Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la PK di FHL-301 nei pazienti con malattia di Parkinson.

Criterio di inclusione:

• I pazienti idonei devono soddisfare i seguenti criteri di inclusione:

  • Una diagnosi di PD clinicamente stabilita in accordo con i criteri diagnostici clinici per PD della Movement Disorder Society (MDS) (confermati da DaTscan).
  • Ogni paziente deve essere in grado e disposto a fornire il consenso informato firmato e datato prima dello studio.
  • Pazienti di sesso femminile e maschile di età compresa tra 40 e 75 anni inclusi.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile non devono essere in gravidanza o in allattamento con un risultato negativo del test di gravidanza per la gonadotropina corionica umana (HCG) sierica allo Screening.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile e i pazienti di sesso maschile devono utilizzare un metodo contraccettivo adeguato dallo Screening fino al completamento dello studio. Metodi contraccettivi accettabili sono metodi di barriera (preservativo maschile, preservativo femminile, diaframma, cappuccio cervicale, spermicida o dispositivo intrauterino [IUD]), sterilità chirurgica (rapporto medico documentato di vasectomia, isterectomia e/o ovariectomia bilaterale) e/o stato postmenopausale (definito come almeno 1 anno senza mestruazioni come dimostrato dall'anamnesi o dal referto del paziente).
  • Pazienti naïve al trattamento per PD
  • Hoehn e Yahr Stage da 1.0 a 2.0 allo Screening

Criteri di esclusione:

• La diagnosi non è chiara o esiste il sospetto di un'altra sindrome parkinsoniana, come il parkinsonismo secondario (causato da farmaci, tossine, agenti infettivi, malattie vascolari, traumi, neoplasie cerebrali), sindromi Parkinson-plus o malattia di Huntington.
• La presenza di una chiara diagnosi di malattie neurodegenerative diverse dal morbo di Parkinson
• Hanno subito un intervento chirurgico per il trattamento del PD (ad es. Pallidotomia, stimolazione cerebrale profonda, trapianto di tessuto fetale) o hanno subito qualsiasi altro intervento chirurgico al cervello in qualsiasi momento, anche per condizioni non PD.
• Attuale/storia di diagnosi psichiatrica di disturbo psicotico acuto o altra diagnosi psichiatrica primaria, ad es. disturbo bipolare o MDD, o altri disturbi/sintomi psichiatrici, neurologici o comportamentali che possono interferire con lo svolgimento dello studio.
• Punteggio Montreal Cognitive Assessment (MoCA) < 23
• Valutazioni di chimica clinica che indicano una malattia maggiore o instabile clinicamente significativa come: conteggio anormale dei globuli bianchi o rossi; aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) o fosfatasi alcalina (ALP) oltre 3 volte il limite superiore del normale; o velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 30 mL/min/1,73 m2
• - Diagnosi preesistente di malattie gastrointestinali che possono ostacolare l'assorbimento del farmaco in studio, come malattie del fegato e della cistifellea (ad esempio colangite e colestasi), morbo di Crohn o colite ulcerosa.
• Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o che stanno pianificando una gravidanza.
• Malattie neurologiche significative come AD, ictus, tumore al cervello, sclerosi multipla o disturbo convulsivo.
• Depressione maggiore negli ultimi 12 mesi (criteri del Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, Quinta Edizione [DSM-5]), malattie mentali gravi come la schizofrenia o recente (negli ultimi 12 mesi) abuso di alcol o sostanze.
• Uso di qualsiasi agente sperimentale entro 30 giorni prima dello screening.
• Sensibilità, intolleranza o allergie a FHL-301.
• Paziente con anamnesi o evidenza attuale di ideazione suicidaria nell'ultimo anno.
• Riluttante a completare eventuali valutazioni di studio pianificate.
• Qualsiasi controindicazione per sottoporsi a risonanza magnetica (MRI) della testa.
• Reperti RM anomali nella mega cisterna, setto pellucido, segni di grave atrofia corticale o sottocorticale, tumori cerebrali, malattie vascolari, traumi o malformazioni artero-venose
• - Il paziente ha altre malattie che, secondo l'opinione dello sperimentatore, lo metterebbero a rischio con il trattamento con FHL-301.