Studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, effektiviteten og PK av FHL-301 hos pasienter med Parkinsons sykdom.

Inklusjonskriterier:

• Kvalifiserte pasienter må oppfylle følgende inklusjonskriterier:

  • En diagnose av klinisk etablert PD i samsvar med Movement Disorder Society (MDS) ClinicalDiagnostic Criteria for PD (Bekreftet av DaTscan).
  • Hver pasient må kunne og være villig til å gi signert og datert informert samtykke før studien.
  • Kvinnelige og mannlige pasienter i alderen 40 til 75 år inkludert.
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder må ikke være gravide eller ammende med et negativt serumresultat fra humant koriongonadotropin (HCG) graviditetstest ved screening.
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder og mannlige pasienter må bruke en adekvat prevensjonsmetode fra screening til studien er fullført. Akseptable prevensjonsmetoder er barrieremetoder (mannlig kondom, kvinnelig kondom, diafragma, cervical cap, spermicid eller intrauterin enhet [IUD]), kirurgisk sterilitet (dokumentert legerapport om vasektomi, hysterektomi og/eller bilateral ooforektomi), og/eller postmenopausal status (definert som minst 1 år uten menstruasjon som vist av sykehistorie eller pasientrapport).
  • Behandlingsnaive pasienter for PD
  • Hoehn og Yahr Stage på 1,0 til 2,0 ved screening

Ekskluderingskriterier:

• Diagnosen er uklar, eller det eksisterer en mistanke om andre Parkinsons syndrom, for eksempel sekundær Parkinsonisme (forårsaket av medikamenter, toksiner, infeksjonsmidler, vaskulær sykdom, traumer, hjerneneoplasmer), Parkinson-pluss-syndromer eller Huntingtons sykdom.
• Tilstedeværelsen av en klar diagnose av andre nevrodegenerative sykdommer enn PD
• Har gjennomgått kirurgi for behandling av PD (f.eks. pallidotomi, dyp hjernestimulering, føtalvevstransplantasjon) eller har gjennomgått en annen hjernekirurgi til enhver tid, selv for ikke-PD-tilstander.
• Aktuell/historie med psykiatrisk diagnose av akutt psykotisk lidelse eller andre primære psykiatriske diagnoser, dvs. bipolar lidelse eller MDD, eller andre psykiatriske, nevrologiske eller atferdsmessige lidelser/symptomer som kan forstyrre gjennomføringen av studien.
• Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-poengsum < 23
• Klinisk kjemivurderinger som indikerer klinisk signifikant alvorlig eller ustabil sykdom som: unormalt antall hvite eller røde blodlegemer; aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) eller alkalisk fosfatase (ALP) over 3x den øvre normalgrensen; eller estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2
• Eksisterende diagnose av gastrointestinale sykdommer som kan hemme absorpsjon av studiemedisiner, slik som lever- og galleblæresykdommer (f.eks. kolangitt og kolestase), Crohns sykdom eller ulcerøs kolitt.
• Kvinnelige deltakere som er gravide eller planlegger å bli gravide.
• Betydelig nevrologisk sykdom som AD, hjerneslag, hjernesvulst, multippel sklerose eller anfallsforstyrrelse.
• Alvorlig depresjon de siste 12 månedene (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition [DSM-5] kriterier), alvorlige psykiske lidelser som schizofreni, eller nylig (i siste 12 måneder) alkohol- eller rusmisbruk.
• Bruk av undersøkelsesmidler innen 30 dager før screening.
• Følsomhet, intoleranse eller allergi mot FHL-301.
• Pasient med noen historie eller nåværende bevis på selvmordstanker det siste året.
• Uvillig til å gjennomføre noen planlagte studievurderinger.
• Enhver kontraindikasjon for å gjennomgå en magnetisk resonansavbildning (MRI) av hodet.
• Unormale MR-funn i mega cisterna, septum pellucidum, tegn på alvorlig kortikal eller subkortikal atrofi, hjernesvulster, vaskulære sykdommer, traumer eller arteriovenøse misdannelser
• Pasienten har ytterligere sykdommer som etter etterforskerens mening vil føre til at de er i faresonen ved behandling med FHL-301.