Исследование по оценке безопасности, переносимости, эффективности и ФК FHL-301 у пациентов с болезнью Паркинсона.

Критерии включения:

• Подходящие пациенты должны соответствовать следующим критериям включения:

  • Диагноз клинически установленной БП в соответствии с клинико-диагностическими критериями БП Общества двигательных расстройств (MDS) (подтверждено DaTscan).
  • Каждый пациент должен иметь возможность и желание предоставить подписанное и датированное информированное согласие до начала исследования.
  • Пациенты женского и мужского пола в возрасте от 40 до 75 лет включительно.
  • Пациентки детородного возраста не должны быть беременными или кормящими грудью с отрицательным результатом теста на беременность хорионическим гонадотропином человека (ХГЧ) в сыворотке крови при скрининге.
  • Пациентки женского пола детородного возраста и пациенты мужского пола должны использовать адекватный метод контрацепции с момента скрининга до завершения исследования. Приемлемыми методами контрацепции являются барьерные методы (мужской презерватив, женский презерватив, диафрагма, цервикальный колпачок, спермицид или внутриматочная спираль [ВМС]), хирургическая стерильность (задокументированное заключение врача о вазэктомии, гистерэктомии и/или двусторонней овариэктомии) и/или постменопаузальный статус (определяется как минимум 1 год без менструаций, что подтверждается историей болезни или отчетом пациента).
  • Наивные пациенты с БП
  • Hoehn and Yahr Stage от 1.0 до 2.0 на скрининге

Критерий исключения:

• Диагноз неясен или имеется подозрение на другой паркинсонический синдром, например вторичный паркинсонизм (вызванный лекарствами, токсинами, инфекционными агентами, сосудистыми заболеваниями, травмами, новообразованиями головного мозга), синдромы Паркинсона-плюс или болезнь Гентингтона.
• Наличие четкого диагноза нейродегенеративных заболеваний, отличных от БП
• Перенесли операцию по лечению БП (например, паллидотомию, глубокую стимуляцию головного мозга, трансплантацию ткани плода) или перенесли любую другую операцию на головном мозге в любое время, даже при состояниях, не связанных с БП.
• Текущий/анамнез психиатрического диагноза острого психотического расстройства или других первичных психиатрических диагнозов, например, биполярного расстройства или БДР, или других психических, неврологических или поведенческих расстройств/симптомов, которые могут помешать проведению исследования.
• Оценка Монреальского когнитивного теста (MoCA) < 23
• Клинические биохимические оценки, которые указывают на клинически значимое серьезное или нестабильное заболевание, такое как: аномальное количество лейкоцитов или эритроцитов; аспартатаминотрансфераза (АСТ), аланинаминотрансфераза (АЛТ) или щелочная фосфатаза (ЩФ) в 3 раза выше верхней границы нормы; или расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) < 30 мл/мин/1,73 м2
• Ранее установленный диагноз желудочно-кишечных заболеваний, которые могут препятствовать всасыванию исследуемого препарата, например, заболевания печени и желчного пузыря (например, холангит и холестаз), болезнь Крона или язвенный колит.
• Женщины-участницы, которые беременны или планируют забеременеть.
• Серьезное неврологическое заболевание, такое как атопический дерматит, инсульт, опухоль головного мозга, рассеянный склероз или судорожное расстройство.
• Большая депрессия за последние 12 месяцев (критерии Диагностического и статистического руководства по психическим расстройствам, пятое издание [DSM-5]), серьезное психическое заболевание, такое как шизофрения, или недавнее (за последние 12 месяцев) злоупотребление алкоголем или психоактивными веществами.
• Использование любых исследуемых агентов в течение 30 дней до скрининга.
• Чувствительность, непереносимость или аллергия на FHL-301.
• Пациент с любым анамнезом или текущими свидетельствами суицидальных мыслей в течение последнего года.
• Нежелание выполнять какие-либо запланированные оценки исследования.
• Любые противопоказания для прохождения магнитно-резонансной томографии (МРТ) головы.
• Аномальные результаты МРТ в мегацистерне, прозрачной перегородке, признаки тяжелой корковой или подкорковой атрофии, опухоли головного мозга, сосудистые заболевания, травма или артериовенозные мальформации
• У пациента есть какие-либо дополнительные заболевания, которые, по мнению исследователя, могут привести к риску при лечении с помощью FHL-301.