Studie ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van FHL-301 bij patiënten met de ziekte van Parkinson.

Inclusiecriteria:

• In aanmerking komende patiënten moeten aan de volgende inclusiecriteria voldoen:

  • Een diagnose van klinisch vastgestelde PD in overeenstemming met de Movement Disorder Society (MDS) ClinicalDiagnostic Criteria for PD (bevestigd door DaTscan).
  • Elke patiënt moet in staat en bereid zijn om voorafgaand aan het onderzoek ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming te geven.
  • Vrouwelijke en mannelijke patiënten van 40 tot en met 75 jaar.
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven met een negatief serum humaan choriongonadotrofine (HCG) zwangerschapstestresultaat bij de screening.
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden en mannelijke patiënten moeten een geschikte anticonceptiemethode gebruiken vanaf de screening tot aan de voltooiing van het onderzoek. Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn barrièremethoden (mannelijk condoom, vrouwencondoom, pessarium, cervicaal kapje, zaaddodend middel of spiraaltje [IUD]), chirurgische steriliteit (gedocumenteerd doktersrapport van vasectomie, hysterectomie en/of bilaterale ovariëctomie), en/of postmenopauzale status (gedefinieerd als ten minste 1 jaar zonder menstruatie, zoals blijkt uit de medische geschiedenis of het patiëntenrapport).
  • Behandelingsnaïeve patiënten voor PD
  • Hoehn en Yahr-stadium van 1,0 tot 2,0 bij screening

Uitsluitingscriteria:

• De diagnose is onduidelijk, of er bestaat een vermoeden van een ander parkinsonsyndroom, zoals secundair parkinsonisme (veroorzaakt door medicijnen, toxines, infectieuze agentia, vaatziekten, trauma, hersenneoplasma), Parkinson-plus-syndromen of de ziekte van Huntington.
• De aanwezigheid van een duidelijke diagnose van andere neurodegeneratieve ziekten dan PD
• een operatie hebben ondergaan voor de behandeling van PD (bijv. pallidotomie, diepe hersenstimulatie, foetale weefseltransplantatie) of ooit een andere hersenoperatie hebben ondergaan, zelfs voor niet-PD-aandoeningen.
• Huidige/voorgeschiedenis van psychiatrische diagnose van acute psychotische stoornis of andere primaire psychiatrische diagnoses, d.w.z. bipolaire stoornis of MDD, of andere psychiatrische, neurologische of gedragsstoornissen/symptomen die de uitvoering van het onderzoek kunnen verstoren.
• Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score < 23
• Klinische chemische beoordelingen die duiden op een klinisch significante ernstige of onstabiele ziekte, zoals: abnormaal aantal witte of rode bloedcellen; aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT) of alkalische fosfatase (ALP) boven 3x de bovengrens van normaal; of geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2
• Reeds bestaande diagnose van gastro-intestinale aandoeningen die de absorptie van onderzoeksmedicatie kunnen belemmeren, zoals lever- en galblaasaandoeningen (bijv. cholangitis en cholestase), de ziekte van Crohn of colitis ulcerosa.
• Vrouwelijke deelnemers die zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden.
• Significante neurologische ziekte zoals AD, beroerte, hersentumor, multiple sclerose of convulsies.
• Ernstige depressie in de afgelopen 12 maanden (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition [DSM-5] criteria), ernstige psychische aandoening zoals schizofrenie, of recent (in de afgelopen 12 maanden) alcohol- of middelenmisbruik.
• Gebruik van onderzoeksmiddelen binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening.
• Gevoeligheid, intolerantie of allergieën voor FHL-301.
• Patiënt met enige voorgeschiedenis of huidig ​​bewijs van zelfmoordgedachten in het afgelopen jaar.
• Niet bereid om geplande studiebeoordelingen af ​​te ronden.
• Elke contra-indicatie voor het ondergaan van een MRI-scan (Magnetic Resonance Imaging) van het hoofd.
• Abnormale MRI-bevindingen in de mega cisterna, septum pellucidum, tekenen van ernstige corticale of subcorticale atrofie, hersentumoren, vaatziekten, trauma of arterioveneuze misvormingen
• Patiënt heeft aanvullende ziekten die naar de mening van de onderzoeker ertoe zouden leiden dat ze risico zouden lopen bij behandeling met FHL-301.