Istradefylliinivaikutusprotokolla Parkinsonin taudin vapinasta
Istradefylliinin vaikutus Parkinsonin taudin vapinaan, motorisiin oireisiin ja ei-motorisiin oireisiin
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän 6 kuukautta kestävään avoimeen, yksihaaraiseen pilottitutkimukseen tutkija aikoo ottaa pilottinäytteen 25 Parkinsonin tautia sairastavasta potilaasta, joille aloitetaan uusi FDA:n hyväksymä Istradefylline-lääke hoidon lisähoitona. motorisista oireistaan (liikehäiriöasiantuntijan arvion perusteella, jos potilaiden oireet eivät ole optimaalisessa hoidossa dopaminergisten lääkkeiden suurimmalla siedettävällä annoksella). Tutkija arvioi heidän motorisia oireitaan ennen uuden lääkityksen aloittamista, mukaan lukien heidän MDS-UPDRS-kokonais- ja MDS-UPDRS-III-pisteensä.
Tutkija havaitsi PDRS-III:n motoristen oireiden paranemisen kliinisessä käytännössämme saatujen rajallisten tietojen perusteella Istradefylliiniä käyttävistä potilaista. Tutkija arvioi vapinan asteen vapinaa määrittävällä ohjelmistolla ennen ja jälkeen 8 viikon hoidon. Vapinan amplitudi, esiintymistiheys ja vakavuus paranivat kahdella ensimmäisellä potilaalla mainittujen parametrien perusteella.
Toissijainen analyysi viikolla 24 sisältää kaikki edellä mainitut arvioinnit. Tutkija vertaa heidän pisteitään ja tuloksiaan ennen ja jälkeen lääkityksen.
Terapeuttisessa interventiossa arvioidaan Istradefylline 40 mg vuorokaudessa (kahden viikon Istradefylliini 20 mg vuorokaudessa) lisäämisen vaikutus potilailla, jotka jo saavat levodopaa ja muita Parkinsonin taudin vastaisia hoitoja. Potilaat seulotaan mukaanotto- ja poissulkemiskriteerien perusteella. Ilmoittautuneiden potilaiden on oltava vakaalla hoito-ohjelmalla kaikista samanaikaisista lääkkeistään vähintään 30 päivää ennen lähtökohtaista käyntiä. Kaikki samanaikaiset PD-lääkkeet ovat sallittuja. Osallistujilla on myös oltava MOCA (Montreal Cognitive Assessment) 22 tai suurempi ja dementiadiagnoosin puuttuminen.
Vapina-pisteet määritellään kliinisesti MDS-UPDRS:n vapinapisteiden 16, 20 ja 21 (kutsutaan vapinapisteiksi) 32:sta yhteenlaskettu pistemäärä. Tämän summapisteen luominen perustuu MDS-UPDRS:n pätevyyteen vapinasta 19 ja kliiniseen kokemukseen, että MDS-UPDRS-vapina heijastelee erilaisia, mutta yhtä tärkeitä Parkinsonin taudin vapinaan liittyviä näkökohtia, mukaan lukien päivittäisen elämän toiminnan heikkeneminen. vapinasta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Virginia
-
McLean, Virginia, Yhdysvallat, 22101
- Georgetown University Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
· Kirjallinen tietoinen suostumus
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan tutkimusmenettelyjä
- Parkinsonin taudin kliininen diagnoosi Yhdistyneen kuningaskunnan Brain Bankin kriteerien mukaan, joka sisältää seuraavat tiedot.
- Bradykinesia
- Ainakin yksi seuraavista:
- Lihaksikas oikea
- 4-6 Hz lepovapina
- Asennon epävakaus, joka ei johdu ensisijaisesta näkö-, vestibulaari-, pikkuaivo- tai proprioseptiivisestä toimintahäiriöstä
- Hänen on oltava vakaalla hoito-ohjelmalla kaikilla nykyisillä samanaikaisilla lääkkeillä, mukaan lukien karbidopa-levodopa, vähintään 30 päivää ennen lähtökohtaista käyntiä
- Osallistujilla on myös MOCA (Montreal Cognitive Assessment) -pistemäärä 22 tai enemmän
- Opiskelijat ovat valmiita esittäytymään kaikilla opintokäynneillä ja ottamaan lääkkeitä.
- MDS-UPDRS I-III:ta käytetään vapinan peruspistemäärän arvioimiseen
Poissulkemiskriteerit:
· Dementian diagnoosi – NIH määrittelee sen kognitiivisten toimintojen, kuten ajattelun, muistamisen ja päättelyn, menetykseksi siinä määrin, että se häiritsee henkilön jokapäiväistä elämää ja toimintaa.
- Parkinson plus -oireyhtymät tai mikä tahansa muu sairaus kuin idiopaattinen Parkinsonin tauti
- Kohtalainen tai vaikea dyskinesia määritellään seuraavasti:
- Keskivaikea: Dyskinesiat vaikuttavat toimintaan siinä määrin, että potilas ei yleensä suorita joitain toimintoja tai ei yleensä osallistu joihinkin sosiaalisiin aktiviteetteihin dyskineettisten jaksojen aikana
- Vakava: Dyskinesia vaikuttaa toimintaan siinä määrin, että potilas ei yleensä suorita useimpia toimintoja tai osallistu useimpiin sosiaalisiin aktiviteetteihin dyskineettisten jaksojen aikana
- Potilaat, joilla on vakava sydänsairaus tai sydämen vajaatoiminta
- Vaikea hallitsematon ortostaattinen hypotensio
- Psykoosi tai psykoottiset oireet, jotka herättävät huolta IST:n turvallisesta käytöstä, kuten neuropsykiatrisen inventaarion (NPI) alueet A (harhaluulot) ja B (hallusinaatiot) osoittavat ja jotka määritellään pisteiksi ≥ 4 joko A:ssa (taajuus x) vakavuus) tai B (taajuus x vakavuus) asteikolla
- Aktiivinen neoplastinen häiriö
- Nykyinen hoito vahvoilla CYP3A4-estäjillä
- Nykyinen hoito vahvoilla CYP3A4-indusoijilla
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Istradefylliini 20 ja 40 mg
Tutkimustoimenpiteenä on lisätä 20 mg istradefylliiniä 2 viikon ajan, minkä jälkeen annosta nostetaan 40 mg:aan vuorokaudessa jäljellä olevien 24 viikon ajan.
|
Istradefylliini kohdistuu adenosiini A2A -reseptoreihin tyviganglioissa estämällä epäsuoraa reittiä. Se on karbidopa-levodopa-hoitoa täydentävä hoito, jonka on määrä parantaa "on"-aikaa ja lyhentää poistumisaikaa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tarkkaile Istradefylliinin vaikutusta vapinaan PD-potilailla.
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
· MDS-Unified Parkinsonin taudin arviointiasteikon (MDS-UPDRS) III vapinapisteiden muutosten arviointi ·· Muutosten arviointi Movement Disorders Societyssa - United Parkinsonin taudin arviointiasteikon osan III vapinapistemäärä, jossa vähimmäisarvo on 0 ja maksimiarvo on 4 jokaiselle ala-asteikolle (lepo, kineettinen ja asento), korkeammalla pistemäärällä tarkoittaa huonompaa lopputulosta. |
8 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida muutoksia MDS-UPDRS-osassa I (ei-motorinen) PD-potilailla, joilla on vapina.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
|
24 viikkoa
|
|
Arvioida muutoksia MDS-UPDRS II:n motorisissa oireissa PD-potilailla, joilla on vapina.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
|
24 viikkoa
|
|
Arvioida kognition, mielialan ja käyttäytymisen muutoksia Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla, joita hoidetaan Istradefylliinillä.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
|
24 viikkoa
|
|
Arvioida geriatrisen masennusasteikon (GDS) PD-potilaiden vapinaa.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
- Arvioimaan kognition, mielialan ja käyttäytymisen muutoksia Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla, joita hoidettiin Istradefylliinillä arvioimalla pistemäärän muutosta geriatrisen masennusasteikon (GDS) perusteella, minimipisteellä 0 ja maksimipistemäärällä 10, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa lopputulosta.
|
24 viikkoa
|
|
Arvioida Istradefylliinin vaikutusta päivittäiseen elämään PD-potilailla, joilla on vapina.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
- Arvioida muutoksia, jotka johtuvat yksittäisten samanaikaisten lääkkeiden muuttamisesta vasteena Istradefylliinin aiheuttamiin haittatapahtumiin, ja muutokset Movement Disorders Society - United Parkinsonin taudin arviointiasteikon osan III vapinapisteissä.
|
24 viikkoa
|
|
Arvioida vapinaa sieppaavan sovelluksen, kuten Mindsquare-sovelluksen, hyödyllisyyttä.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
- Arvioida vapinaa sieppaavan sovelluksen (mielen neliö) hyödyllisyyttä vapinan vakavuuden mittaamiseksi (amplitudi mitattuna keskimääräisellä siirtymällä Z-akselilla)
|
24 viikkoa
|
|
Arvioida muutoksia motorisessa vajaatoiminnassa käyttämällä Right Eye -silmänseurantatekniikkaa.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
- Arvioida muutoksia motorisessa vajaatoiminnassa käyttämällä Dynamic Vision -testiä, joka on osa Right Eye katseenseurantatekniikkaa, mittaamaan muutoksia tavoitteluissa, fiksaatioissa ja silmäliikkeissä, joiden vähimmäispistemäärä on 0 prosenttipiste ja maksimipiste 100 persentiili. , korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa tulosta.
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Fernando Pagan, Georgetown University Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Synukleinopatiat
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Liikkumishäiriöt
- Parkinsonin häiriöt
- Basal ganglia -taudit
- Dyskinesiat
- Parkinsonin tauti
- Vapina
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Neurotransmitterit
- Purinergiset antagonistit
- Purinergiset aineet
- Purinergiset P1-reseptorin antagonistit
- Adenosiini A2 -reseptorin antagonistit
- Istradefylliini
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY00005472
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .