Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de werkzaamheid en veiligheid van romosozumab te evalueren in vergelijking met bisfosfonaten bij kinderen en adolescenten met osteogenesis imperfecta

25 mei 2026 bijgewerkt door: Amgen

Een open-label, multicenter, gerandomiseerde fase 3-studie om de werkzaamheid en veiligheid van romosozumab te evalueren in vergelijking met bisfosfonaten bij kinderen en adolescenten met osteogenesis imperfecta

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van het effect van behandeling met romosozumab gedurende 12 maanden in vergelijking met bisfosfonaat(en) op het aantal klinische fracturen na 12 maanden; het aantal fracturen na 12 maanden en verandering in de botmineraaldichtheid (BMD) Z-score van de lumbale wervelkolom na 6 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

111

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Monash Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australië, 6909
        • Perth Childrens Hospital
  • België
      • Leuven, België, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte Justine
  • China
      • Shanghai, China, 200233
        • Shanghai Sixth Peoples Hospital
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518053
        • The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430030
        • Tongji Hospital , Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215000
        • Childrens Hospital of Soochow University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250021
        • Shandong Provincial Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610044
        • West China Hospital Sichuan University
  • Duitsland
      • Cologne, Duitsland, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Würzburg, Duitsland, 97074
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
      • Paris, Frankrijk, 75743
        • Hôpital Necker Enfants malades
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1094
        • Semmelweis Egyetem
  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Verona, Italië, 37134
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona Societa responsabilita limitata
  • Japan
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
      • Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-0013
        • Okayama Saiseikai Outpatient Center Hospital
    • Osaka
      • Izumi-shi, Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Womens and Childrens Hospital
    • Tokyo
      • Fuchu-shi, Tokyo, Japan, 183-8561
        • Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
    • Tottori
      • Yonago-shi, Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori University Hospital
  • Oostenrijk
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-530
        • Centermed krakow sp zoo
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Lodz, Polen, 91-738
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny UMeds
      • Rzeszów, Polen, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Spolka Komandytowa
      • Tychy, Polen, 43-100
        • Szpital Miejski w Tychach Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
  • Saoedi-Arabië
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije, 833 40
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
    • Basque Country
      • Barakaldo, Basque Country, Spanje, 48903
        • Hospital De Cruces
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Spanje, 28905
        • Hospital Universitario de Getafe
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Turkije (Türkiye)
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06500
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Gazi Hastanesi
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34890
        • Marmara Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Trabzon, Turkije (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fakultesi
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Sheffield Childrens Hospital
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Childrens Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California, Los Angeles Interventional Clinical Trials
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Verenigde Staten, 19803
        • Nemours Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Childrens Hospital
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic Childrens Center
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Childrens Hospital and Clinic Saint Paul
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212-3157
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Verenigde Staten, 54449
        • Marshfield Clinic
  • Zwitserland
      • Basel, Zwitserland, 4031
        • Universitaets-Kinderspital beider Basel
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer heeft geïnformeerde toestemming/instemming gegeven voorafgaand aan de start van enige studiespecifieke activiteiten/procedures.

OF

  • De wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger van de deelnemer heeft geïnformeerde toestemming gegeven wanneer de deelnemer wettelijk te jong is om geïnformeerde toestemming te geven en de deelnemer schriftelijke toestemming heeft gegeven op basis van lokale regelgeving en/of richtlijnen voordat enige studiespecifieke activiteiten/procedures worden gestart.
  • Ambulante mannelijke en vrouwelijke kinderen en adolescenten in de leeftijd van 5 tot <18 jaar, inclusief ambulant met assistentie zoals gedefinieerd in de pediatrische osteogenesis imperfecta (OI)-populatie.

  • Klinische diagnose van OI, gedefinieerd als klinische geschiedenis die consistent is met type I, III of IV OI zoals bepaald door de aanwezigheid van het verwachte fenotype (voorbeelden zijn onder meer: ​​gezichtsvorm, stem, blauwe sclera, dentinogenesis imperfecta, typische radiografische kenmerken, fractuurpatroon) en afwezigheid van aanvullende kenmerken die geen verband houden met type I, III of IV OI (bijv. blindheid, mentale retardatie, neuropathie en craniosynostose).

    o Indien familiaal, moet ook autosomaal dominant zijn.

  • Voldoet aan ten minste een van de volgende:

    • 3 of meer fracturen in de afgelopen 2 jaar, of
    • 1 of meer niet-vertebrale fracturen in de afgelopen 2 jaar en ten minste 1 voorkomende wervelfractuur, of
    • 2 of meer voorkomende wervelfracturen.
  • Lumbale wervelkolom Z-score van ≤-1,0.

Uitsluitingscriteria:

Ziektegerelateerd

  • Geschiedenis van een elektroforesepatroon dat niet overeenkomt met type I, III of IV OI.
  • Voorgeschiedenis van bekende mutatie in een ander gen dan collageen type I alfa 1/collageen type I alfa 2 (COL1A1/COL1A2) die OI of andere metabole botziekte veroorzaakt.
  • Geschiedenis van congenitale dislocatie van de radiale kop, interossale membraanverkalking of uitbundige callusvorming.

Andere medische aandoeningen

  • Geschiedenis van osteomalacie of rachitis.
  • Lichaamsgewicht minder dan 10 kg of meer dan 90 kg.
  • Geschiedenis van andere botziekten die het botmetabolisme beïnvloeden (bijv. osteoporose pseudoglioomsyndroom, idiopathische juveniele osteoporose, osteopetrose, hypofosfatasie).
  • Geschiedenis van de ziekte van Kawasaki, reumatische myocarditis, ischemische cardiomyopathie, erfelijke cardiomyopathieën, nefrotisch syndroom, familiaire hypercholesterolemie, beroerte of een andere trombo-embolische aandoening.
  • Bewijs van onbehandelde of ongenezen orale infecties.
  • Ongenezen of geplande invasieve tandheelkundige of tandprocedure zoals bepaald door de behandelend tandarts; het verwijderen van melktanden is acceptabel en wordt niet beschouwd als een invasieve tandheelkundige ingreep.
  • Niet-genezen fractuur zoals gedefinieerd door orthopedisch advies.
  • Osteotomie, rodding-operatie of spinale fusie-operatie binnen 5 maanden voorafgaand aan screening, of nog niet genezen per orthopedisch chirurg.
  • Geschiedenis van klinisch significante hartklepaandoening eerder gedocumenteerd met lokale echocardiogramresultaten.

  • Bewijs van een van de volgende:

    • Huidige hyper- of hypoparathyreoïdie (bijschildklierhormoon buiten het normale bereik).

    • Nierziekte: geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <60 ml/min/1,73 m^2 (berekend door de Schwartz-vergelijking aan het bed bij screening) eGFR (ml/min/1,73 m^2) = 0,413 X (lengte/serumcreatinine)

      1. (Lengte is in centimeters en serumcreatinine is in mg/dL).

    • Huidige hypocalciëmie (albumine-aangepast serumcalcium <ondergrens van normaal [LLN]) of hypercalciëmie (albumine-aangepast serumcalcium > bovengrens van normaal [ULN] van het referentiebereik van het laboratorium).
    • Serum vitamine D <20 ng/ml; herscreening op vitamine D < 20 ng/ml is toegestaan, na adequate suppletie.
    • Aspartaataminotransferase (ASAT), alanineaminotransferase (ALAT) > 1,5 x ULN.
    • Totaal bilirubine (TBL) >1,5 x ULN (deelnemers met het syndroom van Gilbert komen in aanmerking).
    • Serumfosfor < LLN voor leeftijd.
  • Symptomen die verband houden met schedelafwijkingen, zoals invaginatie van de basilaris, basilaire indruk of misvorming van Chiari (bijv. hoofdpijn veroorzaakt door hoesten of persen voor ontlasting, visuele stoornissen, paresthesieën of zwakte).
  • Voorgeschiedenis van malabsorptie (bij kinderen met serumalbumine <LLN moet malabsorptie klinisch worden uitgesloten door de onderzoeker om te bevestigen dat ze in aanmerking komen).
  • Geschiedenis van het lange QT-syndroom.
  • Geschiedenis van maligniteit.
  • Geschiedenis van een vaste orgaan- of beenmergtransplantatie.
  • Geschiedenis van hyper- of hypothyreoïdie, tenzij de deelnemer een stabiele therapie heeft > 6 maanden en ondersteunende laboratoriumdocumentatie heeft binnen 6 maanden voorafgaand aan of bij de screening die wijst op een normale serumwaarde van schildklierstimulerend hormoon (TSH).
  • Bekende intolerantie voor calcium- of vitamine D-supplementen.

Voorafgaande/gelijktijdige therapie

  • Voorafgaande behandeling met:
  • Romosozumab of ander anti-sclerostine-antilichaam binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Fluoride of strontium voor botziekte.
  • Bijschildklierhormoon (PTH) of PTH-derivaten binnen 12 maanden voorafgaand aan de screening.
  • Denosumab binnen 12 maanden na de laatste injectie voorafgaand aan de eerste dosis romosozumab.
  • Toediening van een van de volgende behandelingen binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening:
  • Systemische glucocorticoïden (≥ 5,0 mg prednison-equivalent/dag gedurende meer dan 10 dagen) binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening. Topische en geïnhaleerde glucocorticoïden zijn toegestaan.
  • Groeihormoon (deelnemers op een stabiele dosis groeihormoon gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening zijn toegestaan).
  • calcitonine.
  • Andere botactieve geneesmiddelen waaronder anti-epileptica (behalve gabapentine en benzodiazepinen) en heparine (tenzij heparine met een laag molecuulgewicht).
  • Chronisch systemisch ketoconazol, androgenen (behalve deelnemers die testosterontherapie hebben gekregen voor fysiologische vervanging in de setting van gedocumenteerde hormonale deficiëntie), adrenocorticotroop hormoon (ACTH), cinacalcet, aluminium, lithium, proteaseremmers, gonadotropine-releasing hormoonagonisten.

Eerdere/gelijktijdige klinische studie-ervaring

- Momenteel in behandeling in een ander onderzoeksapparaat of geneesmiddelonderzoek, of minder dan 2 jaar geleden sinds het beëindigen van de behandeling voor een ander onderzoekshulpmiddel of geneesmiddelonderzoek(en). Andere onderzoeksprocedures tijdens deelname aan dit onderzoek zijn uitgesloten.

Andere uitsluitingen

  • Positief bloedonderzoek voor hepatitis B-oppervlakteantigeen (HbsAg), hepatitis B-kernantilichaam (HBcAb) of hepatitis C-antilichaam (HepCAb), humaan immunodeficiëntievirus (HIV) -1 of -2 antilichaam. HIV-testen moeten worden uitgevoerd indien vereist door lokale gezondheidsautoriteiten, ethische commissies of op basis van het oordeel van de onderzoeker.
  • Minder dan 2 evalueerbare wervels door dual-energy röntgenabsorptiometrie-evaluatie in het interessegebied, L1-L4, zoals bevestigd door het centrale beeldvormingslaboratorium.
  • Elke geplande grote operatie, inclusief skeletchirurgie (bijv. rodding-operatie, spinale operatie) binnen de komende 12 maanden vanaf dag 1 die de onderzoeksprocedures zou verstoren of waarvoor een onderzoeksproduct zou moeten ontbreken
  • Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd die niet bereid zijn om de in het protocol gespecificeerde anticonceptiemethode te gebruiken tijdens de behandeling en gedurende nog eens 3 maanden na de laatste dosis onderzoeksproduct of niet-onderzoeksproduct.
  • Vrouwelijke deelnemers die borstvoeding geven of van plan zijn borstvoeding te geven tijdens de studie tot 3 maanden na de laatste dosis onderzoeksproduct of niet-onderzoeksproduct.
  • Vrouwelijke deelnemers die van plan zijn zwanger te worden of eicellen te doneren tijdens de studie tot 3 maanden na de laatste dosis onderzoeksproduct of niet-onderzoeksproduct.
  • Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd met een positieve zwangerschapstest beoordeeld bij screening en/of dag 1 door een zeer gevoelige urine- of serumzwangerschapstest.
  • Mannelijke deelnemers met een vrouwelijke partner in de vruchtbare leeftijd die niet bereid zijn tot seksuele onthouding (zich onthouden van heteroseksuele gemeenschap) of anticonceptie gebruiken tijdens de behandeling en gedurende nog eens 3 maanden na de laatste dosis onderzoeksproduct of niet-onderzoeksproduct.
  • Mannelijke deelnemers die niet bereid zijn om af te zien van het doneren van sperma tijdens de behandeling en gedurende nog eens 3 maanden na de laatste dosis onderzoeksproduct of niet-onderzoeksproduct.
  • Van de deelnemer is bekend dat hij gevoelig is voor een van de producten die tijdens de dosering moeten worden toegediend.
  • Deelnemer is waarschijnlijk niet beschikbaar om alle protocol-vereiste studiebezoeken of -procedures af te ronden, en/of om te voldoen aan alle vereiste onderzoeksprocedures (bijv. klinische uitkomstbeoordelingen) naar beste weten van de deelnemer en de onderzoeker.
  • Geschiedenis of bewijs van enige andere klinisch significante stoornis, aandoening of ziekte (met uitzondering van de hierboven beschreven) die, naar de mening van de onderzoeker of Amgen-arts, indien geraadpleegd, een risico zou vormen voor de veiligheid van de deelnemers of de evaluatie van het onderzoek zou verstoren , procedures of voltooiing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Romosozumab
Deelnemers krijgen romosozumab eenmaal per maand (QM) gedurende 12 maanden.
Geneesmiddel: Romosozumab
Subcutane (SC) injectie
Andere namen:
  • EVENITY®
Actieve vergelijker: Zorgstandaard Bisfosfonaat
Deelnemers zullen gedurende 12 maanden bisfosfonaten krijgen volgens de lokale standaardbehandelingsregimes, zoals bepaald door de onderzoeker.
Geneesmiddel: Bisfosfonaat
Toediening bepaald door de onderzoeker volgens de lokale zorgstandaard

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal klinische fracturen
Tijdsspanne: 12 maanden
Klinische fracturen omvatten klinische wervelfracturen en niet-vertebrale fracturen.
12 maanden
Aantal breuken
Tijdsspanne: 12 maanden
Fracturen omvatten nieuwe en verslechterende vertebrale compressiefracturen, zowel klinisch stil als manifest, en niet-vertebrale fracturen.
12 maanden
Verandering van de basislijn in Lumbar Spine BMD Z-Score na 12 maanden, zoals beoordeeld door DXA
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
Basislijn en 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met breuken
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Aantal deelnemers met klinische fracturen
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Aantal deelnemers met nieuwe of verslechterende wervelfracturen
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Aantal deelnemers met niet-vertebrale fracturen
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Aantal nieuwe of verslechterende wervelfracturen
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Aantal niet-wervelfracturen
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Aantal lange botbreuken
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de vragenlijst over de gezondheid van kinderen - ouderversie (CHQ-PF-50) Fysieke samenvattingsscore
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden

De CHQ-PF-50 meet hoe de conditie van een kind hun vermogen om te functioneren in het dagelijks leven beïnvloedt. De CHQ-PF-50 meet 50 items in de volgende domeinen: fysiek functioneren, rol/sociale beperkingen - fysiek, algemene gezondheidspercepties, lichamelijke pijn/ongemak, gezinsactiviteiten, rol/sociale beperkingen - emotioneel/gedrag, invloed van ouders - tijd, invloed op ouders - emotie, zelfrespect, geestelijke gezondheid, gedrag, gezinscohesie, verandering in gezondheid.

Elk item wordt beoordeeld op een schaal van "zonder enige moeite" tot "niet in staat om te doen". Totaalscores voor elk item worden getransformeerd naar een schaal van 0 - 100, waarbij lagere scores duiden op een slechtere gezondheidstoestand. Hogere veranderingen ten opzichte van baselinescores wijzen op een betere of meer positieve gezondheidstoestand.
Basislijn en 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Wong-Baker Faces Pain Rating Scale
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
De Wong-Baker Faces Pain Rating Scale is een horizontale pijnschaal die bestaat uit zes met de hand getekende gezichten die variëren van een lachend gezicht zonder pijn met een score van 0 tot een huilend gezicht met een score van 10. Een grotere verandering ten opzichte van baselinescores duidt op meer pijn die de deelnemer ervaart.
Basislijn en 12 maanden
Serumconcentratie van Romosozumab
Tijdsspanne: Dag 1 tot maand 12
Dag 1 tot maand 12
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) ervaart na 12 maanden
Tijdsspanne: 12 maanden
Elke verandering van klinische betekenis ten opzichte van de uitgangswaarde in laboratoriumwaarden en vitale functies na de eerste dosis wordt geregistreerd als een TEAE.
12 maanden
Aantal deelnemers dat TEAE's ervaart van maand 12 tot maand 15
Tijdsspanne: Maand 12 tot maand 15
Elke verandering van klinische betekenis ten opzichte van de uitgangswaarde in laboratoriumwaarden en vitale functies na de eerste dosis wordt geregistreerd als een TEAE.
Maand 12 tot maand 15
Aantal deelnemers dat TEAE's ervaart na 15 maanden
Tijdsspanne: 15 maanden
Elke verandering van klinische betekenis ten opzichte van de uitgangswaarde in laboratoriumwaarden en vitale functies na de eerste dosis wordt geregistreerd als een TEAE.
15 maanden
Aantal deelnemers met een vernauwing van baseline tot 6 maanden in het intracraniale zenuwkanaal in de schedel en het schedeldak
Tijdsspanne: Basislijn en 6 maanden
Gemeten bij een subgroep van deelnemers die CT-scans (computertomografie) van de hersenzenuw hebben ondergaan.
Basislijn en 6 maanden
Aantal deelnemers met een vernauwing van baseline tot 12 maanden in het intracraniale zenuwkanaal in de schedel en het schedeldak
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden
Gemeten bij een subset van deelnemers die CT-scans van de hersenzenuw hebben ondergaan.
Basislijn en 12 maanden
Aantal deelnemers met lange botbreuken
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de handicapscore van de Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ).
Tijdsspanne: Basislijn en 12 maanden

De CHAQ meet hoe de toestand van een kind zijn of haar vermogen om in het dagelijks leven te functioneren beïnvloedt. De CHAQ meet 50 items in de volgende domeinen: fysiek functioneren, rol/sociale beperkingen - fysiek, algemene gezondheidspercepties, lichamelijke pijn/ongemak, gezinsactiviteiten, rol/sociale beperkingen emotioneel/gedragsmatig, zelfwaardering, geestelijke gezondheid, gedrag, familie cohesie, verandering in gezondheid.

Elk item wordt beoordeeld op een schaal van ‘zonder enige moeite’ tot ‘niet in staat om het te doen’. De totale scores voor elk item worden omgezet naar een schaal van 0 - 100, waarbij lagere scores een slechtere gezondheidstoestand aangeven. Een grotere verandering ten opzichte van de basisscores duidt op een betere of positievere gezondheidstoestand.
Basislijn en 12 maanden
Aantal deelnemers met anti-medicamenteuze antilichamen (ADA) tegen romosozumab
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
Tot 15 maanden
Verandering van de basislijn in lumbale wervelkolom BMD Z-score na 6 maanden en 12 maanden, zoals beoordeeld door DXA
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden en 12 maanden
Basislijn, 6 maanden en 12 maanden
Verandering van de basislijn in totale heup BMD Z-score na 6 maanden en na 12 maanden, zoals beoordeeld door DXA
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden en 12 maanden
Basislijn, 6 maanden en 12 maanden
Verandering van de basislijn in femorale nek BMD Z-score na 6 maanden en na 12 maanden, zoals beoordeeld door DXA
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden en 12 maanden
Basislijn, 6 maanden en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Onderzoekers

  • Studie directeur: MD, Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 april 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

4 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 juli 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 juli 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20200105
  • 2023-503294-37 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevensuitwisseling.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken tot het delen van gegevens met betrekking tot deze studie worden overwogen vanaf 18 maanden nadat de studie is beëindigd en ofwel 1) voor het product en de indicatie een vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) de klinische ontwikkeling van het product en/of de indicatie wordt stopgezet en de gegevens zullen niet worden ingediend bij regelgevende instanties. Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, het/de Amgen-product(en) en de Amgen-studie(s) in de reikwijdte, eindpunten/uitkomsten van belang, plan voor statistische analyse, gegevensvereisten, publicatieplan en kwalificaties van de onderzoeker(s). Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken in voor individuele patiëntgegevens met als doel veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan bod zijn gekomen, opnieuw te evalueren. Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs. Indien niet goedgekeurd, zal een onafhankelijk beoordelingspanel voor gegevensuitwisseling arbitreren en de uiteindelijke beslissing nemen. Na goedkeuring wordt de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Dit kunnen geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten zijn, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties. Verdere details zijn beschikbaar op de onderstaande URL.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren