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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di romosozumab rispetto ai bifosfonati nei bambini e negli adolescenti con osteogenesi imperfetta

25 maggio 2026 aggiornato da: Amgen

Uno studio di fase 3, in aperto, multicentrico, randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza di romosozumab rispetto ai bifosfonati in bambini e adolescenti con osteogenesi imperfetta

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'effetto del trattamento con romosozumab per 12 mesi rispetto ai bifosfonati sul numero di fratture cliniche a 12 mesi; il numero di eventuali fratture a 12 mesi e la variazione del punteggio Z della densità minerale ossea (BMD) della colonna lombare a 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

111

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6909
        • Perth Childrens Hospital
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte Justine
  • Cina
      • Shanghai, Cina, 200233
        • Shanghai Sixth Peoples Hospital
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518053
        • The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Tongji Hospital , Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215000
        • Childrens Hospital of Soochow University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Cina, 250021
        • Shandong Provincial Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610044
        • West China Hospital Sichuan University
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Lille, Francia, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire De Lille
      • Paris, Francia, 75743
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Germania
      • Cologne, Germania, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Würzburg, Germania, 97074
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Giappone
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Giappone, 700-8558
        • Okayama University Hospital
      • Okayama, Okayama-ken, Giappone, 700-0013
        • Okayama Saiseikai Outpatient Center Hospital
    • Osaka
      • Izumi-shi, Osaka, Giappone, 594-1101
        • Osaka Womens and Childrens Hospital
    • Tokyo
      • Fuchu-shi, Tokyo, Giappone, 183-8561
        • Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
      • Setagaya-ku, Tokyo, Giappone, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
    • Tottori
      • Yonago-shi, Tottori, Giappone, 683-8504
        • Tottori University Hospital
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Verona, Italia, 37134
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona Societa responsabilita limitata
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-530
        • Centermed krakow sp zoo
      • Lodz, Polonia, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Lodz, Polonia, 91-738
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny UMeds
      • Rzeszów, Polonia, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Spolka Komandytowa
      • Tychy, Polonia, 43-100
        • Szpital Miejski w Tychach Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Childrens Hospital
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 833 40
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
    • Basque Country
      • Barakaldo, Basque Country, Spagna, 48903
        • Hospital De Cruces
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Spagna, 28905
        • Hospital Universitario de Getafe
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Childrens Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles Interventional Clinical Trials
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Nemours Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Childrens Hospital
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic Childrens Center
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Childrens Hospital and Clinic Saint Paul
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212-3157
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Stati Uniti, 54449
        • Marshfield Clinic
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4031
        • Universitaets-Kinderspital beider Basel
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06500
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Gazi Hastanesi
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34890
        • Marmara Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Trabzon, Turchia (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fakultesi
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1094
        • Semmelweis Egyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Il partecipante ha fornito il consenso/assenso informato prima dell'inizio di qualsiasi attività/procedura specifica dello studio.

O

  • Il rappresentante legalmente autorizzato del partecipante ha fornito il consenso informato quando il partecipante è legalmente troppo giovane per fornire il consenso informato e il partecipante ha fornito il consenso scritto in base alle normative e/o alle linee guida locali prima dell'avvio di qualsiasi attività/procedura specifica dello studio.
  • Bambini e adolescenti ambulatoriali, maschi e femmine, di età compresa tra 5 e <18 anni, incluso il ambulatorio con assistenza come definito nella popolazione pediatrica con osteogenesi imperfetta (OI).

  • Diagnosi clinica di OI, definita come storia clinica coerente con OI di tipo I, III o IV determinata dalla presenza del fenotipo atteso (esempi includono: forma del viso, voce, sclera blu, dentinogenesi imperfetta, caratteristiche radiografiche tipiche, tipo di frattura) e mancanza di caratteristiche aggiuntive non correlate alla OI di tipo I, III o IV (p. es., cecità, ritardo mentale, neuropatia e craniosinostosi).

    o Se familiare, deve anche essere autosomica dominante.

  • Soddisfa almeno uno dei seguenti:

    • 3 o più fratture nei 2 anni precedenti, o
    • 1 o più fratture non vertebrali nei 2 anni precedenti e almeno 1 frattura vertebrale prevalente, o
    • 2 o più fratture vertebrali prevalenti.
  • Punteggio Z della colonna lombare di ≤-1,0.

Criteri di esclusione:

Malattia correlata

  • Storia di un modello di elettroforesi incoerente con il tipo I, III o IV OI.
  • Anamnesi di mutazione nota in un gene diverso dal collagene di tipo I alfa 1/collagene di tipo I alfa 2 (COL1A1/COL1A2) che causa OI o altra malattia metabolica ossea.
  • Anamnesi di lussazione congenita del capitello radiale, calcificazione della membrana interossea o formazione esuberante di callo.

Altre condizioni mediche

  • Storia di osteomalacia o rachitismo.
  • Peso corporeo inferiore a 10 kg o superiore a 90 kg.
  • Storia di altre malattie ossee che influenzano il metabolismo osseo (ad esempio, sindrome da pseudoglioma da osteoporosi, osteoporosi giovanile idiopatica, osteopetrosi, ipofosfatasia).
  • Storia di malattia di Kawasaki, miocardite reumatica, cardiomiopatia ischemica, cardiomiopatie ereditarie, sindrome nefrosica, ipercolesterolemia familiare, ictus o qualsiasi disturbo tromboembolico.
  • Evidenza di infezioni orali non trattate o non cicatrizzate.
  • Procedura dentale o dentale invasiva non cicatrizzata o pianificata come determinato dal dentista curante; la rimozione dei denti da latte è accettabile e non è considerata una procedura dentale invasiva.
  • Frattura non cicatrizzata come definita dal parere ortopedico.
  • Osteotomia, intervento chirurgico di rodding o intervento di fusione spinale entro 5 mesi prima dello screening o non ancora guarito per chirurgo ortopedico.
  • Storia di cardiopatia valvolare clinicamente significativa precedentemente documentata con risultati ecocardiografici locali.

  • Prova di uno dei seguenti:

    • Iper- o ipoparatiroidismo in atto (ormone paratiroideo al di fuori del range normale).

    • Malattia renale: velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <60 mL/min/1,73 m^2 (calcolato dall'equazione di Schwartz al posto letto durante lo screening) eGFR (mL/min/1,73 m^2) = 0,413 X (altezza/creatinina sierica)

      1. (L'altezza è in centimetri e la creatinina sierica è in mg/dL).

    • Ipocalcemia in atto (calcio sierico aggiustato per l'albumina <limite inferiore della norma [LLN]) o ipercalcemia (calcio sierico aggiustato per l'albumina > limite superiore della norma [ULN] dell'intervallo di riferimento del laboratorio).
    • Vitamina D sierica <20 ng/mL; sarà consentito un nuovo screening per il livello di vitamina D < 20 ng/mL, dopo un'adeguata integrazione.
    • Aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) > 1,5 x ULN.
    • Bilirubina totale (TBL)> 1,5 x ULN (i partecipanti con sindrome di Gilbert sono idonei).
    • Fosforo sierico < LLN per età.
  • Sintomi associati ad anomalie del cranio come invaginazione basilare, impronta basilare o malformazione di Chiari (ad es. cefalea indotta da tosse o sforzo per le feci, disturbi visivi, parestesie o debolezza).
  • Storia di malassorbimento (nei bambini con albumina sierica <LLN, il malassorbimento deve essere clinicamente escluso dallo sperimentatore per confermare l'idoneità).
  • Storia della sindrome del QT lungo.
  • Storia di malignità.
  • Storia di qualsiasi trapianto di organi solidi o di midollo osseo.
  • Storia di iper o ipotiroidismo, a meno che il partecipante non sia in terapia stabile> 6 mesi e abbia documentazione di laboratorio di supporto entro 6 mesi prima o allo screening che indichi un normale valore sierico dell'ormone stimolante la tiroide (TSH).
  • Intolleranza nota agli integratori di calcio o vitamina D.

Terapia precedente/concomitante

  • Trattamento precedente con:
  • Romosozumab o altro anticorpo anti-sclerostina entro 12 mesi prima dello screening.
  • Fluoruro o stronzio per malattie ossee.
  • Ormone paratiroideo (PTH) o derivati ​​del PTH nei 12 mesi precedenti lo screening.
  • Denosumab entro 12 mesi dall'ultima iniezione prima della prima dose di romosozumab.
  • Somministrazione di uno dei seguenti trattamenti entro 3 mesi prima dello screening:
  • - Glucocorticoidi sistemici (≥ 5,0 mg di prednisone equivalente/giorno per più di 10 giorni) entro 3 mesi prima dello screening. Saranno consentiti glucocorticoidi topici e inalatori.
  • Ormone della crescita (saranno ammessi i partecipanti con una dose stabile di ormone della crescita per almeno 3 mesi prima dello screening).
  • Calcitonina.
  • Altri farmaci con attività ossea inclusi anticonvulsivanti (eccetto gabapentin e benzodiazepine) ed eparina (tranne eparina a basso peso molecolare).
  • Ketoconazolo sistemico cronico, androgeni (ad eccezione dei partecipanti che hanno ricevuto terapia con testosterone per sostituzione fisiologica nel contesto di deficit ormonale documentato), ormone adrenocorticotropo (ACTH), cinacalcet, alluminio, litio, inibitori della proteasi, agonisti dell'ormone di rilascio delle gonadotropine.

Esperienza di studio clinico precedente/concorrente

- Attualmente in trattamento in un altro dispositivo sperimentale o studio sui farmaci, o meno di 2 anni dalla fine del trattamento su un altro dispositivo sperimentale o studio sui farmaci. Sono escluse altre procedure sperimentali durante la partecipazione a questo studio.

Altre esclusioni

  • Screening del sangue positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HbsAg), l'anticorpo centrale dell'epatite B (HBcAb) o l'anticorpo dell'epatite C (HepCAb), l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) -1 o -2. Test HIV da eseguire se richiesto dalle autorità sanitarie locali, dai comitati etici o in base al giudizio dello sperimentatore.
  • Meno di 2 vertebre valutabili mediante valutazione dell'assorbimetria a raggi X a doppia energia nella regione di interesse, L1-L4, come confermato dal laboratorio di imaging centrale.
  • Qualsiasi intervento chirurgico importante pianificato, inclusa la chirurgia scheletrica (p. es., chirurgia di rodding, chirurgia spinale) entro i successivi 12 mesi dal giorno 1 che interferirebbe con le procedure dello studio o richiederebbe la mancanza di qualsiasi prodotto sperimentale
  • - Partecipanti di sesso femminile in età fertile non disposte a utilizzare il metodo contraccettivo specificato dal protocollo durante il trattamento e per ulteriori 3 mesi dopo l'ultima dose del prodotto sperimentale o del prodotto non sperimentale.
  • Partecipanti di sesso femminile che stanno allattando o che pianificano di allattare durante lo studio fino a 3 mesi dopo l'ultima dose di prodotto sperimentale o prodotto non sperimentale.
  • Partecipanti di sesso femminile che pianificano una gravidanza o donano ovuli durante lo studio fino a 3 mesi dopo l'ultima dose di prodotto sperimentale o prodotto non sperimentale.
  • Partecipanti di sesso femminile in età fertile con un test di gravidanza positivo valutato allo screening e/o al giorno 1 mediante un test di gravidanza su siero o urina altamente sensibile.
  • - Partecipanti di sesso maschile con una partner femminile in età fertile che non sono disposti a praticare l'astinenza sessuale (astenersi da rapporti eterosessuali) o utilizzare la contraccezione durante il trattamento e per ulteriori 3 mesi dopo l'ultima dose di prodotto sperimentale o prodotto non sperimentale.
  • Partecipanti di sesso maschile che non vogliono astenersi dalla donazione di sperma durante il trattamento e per ulteriori 3 mesi dopo l'ultima dose di prodotto sperimentale o prodotto non sperimentale.
  • Il partecipante ha una sensibilità nota a uno qualsiasi dei prodotti da somministrare durante il dosaggio.
  • - Partecipante che probabilmente non sarà disponibile per completare tutte le visite o procedure di studio richieste dal protocollo e/o per conformarsi a tutte le procedure di studio richieste (ad es. Valutazioni dei risultati clinici) al meglio delle conoscenze del partecipante e dello sperimentatore.
  • Anamnesi o evidenza di qualsiasi altro disturbo, condizione o malattia clinicamente significativa (ad eccezione di quelli descritti sopra) che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del medico di Amgen, se consultato, rappresenterebbe un rischio per la sicurezza dei partecipanti o interferirebbe con la valutazione dello studio , procedure o completamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Romosozumab
I partecipanti riceveranno romosozumab una volta al mese (QM) per 12 mesi.
Droga: Romosozumab
Iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • EVENITY®
Comparatore attivo: Standard di cura Bifosfonati
I partecipanti riceveranno bifosfonati secondo i regimi di trattamento standard locali, come determinato dallo sperimentatore per 12 mesi.
Droga: Bifosfonato
Somministrazione determinata dallo sperimentatore secondo lo standard di cura locale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di fratture cliniche
Lasso di tempo: 12 mesi
Le fratture cliniche includono fratture vertebrali cliniche e fratture non vertebrali.
12 mesi
Numero di eventuali fratture
Lasso di tempo: 12 mesi
Le fratture includono fratture vertebrali da compressione nuove e in peggioramento, sia clinicamente silenti che manifeste, e fratture non vertebrali.
12 mesi
Modifica dal basale nel punteggio ZD ZD della colonna lombare a 12 mesi, come valutato da DXA
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
Basale e 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventuali fratture
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Numero di partecipanti con fratture cliniche
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Numero di partecipanti con fratture vertebrali nuove o in peggioramento
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Numero di partecipanti con fratture non vertebrali
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Numero di fratture vertebrali nuove o in peggioramento
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Numero di fratture non vertebrali
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Numero di fratture delle ossa lunghe
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Variazione rispetto al basale nel questionario sulla salute dei bambini - Versione per i genitori (CHQ-PF-50) Punteggio di riepilogo fisico
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi

Il CHQ-PF-50 misura come le condizioni di un bambino influenzano la sua capacità di funzionare nella vita quotidiana. Il CHQ-PF-50 misura 50 elementi nei seguenti domini: funzionamento fisico, limitazioni di ruolo/sociali - fisiche, percezioni di salute generale, dolore/disagio corporeo, attività familiari, limitazioni di ruolo/sociali - emotive/comportamentali, impatto genitoriale - tempo, impatto dei genitori: emozione, autostima, salute mentale, comportamento, coesione familiare, cambiamento nella salute.

Ogni elemento è valutato su una scala da "senza alcuna difficoltà" a "incapace di fare". I punteggi totali per ogni elemento vengono trasformati in una scala da 0 a 100, con punteggi più bassi che indicano stati di salute peggiori. Una variazione maggiore rispetto ai punteggi basali indica stati di salute migliori o più positivi.
Basale e 12 mesi
Modifica rispetto al basale nella scala di valutazione del dolore di Wong-Baker Faces
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
La Wong-Baker Faces Pain Rating Scale è una scala orizzontale del dolore che consiste in sei facce disegnate a mano che vanno da una faccia sorridente "nessuna ferita" con un punteggio di 0 a una faccia che piange "fa più male" con un punteggio di 10. Un cambiamento maggiore rispetto ai punteggi basali indica un maggiore dolore provato dal partecipante.
Basale e 12 mesi
Concentrazione sierica di Romosozumab
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al mese 12
Dal giorno 1 al mese 12
Numero di partecipanti che manifestano eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) a 12 mesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Qualsiasi cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei valori di laboratorio e nei segni vitali dopo la prima dose verrà registrato come TEAE.
12 mesi
Numero di partecipanti che hanno sperimentato TEAE dal mese 12 al mese 15
Lasso di tempo: Dal mese 12 al mese 15
Qualsiasi cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei valori di laboratorio e nei segni vitali dopo la prima dose verrà registrato come TEAE.
Dal mese 12 al mese 15
Numero di partecipanti che sperimentano TEAE a 15 mesi
Lasso di tempo: 15 mesi
Qualsiasi cambiamento clinicamente significativo rispetto al basale nei valori di laboratorio e nei segni vitali dopo la prima dose verrà registrato come TEAE.
15 mesi
Numero di partecipanti con un restringimento dal basale a 6 mesi nel tratto nervoso intracranico nel cranio e nella volta cranica
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Misurato in un sottogruppo di partecipanti che ricevono scansioni di tomografia computerizzata (TC) del nervo cranico.
Basale e 6 mesi
Numero di partecipanti con un restringimento dal basale a 12 mesi nel tratto nervoso intracranico nel cranio e nella volta cranica
Lasso di tempo: Basale e 12 mesi
Misurato in un sottogruppo di partecipanti che ricevono scansioni TC del nervo cranico.
Basale e 12 mesi
Numero di partecipanti con fratture delle ossa lunghe
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Variazione rispetto al basale nel punteggio di disabilità del questionario di valutazione della salute infantile (CHAQ).
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi

Il CHAQ misura il modo in cui le condizioni di un bambino influiscono sulla sua capacità di funzionare nella vita quotidiana. Il CHAQ misura 50 item nei seguenti ambiti: funzionamento fisico, ruolo/limitazioni sociali - fisiche, percezioni di salute generale, dolore/disagio fisico, attività familiari, ruolo/limitazioni sociali emotive/comportamentali, autostima, salute mentale, comportamento, famiglia coesione, cambiamento nella salute.

Ogni elemento è valutato su una scala da "senza alcuna difficoltà" a "impossibile". I punteggi totali per ciascun elemento vengono trasformati in una scala da 0 a 100, con i punteggi più bassi che indicano stati di salute peggiori. Una variazione più elevata rispetto ai punteggi di base indica stati di salute migliori o più positivi.
Baseline e 12 mesi
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco (ADA) contro romosozumab
Lasso di tempo: Fino a 15 mesi
Fino a 15 mesi
Modifica dal basale nel punteggio ZD ZD della colonna lombare a 6 mesi e 12 mesi, come valutato da DXA
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi e 12 mesi
Basale, 6 mesi e 12 mesi
Modifica dal basale nel punteggio zd zd dell'anca a 6 mesi e a 12 mesi, come valutato da DXA
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi e 12 mesi
Basale, 6 mesi e 12 mesi
Modifica dal basale nel punteggio ZD Z del collo femorale a 6 mesi e a 12 mesi, come valutato da DXA
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi e 12 mesi
Basale, 6 mesi e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

4 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 luglio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

2 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20200105
  • 2023-503294-37 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata.

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e se 1) il prodotto e l'indicazione hanno ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data di fine per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, il/i prodotto/i Amgen e lo/gli studio/studi Amgen nell'ambito, gli endpoint/i risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti in materia di dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non soddisfa le richieste esterne di dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente sulla condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per affrontare la domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimizzati di singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL sottostante.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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