Estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y farmacocinética de FHL-301 en pacientes con enfermedad de Parkinson.

Criterios de inclusión:

• Los pacientes elegibles deben cumplir con los siguientes criterios de inclusión:

  • Un diagnóstico de EP clínicamente establecido de acuerdo con los Criterios de Diagnóstico Clínico para la EP de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS) (Confirmado por DaTscan).
  • Cada paciente debe poder y estar dispuesto a proporcionar un consentimiento informado firmado y fechado antes del estudio.
  • Pacientes femeninos y masculinos de 40 a 75 años inclusive.
  • Las pacientes en edad fértil no deben estar embarazadas ni amamantando con un resultado negativo en la prueba de embarazo con gonadotropina coriónica humana (HCG) en suero en la selección.
  • Las pacientes mujeres en edad fértil y los pacientes hombres deben utilizar un método anticonceptivo adecuado desde la selección hasta la finalización del estudio. Los métodos anticonceptivos aceptables son métodos de barrera (condón masculino, condón femenino, diafragma, capuchón cervical, espermicida o dispositivo intrauterino [DIU]), esterilidad quirúrgica (informe médico documentado de vasectomía, histerectomía y/u ovariectomía bilateral) y/o estado posmenopáusico (definido como al menos 1 año sin menstruación como lo demuestra el historial médico o el informe del paciente).
  • Pacientes sin tratamiento previo para la EP
  • Etapa de Hoehn y Yahr de 1.0 a 2.0 en la selección

Criterio de exclusión:

• El diagnóstico no está claro o existe la sospecha de otro síndrome parkinsoniano, como el parkinsonismo secundario (causado por fármacos, toxinas, agentes infecciosos, enfermedad vascular, traumatismo, neoplasia cerebral), síndromes de Parkinson plus o enfermedad de Huntington.
• La presencia de un diagnóstico claro de enfermedades neurodegenerativas distintas de la EP.
• Se ha sometido a una cirugía para el tratamiento de la EP (p. ej., palidotomía, estimulación cerebral profunda, trasplante de tejido fetal) o se ha sometido a cualquier otra cirugía cerebral en cualquier momento, incluso para afecciones que no sean de la EP.
• Actual/antecedentes de diagnóstico psiquiátrico de trastorno psicótico agudo u otros diagnósticos psiquiátricos primarios, es decir, trastorno bipolar o MDD, u otros trastornos/síntomas psiquiátricos, neurológicos o conductuales que puedan interferir con la realización del estudio.
• Puntuación de la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA) < 23
• Evaluaciones de bioquímica clínica que indican una enfermedad importante o inestable clínicamente significativa, como: recuento anormal de glóbulos blancos o rojos; aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) o fosfatasa alcalina (ALP) por encima de 3 veces el límite superior de lo normal; o tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) < 30 ml/min/1,73 m2
• Diagnóstico preexistente de enfermedades gastrointestinales que pueden dificultar la absorción de la medicación del estudio, como enfermedades del hígado y de la vesícula biliar (p. ej., colangitis y colestasis), enfermedad de Crohn o colitis ulcerosa.
• Mujeres participantes que están embarazadas o planean quedar embarazadas.
• Enfermedad neurológica significativa como DA, accidente cerebrovascular, tumor cerebral, esclerosis múltiple o trastorno convulsivo.
• Depresión mayor en los últimos 12 meses (criterios del Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales, quinta edición [DSM-5]), enfermedad mental mayor como la esquizofrenia o abuso reciente (en los últimos 12 meses) de alcohol o sustancias.
• Uso de cualquier agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección.
• Sensibilidad, intolerancia o alergias a FHL-301.
• Paciente con cualquier antecedente o evidencia actual de ideación suicida en el último año.
• No está dispuesto a completar ninguna evaluación de estudio planificada.
• Cualquier contraindicación para someterse a una resonancia magnética nuclear (RMN) de la cabeza.
• Hallazgos anormales en la resonancia magnética en la megacisterna, septum pellucidum, signos de atrofia cortical o subcortical severa, tumores cerebrales, enfermedades vasculares, trauma o malformaciones arteriovenosas
• El paciente tiene alguna enfermedad adicional que, en opinión del investigador, lo pondría en riesgo con el tratamiento con FHL-301.