Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti romosozumabu ve srovnání s bisfosfonáty u dětí a dospívajících s Osteogenesis Imperfecta

25. května 2026 aktualizováno: Amgen

Fáze 3, otevřená, multicentrická, randomizovaná studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti romosozumabu ve srovnání s bisfosfonáty u dětí a dospívajících s Osteogenesis imperfecta

Primárním cílem této studie je vyhodnotit účinek léčby romosozumabem po dobu 12 měsíců ve srovnání s bisfosfonáty na počet klinických zlomenin po 12 měsících; počet jakýchkoli zlomenin po 12 měsících a změna Z-skóre kostní minerální denzity bederní páteře (BMD) po 6 měsících.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

111

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6909
        • Perth Childrens Hospital
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Lille, Francie, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire De Lille
      • Paris, Francie, 75743
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Verona, Itálie, 37134
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona Societa responsabilita limitata
  • Japonsko
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japonsko, 700-8558
        • Okayama University Hospital
      • Okayama, Okayama-ken, Japonsko, 700-0013
        • Okayama Saiseikai Outpatient Center Hospital
    • Osaka
      • Izumi-shi, Osaka, Japonsko, 594-1101
        • Osaka Womens and Childrens Hospital
    • Tokyo
      • Fuchu-shi, Tokyo, Japonsko, 183-8561
        • Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japonsko, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
    • Tottori
      • Yonago-shi, Tottori, Japonsko, 683-8504
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte Justine
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1094
        • Semmelweis Egyetem
  • Německo
      • Cologne, Německo, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Würzburg, Německo, 97074
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-530
        • Centermed krakow sp zoo
      • Lodz, Polsko, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Lodz, Polsko, 91-738
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny UMeds
      • Rzeszów, Polsko, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Spolka Komandytowa
      • Tychy, Polsko, 43-100
        • Szpital Miejski w Tychach Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
  • Rakousko
      • Linz, Rakousko, 4020
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko, 833 40
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TH
        • Sheffield Childrens Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Childrens Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California, Los Angeles Interventional Clinical Trials
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
        • Nemours Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Childrens Hospital
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic Childrens Center
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Gillette Childrens Hospital and Clinic Saint Paul
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212-3157
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Spojené státy, 54449
        • Marshfield Clinic
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06500
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Gazi Hastanesi
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34890
        • Marmara Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Trabzon, Turecko (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fakultesi
  • Čína
      • Shanghai, Čína, 200233
        • Shanghai Sixth Peoples Hospital
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518053
        • The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína, 430030
        • Tongji Hospital , Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Čína, 215000
        • Childrens Hospital of Soochow University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Čína, 130021
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Čína, 250021
        • Shandong Provincial Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína, 610044
        • West China Hospital Sichuan University
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
    • Basque Country
      • Barakaldo, Basque Country, Španělsko, 48903
        • Hospital De Cruces
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Španělsko, 28905
        • Hospital Universitario de Getafe
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4031
        • Universitaets-Kinderspital beider Basel
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník poskytl informovaný souhlas/souhlas před zahájením jakýchkoli aktivit/postupů specifických pro studii.

NEBO

  • Zákonně zmocněný zástupce účastníka poskytl informovaný souhlas, když je účastník právně příliš mladý na to, aby mohl poskytnout informovaný souhlas, a účastník poskytl písemný souhlas na základě místních předpisů a/nebo pokynů před zahájením jakýchkoli aktivit/postupů specifických pro studii.
  • Ambulantní děti a dospívající muži a ženy ve věku 5 až <18 let, včetně ambulantních s pomocí, jak je definováno v populaci pediatrické osteogenesis imperfecta (OI).

  • Klinická diagnóza OI, definovaná jako klinická anamnéza konzistentní s OI typu I, III nebo IV, jak je určena přítomností očekávaného fenotypu (příklady zahrnují: tvar obličeje, hlas, modré skléry, dentinogenesis imperfecta, typické rentgenové rysy, vzor zlomeniny) a nedostatek dalších znaků nesouvisejících s typem I, III nebo IV OI (např. slepota, mentální retardace, neuropatie a kraniosynostóza).

    o Pokud je familiární, musí být také autozomálně dominantní.

  • Splňuje alespoň jednu z následujících podmínek:

    • 3 a více zlomenin během předchozích 2 let, popř
    • 1 nebo více nevertebrálních zlomenin během předchozích 2 let a alespoň 1 převládající zlomenina obratle, nebo
    • 2 nebo více nejčastějších zlomenin obratlů.
  • Z-skóre bederní páteře ≤-1,0.

Kritéria vyloučení:

Související s nemocí

  • Historie vzoru elektroforézy nekonzistentního s typem I, III nebo IV OI.
  • Historie známé mutace v jiném genu než kolagen typu I alfa 1/kolagen typu I alfa 2 (COL1A1/COL1A2) způsobující OI nebo jiné metabolické onemocnění kostí.
  • Vrozená dislokace hlavice radia v anamnéze, kalcifikace mezikostní membrány nebo bujná tvorba kalusu.

Jiné zdravotní stavy

  • Anamnéza osteomalacie nebo křivice.
  • Tělesná hmotnost nižší než 10 kg nebo vyšší než 90 kg.
  • Anamnéza jiných onemocnění kostí, která ovlivňují metabolismus kostí (např. syndrom pseudogliomu osteoporózy, idiopatická juvenilní osteoporóza, osteopetróza, hypofosfatázie).
  • Kawasakiho nemoc, revmatická myokarditida, ischemická kardiomyopatie, dědičné kardiomyopatie, nefrotický syndrom, familiární hypercholesterolémie, mrtvice nebo jakákoli tromboembolická porucha v anamnéze.
  • Důkazy o neléčených nebo nezhojených orálních infekcích.
  • Nezhojená nebo plánovaná invazivní stomatologická nebo zubní procedura stanovená ošetřujícím zubním lékařem; odstranění mléčných zubů je přijatelné a nepovažuje se za invazivní stomatologický výkon.
  • Nezhojená zlomenina podle definice ortopedického posudku.
  • Osteotomie, operace rodding nebo operace spinální fúze během 5 měsíců před screeningem nebo dosud nezhojené podle ortopedického chirurga.
  • Anamnéza klinicky významného chlopenního srdečního onemocnění dříve dokumentovaného výsledky lokálního echokardiogramu.

  • Důkaz o některé z následujících skutečností:

    • Současný hyper- nebo hypoparatyreoidismus (parathormon mimo normální rozmezí).

    • Onemocnění ledvin: Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <60 ml/min/1,73 m^2 (vypočteno pomocí Schwartzovy rovnice při screeningu) eGFR (ml/min/1,73 m^2) = 0,413 X (výška/sérový kreatinin)

      1. (Výška je v centimetrech a sérový kreatinin je v mg/dl).

    • Současná hypokalcémie (sérový vápník upravený na album <spodní mez normálu [LLN]) nebo hyperkalcémie (sérový vápník upravený na album > horní hranice normálu [ULN] referenčního rozmezí laboratoře).
    • Sérový vitamín D <20 ng/ml; bude povolen rescreening na hladinu vitaminu D < 20 ng/ml po adekvátní suplementaci.
    • Aspartátaminotransferáza (AST), alaninaminotransferáza (ALT) > 1,5 x ULN.
    • Celkový bilirubin (TBL) >1,5 x ULN (vhodní jsou účastníci s Gilbertovým syndromem).
    • Sérový fosfor < LLN pro věk.
  • Příznaky spojené s abnormalitami lebky, jako je bazilární invaginace, bazilární imprese nebo Chiariho malformace (např. bolest hlavy vyvolaná kašlem nebo namáháním stolice, poruchy vidění, parestézie nebo slabost).
  • Anamnéza malabsorpce (u dětí se sérovým albuminem <LLN by měla být malabsorpce klinicky vyloučena zkoušejícím, aby se potvrdila způsobilost).
  • Syndrom dlouhého QT v anamnéze.
  • Historie malignity.
  • Anamnéza jakéhokoli solidního orgánu nebo transplantace kostní dřeně.
  • Hyper- nebo hypotyreóza v anamnéze, pokud účastník není na stabilní terapii > 6 měsíců a nemá podpůrnou laboratorní dokumentaci do 6 měsíců před nebo při screeningu, která ukazuje normální hodnoty sérového hormonu stimulujícího štítnou žlázu (TSH).
  • Známá nesnášenlivost doplňků vápníku nebo vitaminu D.

Předcházející/souběžná terapie

  • Předchozí ošetření:
  • Romosozumab nebo jiná anti-sklerostinová protilátka během 12 měsíců před screeningem.
  • Fluor nebo stroncium pro onemocnění kostí.
  • Parathormon (PTH) nebo deriváty PTH během 12 měsíců před screeningem.
  • Denosumab do 12 měsíců po poslední injekci před první dávkou romosozumabu.
  • Podávání kterékoli z následujících léčebných metod během 3 měsíců před screeningem:
  • Systémové glukokortikoidy (≥ 5,0 mg ekvivalentu prednisonu/den po dobu delší než 10 dnů) během 3 měsíců před screeningem. Lokální a inhalační glukokortikoidy budou povoleny.
  • Růstový hormon (účastníkům bude povolena stabilní dávka růstového hormonu po dobu alespoň 3 měsíců před screeningem).
  • kalcitonin.
  • Další léky aktivní v kostech včetně antikonvulziv (kromě gabapentinu a benzodiazepinů) a heparinu (pokud není nízkomolekulární heparin).
  • Chronický systémový ketokonazol, androgeny (kromě účastníků, kteří podstoupili terapii testosteronem pro fyziologickou substituci při prokázaném hormonálním deficitu), adrenokortikotropní hormon (ACTH), cinakalcet, hliník, lithium, inhibitory proteázy, agonisté hormonu uvolňujícího gonadotropin.

Zkušenosti z předchozí/souběžné klinické studie

- V současné době podstupujete léčbu v jiném zkoumaném zařízení nebo lékové studii nebo uplynuly méně než 2 roky od ukončení léčby na jiném zkoumaném zařízení nebo studii(ích) léků. Jiné vyšetřovací postupy při účasti na této studii jsou vyloučeny.

Další výluky

  • Pozitivní krevní test na povrchový antigen hepatitidy B (HbsAg), jádrovou protilátku proti hepatitidě B (HBcAb) nebo protilátku proti hepatitidě C (HepCAb), protilátku proti viru lidské imunodeficience (HIV) -1 nebo -2. Testování na HIV se provádí, pokud to vyžadují místní zdravotnické úřady, etické komise nebo na základě úsudku vyšetřovatele.
  • Méně než 2 vyhodnotitelné obratle hodnocením duální rentgenové absorptiometrie v zájmové oblasti L1-L4, jak potvrdila centrální zobrazovací laboratoř.
  • Jakákoli plánovaná velká operace, včetně kosterní chirurgie (např. operace prutování, operace páteře) během následujících 12 měsíců ode dne 1, která by narušovala postupy studie nebo by vyžadovala vynechání jakéhokoli hodnoceného produktu
  • Účastnice ve fertilním věku, které nejsou ochotny používat protokolem specifikovanou metodu antikoncepce během léčby a další 3 měsíce po poslední dávce hodnoceného přípravku nebo nezkoumaného přípravku.
  • Účastnice, které kojí nebo plánují kojit během studie, po dobu 3 měsíců po poslední dávce hodnoceného produktu nebo netestovaného produktu.
  • Účastnice, které plánují otěhotnět nebo darovat vajíčka během studie do 3 měsíců po poslední dávce hodnoceného produktu nebo netestovaného produktu.
  • Účastnice ve fertilním věku s pozitivním těhotenským testem hodnoceným při screeningu a/nebo 1. dni vysoce citlivým těhotenským testem v moči nebo séru.
  • Mužští účastníci s partnerkou ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni praktikovat sexuální abstinenci (zdržet se heterosexuálního styku) nebo užívat antikoncepci během léčby a další 3 měsíce po poslední dávce hodnoceného přípravku nebo nezkoumaného přípravku.
  • Mužští účastníci, kteří nejsou ochotni zdržet se darování spermatu během léčby a další 3 měsíce po poslední dávce hodnoceného produktu nebo netestovaného produktu.
  • Účastník má známou citlivost na kterýkoli z produktů, které mají být podávány během dávkování.
  • Účastník pravděpodobně nebude k dispozici pro dokončení všech studijních návštěv nebo postupů vyžadovaných protokolem a/nebo pro dodržení všech požadovaných studijních postupů (např. Hodnocení klinických výsledků) podle nejlepšího vědomí účastníka a zkoušejícího.
  • Anamnéza nebo důkaz jakékoli jiné klinicky významné poruchy, stavu nebo nemoci (s výjimkou těch, které jsou uvedeny výše), které by podle názoru zkoušejícího nebo lékaře společnosti Amgen, pokud by byly konzultovány, představovaly riziko pro bezpečnost účastníka nebo by narušovaly hodnocení studie. , postupy nebo dokončení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Romosozumab
Účastníci budou dostávat romosozumab jednou měsíčně (QM) po dobu 12 měsíců.
Lék: Romosozumab
Subkutánní (SC) injekce
Ostatní jména:
  • EVENITY®
Aktivní komparátor: Bisfosfonát standardu péče
Účastníci budou dostávat bisfosfonáty podle místních standardních léčebných režimů, jak určí zkoušející po dobu 12 měsíců.
Lék: Bisfosfonát
Podání určí zkoušející podle místního standardu péče

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet klinických zlomenin
Časové okno: 12 měsíců
Klinické zlomeniny zahrnují klinické zlomeniny obratlů a nevertebrální zlomeniny.
12 měsíců
Počet libovolných zlomenin
Časové okno: 12 měsíců
Zlomeniny zahrnují nové a zhoršující se kompresivní zlomeniny obratlů, ať už klinicky němé nebo manifestní, a nevertebrální zlomeniny.
12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v bederní páteři BMD Z-SCORE po 12 měsících, jak bylo hodnoceno DXA
Časové okno: Základní linie a 12 měsíců
Základní linie a 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s jakoukoli zlomeninou
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Počet účastníků s klinickými zlomeninami
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Počet účastníků s novými nebo zhoršujícími se zlomeninami obratlů
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Počet účastníků s nevertebrálními zlomeninami
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Počet nových nebo zhoršujících se zlomenin obratlů
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Počet nevertebrálních zlomenin
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Počet zlomenin dlouhých kostí
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna oproti výchozímu stavu v dotazníku o zdraví dítěte – verze pro rodiče (CHQ-PF-50) Fyzické souhrnné skóre
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců

CHQ-PF-50 měří, jak stav dítěte ovlivňuje jeho schopnost fungovat v každodenním životě. CHQ-PF-50 měří 50 položek v následujících oblastech: fyzické fungování, role/sociální omezení – fyzické, celkové vnímání zdraví, tělesná bolest/nepohodlí, rodinné aktivity, role/sociální omezení – emocionální/behaviorální, vliv rodičů – čas, vliv rodiče - emoce, sebeúcta, duševní zdraví, chování, soudržnost rodiny, změna zdraví.

Každá položka je hodnocena na stupnici od „bez jakýchkoli potíží“ po „nelze provést“. Celkové skóre pro každou položku je převedeno na stupnici 0 - 100, přičemž nižší skóre znamená horší zdravotní stav. Vyšší změna od výchozího skóre naznačuje lepší nebo pozitivnější zdravotní stav.
Výchozí stav a 12 měsíců
Změna od základní hodnoty ve Wong-Baker Faces hodnotící stupnici bolesti
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Wong-Baker Faces Pain Rating Scale je horizontální stupnice bolesti, která se skládá ze šesti ručně kreslených tváří, které se pohybují od usmívajícího se obličeje „bez zranění“ se skóre 0 až po plačící obličej „bolí nejhůře“ se skóre 10. Větší změna od výchozího skóre naznačuje větší bolest, kterou účastník pociťuje.
Výchozí stav a 12 měsíců
Sérová koncentrace romosozumabu
Časové okno: Den 1 až měsíc 12
Den 1 až měsíc 12
Počet účastníků, kteří po 12 měsících zažili nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE).
Časové okno: 12 měsíců
Jakákoli klinicky významná změna od výchozích hodnot v laboratorních hodnotách a vitálních funkcích po první dávce bude zaznamenána jako TEAE.
12 měsíců
Počet účastníků, kteří zažijí TEAE od 12. do 15. měsíce
Časové okno: 12. až 15. měsíc
Jakákoli klinicky významná změna od výchozích hodnot v laboratorních hodnotách a vitálních funkcích po první dávce bude zaznamenána jako TEAE.
12. až 15. měsíc
Počet účastníků, kteří zažijí TEAE po 15 měsících
Časové okno: 15 měsíců
Jakákoli klinicky významná změna od výchozích hodnot v laboratorních hodnotách a vitálních funkcích po první dávce bude zaznamenána jako TEAE.
15 měsíců
Počet účastníků se zúžením ze základní linie na 6 měsíců v intrakraniálním nervovém traktu v lebce a klenbě lebky
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
Měřeno u podskupiny účastníků, kteří dostávají skenování kraniálního nervu počítačovou tomografií (CT).
Výchozí stav a 6 měsíců
Počet účastníků se zúžením ze základní linie na 12 měsíců v intrakraniálním nervovém traktu v lebce a klenbě lebky
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Měřeno u podskupiny účastníků, kteří dostávají CT vyšetření kraniálního nervu.
Výchozí stav a 12 měsíců
Počet účastníků se zlomeninami dlouhých kostí
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku pro hodnocení zdravotního stavu dítěte (CHAQ) skóre postižení
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců

CHAQ měří, jak stav dítěte ovlivňuje jeho schopnost fungovat v každodenním životě. CHAQ měří 50 položek v následujících doménách: fyzické fungování, role/sociální omezení – fyzické, celkové vnímání zdraví, tělesná bolest/nepohodlí, rodinné aktivity, role/sociální omezení emocionální/behaviorální, sebeúcta, duševní zdraví, chování, rodina soudržnost, změna zdraví.

Každá položka je hodnocena na stupnici od „bez jakýchkoli potíží“ po „nelze provést“. Celkové skóre pro každou položku je převedeno na stupnici 0 - 100, přičemž nižší skóre znamená horší zdravotní stav. Vyšší změna od výchozího skóre naznačuje lepší nebo pozitivnější zdravotní stav.
Výchozí stav a 12 měsíců
Počet účastníků s protilátkami proti drogám (ADA) k Romosozumab
Časové okno: Až 15 měsíců
Až 15 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v bederní páteři BMD Z-skóre po 6 měsících a 12 měsících, jak bylo hodnoceno DXA
Časové okno: Základní linie, 6 měsíců a 12 měsíců
Základní linie, 6 měsíců a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v celkovém hip BMD Z-skóre po 6 měsících a po 12 měsících, jak bylo posouzeno DXA
Časové okno: Základní linie, 6 měsíců a 12 měsíců
Základní linie, 6 měsíců a 12 měsíců
Změna z výchozí hodnoty na femorálním krku BMD Z-SCORE po 6 měsících a po 12 měsících, jak bylo hodnoceno DXA
Časové okno: Základní linie, 6 měsíců a 12 měsíců
Základní linie, 6 měsíců a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

4. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

2. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20200105
  • 2023-503294-37 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení údajů související s touto studií budou zvažovány počínaje 18 měsíci po skončení studie a buď 1) produktu a indikaci bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i Evropě, nebo 2) klinický vývoj produktu a/nebo indikace bude ukončen a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující cíle výzkumu, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů). Společnost Amgen obecně neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly popsány v označení produktu. Žádosti posuzuje komise interních poradců. Pokud nebude schválen, rozhodne nezávislý kontrolní panel sdílení dat a učiní konečné rozhodnutí. Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat. To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedené adrese URL.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit