Tutkimus FHL-301:n turvallisuuden, siedettävyyden, tehon ja PK:n arvioimiseksi Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla.

Sisällyttämiskriteerit:

• Tukikelpoisten potilaiden on täytettävä seuraavat osallistumiskriteerit:

  • Kliinisesti todetun PD:n diagnoosi Movement Disorder Societyn (MDS) PD:n kliinisten diagnostisten kriteerien mukaisesti (DaTscanin vahvistama).
  • Jokaisen potilaan on kyettävä ja haluttava antamaan allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus ennen tutkimusta.
  • Nais- ja miespotilaat 40–75-vuotiaat mukaan lukien.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat eivät saa olla raskaana tai imettävät, ja heillä on negatiivinen seerumin koriongonadotropiinin (HCG) raskaustesti seulonnassa.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden ja miespotilaiden on käytettävä asianmukaista ehkäisymenetelmää seulonnasta tutkimuksen loppuun asti. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat estemenetelmät (miesten kondomi, naisten kondomi, pallea, kohdunkaulan korkki, siittiöiden torjunta-aine tai kohdunsisäinen laite [IUD]), kirurginen steriiliys (dokumentoitu lääkärin raportti vasektomiasta, kohdunpoistosta ja/tai molemminpuolisesta munanpoistosta) ja/tai postmenopausaalinen tila (määritelty vähintään 1 vuoden ilman kuukautisia sairaushistorian tai potilaan raportin osoittamana).
  • Aiemmin hoitamattomat PD-potilaat
  • Hoehn ja Yahr Stage 1.0 - 2.0 seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

• Diagnoosi on epäselvä tai epäillään muuta Parkinsonin oireyhtymää, kuten sekundaarista Parkinsonismia (joka johtuu lääkkeistä, toksiineista, tartunta-aineista, verisuonisairaudesta, traumasta, aivokasvaimesta), Parkinson-plus-oireyhtymistä tai Huntingtonin taudista.
• Muiden neurodegeneratiivisten sairauksien kuin PD:n selkeä diagnoosi
• Sinulle on tehty PD:n hoitoon tarkoitettu leikkaus (esim. pallidotomia, syväaivostimulaatio, sikiön kudossiirto) tai hänelle on tehty mikä tahansa muu aivoleikkaus milloin tahansa, myös ei-PD-tiloissa.
• Akuutin psykoottisen häiriön tai muiden ensisijaisten psykiatristen diagnoosien, eli kaksisuuntaisen mielialahäiriön tai MDD:n tai muiden psykiatristen, neurologisten tai käyttäytymishäiriöiden/oireiden nykyinen/historia, jotka voivat häiritä tutkimuksen suorittamista.
• Montreal Cognitive Assessment (MoCA) -pisteet < 23
• Kliiniset kemialliset arviot, jotka osoittavat kliinisesti merkittävää vakavaa tai epästabiilia sairautta, kuten: epänormaali valko- tai punasolujen määrä; aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai alkalinen fosfataasi (ALP) yli 3x normaalin ylärajan; tai arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2
• Aiemmin diagnosoitu maha-suolikanavan sairaudet, jotka voivat haitata tutkimuslääkkeen imeytymistä, kuten maksa- ja sappirakon sairaudet (esim. kolangiitti ja kolestaasi), Crohnin tauti tai haavainen paksusuolitulehdus.
• Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana tai suunnittelevat raskautta.
• Merkittävä neurologinen sairaus, kuten AD, aivohalvaus, aivokasvain, multippeliskleroosi tai kohtaushäiriö.
• Vakava masennus viimeisten 12 kuukauden aikana (Mielenterveyshäiriöiden diagnostinen ja tilastollinen käsikirja, 5. painos [DSM-5] -kriteerit), vakava mielisairaus, kuten skitsofrenia, tai viimeaikainen (viimeisten 12 kuukauden aikana) alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö.
• Kaikkien tutkimusaineiden käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa.
• Herkkyys, intoleranssi tai allergia FHL-301:lle.
• Potilas, jolla on aiempia tai nykyisiä todisteita itsemurha-ajatuksista viimeisen vuoden aikana.
• Haluton suorittamaan suunniteltuja opintojen arviointeja.
• Kaikki vasta-aiheet pään magneettikuvauksen (MRI) suorittamiselle.
• Epänormaalit MRI-löydökset megakiviternassa, septum pellucidumissa, merkkejä vakavasta aivokuoren tai subkortikaalista atrofiasta, aivokasvaimista, verisuonisairaudista, traumasta tai valtimo-laskimon epämuodostumista
• Potilaalla on muita sairauksia, jotka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaisivat hänelle riskin FHL-301-hoidon aikana.