Estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e farmacocinética do FHL-301 em pacientes com doença de Parkinson.

Critério de inclusão:

• Os pacientes elegíveis devem preencher os seguintes critérios de inclusão:

  • Um diagnóstico de DP clinicamente estabelecido de acordo com os Critérios de Diagnóstico Clínico da Sociedade de Distúrbios do Movimento (MDS) para DP (confirmado pelo DaTscan).
  • Cada paciente deve ser capaz e disposto a fornecer consentimento informado assinado e datado antes do estudo.
  • Pacientes do sexo feminino e masculino de 40 a 75 anos de idade inclusive.
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar não devem estar grávidas ou amamentando com resultado negativo no teste de gravidez de gonadotrofina coriônica humana (HCG) sérico na triagem.
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e pacientes do sexo masculino devem usar um método contraceptivo adequado desde a triagem até a conclusão do estudo. Métodos aceitáveis ​​de contracepção são métodos de barreira (preservativo masculino, preservativo feminino, diafragma, capuz cervical, espermicida ou dispositivo intrauterino [DIU]), esterilidade cirúrgica (relatório médico documentado de vasectomia, histerectomia e/ou ooforectomia bilateral) e/ou estado pós-menopausa (definido como pelo menos 1 ano sem menstruação, conforme demonstrado pelo histórico médico ou relato do paciente).
  • Pacientes virgens de tratamento para DP
  • Hoehn e Yahr Estágio de 1.0 a 2.0 na Triagem

Critério de exclusão:

• O diagnóstico não é claro ou existe a suspeita de outra síndrome parkinsoniana, como parkinsonismo secundário (causado por drogas, toxinas, agentes infecciosos, doença vascular, trauma, neoplasia cerebral), síndromes parkinsonianas ou doença de Huntington.
• A presença de um diagnóstico claro de outras doenças neurodegenerativas que não a DP
• Foram submetidos a cirurgia para o tratamento da DP (por exemplo, palidotomia, estimulação cerebral profunda, transplante de tecido fetal) ou foram submetidos a qualquer outra cirurgia cerebral a qualquer momento, mesmo para condições não relacionadas à DP.
• Atual/histórico de diagnóstico psiquiátrico de transtorno psicótico agudo ou outros diagnósticos psiquiátricos primários, ou seja, transtorno bipolar ou TDM, ou outros transtornos/sintomas psiquiátricos, neurológicos ou comportamentais que possam interferir na condução do estudo.
• Pontuação da Avaliação Cognitiva de Montreal (MoCA) < 23
• Avaliações de química clínica que indicam doença importante ou instável clinicamente significativa, como: contagem anormal de glóbulos brancos ou vermelhos; aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT) ou fosfatase alcalina (ALP) acima de 3x o limite superior do normal; ou taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) < 30 mL/min/1,73m2
• Diagnóstico pré-existente de doenças gastrointestinais que podem dificultar a absorção da medicação do estudo, como doenças do fígado e da vesícula biliar (por exemplo, colangite e colestase), doença de Crohn ou colite ulcerosa.
• Participantes do sexo feminino que estão grávidas ou planejando engravidar.
• Doença neurológica significativa, como DA, acidente vascular cerebral, tumor cerebral, esclerose múltipla ou distúrbio convulsivo.
• Depressão maior nos últimos 12 meses (Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais, critérios da Quinta Edição [DSM-5]), doença mental grave, como esquizofrenia, ou abuso recente (nos últimos 12 meses) de álcool ou substâncias.
• Uso de qualquer agente experimental dentro de 30 dias antes da triagem.
• Sensibilidade, intolerância ou alergia ao FHL-301.
• Paciente com qualquer história ou evidência atual de ideação suicida no último ano.
• Não está disposto a concluir nenhuma avaliação de estudo planejada.
• Qualquer contra-indicação para se submeter a uma ressonância magnética (MRI) da cabeça.
• Achados anormais de ressonância magnética na mega cisterna, septo pelúcido, sinais de atrofia cortical ou subcortical grave, tumores cerebrais, doenças vasculares, trauma ou malformações arteriovenosas
• O paciente tem quaisquer doenças adicionais que, na opinião do investigador, os colocariam em risco com o tratamento com FHL-301.