním skóre 52, kde vyšší skóre znamená horší výsledek
24 týdnů
Zhodnotit změny motorických symptomů MDS-UPDRS II u pacientů s PD s třesem.
Časové okno: 24 týdnů
  • Hodnocení změn skóre MDS-UPDRS II motorických zkušeností denního života (MEDL).
  • Hodnocení změn v hodnocení pohybových poruch Society - United Parkinson's Disease Rating Scale Part II skóre motorických zkušeností každodenního života (MEDL) s minimálním skóre 0 a maximálním skóre 52 s vyšším skóre znamenajícím horší výsledek.
24 týdnů
Vyhodnotit změny kognice, nálady a chování u pacientů s Parkinsonovou nemocí léčených Istradefylinem.
Časové okno: 24 týdnů
  • Vyhodnocení změn v EQ5D
  • Vyhodnotit změny v kognici, náladě a chování u pacientů s Parkinsonovou nemocí léčených Istradefyllinem vyhodnocením změny skóre v úrovni EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ5D), s minimálním skóre 1 a maximálním skóre 15, s vyšším hodnota je spojena s horším výsledkem.
24 týdnů
Vyhodnotit stupnici geriatrické deprese (GDS) u pacientů s PD s třesem.
Časové okno: 24 týdnů
- Vyhodnotit změny v kognici, náladě a chování u pacientů s Parkinsonovou nemocí léčených Istradefyllinem vyhodnocením změny skóre na stupnici geriatrické deprese (GDS), s minimálním skóre 0 a maximálním skóre 10, kde je vyšší skóre znamená horší výsledek.
24 týdnů
Zhodnotit účinek Istradefyllinu na aktivity každodenního života u pacientů s PD s třesem.
Časové okno: 24 týdnů
- Vyhodnotit změny v důsledku úprav jednotlivých souběžně podávaných léků v reakci na nežádoucí příhody způsobené Istradefyllinem a změny skóre třesu podle škály pro hodnocení třesu United Parkinson's Disorders Society, část III.
24 týdnů
Chcete-li posoudit užitečnost aplikace pro zachycení třesu, jako je aplikace Mindsquare.
Časové okno: 24 týdnů
- K posouzení užitečnosti aplikace pro zachycení třesu (Mind-square) k měření závažnosti třesu (amplituda měřená průměrným posunutím v ose Z)
24 týdnů
Vyhodnotit změny v motorickém postižení pomocí technologie sledování pravého oka.
Časové okno: 24 týdnů
- Posoudit změny v motorickém postižení pomocí testu Dynamic Vision, který je součástí technologie sledování pravého oka, k měření změn v pronásledování, fixacích a sakádách pohybů očí, které mají minimální skóre 0 percentil a maximální skóre 100 percentil , přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Georgetown University

Spolupracovníci

Kyowa Kirin, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Fernando Pagan, Georgetown University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. ledna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

23. února 2024

Dokončení studie (Aktuální)

21. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

1. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00005472

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit