Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Istradefylline-effectprotocol bij tremor bij de ziekte van Parkinson

11 maart 2025 bijgewerkt door: Georgetown University

Istradefylline-effect op de ziekte van Parkinson Tremor, motorische symptomen en niet-motorische symptomen

Dit is een door een onderzoeker geïnitieerd proces. In deze 6 maanden durende open-label, eenarmige, verkennende pilotstudie, is de onderzoeker van plan om een ​​pilotsteekproef van 25 patiënten met de ziekte van Parkinson te rekruteren die worden gestart met de nieuwe door de FDA goedgekeurde medicatie "Istradefylline" als aanvullende therapie voor management van hun motorische symptomen (gebaseerd op het oordeel van de specialist in bewegingsstoornissen, als patiënten hun symptomen niet optimaal beheersen met de maximaal verdraagbare dosis van hun dopaminerge medicatie). De onderzoeker zal hun motorische symptomen evalueren voordat ze met de nieuwe medicatie beginnen, inclusief hun MDS-UPDRS-totaal- en MDS-UPDRS-III-scores.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

In deze 6 maanden durende open-label, eenarmige, verkennende pilotstudie, is de onderzoeker van plan om een ​​pilotsteekproef van 25 patiënten met de ziekte van Parkinson te rekruteren die worden gestart met de nieuwe door de FDA goedgekeurde medicatie "Istradefylline" als aanvullende therapie voor management van hun motorische symptomen (gebaseerd op het oordeel van de specialist in bewegingsstoornissen, als patiënten hun symptomen niet optimaal beheersen met de maximaal verdraagbare dosis van hun dopaminerge medicatie). De onderzoeker zal hun motorische symptomen evalueren voordat ze met de nieuwe medicatie beginnen, inclusief hun MDS-UPDRS-totaal- en MDS-UPDRS-III-scores.

Op basis van gegevens uit een vroege, beperkte gegevensverzameling binnen onze klinische praktijk van patiënten die Istradefylline gebruikten, constateerde de onderzoeker een verbetering van de motorische symptomen op PDRS-III. De onderzoeker evalueerde de mate van tremor met tremor-kwantificerende software voor en na 8 weken therapie. Tremoramplitude, frequentie en ernst verbeterden bij de eerste twee patiënten op basis van genoemde parameters.

Secundaire analyse in week 24 omvat alle bovengenoemde beoordelingen. De onderzoeker zal hun score en resultaten voor en na de medicatie vergelijken.

De therapeutische interventie zal bestaan ​​uit het evalueren van het effect van de toevoeging van Istradefylline 40 mg per dag (na twee weken Istradefylline 20 mg per dag) bij patiënten die al levodopa en andere antiparkinsonbehandelingen gebruiken. Patiënten worden gescreend op basis van in- en exclusiecriteria. Ingeschreven patiënten moeten gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan het basisbezoek een stabiel regime van al hun gelijktijdige medicatie krijgen. Alle gelijktijdige PD-medicatie is toegestaan. Deelnemers moeten ook een MOCA (Montreal Cognitive Assessment) van 22 of hoger hebben, en de afwezigheid van een diagnose van dementie.

De tremorscore wordt klinisch gedefinieerd door de aanwezigheid van een somscore van ten minste 8 van 32 van de MDS-UPDRS tremoritems 16, 20 en 21 (ook wel tremorscore genoemd). Het genereren van deze somscore is gebaseerd op de validiteit van de MDS-UPDRS met betrekking tot tremor, 19 en de klinische ervaring dat de MDS-UPDRS-tremoritems verschillende maar even belangrijke aspecten van Parkinson-tremor weerspiegelen, waaronder de verslechtering van dagelijkse activiteiten. door beven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

27

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Virginia
      • McLean, Virginia, Verenigde Staten, 22101
        • Georgetown University Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • · Schriftelijke geïnformeerde toestemming

    • In staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan onderzoeksprocedures
    • Klinische diagnose van de ziekte van Parkinson volgens de criteria van de Brain Bank in het Verenigd Koninkrijk, waaronder de volgende.
    • Bradykinesie
    • Ten minste een van de volgende:
    • Gespierde rechts
    • 4-6 Hz tremor in rust
    • Houdingsinstabiliteit niet veroorzaakt door primaire visuele, vestibulaire, cerebellaire of proprioceptieve disfunctie
    • Moet een stabiel regime hebben van alle huidige gelijktijdige medicatie, inclusief carbidopa-levodopa gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek
    • Deelnemers hebben ook een MOCA-score (Montreal Cognitive Assessment) van 22 of hoger
    • Proefpersonen zijn bereid zich bij alle studiebezoeken aan te melden en medicijnen in te nemen.
    • De MDS-UPDRS I-III zal worden gebruikt om een ​​baseline tremorscore te beoordelen

Uitsluitingscriteria:

  • · Diagnose van dementie - door NIH gedefinieerd als het verlies van cognitief functioneren, zoals denken, herinneren en redeneren, in een zodanige mate dat het iemands dagelijks leven en activiteiten verstoort.

    • Parkinson plus syndromen of een andere aandoening dan de idiopathische ziekte van Parkinson
    • Matige tot ernstige dyskinesie wordt gedefinieerd als:
    • Matig: Dyskinesieën hebben een zodanige invloed op de activiteit dat de patiënt gewoonlijk sommige activiteiten niet uitvoert of gewoonlijk niet deelneemt aan bepaalde sociale activiteiten tijdens dyskinetische episodes
    • Ernstig: Dyskinesie heeft zoveel invloed op activiteiten dat de patiënt gewoonlijk niet de meeste activiteiten uitvoert of deelneemt aan de meeste sociale activiteiten tijdens dyskinetische episodes
    • Patiënten met een ernstige hartaandoening of congestief hartfalen
    • Ernstige ongecontroleerde orthostatische hypotensie
    • Psychose of psychotische symptomen die aanleiding geven tot bezorgdheid over veilig gebruik van IST, zoals aangegeven door domein A (wanen) en B (hallucinaties) van de Neuropsychiatric Inventory (NPI), en gedefinieerd als een score van ≥ 4 op ofwel de A (frequentie x ernst) of B-schalen (frequentie x ernst) van de NPI
    • Actieve neoplastische aandoening
    • Huidige behandeling met sterke CYP3A4-remmers
    • Huidige behandeling met sterke CYP3A4-inductoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Istradefylline 20 en 40 mg
De studie-interventie zal bestaan ​​uit het toevoegen van 20 mg Istradefylline gedurende 2 weken, waarna de dosis wordt verhoogd tot 40 mg per dag gedurende de rest van de 24 weken.
Geneesmiddel: Istrafylline pil
Istradefylline richt zich op adenosine A2A-receptoren in de basale ganglia, door de indirecte route te remmen. Het is een aanvullende behandeling bij carbidopa-levodopa die geïndiceerd is om de "aan"-tijd te verbeteren en de uit-tijd te verkorten.
Andere namen:
  • NOURIANZ

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om het effect van Istradefylline op tremor bij PD-patiënten te observeren.
Tijdsspanne: 8 weken

· Evaluatie van veranderingen in MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) III tremorscore

·· Evaluatie van veranderingen in de Movement Disorders Society - United Parkinson's Disease Rating Scale deel III tremorscore, met een minimale waarde van 0 en een maximale waarde van 4 voor elke subschaal (rust, kinetisch en houding), met een hogere score betekent een slechter resultaat.
8 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de veranderingen in MDS-UPDRS deel I (niet-motorisch) bij PD-patiënten met tremor te evalueren.
Tijdsspanne: 24 weken
  • Evaluatie van wijzigingen in MDS-UPDRS deel I (niet-motorisch)
  • Evaluatie van veranderingen in Movement Disorders Society- United Parkinson's Disease Rating Scale Deel I (niet-motorisch) met een minimale score van 0 en een maximale score van 52, waarbij een hogere score een slechtere uitkomst betekent
24 weken
Om de veranderingen in motorische symptomen van MDS-UPDRS II bij PD-patiënten met tremor te evalueren.
Tijdsspanne: 24 weken
  • Evaluatie van veranderingen in de MDS-UPDRS II-score voor motorische ervaringen in het dagelijks leven (MEDL).
  • Evaluatie van veranderingen in Movement Disorders Society- United Parkinson's Disease Rating Scale Part II motor experiences of daily living (MEDL) score met een minimumscore van 0 en een maximumscore van 52 waarbij een hogere score een slechter resultaat betekent.
24 weken
Om de veranderingen in cognitie, stemming en gedrag te evalueren bij patiënten met de ziekte van Parkinson die worden behandeld met istradefylline.
Tijdsspanne: 24 weken
  • Evaluatie van veranderingen in EQ5D
  • Evalueren van de veranderingen in cognitie, stemming en gedrag bij patiënten met de ziekte van Parkinson die worden behandeld met Istradefylline door de verandering in score in de EuroQol 5 Dimension 5 Level (EQ5D) te evalueren, met een minimale score van 1 en een maximale score van 15, met een hogere waarde wordt geassocieerd met een slechtere uitkomst.
24 weken
Om de Geriatrische depressieschaal (GDS) te evalueren bij PD-patiënten met tremor.
Tijdsspanne: 24 weken
- Het evalueren van de veranderingen in cognitie, stemming en gedrag bij patiënten met de ziekte van Parkinson die worden behandeld met Istradefylline door de verandering in score op de Geriatrische depressieschaal (GDS) te evalueren, met een minimale score van 0 en een maximale score van 10, waar een hogere score betekent een slechter resultaat.
24 weken
Om het effect van Istradefylline op activiteiten van het dagelijks leven bij PD-patiënten met tremor te evalueren.
Tijdsspanne: 24 weken
- Evalueren van veranderingen als gevolg van aanpassingen van individuele gelijktijdig toegediende medicatie als reactie op bijwerkingen als gevolg van istradefylline en veranderingen in de tremorscore van de Movement Disorders Society-United Parkinson's Disease Rating Scale Part III.
24 weken
Om het nut te beoordelen van een toepassing voor het vastleggen van trillingen, zoals de Mindsquare-app.
Tijdsspanne: 24 weken
- Om het nut te beoordelen van een toepassing voor het vastleggen van tremor (Mind-square) om de ernst van tremor te meten (amplitude zoals gemeten door de gemiddelde verplaatsing in de Z-as)
24 weken
Veranderingen in motorische stoornissen beoordelen met behulp van de Right Eye eye-tracking-technologie.
Tijdsspanne: 24 weken
- Om veranderingen in motorische beperkingen te beoordelen met behulp van de Dynamic Vision-test, een onderdeel van de Right Eye eye-tracking-technologie, om veranderingen in achtervolgingen, fixaties en saccades oogbewegingen te meten, met een minimale score van 0 percentiel en een maximale score van 100e percentiel , waarbij de hogere score een beter resultaat betekent.
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Georgetown University

Medewerkers

Kyowa Kirin, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Fernando Pagan, Georgetown University Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 januari 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 februari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 februari 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 februari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 mei 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 juni 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • STUDY00005472

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren