Tutkimus romosotsumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna bisfosfonaatteihin lapsilla ja nuorilla, joilla on Osteogenesis Imperfecta
maanantai 25. toukokuuta 2026 päivittänyt: Amgen
Vaihe 3, avoin, monikeskus, satunnaistettu tutkimus romosotsumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi verrattuna bisfosfonaatteihin lapsilla ja nuorilla, joilla on Osteogenesis Imperfecta
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida romosotsumabihoidon vaikutusta 12 kuukauden ajan verrattuna bisfosfonaatteihin kliinisten murtumien määrään 12 kuukauden kohdalla; mahdollisten murtumien lukumäärä 12 kuukauden kohdalla ja lannerangan luun mineraalitiheyden (BMD) Z-pisteen muutos 6 kuukauden kohdalla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
111
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Childrens Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6909
- Perth Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
-
-
Basque Country
-
Barakaldo, Basque Country, Espanja, 48903
- Hospital De Cruces
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Catalonia, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Madrid
-
Getafe, Madrid, Espanja, 28905
- Hospital Universitario de Getafe
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Verona, Italia, 37134
- Centro Ricerche Cliniche Di Verona Societa responsabilita limitata
-
-
-
-
-
Linz, Itävalta, 4020
- Kepler Universitaetsklinikum GmbH
-
-
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japani, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
Okayama, Okayama-ken, Japani, 700-0013
- Okayama Saiseikai Outpatient Center Hospital
-
-
Osaka
-
Izumi-shi, Osaka, Japani, 594-1101
- Osaka Womens and Childrens Hospital
-
-
Tokyo
-
Fuchu-shi, Tokyo, Japani, 183-8561
- Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japani, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
Tottori
-
Yonago-shi, Tottori, Japani, 683-8504
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte Justine
-
-
-
-
-
Shanghai, Kiina, 200233
- Shanghai Sixth Peoples Hospital
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518053
- The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kiina, 430030
- Tongji Hospital , Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Kiina, 215000
- Childrens Hospital of Soochow University
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Kiina, 130021
- The First Bethune Hospital of Jilin University
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Kiina, 250021
- Shandong Provincial Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kiina, 610044
- West China Hospital Sichuan University
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-530
- Centermed krakow sp zoo
-
Lodz, Puola, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Lodz, Puola, 91-738
- Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny UMeds
-
Rzeszów, Puola, 35-326
- Centrum Medyczne Medyk Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Spolka Komandytowa
-
Tychy, Puola, 43-100
- Szpital Miejski w Tychach Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Lille, Ranska, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
-
Paris, Ranska, 75743
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Cologne, Saksa, 50937
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Würzburg, Saksa, 97074
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11564
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
-
-
-
-
-
Basel, Sveitsi, 4031
- Universitaets-Kinderspital beider Basel
-
Lausanne, Sveitsi, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Gazi Hastanesi
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34890
- Marmara Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Trabzon, Turkki (Türkiye), 61080
- Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1094
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Royal Manchester Childrens Hospital
-
Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
- Sheffield Childrens Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Childrens Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California, Los Angeles Interventional Clinical Trials
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Nemours Hospital for Children
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemours Childrens Hospital
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic Childrens Center
-
Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
- Gillette Childrens Hospital and Clinic Saint Paul
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212-3157
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Yhdysvallat, 54449
- Marshfield Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistuja on antanut tietoon perustuvan suostumuksen ennen minkään tutkimuskohtaisen toiminnan/menettelyn aloittamista.
TAI
- Osallistujan laillisesti valtuutettu edustaja on antanut tietoisen suostumuksen, kun osallistuja on juridisesti liian nuori antamaan tietoon perustuvaa suostumusta, ja osallistuja on antanut kirjallisen suostumuksen paikallisten määräysten ja/tai ohjeiden perusteella ennen tutkimuskohtaisten toimintojen/menettelyjen aloittamista.
- Ambulatoriset uros- ja naaraslapset ja nuoret, 5–<18-vuotiaat, mukaan lukien avohoito avustuksella, kuten on määritelty lasten osteogenesis imperfecta (OI) -populaatiossa.
OI:n kliininen diagnoosi, joka määritellään tyypin I, III tai IV OI:n mukaiseksi kliiniseksi historiaksi, joka määräytyy odotetun fenotyypin esiintymisen perusteella (esimerkkejä ovat: kasvojen muoto, ääni, sininen kovakalvo, dentinogenesis imperfecta, tyypilliset röntgenkuvat, murtumakuvio) ja puute muita ominaisuuksia, jotka eivät liity tyypin I, III tai IV OI:hen (esim. sokeus, kehitysvammaisuus, neuropatia ja kraniosynostoosi).
o Jos se on perheellinen, sen on myös oltava autosomaalinen dominantti.
Täyttää vähintään yhden seuraavista:
- 3 tai useampia murtumia viimeisen 2 vuoden aikana tai
- 1 tai useampi ei-nikamamurtuma viimeisen 2 vuoden aikana ja vähintään yksi yleinen nikamamurtuma, tai
- 2 tai useampia yleisiä nikamamurtumia.
- Lannerangan Z-pisteet ≤-1,0.
Poissulkemiskriteerit:
Sairauksiin liittyvä
- Aiempi elektroforeesikuvio, joka on ristiriidassa tyypin I, III tai IV OI:n kanssa.
- Aiemmin tunnettu mutaatio muussa geenissä kuin kollageeni tyypin I alfa 1/kollageeni tyypin I alfa 2 (COL1A1/COL1A2), joka aiheuttaa OI:n tai muun metabolisen luusairauden.
- Säteittäisen pään synnynnäinen sijoiltaanmeno, luuston välisen kalvon kalkkeutuminen tai runsaan kallustumisen muodostuminen.
Muut lääketieteelliset tilat
- Aiempi osteomalasia tai riisitauti.
- Paino alle 10 kg tai yli 90 kg.
- Aiemmat muut luuston sairaudet, jotka vaikuttavat luun aineenvaihduntaan (esim. osteoporoosin pseudoglioomaoireyhtymä, idiopaattinen juveniili osteoporoosi, osteopetroosi, hypofosfatasia).
- Aiemmin Kawasakin tauti, reumaattinen sydänlihastulehdus, iskeeminen kardiomyopatia, perinnöllinen kardiomyopatia, nefroottinen oireyhtymä, familiaalinen hyperkolesterolemia, aivohalvaus tai mikä tahansa tromboembolinen häiriö.
- Todisteet hoitamattomista tai parantumattomista suun infektioista.
- Parantumaton tai suunniteltu invasiivinen hammas- tai hammashoito hoitavan hammaslääkärin määrittämänä; maitohampaiden poisto on hyväksyttävää, eikä sitä pidetä invasiivisena hammashoitona.
- Ortopedin lausunnon mukainen parantumaton murtuma.
- Osteotomia, sauvakirurgia tai selkärangan fuusioleikkaus 5 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai ei vielä parantunut ortopedista kirurgia kohden.
- Kliinisesti merkittävä sydänläppäsairaus, joka on aiemmin dokumentoitu paikallisilla kaikututkimuksilla.
Todiste jostakin seuraavista:
- Nykyinen hyper- tai hypoparatyreoosi (lisäkilpirauhashormoni normaalin alueen ulkopuolella).
Munuaissairaus: Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <60 ml/min/1,73 m^2 (laskettu sängyn vieressä olevalla Schwartzin yhtälöllä seulonnassa) eGFR (ml/min/1,73 m^2) = 0,413 X (pituus/seerumin kreatiniini)
1. (Korkeus on senttimetreinä ja seerumin kreatiniini on mg/dl).
- Nykyinen hypokalsemia (albumiinisäädetty seerumin kalsium <normaalin alaraja [LLN]) tai hyperkalsemia (albumiiniin sovitettu seerumin kalsium > normaalin yläraja [ULN] laboratorion vertailualueella).
- Seerumin D-vitamiini <20 ng/ml; D-vitamiinitason uudelleenseulonta < 20 ng/ml sallitaan riittävän lisäyksen jälkeen.
- Aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 1,5 x ULN.
- Kokonaisbilirubiini (TBL) > 1,5 x ULN (osallistujat, joilla on Gilbertin oireyhtymä, ovat kelvollisia).
- Seerumin fosfori < LLN iän mukaan.
- Oireet, jotka liittyvät kallon poikkeavuksiin, kuten basilarin invaginaatio, basilarin jäljennös tai Chiari-epämuodostuma (esim. yskimisen tai ulosteen rasituksen aiheuttama päänsärky, näköhäiriöt, parestesia tai heikkous).
- Aiempi imeytymishäiriö (lapsilla, joiden seerumin albumiini on <LLN, tutkijan tulee kliinisesti sulkea pois imeytymishäiriö soveltuvuuden varmistamiseksi).
- Pitkän QT-oireyhtymän historia.
- Pahanlaatuisuuden historia.
- Aiemmin tehty kiinteä elin tai luuydinsiirto.
- Aiemmin kilpirauhasen liikatoimintaa tai hypotyreoosia, ellei osallistuja saa vakaata hoitoa > 6 kuukautta ja hänellä on 6 kuukauden aikana ennen seulontaa tai sen aikana laboratoriodokumentteja, jotka osoittavat normaalin seerumin kilpirauhasta stimuloivan hormonin (TSH) arvon.
- Tunnettu intoleranssi kalsium- tai D-vitamiinilisäaineille.
Aikaisempi/samaaikainen hoito
- Aikaisempi hoito:
- Romosotsumabi tai muu anti-sclerostiini vasta-aine 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Fluori tai strontium luusairauksiin.
- Lisäkilpirauhashormoni (PTH) tai PTH-johdannaiset 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Denosumabi 12 kuukauden kuluessa viimeisestä injektiosta ennen ensimmäistä romosotsumabiannosta.
- Minkä tahansa seuraavista hoidoista 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa:
- Systeemiset glukokortikoidit (≥ 5,0 mg prednisonia ekvivalenttia/vrk yli 10 päivän ajan) 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa. Paikalliset ja inhaloitavat glukokortikoidit ovat sallittuja.
- Kasvuhormoni (osallistujat, jotka saavat vakaan annoksen kasvuhormonia vähintään 3 kuukauden ajan ennen seulontaa, ovat sallittuja).
- Kalsitoniini.
- Muut luuhun vaikuttavat lääkkeet, mukaan lukien kouristuslääkkeet (paitsi gabapentiini ja bentsodiatsepiinit) ja hepariini (ellei pienimolekyylipainoinen hepariini).
- Krooninen systeeminen ketokonatsoli, androgeenit (paitsi osallistujat, jotka ovat saaneet testosteronihoitoa fysiologista korvaamista varten dokumentoidun hormonaalisen puutteen yhteydessä), adrenokortikotrooppinen hormoni (ACTH), sinakalseetti, alumiini, litium, proteaasi-inhibiittorit, gonadotropiinia vapauttavan hormonin agonistit.
Aikaisempi/samanaikainen kliinisen tutkimuksen kokemus
- Saat parhaillaan hoitoa toisella tutkimuslaitteella tai lääketutkimuksella tai alle 2 vuotta hoidon lopettamisesta toisella tutkimuslaitteella tai lääketutkimuksella. Muut tähän tutkimukseen osallistumisen aikana tehtävät tutkimustoimenpiteet on suljettu pois.
Muut poikkeukset
- Positiivinen verisuoni hepatiitti B -pinta-antigeenille (HbsAg), hepatiitti B -ydinvasta-aineelle (HBcAb) tai hepatiitti C -vasta-aineelle (HepCAb), ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) -1- tai -2-vasta-aineelle. HIV-testaus tehdään, jos paikalliset terveysviranomaiset, eettiset lautakunnat niin vaativat tai tutkijan arvion perusteella.
- Alle 2 arvioitavissa olevaa nikamaa kaksoisenergiaröntgenabsorptiometrian arvioinnissa kiinnostavalla alueella, L1-L4, keskuskuvauslaboratorion vahvistamana.
- Mikä tahansa suunniteltu suuri leikkaus, mukaan lukien luurankokirurgia (esim. sauvakirurgia, selkärangan leikkaus) seuraavan 12 kuukauden aikana päivästä 1, joka häiritsisi tutkimustoimenpiteitä tai vaatisi jonkin tutkimustuotteen puuttumista
- Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat, jotka eivät halua käyttää protokollan mukaista ehkäisymenetelmää hoidon aikana ja vielä 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimustuotteen tai muun kuin tutkimustuotteen annoksen jälkeen.
- Naispuoliset osallistujat, jotka imettävät tai suunnittelevat imettävänsä tutkimuksen aikana 3 kuukauden kuluessa viimeisestä tutkimustuotteen tai muun kuin tutkimustuotteen annoksesta.
- Naispuoliset osallistujat, jotka suunnittelevat raskautta tai luovuttavat munasoluja tutkimuksen aikana 3 kuukauden kuluessa viimeisestä tutkimustuotteen tai muun kuin tutkimustuotteen annoksesta.
- Hedelmällisessä iässä olevat naispuoliset osallistujat, joilla on positiivinen raskaustesti, joka on arvioitu seulonnassa ja/tai päivänä 1 erittäin herkällä virtsan tai seerumin raskaustestillä.
- Miesosallistujat, joilla on hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen kumppani, joka ei ole halukas harjoittamaan seksuaalista pidättymistä (ei heteroseksuaalista yhdyntää) tai käyttämään ehkäisyä hoidon aikana ja vielä 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimustuotteen tai muun kuin tutkimustuotteen annoksen jälkeen.
- Miesosallistujat, jotka eivät halua pidättäytyä siittiöiden luovuttamisesta hoidon aikana ja vielä 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimustuotteen tai muun kuin tutkimustuotteen annoksen jälkeen.
- Osallistujan tiedetään olevan herkkä jollekin annostelun aikana annettaville valmisteille.
- Osallistuja ei todennäköisesti ole käytettävissä suorittamaan kaikkia protokollan edellyttämiä opintokäyntejä tai toimenpiteitä ja/tai noudattamaan kaikkia vaadittuja tutkimustoimenpiteitä (esim. kliinisten tulosten arvioinnit) osallistujan ja tutkijan parhaan tietämyksen mukaan.
- Aiemmat tai todisteet mistä tahansa muusta kliinisesti merkittävästä häiriöstä, tilasta tai sairaudesta (lukuun ottamatta yllä mainittuja), jotka tutkijan tai Amgen-lääkärin näkemyksen mukaan, jos sitä kuullaan, aiheuttaisivat riskin osallistujan turvallisuudelle tai häiritsisivät tutkimuksen arviointia , menettelyt tai valmistuminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Romosotsumabi
Osallistujat saavat romosotsumabia kerran kuukaudessa (QM) 12 kuukauden ajan.
|
Ihonalainen (SC) injektio
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Hoitostandardi Bisfosfonaatti
Osallistujat saavat bisfosfonaatteja paikallisen hoitostandardin mukaisesti tutkijan määrittämien hoito-ohjelmien mukaisesti 12 kuukauden ajan.
|
Antotapa on tutkijan määräämä paikallisen hoitostandardin mukaisesti
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisten murtumien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kliinisiin murtumiin kuuluvat kliiniset nikamamurtumat ja ei-nikamamurtumat.
|
12 kuukautta
|
|
Mahdollisten murtumien lukumäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Murtumia ovat uudet ja pahenevat nikamien puristusmurtumat, olivatpa ne kliinisesti hiljaisia tai ilmeisiä, ja ei-nikamamurtumat.
|
12 kuukautta
|
|
Vaihda lähtötasosta lannerangan BMD Z-pistemäärä 12 kuukauden kohdalla, kuten DXA arvioi
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukautta
|
Perustaso ja 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on murtumia
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Kliinisiä murtumia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on uusia tai pahenevia nikamamurtumia
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Muiden kuin selkärangan murtumien osanottajien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Uusien tai pahenevien nikamamurtumien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Ei-selkärangan murtumien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Pitkän luun murtumien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Muutos lähtötasosta lasten terveyskyselyssä – vanhempien versio (CHQ-PF-50) fyysinen yhteenvetopiste
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
CHQ-PF-50 mittaa, kuinka lapsen tila vaikuttaa hänen kykyynsä toimia jokapäiväisessä elämässä. CHQ-PF-50 mittaa 50 kohdetta seuraavilla aloilla: fyysinen toiminta, rooli/sosiaaliset rajoitukset - fyysinen, yleinen terveyshavainnot, kehon kipu/epämukavuus, perheaktiviteetit, roolit/sosiaaliset rajoitukset - tunne-/käyttäytymis-, vaikutus vanhempiin - aika, vanhempien vaikutus - tunteet, itsetunto, mielenterveys, käyttäytyminen, perheen yhteenkuuluvuus, terveydentilan muutos. Jokainen esine on arvioitu asteikolla "ilman vaikeuksia" - "ei pysty tekemään". Kunkin kohteen kokonaispisteet muunnetaan asteikolla 0–100, ja alhaisemmat pisteet osoittavat huonompaa terveydentilaa. Suurempi muutos peruspisteisiin verrattuna viittaa parempaan tai myönteisempään terveydentilaan. |
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
|
Muutos perustasosta Wong-Baker Faces -kivun arviointiasteikolla
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
Wong-Baker Faces Pain Rating Scale on vaakasuora kipuasteikko, joka koostuu kuudesta käsin piirretystä kasvosta, jotka vaihtelevat hymyilevistä "ei loukkaantuneista" kasvoista, joiden pistemäärä on 0, itkeviin "satui pahimmin" -kasvoihin, joiden pistemäärä on 10.
Suurempi muutos peruspisteisiin verrattuna osoittaa, että osallistuja kokee suurempaa kipua.
|
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
|
Romosotsumabin pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Päivä 1 - kuukausi 12
|
Päivä 1 - kuukausi 12
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) 12 kuukauden aikana
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kaikki kliinisesti merkitsevät muutokset lähtötasosta laboratorioarvoissa ja elintoiminnoissa ensimmäisen annoksen jälkeen kirjataan TEAE:ksi.
|
12 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokevat TEAE:n 12.–15. kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukaudesta 12 kuukauteen 15
|
Kaikki kliinisesti merkitsevät muutokset lähtötasosta laboratorioarvoissa ja elintoiminnoissa ensimmäisen annoksen jälkeen kirjataan TEAE:ksi.
|
Kuukaudesta 12 kuukauteen 15
|
|
TEAE:n kokeneiden osallistujien määrä 15 kuukauden kuluttua
Aikaikkuna: 15 kuukautta
|
Kaikki kliinisesti merkitsevät muutokset lähtötasosta laboratorioarvoissa ja elintoiminnoissa ensimmäisen annoksen jälkeen kirjataan TEAE:ksi.
|
15 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden kallonsisäinen hermotie on kaventunut perusviivasta 6 kuukauteen kallon ja kallon holvissa
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
|
Mitattu osajoukosta osallistujia, jotka saavat aivohermon tietokonetomografia (CT) skannauksia.
|
Perustaso ja 6 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden kallonsisäinen hermotie on kaventunut perusviivasta 12 kuukauteen kallon ja kallon holvissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
Mitattu osajoukosta osallistujia, jotka saavat aivohermon CT-skannaukset.
|
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
|
Pitkän luumurtuman saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Muutos perustasosta Childhood Health Assessment Questionnairen (CHAQ) vammaisuuspisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
CHAQ mittaa, kuinka lapsen tila vaikuttaa hänen kykyynsä toimia jokapäiväisessä elämässä. CHAQ mittaa 50 kohdetta seuraavilla aloilla: fyysinen toiminta, rooli/sosiaaliset rajoitukset - fyysinen, yleinen terveyskäsitys, kehon kipu/epämukavuus, perheaktiviteetit, rooli/sosiaaliset rajoitukset tunne-/käyttäytymis-, itsetunto, mielenterveys, käyttäytyminen, perhe yhteenkuuluvuus, terveyden muutos. Jokainen esine on arvioitu asteikolla "ilman vaikeuksia" - "ei pysty tekemään". Kunkin kohteen kokonaispistemäärät muunnetaan asteikolla 0–100, ja alhaisemmat pisteet osoittavat huonompaa terveydentilaa. Korkeampi muutos peruspisteisiin verrattuna viittaa parempaan tai myönteisempään terveydentilaan. |
Lähtötilanne ja 12 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on anti-drug-vasta-aineita (ADA) romosotsumabille
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
|
Jopa 15 kuukautta
|
|
|
Muutos lähtötasosta lannerangan BMD Z-pistemäärä 6 kuukauden ja 12 kuukauden kuluttua, kuten DXA arvioi
Aikaikkuna: Lähtötaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
Lähtötaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
|
|
Vaihda lähtötasosta Hip BMD Z -pisteen kokonaismäärässä 6 kuukauden kohdalla ja 12 kuukauden kohdalla, kuten DXA arvioi
Aikaikkuna: Lähtötaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
Lähtötaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
|
|
Vaihda lähtötasosta reisiluun kaulassa BMD Z-pistemäärä 6 kuukauden kohdalla ja 12 kuukauden kohdalla, kuten DXA arvioi
Aikaikkuna: Lähtötaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
Lähtötaso, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: MD, Amgen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 22. huhtikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 4. toukokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 30. heinäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 24. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. heinäkuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 2. elokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 25. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sidekudostaudit
- Osteokondrodysplasiat
- Luusairaudet, kehitys
- Kollageenisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Osteogenesis Imperfecta
- Orgaaniset kemikaalit
- Organofosforiyhdisteet
- Organofosfonaatit
- Difosfonaatit
- romosozumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20200105
- 2023-503294-37 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäisten potilastietojen tunnistamattomat muuttujat, jotka ovat tarpeen tietyn tutkimuskysymyksen käsittelemiseksi hyväksytyssä tiedonjakopyynnössä.
IPD-jaon aikakehys
Tähän tutkimukseen liittyvät tiedonjakopyynnöt otetaan huomioon 18 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja joko 1) tuotteelle ja käyttöaiheelle on myönnetty myyntilupa sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa tai 2) tuotteen ja/tai käyttöaiheen kliininen kehitys lopetetaan. eikä tietoja luovuteta valvontaviranomaisille.
Tätä tutkimusta koskevien tietojen jakamispyynnön kelpoisuuden jättämiselle ei ole päättymispäivää.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat lähettää pyynnön, joka sisältää tutkimuksen tavoitteet, Amgen-tuotteen (tuotteet) ja Amgen-tutkimuksen/tutkimukset laajuuden, päätepisteet/kiinnostavat tulokset, tilastollisen analyysisuunnitelman, tietovaatimukset, julkaisusuunnitelman ja tutkijan tai tutkijoiden pätevyyden.
Yleisesti ottaen Amgen ei hyväksy yksittäisiä potilastietoja koskevia ulkoisia pyyntöjä, joiden tarkoituksena on arvioida uudelleen tuotemerkinnöissä jo käsiteltyjä turvallisuus- ja tehokysymyksiä.
Pyynnöt käsittelee sisäisten neuvonantajien komitea.
Jos sitä ei hyväksytä, tietojen jakamisesta riippumaton arviointipaneeli ratkaisee ja tekee lopullisen päätöksen.
Hyväksymisen jälkeen tutkimuskysymyksen ratkaisemiseen tarvittavat tiedot toimitetaan tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
Tämä voi sisältää anonymisoituja yksittäisiä potilastietoja ja/tai saatavilla olevia tukiasiakirjoja, jotka sisältävät analyysikoodin fragmentteja, jos niitä on analyysispesifikaatioissa.
Lisätietoja on alla olevasta URL-osoitteesta.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .