Protokół wpływu istradefyliny na drżenie w chorobie Parkinsona

W tym 6-miesięcznym, otwartym, eksploracyjnym badaniu pilotażowym z jedną grupą badacz zamierza włączyć pilotażową próbę 25 pacjentów z chorobą Parkinsona, u których rozpoczyna się leczenie nowym lekiem zatwierdzonym przez FDA „Istradefylline” jako uzupełnienie terapii w leczeniu objawów ruchowych (na podstawie oceny specjalisty zaburzeń ruchowych, jeśli pacjenci nie radzą sobie optymalnie z objawami przy maksymalnej tolerowanej dawce leków dopaminergicznych). Badacz oceni ich objawy motoryczne przed rozpoczęciem podawania nowego leku, w tym całkowitą punktację MDS-UPDRS i MDS-UPDRS-III.

Na podstawie danych z wczesnego doświadczenia ograniczonego zestawu danych w ramach naszej praktyki klinicznej dotyczącej pacjentów przyjmujących Istradefylinę, badacz zauważył poprawę objawów motorycznych po zastosowaniu PDRS-III. Badacz ocenił stopień drżenia za pomocą oprogramowania do ilościowego określania drżenia przed i po 8 tygodniach terapii. Amplituda, częstotliwość i nasilenie drżenia poprawiły się u pierwszych dwóch pacjentów na podstawie tych parametrów.

Analiza wtórna w 24. tygodniu będzie obejmować wszystkie wyżej wymienione oceny. Badacz porówna ich punktację i wyniki przed i po podaniu leku.

Interwencja terapeutyczna będzie polegała na ocenie efektu dodania Istradefyliny w dawce 40 mg dziennie (po dwóch tygodniach stosowania Istradefyliny w dawce 20 mg dziennie) u pacjentów przyjmujących już lewodopę i inne leki przeciw parkinsonizmowi. Pacjenci zostaną poddani badaniu przesiewowemu na podstawie kryteriów włączenia i wyłączenia. Zakwalifikowani pacjenci będą musieli stosować stały schemat wszystkich jednocześnie przyjmowanych leków przez co najmniej 30 dni przed wizytą wyjściową. Wszystkie leki towarzyszące PD są dozwolone. Uczestnicy muszą również mieć MOCA (Montreal Cognitive Assessment) na poziomie 22 lub wyższym oraz brak diagnozy demencji.

Wynik drżenia zostanie klinicznie określony przez obecność sumarycznego wyniku co najmniej 8 z 32 pozycji drżenia MDS-UPDRS 16, 20 i 21 (określanych jako wynik drżenia). Generowanie tego wyniku sumarycznego opiera się na ważności MDS-UPDRS w odniesieniu do drżenia19 oraz doświadczeniu klinicznym, że elementy MDS-UPDRS dotyczące drżenia odzwierciedlają różne, ale podobnie ważne aspekty drżenia parkinsonowskiego, w tym upośledzenie codziennych czynności przez drżenie.