Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und PK von FHL-301 bei Parkinson-Patienten.

Einschlusskriterien:

• Geeignete Patienten müssen die folgenden Einschlusskriterien erfüllen:

  • Eine Diagnose einer klinisch nachgewiesenen Parkinson-Krankheit gemäß den ClinicalDiagnostic Criteria for PD der Movement Disorder Society (MDS) (bestätigt durch DaTscan).
  • Jeder Patient muss in der Lage und bereit sein, vor der Studie eine unterzeichnete und datierte Einverständniserklärung abzugeben.
  • Weibliche und männliche Patienten im Alter von 40 bis einschließlich 75 Jahren.
  • Patientinnen im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein oder stillen und beim Screening ein negatives Schwangerschaftstestergebnis auf humanes Choriongonadotropin (HCG) im Serum aufweisen.
  • Weibliche Patienten im gebärfähigen Alter und männliche Patienten müssen vom Screening bis zum Abschluss der Studie eine angemessene Verhütungsmethode anwenden. Akzeptable Verhütungsmethoden sind Barrieremethoden (Kondom für den Mann, Kondom für die Frau, Zwerchfell, Gebärmutterhalskappe, Spermizid oder Intrauterinpessar [IUP]), chirurgische Sterilität (dokumentierter ärztlicher Bericht über Vasektomie, Hysterektomie und/oder bilaterale Oophorektomie) und/oder Postmenopausaler Status (definiert als mindestens 1 Jahr ohne Menstruation, nachgewiesen durch Anamnese oder Patientenbericht).
  • Behandlungsnaive Patienten für Parkinson
  • Hoehn und Yahr Stufe von 1,0 bis 2,0 beim Screening

Ausschlusskriterien:

• Die Diagnose ist unklar oder es besteht der Verdacht auf ein anderes Parkinson-Syndrom, wie z. B. sekundären Parkinsonismus (verursacht durch Medikamente, Toxine, Infektionserreger, Gefäßerkrankungen, Traumata, Hirntumoren), Parkinson-Plus-Syndrome oder die Huntington-Krankheit.
• Das Vorliegen einer eindeutigen Diagnose anderer neurodegenerativer Erkrankungen als Parkinson
• sich einer Operation zur Behandlung der Parkinson-Krankheit unterzogen haben (z. B. Pallidotomie, tiefe Hirnstimulation, fetale Gewebetransplantation) oder sich zu irgendeinem Zeitpunkt einer anderen Gehirnoperation unterzogen haben, auch bei Nicht-PD-Erkrankungen.
• Aktuelle/Vorgeschichte der psychiatrischen Diagnose einer akuten psychotischen Störung oder anderer primärer psychiatrischer Diagnosen, d. h. bipolarer Störung oder MDD, oder anderer psychiatrischer, neurologischer oder Verhaltensstörungen/Symptome, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen können.
• Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-Score < 23
• Klinisch-chemische Untersuchungen, die auf eine klinisch bedeutsame schwere oder instabile Erkrankung hinweisen, wie zum Beispiel: abnormale Anzahl weißer oder roter Blutkörperchen; Aspartataminotransferase (AST), Alaninaminotransferase (ALT) oder alkalische Phosphatase (ALP) über dem Dreifachen der Obergrenze des Normalwerts; oder geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2
• Vorherige Diagnose von Magen-Darm-Erkrankungen, die die Aufnahme der Studienmedikation beeinträchtigen können, wie z. B. Leber- und Gallenblasenerkrankungen (z. B. Cholangitis und Cholestase), Morbus Crohn oder Colitis ulcerosa.
• Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind oder eine Schwangerschaft planen.
• Bedeutende neurologische Erkrankung wie AD, Schlaganfall, Hirntumor, Multiple Sklerose oder Anfallsleiden.
• Schwere Depression in den letzten 12 Monaten (Kriterien des Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition [DSM-5]), schwere psychische Erkrankung wie Schizophrenie oder kürzlich (in den letzten 12 Monaten) Alkohol- oder Drogenmissbrauch.
• Verwendung von Prüfmitteln innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening.
• Empfindlichkeit, Unverträglichkeit oder Allergie gegenüber FHL-301.
• Patient mit Vorgeschichte oder aktuellen Anzeichen von Suizidgedanken im letzten Jahr.
• Nicht bereit, geplante Studienbewertungen durchzuführen.
• Jegliche Kontraindikation für eine Magnetresonanztomographie (MRT) des Kopfes.
• Auffällige MRT-Befunde in der Megacisterna, im Septum pellucidum, Anzeichen einer schweren kortikalen oder subkortikalen Atrophie, Hirntumoren, Gefäßerkrankungen, Traumata oder arteriovenösen Fehlbildungen
• Der Patient leidet an weiteren Krankheiten, die nach Ansicht des Prüfers zu einem Risiko für die Behandlung mit FHL-301 führen würden.