Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Istradefylline Effect Protocol on Parkinsons Disease Tremor

11. mars 2025 oppdatert av: Georgetown University

Istradefylline effekt på Parkinsons sykdom tremor, motoriske symptomer og ikke-motoriske symptomer

Dette er en etterforsker-initiert rettssak. I denne 6-måneders åpne, enkeltarms, utforskende pilotstudien, har etterforskeren til hensikt å registrere en pilotprøve på 25 pasienter med Parkinsons sykdom som blir startet på den nye FDA-godkjente medisinen "Istradefylline" som tilleggsbehandling for behandling av deres motoriske symptomer (basert på vurderingen av spesialisten i bevegelsesforstyrrelser, hvis pasienter er i suboptimal behandling av symptomene sine på maksimal tolerabel dose av dopaminerge medisiner). Etterforskeren vil evaluere deres motoriske symptomer før de starter den nye medisinen, inkludert MDS-UPDRS-total og MDS-UPDRS-III-poengsum.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I denne 6-måneders åpne, enkeltarms, utforskende pilotstudien, har etterforskeren til hensikt å registrere en pilotprøve på 25 pasienter med Parkinsons sykdom som blir startet på den nye FDA-godkjente medisinen "Istradefylline" som tilleggsbehandling for behandling av deres motoriske symptomer (basert på vurderingen av spesialisten i bevegelsesforstyrrelser, hvis pasienter er i suboptimal behandling av symptomene sine på maksimal tolerabel dose av dopaminerge medisiner). Etterforskeren vil evaluere deres motoriske symptomer før de starter den nye medisinen, inkludert MDS-UPDRS-total og MDS-UPDRS-III-poengsum.

Basert på data fra en tidlig erfaring med begrenset datasett i vår kliniske praksis for pasienter som tar Istradefylline, bemerket etterforskeren forbedring i motoriske symptomer på PDRS-III. Utforskeren evaluerte graden av tremor med en tremor-kvantifiseringsprogramvare før og etter 8 ukers behandling. Tremoramplitude, frekvens og alvorlighetsgrad ble forbedret hos de to første pasientene basert på nevnte parametere.

Sekundæranalyse i uke 24 vil inkludere alle nevnte vurderinger. Etterforskeren vil sammenligne deres poengsum og resultater før og etter medisinen.

Den terapeutiske intervensjonen vil bestå i å evaluere effekten av tillegg av Istradefylline 40 mg daglig (etter to uker med Istradefylline 20 mg daglig) hos pasienter som allerede er på levodopa og andre antiparkinsonbehandlinger. Pasienter vil bli screenet basert på inklusjons- og eksklusjonskriterier. Registrerte pasienter må ha et stabilt regime med alle samtidige medisiner i minst 30 dager før baseline-besøket. Alle PD samtidige medisiner er tillatt. Deltakerne må også ha en MOCA (Montreal Cognitive Assessment) på 22 eller høyere, og fravær av en demensdiagnose.

Tremorskåre vil være klinisk definert av tilstedeværelsen av en sumskåre på minst 8 av 32 av MDS-UPDRS tremorelementene 16, 20 og 21 (referert til som tremorskår). Genereringen av denne sumpoengsummen er basert på gyldigheten av MDS-UPDRS angående skjelving, 19 og den kliniske erfaringen, at MDS-UPDRS-skjelvingselementene reflekterer forskjellige, men like viktige aspekter ved Parkinsonskjelving, inkludert svekkelse av dagliglivets aktiviteter ved skjelving.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Virginia
      • McLean, Virginia, Forente stater, 22101
        • Georgetown University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • · Skriftlig informert samtykke

    • I stand til å gi informert samtykke og overholde studieprosedyrer
    • Klinisk diagnose av Parkinsons sykdom i henhold til Storbritannias hjernebankkriterier som inkluderer følgende.
    • Bradykinesia
    • Minst ett av følgende:
    • Muskuløs høyre
    • 4-6 Hz hviletremor
    • Postural ustabilitet ikke forårsaket av primær visuell, vestibulær, cerebellar eller proprioseptiv dysfunksjon
    • Må være på et stabilt regime med all gjeldende samtidig medisinering, inkludert karbidopa-levodopa i minst 30 dager før baseline besøk
    • Deltakerne har også en MOCA-score (Montreal Cognitive Assessment) på 22 eller høyere
    • Studiepersoner er villige til å stille ved alle studiebesøk og ta medisiner.
    • MDS-UPDRS I-III vil bli brukt til å vurdere en baseline tremorscore

Ekskluderingskriterier:

  • · Diagnose av demens – definert av NIH som tap av kognitiv funksjon som å tenke, huske og resonnere, i en slik grad at det forstyrrer en persons daglige liv og aktiviteter.

    • Parkinsons pluss-syndromer eller andre lidelser enn idiopatisk Parkinsons sykdom
    • Moderat til alvorlig dyskinesi er definert som:
    • Moderat: Dyskinesier påvirker aktiviteten til det punktet at pasienten vanligvis ikke utfører noen aktiviteter eller vanligvis ikke deltar i noen sosiale aktiviteter under dyskinetiske episoder
    • Alvorlig: Dyskinesi påvirker aktiviteter til det punktet at pasienten vanligvis ikke utfører de fleste aktivitetene eller deltar i de fleste sosiale aktiviteter under dyskinetiske episoder
    • Pasienter med alvorlig hjertesykdom eller kongestiv hjertesvikt
    • Alvorlig ukontrollert ortostatisk hypotensjon
    • Psykose eller psykotiske symptomer som vil vekke bekymring for sikker bruk av IST, som indikert av domenene A (vrangforestillinger) og B (hallusinasjoner) i den nevropsykiatriske inventaret (NPI), og definert som en score på ≥ 4 på enten A (frekvens x alvorlighetsgrad) eller B (frekvens x alvorlighetsgrad) skalaer for NPI
    • Aktiv neoplastisk lidelse
    • Nåværende behandling med sterke CYP3A4-hemmere
    • Nåværende behandling med sterke CYP3A4-induktorer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Istradefylline 20 og 40 mg
Studieintervensjonen vil være å legge til 20 mg Istradefylline i 2 uker, hvoretter dosen økes til 40 mg daglig for resten av de 24 ukene.
Legemiddel: Istradefylline pille
Istradefyllin retter seg mot adenosin A2A-reseptorer i basalgangliene, ved å hemme den indirekte veien.
Andre navn:
  • NOURIANZ

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å observere effekten av Istradefylline på tremor hos PD-pasienter.
Tidsramme: 8 uker

· Evaluering av endringer i MDS-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) III tremorscore

·· Evaluering av endringer i Movement Disorders Society - United Parkinson's Disease Rating Scale del III tremorskåre, med minimumsverdien 0 og maksimumsverdien 4 for hver underskala (hvile, kinetisk og postural), med en høyere skåre betyr et dårligere resultat.
8 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere endringene i MDS-UPDRS del I (ikke-motorisk) hos PD-pasienter med tremor.
Tidsramme: 24 uker
  • Evaluering av endringer i MDS-UPDRS del I (ikke-motorisk)
  • Evaluering av endringer i Movement Disorders Society- United Parkinsons Disease Rating Scale Del I (ikke-motorisk) med en minimumsscore er 0 og en maksimal score er 52, der en høyere skåre betyr et dårligere resultat
24 uker
For å evaluere endringene i MDS-UPDRS II motoriske symptomer hos PD-pasienter med tremor.
Tidsramme: 24 uker
  • Evaluering av endringer i MDS-UPDRS II motoriske opplevelser av dagliglivet (MEDL).
  • Evaluering av endringer i Movement Disorders Society- United Parkinson's Disease Rating Scale Del II motoriske opplevelser av dagliglivet (MEDL) skårer med en minimumsscore på 0 og en maksimal skåre på 52 med en høyere skåre som betyr et dårligere resultat.
24 uker
For å evaluere endringene i kognisjon, humør og atferd hos pasienter med Parkinsons sykdom behandlet med Istradefylline.
Tidsramme: 24 uker
  • Evaluering av endringer i EQ5D
  • For å evaluere endringene i kognisjon, humør og atferd hos pasienter med Parkinsons sykdom behandlet med Istradefylline ved å evaluere endringen i poengsum i EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ5D), med en minimumsscore på 1 og en maksimumscore på 15, med en høyere verdi forbundet med et dårligere resultat.
24 uker
For å evaluere den geriatriske depresjonsskalaen (GDS) hos PD-pasienter med tremor.
Tidsramme: 24 uker
- Å evaluere endringene i kognisjon, humør og atferd hos pasienter med Parkinsons sykdom behandlet med Istradefylline ved å evaluere endringen i skår i den geriatriske depresjonsskalaen (GDS), med en minimumsscore på 0 og en maksimal skåre på 10, hvor en høyere skåre betyr et dårligere resultat.
24 uker
For å evaluere effekten av Istradefylline på dagliglivets aktiviteter hos PD-pasienter med tremor.
Tidsramme: 24 uker
- Å evaluere endringer på grunn av justeringer av individuelle samtidige medisiner som respons på uønskede hendelser på grunn av Istradefylline og endringer i Movement Disorders Society- United Parkinson's Disease Rating Scale Part III tremor score.
24 uker
For å vurdere nytten av et tremorfangende program som Mindsquare-appen.
Tidsramme: 24 uker
- For å vurdere nytten av en tremorfangende applikasjon (Mind-square) for å måle alvorlighetsgraden av tremor (amplitude målt ved gjennomsnittlig forskyvning i Z-aksen)
24 uker
For å vurdere endringer i motorisk svekkelse ved hjelp av Right Eye eye-tracking-teknologi.
Tidsramme: 24 uker
- For å vurdere endringer i motorisk svekkelse ved hjelp av Dynamic Vision-testen, en del av Right Eye eye-tracking-teknologien, for å måle endringer i forfølgelser, fikseringer og sakkade øyebevegelser, med en minimumsscore på 0 persentil og en maksimal score på 100. persentil , med høyere poengsum betyr et bedre resultat.
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Georgetown University

Samarbeidspartnere

Kyowa Kirin, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Fernando Pagan, Georgetown University Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. januar 2023

Primær fullføring (Faktiske)

23. februar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

21. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2023

Først lagt ut (Faktiske)

1. juni 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00005472

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere