Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af Romosozumabs effektivitet og sikkerhed sammenlignet med bisfosfonater hos børn og unge med osteogenesis imperfecta

25. maj 2026 opdateret af: Amgen

En fase 3, open-label, multicenter, randomiseret undersøgelse til evaluering af Romosozumabs effektivitet og sikkerhed sammenlignet med bisfosfonater hos børn og unge med osteogenesis imperfecta

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere effekten af ​​romosozumab-behandling i 12 måneder sammenlignet med bisphosphonater på antallet af kliniske frakturer efter 12 måneder; antallet af eventuelle frakturer efter 12 måneder og ændring i lændehvirvelsøjlens knoglemineraltæthed (BMD) Z-score efter 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

111

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6909
        • Perth Childrens Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Childrens Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2TH
        • Sheffield Childrens Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Childrens Hospital of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California, Los Angeles Interventional Clinical Trials
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Nemours Hospital for Children
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Childrens Hospital
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic Childrens Center
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Childrens Hospital and Clinic Saint Paul
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212-3157
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Wisconsin
      • Marshfield, Wisconsin, Forenede Stater, 54449
        • Marshfield Clinic
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire De Lille
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Hôpital Necker Enfants Malades
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
      • Verona, Italien, 37134
        • Centro Ricerche Cliniche Di Verona Societa responsabilita limitata
  • Japan
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
      • Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-0013
        • Okayama Saiseikai Outpatient Center Hospital
    • Osaka
      • Izumi-shi, Osaka, Japan, 594-1101
        • Osaka Womens and Childrens Hospital
    • Tokyo
      • Fuchu-shi, Tokyo, Japan, 183-8561
        • Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • National Center for Child Health and Development
    • Tottori
      • Yonago-shi, Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori University Hospital
  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200233
        • Shanghai Sixth Peoples Hospital
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100730
        • Peking Union Medical College Hospital
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518053
        • The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Tongji Hospital , Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215000
        • Childrens Hospital of Soochow University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • The First Bethune Hospital of Jilin University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250021
        • Shandong Provincial Hospital
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610044
        • West China Hospital Sichuan University
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-530
        • Centermed krakow sp zoo
      • Lodz, Polen, 93-338
        • Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
      • Lodz, Polen, 91-738
        • Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny UMeds
      • Rzeszów, Polen, 35-326
        • Centrum Medyczne Medyk Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Spolka Komandytowa
      • Tychy, Polen, 43-100
        • Szpital Miejski w Tychach Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11564
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4031
        • Universitaets-Kinderspital beider Basel
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 833 40
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
    • Basque Country
      • Barakaldo, Basque Country, Spanien, 48903
        • Hospital De Cruces
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
    • Madrid
      • Getafe, Madrid, Spanien, 28905
        • Hospital Universitario de Getafe
    • Valencia
      • Valencia, Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06500
        • Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Gazi Hastanesi
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34890
        • Marmara Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Trabzon, Tyrkiet (Türkiye), 61080
        • Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fakultesi
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Würzburg, Tyskland, 97074
        • Universitaetsklinikum Wuerzburg
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Semmelweis Egyetem
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren har givet informeret samtykke/samtykke forud for påbegyndelse af undersøgelsesspecifikke aktiviteter/procedurer.

ELLER

  • Deltagerens juridisk autoriserede repræsentant har givet informeret samtykke, når deltageren juridisk set er for ung til at give informeret samtykke, og deltageren har givet skriftligt samtykke baseret på lokale regler og/eller retningslinjer, inden eventuelle undersøgelsesspecifikke aktiviteter/procedurer igangsættes.
  • Ambulante mandlige og kvindelige børn og unge i alderen 5 til <18 år, inklusive ambulant med assistance som defineret i den pædiatriske osteogenesis imperfecta (OI) population.

  • Klinisk diagnose af OI, defineret som klinisk historie i overensstemmelse med type I, III eller IV OI som bestemt af tilstedeværelsen af ​​forventet fænotype (eksempler inkluderer: ansigtsform, stemme, blå sclera, dentinogenesis imperfecta, typiske radiografiske træk, frakturmønster) og mangel af yderligere funktioner, der ikke er relateret til type I, III eller IV OI (f.eks. blindhed, mental retardering, neuropati og kraniosynostose).

    o Hvis familiær, skal den også være autosomal dominant.

  • Opfylder mindst én af følgende:

    • 3 eller flere brud inden for de foregående 2 år, eller
    • 1 eller flere nonvertebrale fraktur(er) inden for de seneste 2 år og mindst 1 udbredt vertebral fraktur, eller
    • 2 eller flere udbredte vertebrale frakturer.
  • Lændehvirvelsøjlen Z-score på ≤-1,0.

Ekskluderingskriterier:

Sygdomsrelateret

  • Anamnese med et elektroforesemønster, der ikke er i overensstemmelse med type I, III eller IV OI.
  • Anamnese med kendt mutation i et andet gen end kollagen type I alpha 1/collagen type I alpha 2 (COL1A1/COL1A2), der forårsager OI eller anden metabolisk knoglesygdom.
  • Anamnese med medfødt dislokation af det radiale hoved, interosseøs membranforkalkning eller exuberant callusdannelse.

Andre medicinske tilstande

  • Historie med osteomalaci eller rakitis.
  • Kropsvægt under 10 kg eller mere end 90 kg.
  • Anamnese med andre knoglesygdomme, der påvirker knoglemetabolismen (f.eks. osteoporose pseudogliom syndrom, idiopatisk juvenil osteoporose, osteopetrose, hypofosfatasi).
  • Anamnese med Kawasakis sygdom, reumatisk myocarditis, iskæmisk kardiomyopati, arvelige kardiomyopatier, nefrotisk syndrom, familiær hyperkolesterolæmi, slagtilfælde eller enhver tromboembolisk lidelse.
  • Tegn på ubehandlede eller uhelede orale infektioner.
  • Uhelet eller planlagt invasiv tand- eller tandprocedure som bestemt af behandlende tandlæge; fjernelse af mælketænder er acceptabelt og betragtes ikke som en invasiv tandbehandling.
  • Uhelet fraktur som defineret af ortopædisk udtalelse.
  • Osteotomi, rodding-operation eller spinalfusionskirurgi inden for 5 måneder før screening, eller endnu ikke helbredt pr. ortopædkirurg.
  • Anamnese med klinisk signifikant hjerteklapsygdom tidligere dokumenteret med lokale ekkokardiogramresultater.

  • Bevis på et af følgende:

    • Aktuel hyper- eller hypoparathyroidisme (biskjoldbruskkirtelhormon uden for normalområdet).

    • Nyresygdom: Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <60 ml/min/1,73 m^2 (beregnet ved sengens Schwartz-ligning ved screening) eGFR (mL/min/1,73 m^2) = 0,413 X (højde/serumkreatinin)

      1. (Højden er i centimeter, og serumkreatinin er i mg/dL).

    • Aktuel hypocalcæmi (albumin-justeret serum-calcium <nedre grænse for normal [LLN]) eller hypercalcæmi (albumin-justeret serum-calcium > øvre grænse for normal [ULN] af laboratoriets referenceområde).
    • Serum D-vitamin <20 ng/ml; genscreening for D-vitaminniveau < 20 ng/ml vil være tilladt efter tilstrækkeligt tilskud.
    • Aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) > 1,5 x ULN.
    • Total bilirubin (TBL) >1,5 x ULN (deltagere med Gilbert syndrom er kvalificerede).
    • Serumfosfor < LLN for alder.
  • Symptomer forbundet med kranieabnormiteter såsom basilar invagination, basilar indtryk eller Chiari misdannelse (f.eks. hovedpine forårsaget af hoste eller anstrengelser for afføring, synsforstyrrelser, paræstesier eller svaghed).
  • Anamnese med malabsorption (hos børn med serumalbumin <LLN, bør malabsorption være klinisk udelukket af investigator for at bekræfte egnethed).
  • Anamnese med langt QT-syndrom.
  • Historie om malignitet.
  • Historie om ethvert solidt organ eller knoglemarvstransplantation.
  • Anamnese med hyper- eller hypothyroidisme, medmindre deltageren er i stabil behandling > 6 måneder og har understøttende laboratoriedokumentation inden for 6 måneder før eller ved screening, hvilket indikerer normal serumværdi for thyreoideastimulerende hormon (TSH).
  • Kendt intolerance over for calcium- eller D-vitamintilskud.

Forudgående/Samtidig terapi

  • Forudgående behandling med:
  • Romosozumab eller andet anti-sclerostin-antistof inden for 12 måneder før screening.
  • Fluor eller strontium til knoglesygdom.
  • Parathyroidhormon (PTH) eller PTH-derivater inden for 12 måneder før screening.
  • Denosumab inden for 12 måneder efter den sidste injektion før første dosis af romosozumab.
  • Administration af en af ​​følgende behandlinger inden for 3 måneder før screening:
  • Systemiske glukokortikoider (≥ 5,0 mg prednisonækvivalent/dag i mere end 10 dage) inden for 3 måneder før screening. Aktuelle og inhalerede glukokortikoider vil være tilladt.
  • Væksthormon (deltagere på en stabil dosis af væksthormon i mindst 3 måneder før screening vil være tilladt).
  • Calcitonin.
  • Andre knogleaktive lægemidler, herunder antikonvulsiva (undtagen gabapentin og benzodiazepiner) og heparin (medmindre lavmolekylært heparin).
  • Kronisk systemisk ketoconazol, androgener (undtagen deltagere, der har modtaget testosteronbehandling til fysiologisk erstatning i forbindelse med dokumenteret hormonmangel), adrenokortikotropt hormon (ACTH), cinacalcet, aluminium, lithium, proteasehæmmere, gonadotropin-frigivende hormonagonister.

Tidligere/samtidig klinisk undersøgelseserfaring

- Modtager i øjeblikket behandling i en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelundersøgelse, eller mindre end 2 år efter endt behandling på en anden afprøvningsanordning eller lægemiddelundersøgelse(r). Andre undersøgelsesprocedurer under deltagelse i denne undersøgelse er udelukket.

Andre undtagelser

  • Positiv blodscreening for hepatitis B-overfladeantigen (HbsAg), hepatitis B-kerneantistof (HBcAb) eller hepatitis C-antistof (HepCAb), humant immundefektvirus (HIV) -1 eller -2 antistof. HIV-test skal udføres, hvis det kræves af lokale sundhedsmyndigheder, etiske råd eller baseret på efterforskerens vurdering.
  • Mindre end 2 evaluerbare hvirvler ved dobbeltenergi røntgenabsorptiometrievaluering i området af interesse, L1-L4, som bekræftet af det centrale billeddannelseslaboratorium.
  • Enhver planlagt større operation, herunder skeletkirurgi (f.eks. rodding-operation, spinalkirurgi) inden for de næste 12 måneder fra dag 1, som ville forstyrre undersøgelsesprocedurer eller ville kræve manglende undersøgelsesprodukt
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder er uvillige til at bruge protokolspecificeret præventionsmetode under behandlingen og i yderligere 3 måneder efter den sidste dosis af forsøgsprodukt eller ikke-undersøgelsesprodukt.
  • Kvindelige deltagere, der ammer, eller som planlægger at amme, mens de er på undersøgelse gennem 3 måneder efter den sidste dosis af forsøgsprodukt eller ikke-undersøgelsesprodukt.
  • Kvindelige deltagere, der planlægger at blive gravide eller donere æg under undersøgelse gennem 3 måneder efter den sidste dosis af forsøgsprodukt eller ikke-undersøgelsesprodukt.
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder med en positiv graviditetstest vurderet ved screening og/eller dag 1 ved en meget følsom urin- eller serumgraviditetstest.
  • Mandlige deltagere med en kvindelig partner i den fødedygtige alder, som ikke er villig til at praktisere seksuel afholdenhed (afstå fra heteroseksuelt samleje) eller bruge prævention under behandlingen og i yderligere 3 måneder efter den sidste dosis af forsøgsprodukt eller ikke-undersøgelsesprodukt.
  • Mandlige deltagere, der ikke er villige til at afholde sig fra at donere sæd under behandlingen og i yderligere 3 måneder efter den sidste dosis af forsøgsprodukt eller ikke-undersøgelsesprodukt.
  • Deltageren har kendt følsomhed over for et hvilket som helst af de produkter, der skal administreres under dosering.
  • Deltageren vil sandsynligvis ikke være tilgængelig til at gennemføre alle protokolkrævede undersøgelsesbesøg eller procedurer og/eller til at overholde alle påkrævede undersøgelsesprocedurer (f.eks. kliniske resultatvurderinger) efter deltagerens og investigatorens bedste viden.
  • Anamnese eller bevis for enhver anden klinisk signifikant lidelse, tilstand eller sygdom (med undtagelse af dem, der er skitseret ovenfor), som efter investigatorens eller Amgen-lægens mening, hvis de konsulteres, ville udgøre en risiko for deltagernes sikkerhed eller forstyrre undersøgelsens evaluering , procedurer eller færdiggørelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Romosozumab
Deltagerne vil modtage romosozumab en gang om måneden (QM) i 12 måneder.
Medicin: Romosozumab
Subkutan (SC) injektion
Andre navne:
  • EVENITY®
Aktiv komparator: Standard of Care bisfosfonat
Deltagerne vil modtage bisfosfonater i henhold til lokale standardbehandlingsregimer, som bestemt af investigator i 12 måneder.
Medicin: Bisfosfonat
Administration bestemt af investigator i henhold til den lokale standard for pleje

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal kliniske frakturer
Tidsramme: 12 måneder
Kliniske frakturer omfatter kliniske vertebrale frakturer og nonvertebrale frakturer.
12 måneder
Antal eventuelle brud
Tidsramme: 12 måneder
Frakturer omfatter nye og forværrede vertebrale kompressionsfrakturer, uanset om de er klinisk stille eller manifeste, og ikke-vertebrale frakturer.
12 måneder
Skift fra baseline i lændehvirvelsøjlen BMD Z-score efter 12 måneder, som vurderet af DXA
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Baseline og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med eventuelle brud
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antal deltagere med kliniske frakturer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antal deltagere med nye eller forværrede vertebrale frakturer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antal deltagere med nonvertebrale frakturer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antal nye eller forværrede vertebrale frakturer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antal ikke-vertebrale frakturer
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Antal lange knoglebrud
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring fra baseline i børnesundhedsspørgeskema - forældreversion (CHQ-PF-50) Fysisk oversigtsscore
Tidsramme: Baseline og 12 måneder

CHQ-PF-50 måler, hvordan et barns tilstand påvirker deres evne til at fungere i dagligdagen. CHQ-PF-50 måler 50 punkter inden for følgende områder: fysisk funktion, rolle/sociale begrænsninger - fysiske, generelle sundhedsopfattelser, kropslig smerte/ubehag, familieaktiviteter, rolle/sociale begrænsninger - følelsesmæssig/adfærdsmæssig, forældrepåvirkning - tid, forældrepåvirkning - følelser, selvværd, mental sundhed, adfærd, familiesammenhold, ændring i sundhed.

Hvert emne er bedømt på en skala fra "uden vanskeligheder" til "ikke i stand til at gøre". Samlede scorer for hvert element omdannes til skalaen 0 - 100, hvor lavere score indikerer værre helbredstilstande. Højere ændring fra baseline-score indikerer bedre eller mere positive sundhedstilstande.
Baseline og 12 måneder
Skift fra baseline i Wong-Baker Faces Pain Rating Scale
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Wong-Baker Faces Pain Rating Scale er en vandret smerteskala, der består af seks håndtegnede ansigter, der spænder fra et smilende "ingen ondt" ansigt med en score på 0 til et grædende "gør værst ondt" ansigt med en score på 10. Større ændring fra baseline-score indikerer større smerte, som deltageren oplever.
Baseline og 12 måneder
Serumkoncentration af Romosozumab
Tidsramme: Dag 1 til måned 12
Dag 1 til måned 12
Antal deltagere, der oplever behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) efter 12 måneder
Tidsramme: 12 måneder
Enhver ændring af klinisk betydning fra baseline i laboratorieværdier og vitale tegn efter første dosis vil blive registreret som en TEAE.
12 måneder
Antal deltagere, der oplever TEAE'er fra måned 12 til måned 15
Tidsramme: Måned 12 til måned 15
Enhver ændring af klinisk betydning fra baseline i laboratorieværdier og vitale tegn efter første dosis vil blive registreret som en TEAE.
Måned 12 til måned 15
Antal deltagere, der oplever TEAE'er efter 15 måneder
Tidsramme: 15 måneder
Enhver ændring af klinisk betydning fra baseline i laboratorieværdier og vitale tegn efter første dosis vil blive registreret som en TEAE.
15 måneder
Antal deltagere med en indsnævring fra baseline til 6 måneder i den intrakranielle nervekanal i kraniet og kraniets hvælving
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Målt i en undergruppe af deltagere, der modtager kranienervecomputeriseret tomografi (CT) scanninger.
Baseline og 6 måneder
Antal deltagere med en indsnævring fra baseline til 12 måneder i den intrakranielle nervekanal i kraniet og kraniets hvælving
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Målt i en undergruppe af deltagere, der modtager kranienerve CT-scanninger.
Baseline og 12 måneder
Antal deltagere med lange knoglebrud
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Ændring fra baseline i Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ) handicapscore
Tidsramme: Baseline og 12 måneder

CHAQ måler, hvordan et barns tilstand påvirker deres evne til at fungere i dagligdagen. CHAQ måler 50 punkter inden for følgende domæner: fysisk funktion, rolle/sociale begrænsninger - fysiske, generelle sundhedsopfattelser, kropslig smerte/ubehag, familieaktiviteter, rolle/sociale begrænsninger følelsesmæssig/adfærdsmæssig, selvværd, mental sundhed, adfærd, familie samhørighed, forandring i sundhed.

Hvert emne er bedømt på en skala fra "uden vanskeligheder" til "ikke i stand til at gøre". Samlede scorer for hvert element omdannes til skalaen 0 - 100, hvor lavere score indikerer værre helbredstilstande. Højere ændring fra baseline-score indikerer bedre eller mere positive sundhedstilstande.
Baseline og 12 måneder
Antal deltagere med antistof antistoffer (ADA) mod Romosozumab
Tidsramme: Op til 15 måneder
Op til 15 måneder
Skift fra baseline i lændehvirvelsøjlen BMD Z-score efter 6 måneder og 12 måneder, som vurderet af DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder og 12 måneder
Baseline, 6 måneder og 12 måneder
Ændring fra baseline i total hofte BMD Z-score efter 6 måneder og efter 12 måneder, som vurderet af DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder og 12 måneder
Baseline, 6 måneder og 12 måneder
Skift fra baseline i lårbenshalsen BMD Z-score efter 6 måneder og efter 12 måneder, som vurderet af DXA
Tidsramme: Baseline, 6 måneder og 12 måneder
Baseline, 6 måneder og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Efterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

4. maj 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

2. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20200105
  • 2023-503294-37 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle patientdata for variabler, der er nødvendige for at løse det specifikke forskningsspørgsmål i en godkendt anmodning om datadeling.

IPD-delingstidsramme

Anmodninger om datadeling i forbindelse med denne undersøgelse vil blive overvejet begyndende 18 måneder efter, at undersøgelsen er afsluttet, og enten 1) produktet og indikationen er blevet udstedt markedsføringstilladelse i både USA og Europa eller 2) den kliniske udvikling af produktet og/eller indikationen ophører og dataene vil ikke blive indsendt til de regulerende myndigheder. Der er ingen slutdato for berettigelse til at indsende en anmodning om datadeling for denne undersøgelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende en anmodning, der indeholder forskningsmålene, Amgen-produktet/-erne og Amgen-undersøgelsen/-undersøgelserne i omfang, endepunkter/resultater af interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publikationsplan og forskerens/forskernes kvalifikationer. Generelt imødekommer Amgen ikke eksterne anmodninger om individuelle patientdata med det formål at revurdere sikkerheds- og effektivitetsspørgsmål, der allerede er behandlet i produktmærkningen. Anmodninger gennemgås af et udvalg af interne rådgivere. Hvis den ikke godkendes, vil et uafhængigt datadelingspanel mægle og træffe den endelige beslutning. Efter godkendelse vil oplysninger, der er nødvendige for at løse forskningsspørgsmålet, blive leveret i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale. Dette kan omfatte anonymiserede individuelle patientdata og/eller tilgængelige understøttende dokumenter, der indeholder fragmenter af analysekode, hvor det er angivet i analysespecifikationerne. Yderligere detaljer er tilgængelige på URL'en nedenfor.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner