Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, skuteczność i farmakokinetykę FHL-301 u pacjentów z chorobą Parkinsona.

Kryteria przyjęcia:

• Kwalifikujący się pacjenci muszą spełniać następujące kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie klinicznie ustalonej chP zgodnie z Klinicznymi Kryteriami Diagnostycznymi Towarzystwa Chorób Zaburzeń Ruchowych (MDS) (potwierdzone przez DaTscan).
  • Każdy pacjent musi być zdolny i chętny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej i opatrzonej datą przed rozpoczęciem badania.
  • Kobiety i mężczyźni w wieku od 40 do 75 lat włącznie.
  • Pacjentki w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią z ujemnym wynikiem testu ciążowego na obecność ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (HCG) w surowicy podczas badania przesiewowego.
  • Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą stosować odpowiednią metodę antykoncepcji od badania przesiewowego do zakończenia badania. Dopuszczalne metody antykoncepcji to metody barierowe (prezerwatywa dla mężczyzn, prezerwatywa dla kobiet, diafragma, kapturek naszyjkowy, środek plemnikobójczy lub wkładka domaciczna [IUD]), sterylność chirurgiczna (udokumentowane zaświadczenie lekarskie o wazektomii, histerektomii i/lub obustronnym wycięciu jajników) i/lub stan pomenopauzalny (zdefiniowany jako co najmniej 1 rok bez miesiączki, co wykazano na podstawie wywiadu medycznego lub raportu pacjentki).
  • Nieleczeni wcześniej pacjenci z PD
  • Etap Hoehna i Yahra od 1,0 do 2,0 podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

• Diagnoza jest niejasna lub istnieje podejrzenie innego zespołu parkinsonowskiego, takiego jak parkinsonizm wtórny (spowodowany przez leki, toksyny, czynniki zakaźne, chorobę naczyniową, uraz, nowotwór mózgu), zespół Parkinsona plus lub chorobę Huntingtona.
• Obecność wyraźnej diagnozy chorób neurodegeneracyjnych innych niż PD
• Przeszli operację w celu leczenia PD (np. pallidotomię, głęboką stymulację mózgu, przeszczep tkanki płodowej) lub przeszli jakąkolwiek inną operację mózgu w dowolnym momencie, nawet z powodu warunków innych niż PD.
• Aktualna/historyczna diagnoza psychiatryczna ostrych zaburzeń psychotycznych lub innych pierwotnych diagnoz psychiatrycznych, tj. choroby afektywnej dwubiegunowej lub MDD, lub innych zaburzeń/objawów psychiatrycznych, neurologicznych lub behawioralnych, które mogą zakłócać prowadzenie badania.
• Wynik Montrealskiej Oceny Poznawczej (MoCA) < 23
• Oceny chemii klinicznej, które wskazują klinicznie istotną poważną lub niestabilną chorobę, taką jak: nieprawidłowa liczba białych lub czerwonych krwinek; aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT) lub fosfataza alkaliczna (ALP) powyżej 3-krotności górnej granicy normy; lub szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2
• Wcześniejsza diagnoza chorób żołądkowo-jelitowych, które mogą utrudniać wchłanianie badanego leku, takich jak choroby wątroby i pęcherzyka żółciowego (np. zapalenie dróg żółciowych i cholestaza), choroba Leśniowskiego-Crohna lub wrzodziejące zapalenie jelita grubego.
• Uczestniczki, które są w ciąży lub planują zajść w ciążę.
• Poważna choroba neurologiczna, taka jak AD, udar, guz mózgu, stwardnienie rozsiane lub zaburzenie napadowe.
• Poważna depresja w ciągu ostatnich 12 miesięcy (Kryteria diagnostyczne i statystyczne zaburzeń psychicznych, wydanie piąte [DSM-5]), poważna choroba psychiczna, taka jak schizofrenia lub niedawne (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) nadużywanie alkoholu lub substancji psychoaktywnych.
• Stosowanie jakichkolwiek środków badawczych w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.
• Wrażliwość, nietolerancja lub alergia na FHL-301.
• Pacjent z jakąkolwiek historią lub aktualnymi dowodami myśli samobójczych w ciągu ostatniego roku.
• Niechęć do ukończenia jakichkolwiek planowanych ocen badań.
• Wszelkie przeciwwskazania do wykonania rezonansu magnetycznego (MRI) głowy.
• Nieprawidłowe wyniki rezonansu magnetycznego mega cisterna, septum pellucidum, oznaki ciężkiego zaniku kory lub podkory, guzy mózgu, choroby naczyniowe, urazy lub malformacje tętniczo-żylne
• Pacjent ma jakiekolwiek dodatkowe choroby, które w opinii Badacza mogłyby spowodować u niego ryzyko leczenia FHL-301.