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Protocollo sull'effetto istradefillina sul tremore della malattia di Parkinson

11 marzo 2025 aggiornato da: Georgetown University

Effetto dell'istradefillina sul tremore della malattia di Parkinson, sintomi motori e sintomi non motori

Questo è un processo avviato dall'investigatore. In questo studio pilota esplorativo, in aperto, a braccio singolo, della durata di 6 mesi, lo sperimentatore intende arruolare un campione pilota di 25 pazienti con malattia di Parkinson che stanno iniziando il nuovo farmaco approvato dalla FDA "Istradefillina" come terapia aggiuntiva per la gestione dei loro sintomi motori (sulla base del giudizio dello specialista dei disturbi del movimento, se i pazienti hanno una gestione subottimale dei loro sintomi con la dose massima tollerabile dei loro farmaci dopaminergici). Lo sperimentatore valuterà i sintomi motori prima di iniziare il nuovo farmaco, inclusi i punteggi MDS-UPDRS totali e MDS-UPDRS-III.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In questo studio pilota esplorativo, in aperto, a braccio singolo, della durata di 6 mesi, lo sperimentatore intende arruolare un campione pilota di 25 pazienti con malattia di Parkinson che stanno iniziando il nuovo farmaco approvato dalla FDA "Istradefillina" come terapia aggiuntiva per la gestione dei loro sintomi motori (sulla base del giudizio dello specialista dei disturbi del movimento, se i pazienti hanno una gestione subottimale dei loro sintomi con la dose massima tollerabile dei loro farmaci dopaminergici). Lo sperimentatore valuterà i sintomi motori prima di iniziare il nuovo farmaco, inclusi i punteggi MDS-UPDRS totali e MDS-UPDRS-III.

Sulla base dei dati di una prima esperienza limitata, set di dati all'interno della nostra pratica clinica di pazienti che assumevano istradefillina, lo sperimentatore ha notato un miglioramento dei sintomi motori con PDRS-III. Il ricercatore ha valutato il grado di tremore con un software di quantificazione del tremore prima e dopo 8 settimane di terapia. L'ampiezza, la frequenza e la gravità del tremore sono migliorate nei primi due pazienti in base a tali parametri.

L'analisi secondaria nella settimana 24 includerà tutte le valutazioni di cui sopra. L'investigatore confronterà il punteggio e i risultati prima e dopo il farmaco.

L'intervento terapeutico consisterà nel valutare l'effetto dell'aggiunta di Istradefillina 40 mg al giorno (dopo due settimane di Istradefillina 20 mg al giorno) in pazienti già in levodopa e altri trattamenti antiparkinsoniani. I pazienti saranno sottoposti a screening in base a criteri di inclusione ed esclusione. I pazienti arruolati dovranno seguire un regime stabile di tutti i loro farmaci concomitanti per almeno 30 giorni prima della visita di riferimento. Tutti i farmaci concomitanti PD sono consentiti. I partecipanti devono anche avere un MOCA (Montreal Cognitive Assessment) di 22 o superiore e l'assenza di una diagnosi di demenza.

Il punteggio del tremore sarà definito clinicamente dalla presenza di un punteggio somma di almeno 8 su 32 degli elementi tremore MDS-UPDRS 16, 20 e 21 (indicato come punteggio tremore). La generazione di questo punteggio somma si basa sulla validità dell'MDS-UPDRS per quanto riguarda il tremore, 19 e sull'esperienza clinica, secondo cui gli elementi del tremore dell'MDS-UPDRS riflettono aspetti diversi ma ugualmente importanti del tremore parkinsoniano, inclusa la compromissione delle attività della vita quotidiana per tremore.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Virginia
      • McLean, Virginia, Stati Uniti, 22101
        • Georgetown University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • · Consenso informato scritto

    • In grado di fornire il consenso informato e rispettare le procedure dello studio
    • Diagnosi clinica della malattia di Parkinson secondo i criteri della United Kingdom Brain Bank che include quanto segue.
    • Bradicinesia
    • Almeno uno dei seguenti:
    • Destro muscoloso
    • Tremore a riposo 4-6 Hz
    • Instabilità posturale non causata da disfunzione primaria visiva, vestibolare, cerebellare o propriocettiva
    • Deve essere in regime stabile di tutti i farmaci concomitanti in corso, inclusa carbidopa-levodopa per almeno 30 giorni prima della visita basale
    • I partecipanti hanno anche un punteggio MOCA (Montreal Cognitive Assessment) di 22 o superiore
    • I soggetti dello studio sono disposti a presentarsi per tutte le visite di studio e ad assumere farmaci.
    • L'MDS-UPDRS I-III verrà utilizzato per valutare un punteggio di tremore basale

Criteri di esclusione:

  • · Diagnosi di demenza - definita dal NIH come la perdita del funzionamento cognitivo come il pensiero, la memoria e il ragionamento, a tal punto da interferire con la vita e le attività quotidiane di una persona.

    • Sindromi di Parkinson plus o qualsiasi altro disturbo diverso dal morbo di Parkinson idiopatico
    • La discinesia da moderata a grave è definita come:
    • Moderato: le discinesia influiscono sull'attività al punto che il paziente di solito non svolge alcune attività o di solito non partecipa ad alcune attività sociali durante gli episodi discinetici
    • Grave: la discinesia influisce sulle attività al punto che il paziente di solito non svolge la maggior parte delle attività o non partecipa alla maggior parte delle attività sociali durante gli episodi discinetici
    • Pazienti con grave malattia cardiaca o insufficienza cardiaca congestizia
    • Grave ipotensione ortostatica incontrollata
    • Psicosi o sintomi psicotici che susciterebbero preoccupazione per un uso sicuro delle TSI, come indicato dai domini A (deliri) e B (allucinazioni) del Neuropsychiatric Inventory (NPI), e definito come un punteggio ≥ 4 su A (frequenza x gravità) o B (frequenza x gravità) dell'NPI
    • Malattia neoplastica attiva
    • Attuale trattamento con potenti inibitori del CYP3A4
    • Attuale trattamento con potenti induttori del CYP3A4

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Istradefillina 20 e 40 mg
L'intervento dello studio consisterà nell'aggiungere 20 mg di istradefillina per 2 settimane, dopodiché la dose sarà aumentata a 40 mg al giorno per il resto delle 24 settimane.
Droga: Pillola istradefillina
L'istradefillina agisce sui recettori dell'adenosina A2A nei gangli della base, inibendo la via indiretta. È un trattamento aggiuntivo alla carbidopa-levodopa indicato per migliorare il tempo "on" e ridurre il tempo off.
Altri nomi:
  • NOURIANZ

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per osservare l'effetto di Istradefillina sul tremore nei pazienti con PD.
Lasso di tempo: 8 settimane

· Valutazione dei cambiamenti nel punteggio del tremore della MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) III

·· Valutazione dei cambiamenti nel punteggio del tremore della parte III della Movement Disorders Society - United Parkinson's Disease Rating Scale, con valore minimo 0 e valore massimo 4 per ciascuna sottoscala (riposo, cinetica e posturale), con punteggio più alto significando un risultato peggiore.
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare i cambiamenti in MDS-UPDRS parte I (non motoria) nei pazienti con PD con tremore.
Lasso di tempo: 24 settimane
  • Valutazione dei cambiamenti in MDS-UPDRS parte I (non motoria)
  • Valutazione dei cambiamenti nella Movement Disorders Society - United Parkinson's Disease Rating Scale Part I (non motoria) con un punteggio minimo pari a 0 e un punteggio massimo pari a 52, dove un punteggio più alto indica un esito peggiore
24 settimane
Per valutare i cambiamenti nei sintomi motori MDS-UPDRS II nei pazienti PD con tremore.
Lasso di tempo: 24 settimane
  • Valutazione dei cambiamenti nel punteggio MDS-UPDRS II delle esperienze motorie della vita quotidiana (MEDL).
  • Valutazione dei cambiamenti nel punteggio della Movement Disorders Society-United Parkinson's Disease Rating Scale Part II Motor Experiences of Daily Living (MEDL) con un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo di 52 con un punteggio più alto che indica un risultato peggiore.
24 settimane
Per valutare i cambiamenti nella cognizione, nell'umore e nel comportamento nei pazienti con malattia di Parkinson trattati con istradefillina.
Lasso di tempo: 24 settimane
  • Valutazione dei cambiamenti in EQ5D
  • Valutare i cambiamenti nella cognizione, nell'umore e nel comportamento nei pazienti con malattia di Parkinson trattati con istradefillina valutando la variazione del punteggio nell'EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ5D), con un punteggio minimo di 1 e un punteggio massimo di 15, con un punteggio più alto valore associato a un risultato peggiore.
24 settimane
Valutare la Geriatric Depression Scale (GDS) nei pazienti con tremore.
Lasso di tempo: 24 settimane
- Valutare i cambiamenti nella cognizione, nell'umore e nel comportamento nei pazienti con malattia di Parkinson trattati con istradefillina valutando la variazione del punteggio nella scala della depressione geriatrica (GDS), con un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo di 10, dove un punteggio più alto indica un risultato peggiore.
24 settimane
Per valutare l'effetto di Istradefillina sulle attività della vita quotidiana nei pazienti con PD con tremore.
Lasso di tempo: 24 settimane
- Valutare i cambiamenti dovuti agli aggiustamenti dei singoli farmaci concomitanti in risposta agli eventi avversi dovuti all'istradefillina e ai cambiamenti nel punteggio del tremore della Movement Disorders Society-United Parkinson's Disease Rating Scale Part III.
24 settimane
Valutare l'utilità di un'applicazione per la cattura del tremore come l'app Mindsquare.
Lasso di tempo: 24 settimane
- Per valutare l'utilità di un'applicazione di cattura del tremore (Mind-square) per misurare la gravità del tremore (ampiezza misurata dallo spostamento medio nell'asse Z)
24 settimane
Per valutare i cambiamenti nella compromissione motoria utilizzando la tecnologia di tracciamento dell'occhio destro.
Lasso di tempo: 24 settimane
- Per valutare i cambiamenti nella compromissione motoria utilizzando il test Dynamic Vision, una parte della tecnologia di tracciamento dell'occhio destro, per misurare i cambiamenti negli inseguimenti, nelle fissazioni e nei movimenti oculari saccadici, con un punteggio minimo di 0 percentile e un punteggio massimo di 100 percentile , con il punteggio più alto che indica un risultato migliore.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Georgetown University

Collaboratori

Kyowa Kirin, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Fernando Pagan, Georgetown University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 gennaio 2023

Completamento primario (Effettivo)

23 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

21 febbraio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

1 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00005472

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

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