Undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten og PK af FHL-301 hos patienter med Parkinsons sygdom.

Inklusionskriterier:

• Kvalificerede patienter skal opfylde følgende inklusionskriterier:

  • En diagnose af klinisk etableret PD i overensstemmelse med Movement Disorder Society (MDS) ClinicalDiagnostic Criteria for PD (Bekræftet af DaTscan).
  • Hver patient skal være i stand til og villig til at give underskrevet og dateret informeret samtykke forud for undersøgelsen.
  • Kvindelige og mandlige patienter i alderen 40 til 75 år inklusive.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder må ikke være gravide eller ammende med et negativt serum humant choriongonadotropin (HCG) graviditetstestresultat ved screening.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder og mandlige patienter skal bruge en passende præventionsmetode fra screening til afslutning af undersøgelsen. Acceptable præventionsmetoder er barrieremetoder (mandligt kondom, kvindeligt kondom, diafragma, cervikal hætte, spermicid eller intrauterin enhed [IUD]), kirurgisk sterilitet (dokumenteret lægerapport om vasektomi, hysterektomi og/eller bilateral oophorektomi) og/eller postmenopausal status (defineret som mindst 1 år uden menstruation som vist ved sygehistorie eller patientrapport).
  • Behandlingsnaive patienter for PD
  • Hoehn og Yahr Stage på 1,0 til 2,0 ved screening

Ekskluderingskriterier:

• Diagnosen er uklar, eller der eksisterer en mistanke om andet Parkinsons syndrom, såsom sekundær Parkinsonisme (forårsaget af lægemidler, toksiner, infektionsstoffer, vaskulær sygdom, traumer, hjerneneoplasmer), Parkinson-plus-syndromer eller Huntingtons sygdom.
• Tilstedeværelsen af ​​en klar diagnose af andre neurodegenerative sygdomme end PD
• Har gennemgået en operation til behandling af PD (f.eks. pallidotomi, dyb hjernestimulering, føtal vævstransplantation) eller har gennemgået en anden hjerneoperation på et hvilket som helst tidspunkt, selv for ikke-PD tilstande.
• Aktuel/historie med psykiatrisk diagnose af akut psykotisk lidelse eller andre primære psykiatriske diagnoser, dvs. bipolar lidelse eller MDD, eller andre psykiatriske, neurologiske eller adfærdsmæssige lidelser/symptomer, der kan forstyrre udførelsen af ​​undersøgelsen.
• Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score < 23
• Klinisk kemi vurderinger, der indikerer klinisk signifikant større eller ustabil sygdom, såsom: unormalt antal hvide eller røde blodlegemer; aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) eller alkalisk fosfatase (ALP) over 3x den øvre normalgrænse; eller estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2
• Eksisterende diagnose af gastrointestinale sygdomme, som kan hæmme absorptionen af ​​undersøgelsesmedicin, såsom lever- og galdeblæresygdomme (f.eks. kolangitis og kolestase), Crohns sygdom eller colitis ulcerosa.
• Kvindelige deltagere, der er gravide eller planlægger at blive gravide.
• Betydelig neurologisk sygdom såsom AD, slagtilfælde, hjernetumor, multipel sklerose eller anfaldssygdom.
• Større depression i de seneste 12 måneder (Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition [DSM-5] kriterier), alvorlig psykisk sygdom såsom skizofreni eller nylig (i de seneste 12 måneder) alkohol- eller stofmisbrug.
• Brug af eventuelle forsøgsmidler inden for 30 dage før screening.
• Følsomhed, intolerance eller allergi over for FHL-301.
• Patient med nogen historie eller aktuelle tegn på selvmordstanker inden for det sidste år.
• Uvillig til at gennemføre planlagte undersøgelsesvurderinger.
• Enhver kontraindikation for at gennemgå en magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) scanning af hovedet.
• Unormale MR-fund i mega cisterna, septum pellucidum, tegn på alvorlig kortikal eller subkortikal atrofi, hjernetumorer, vaskulære sygdomme, traumer eller arteriovenøse misdannelser
• Patienten har yderligere sygdomme, som efter investigators mening ville medføre, at de er i fare med behandling med FHL-301.