Studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a PK FHL-301 u pacientů s Parkinsonovou chorobou.

Kritéria pro zařazení:

• Způsobilí pacienti musí splňovat následující kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza klinicky zjištěné PD v souladu s klinickými diagnostickými kritérii společnosti Movement Disorder Society (MDS) pro PD (potvrzeno DaTscan).
  • Každý pacient musí být schopen a ochoten poskytnout podepsaný a datovaný informovaný souhlas před zahájením studie.
  • Pacienti ženy a muži ve věku 40 až 75 let včetně.
  • Pacientky ve fertilním věku nesmějí být těhotné nebo kojící s negativním výsledkem těhotenského testu na lidský choriový gonadotropin (HCG) v séru při screeningu.
  • Pacientky ve fertilním věku a pacienti mužského pohlaví musí od screeningu až do dokončení studie používat vhodnou metodu antikoncepce. Přijatelné metody antikoncepce jsou bariérové ​​metody (mužský kondom, ženský kondom, bránice, cervikální čepice, spermicid nebo nitroděložní tělísko [IUD]), chirurgická sterilita (doložená lékařská zpráva o vasektomii, hysterektomii a/nebo bilaterální ooforektomii) a/nebo postmenopauzální stav (definovaný jako nejméně 1 rok bez menstruace, jak je prokázáno anamnézou nebo zprávou pacienta).
  • Léčba dosud neléčených pacientů pro PD
  • Stádium Hoehna a Yahra 1,0 až 2,0 při screeningu

Kritéria vyloučení:

• Diagnóza je nejasná nebo existuje podezření na jiný parkinsonský syndrom, jako je sekundární parkinsonismus (způsobený léky, toxiny, infekčními agens, vaskulární onemocnění, trauma, novotvar mozku), syndromy Parkinson-plus nebo Huntingtonova choroba.
• Přítomnost jasné diagnózy neurodegenerativních onemocnění jiných než PD
• Podstoupili chirurgický zákrok pro léčbu PD (např. pallidotomii, hlubokou mozkovou stimulaci, transplantaci fetální tkáně) nebo jste kdykoli podstoupili jakoukoli jinou operaci mozku, a to i u stavů bez PD.
• Současná/anamnéza psychiatrické diagnózy akutní psychotické poruchy nebo jiných primárních psychiatrických diagnóz, tj. bipolární poruchy nebo MDD, nebo jiných psychiatrických, neurologických nebo behaviorálních poruch/symptomů, které mohou interferovat s prováděním studie.
• Montrealské skóre kognitivního hodnocení (MoCA) < 23
• Klinická chemická hodnocení, která indikují klinicky významné závažné nebo nestabilní onemocnění, jako je: abnormální počet bílých nebo červených krvinek; aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) nebo alkalická fosfatáza (ALP) nad 3x horní hranice normy; nebo odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2
• Preexistující diagnóza gastrointestinálních onemocnění, která mohou bránit vstřebávání studovaného léku, jako jsou onemocnění jater a žlučníku (např. cholangitida a cholestáza), Crohnova choroba nebo ulcerózní kolitida.
• Účastnice, které jsou těhotné nebo plánují otěhotnět.
• Významné neurologické onemocnění, jako je AD, mrtvice, mozkový nádor, roztroušená skleróza nebo záchvatové onemocnění.
• Závažná deprese za posledních 12 měsíců (Diagnostický a statistický manuál duševních poruch, kritéria pátého vydání [DSM-5]), závažná duševní choroba, jako je schizofrenie, nebo nedávné (za posledních 12 měsíců) zneužívání alkoholu nebo návykových látek.
• Použití jakýchkoliv zkoumaných látek během 30 dnů před screeningem.
• Citlivost, intolerance nebo alergie na FHL-301.
• Pacient s jakoukoli anamnézou nebo současným důkazem sebevražedných myšlenek v posledním roce.
• Neochota dokončit jakákoli plánovaná studijní hodnocení.
• Jakákoli kontraindikace pro vyšetření hlavy magnetickou rezonancí (MRI).
• Abnormální nálezy MRI v mega cisterně, septum pellucidum, známky těžké kortikální nebo subkortikální atrofie, mozkové nádory, cévní onemocnění, trauma nebo arteriovenózní malformace
• Pacient má jakákoli další onemocnění, která by podle názoru zkoušejícího způsobila, že by byl při léčbě FHL-301 ohrožen.