Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo romosozumabu w porównaniu z bisfosfonianami u dzieci i młodzieży z wrodzoną łamliwością kości
25 maja 2026 zaktualizowane przez: Amgen
Otwarte, wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo romosozumabu w porównaniu z bisfosfonianami u dzieci i młodzieży z wrodzoną łamliwością kości
Głównym celem tego badania jest ocena wpływu leczenia romosozumabem przez 12 miesięcy w porównaniu z bisfosfonianami na liczbę klinicznych złamań po 12 miesiącach; liczba jakichkolwiek złamań po 12 miesiącach i zmiana gęstości mineralnej kości kręgosłupa lędźwiowego (BMD) Z-score po 6 miesiącach.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
111
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska, 11564
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
-
-
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Childrens Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6909
- Perth Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Linz, Austria, 4020
- Kepler Universitaetsklinikum GmbH
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Shanghai, Chiny, 200233
- Shanghai Sixth Peoples Hospital
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100730
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518053
- The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
- Tongji Hospital , Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215000
- Childrens Hospital of Soochow University
-
-
Jilin
-
Changchun, Jilin, Chiny, 130021
- The First Bethune Hospital of Jilin University
-
-
Shandong
-
Jinan, Shandong, Chiny, 250021
- Shandong Provincial Hospital
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Chiny, 610044
- West China Hospital Sichuan University
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Lille, Francja, 59037
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
-
Paris, Francja, 75743
- Hôpital Necker Enfants malades
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Hospital Universitario Infantil Nino Jesus
-
-
Basque Country
-
Barakaldo, Basque Country, Hiszpania, 48903
- Hospital De Cruces
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Catalonia, Hiszpania, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Madrid
-
Getafe, Madrid, Hiszpania, 28905
- Hospital Universitario de Getafe
-
-
Valencia
-
Valencia, Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japonia, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
Okayama, Okayama-ken, Japonia, 700-0013
- Okayama Saiseikai Outpatient Center Hospital
-
-
Osaka
-
Izumi-shi, Osaka, Japonia, 594-1101
- Osaka Womens and Childrens Hospital
-
-
Tokyo
-
Fuchu-shi, Tokyo, Japonia, 183-8561
- Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
-
Setagaya-ku, Tokyo, Japonia, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
Tottori
-
Yonago-shi, Tottori, Japonia, 683-8504
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte Justine
-
-
-
-
-
Cologne, Niemcy, 50937
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Würzburg, Niemcy, 97074
- Universitaetsklinikum Wuerzburg
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 31-530
- Centermed krakow sp zoo
-
Lodz, Polska, 93-338
- Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
-
Lodz, Polska, 91-738
- Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny UMeds
-
Rzeszów, Polska, 35-326
- Centrum Medyczne Medyk Spolka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia Spolka Komandytowa
-
Tychy, Polska, 43-100
- Szpital Miejski w Tychach Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Childrens Hospital of Alabama
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- University of California, Los Angeles Interventional Clinical Trials
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Nemours Hospital for Children
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
- Nemours Childrens Hospital
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center for Advanced Health Care
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Childrens Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic Childrens Center
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
- Gillette Childrens Hospital and Clinic Saint Paul
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212-3157
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Marshfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54449
- Marshfield Clinic
-
-
-
-
-
Basel, Szwajcaria, 4031
- Universitaets-Kinderspital beider Basel
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
-
-
-
-
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Saglik Arastirma ve Uygulama Merkezi Gazi Hastanesi
-
Istanbul, Turcja (Türkiye), 34890
- Marmara Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Trabzon, Turcja (Türkiye), 61080
- Karadeniz Teknik Universitesi Tip Fakultesi
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1094
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
-
Genova, Włochy, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Verona, Włochy, 37134
- Centro Ricerche Cliniche Di Verona Societa responsabilita limitata
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Royal Manchester Childrens Hospital
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
- Sheffield Childrens Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik wyraził świadomą zgodę/zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań/procedur związanych z badaniem.
LUB
- Prawnie upoważniony przedstawiciel uczestnika wyraził świadomą zgodę, gdy uczestnik jest prawnie zbyt młody, aby wyrazić świadomą zgodę, a uczestnik przedstawił pisemną zgodę na podstawie lokalnych przepisów i/lub wytycznych przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań/procedur związanych z badaniem.
- Ambulatoryjne dzieci i młodzież płci męskiej i żeńskiej w wieku od 5 do <18 lat, w tym ambulatoryjne z pomocą, jak zdefiniowano w populacji pediatrycznej osteogenesis imperfecta (OI).
Rozpoznanie kliniczne OI, definiowane jako historia kliniczna zgodna z OI typu I, III lub IV, ustalona na podstawie obecności oczekiwanego fenotypu (przykłady obejmują: kształt twarzy, głos, niebieska twardówka, niedoskonałość zębiny, typowe cechy radiograficzne, układ złamań) oraz brak dodatkowych cech niezwiązanych z OI typu I, III lub IV (np. ślepota, upośledzenie umysłowe, neuropatia i kraniosynostoza).
o Jeśli rodzinna, również musi być autosomalna dominująca.
Spełnia co najmniej jedno z poniższych kryteriów:
- 3 lub więcej złamań w ciągu ostatnich 2 lat lub
- 1 lub więcej złamań pozakręgowych w ciągu ostatnich 2 lat i co najmniej 1 przeważające złamanie kręgów lub
- 2 lub więcej częstych złamań kręgów.
- Kręgosłup lędźwiowy Z-score ≤-1,0.
Kryteria wyłączenia:
Związane z chorobą
- Historia wzorca elektroforezy niezgodnego z typem I, III lub IV OI.
- Historia znanej mutacji w genie innym niż kolagen typu I alfa 1/kolagen typu I alfa 2 (COL1A1/COL1A2) powodująca OI lub inną metaboliczną chorobę kości.
- Historia wrodzonego zwichnięcia głowy kości promieniowej, zwapnienia błony międzykostnej lub bujnego tworzenia kalusa.
Inne schorzenia
- Historia osteomalacji lub krzywicy.
- Masa ciała mniejsza niż 10 kg lub większa niż 90 kg.
- Historia innych chorób kości, które wpływają na metabolizm kości (np. zespół pseudoglejaka osteoporozy, idiopatyczna młodzieńcza osteoporoza, osteopetroza, hipofosfatazja).
- Historia choroby Kawasaki, reumatyczne zapalenie mięśnia sercowego, kardiomiopatia niedokrwienna, kardiomiopatie dziedziczne, zespół nerczycowy, rodzinna hipercholesterolemia, udar lub jakiekolwiek zaburzenie zakrzepowo-zatorowe.
- Dowody na nieleczone lub niewyleczone infekcje jamy ustnej.
- Niezagojony lub planowany inwazyjny zabieg dentystyczny lub dentystyczny określony przez lekarza prowadzącego; usuwanie zębów mlecznych jest dopuszczalne i nie jest uważane za inwazyjną procedurę dentystyczną.
- Niezagojone złamanie zgodnie z opinią ortopedy.
- Osteotomia, operacja prętowania lub operacja zespolenia kręgosłupa w ciągu 5 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub jeszcze nie wyleczona przez chirurga ortopedę.
- Historia klinicznie istotnej wady zastawkowej serca wcześniej udokumentowana wynikami lokalnego echokardiogramu.
Dowód na którekolwiek z poniższych:
- Obecna nadczynność lub niedoczynność przytarczyc (parathormon poza prawidłowym zakresem).
Choroba nerek: Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) <60 ml/min/1,73 m^2 (obliczone przyłóżkowym równaniem Schwartza podczas badania przesiewowego) eGFR (ml/min/1,73 m^2) = 0,413 X (wzrost/kreatynina w surowicy)
1. (Wzrost w centymetrach, a kreatynina w surowicy w mg/dL).
- Obecna hipokalcemia (stężenie wapnia w surowicy skorygowane o albuminy <dolna granica normy [DGN]) lub hiperkalcemia (stężenie wapnia w surowicy skorygowane o albuminy > górna granica normy [GGN] zakresu referencyjnego laboratorium).
- witamina D w surowicy <20 ng/ml; ponowne badanie poziomu witaminy D < 20 ng/ml będzie dozwolone po odpowiedniej suplementacji.
- Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT), aminotransferaza alaninowa (ALT) > 1,5 x GGN.
- Bilirubina całkowita (TBL) >1,5 x ULN (uczestnicy z zespołem Gilberta kwalifikują się).
- Fosfor w surowicy < DGN dla wieku.
- Objawy związane z nieprawidłowościami czaszki, takie jak wgłobienie podstawne, odcisk podstawy lub malformacja Chiari (np. ból głowy wywołany kaszlem lub parciem na stolec, zaburzenia widzenia, parestezje lub osłabienie).
- Historia złego wchłaniania (u dzieci z albuminami w surowicy < DGN, zespół złego wchłaniania powinien zostać klinicznie wykluczony przez badacza w celu potwierdzenia kwalifikowalności).
- Historia zespołu długiego QT.
- Historia nowotworów złośliwych.
- Historia jakiegokolwiek przeszczepu narządu litego lub szpiku kostnego.
- Historia nadczynności lub niedoczynności tarczycy, chyba że uczestnik jest na stabilnej terapii > 6 miesięcy i posiada dokumentację laboratoryjną potwierdzającą w ciągu 6 miesięcy przed lub w trakcie badania przesiewowego, wskazującą na prawidłowe stężenie hormonu tyreotropowego (TSH) w surowicy.
- Znana nietolerancja suplementów wapnia lub witaminy D.
Wcześniejsza/jednoczesna terapia
- Wcześniejsze leczenie:
- Romosozumab lub inne przeciwciało przeciw sklerostynie w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Fluor lub stront na choroby kości.
- Hormon przytarczyc (PTH) lub pochodne PTH w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Denosumab w ciągu 12 miesięcy po ostatnim wstrzyknięciu przed pierwszą dawką romosozumabu.
- Podanie któregokolwiek z poniższych zabiegów w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym:
- Glikokortykosteroidy ogólnoustrojowe (≥ 5,0 mg równoważnika prednizonu/dobę przez ponad 10 dni) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym. Dozwolone będą miejscowe i wziewne glikokortykosteroidy.
- Hormon wzrostu (uczestnicy przyjmujący stałą dawkę hormonu wzrostu przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym będą dopuszczeni).
- kalcytonina.
- Inne leki działające na kości, w tym leki przeciwdrgawkowe (z wyjątkiem gabapentyny i benzodiazepin) oraz heparyna (z wyjątkiem heparyny drobnocząsteczkowej).
- Przewlekły ogólnoustrojowy ketokonazol, androgeny (z wyjątkiem uczestników, którzy otrzymali terapię testosteronem w ramach fizjologicznej terapii zastępczej w przypadku udokumentowanego niedoboru hormonalnego), hormon adrenokortykotropowy (ACTH), cynakalcet, glin, lit, inhibitory proteazy, agoniści hormonu uwalniającego gonadotropiny.
Wcześniejsze/jednoczesne doświadczenie w badaniach klinicznych
- Obecnie leczony za pomocą innego eksperymentalnego urządzenia lub badania nad lekiem lub mniej niż 2 lata od zakończenia leczenia za pomocą innego eksperymentalnego urządzenia lub badania nad lekiem. Inne procedury badawcze podczas udziału w tym badaniu są wykluczone.
Inne wyłączenia
- Pozytywny wynik badania krwi na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAg), przeciwciał przeciwko rdzeniowemu wirusowi zapalenia wątroby typu B (HBcAb) lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HepCAb), przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV) -1 lub -2. Test na obecność wirusa HIV należy wykonać, jeśli jest to wymagane przez lokalne władze ds. zdrowia, komisje ds. etyki lub na podstawie oceny badacza.
- Mniej niż 2 kręgi możliwe do oceny za pomocą absorpcjometrii rentgenowskiej o podwójnej energii w obszarze zainteresowania, L1-L4, co zostało potwierdzone przez centralne laboratorium obrazowania.
- Każda planowana poważna operacja, w tym chirurgia szkieletu (np. operacja pręta, operacja kręgosłupa) w ciągu następnych 12 miesięcy od dnia 1, która kolidowałaby z procedurami badania lub wymagałaby pominięcia jakiegokolwiek badanego produktu
- Uczestniczki w wieku rozrodczym, które nie chciały stosować określonych w protokole metod antykoncepcji w trakcie leczenia i przez dodatkowe 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki produktu badanego lub produktu nieobjętego badaniem.
- Uczestniczki karmiące piersią lub planujące karmienie piersią podczas badania przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki produktu badanego lub produktu nieobjętego badaniem.
- Uczestniczki planujące zajść w ciążę lub oddające komórki jajowe podczas badania przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki produktu badanego lub produktu nieobjętego badaniem.
- Uczestniczki w wieku rozrodczym z pozytywnym wynikiem testu ciążowego ocenionego podczas badania przesiewowego i/lub dnia 1 za pomocą bardzo czułego testu ciążowego z moczu lub surowicy.
- Uczestnicy płci męskiej mający partnerkę w wieku rozrodczym, którzy nie chcą praktykować abstynencji seksualnej (powstrzymywać się od stosunków heteroseksualnych) lub stosować antykoncepcję w trakcie leczenia i przez dodatkowe 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki produktu badanego lub produktu nieobjętego badaniem.
- Mężczyźni niechętni do powstrzymania się od oddania nasienia w trakcie leczenia i przez dodatkowe 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki produktu badanego lub produktu nieobjętego badaniem.
- Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na którykolwiek z produktów, które mają być podawane podczas dawkowania.
- Uczestnik prawdopodobnie nie będzie dostępny w celu ukończenia wszystkich wymaganych protokołem wizyt lub procedur badawczych i/lub przestrzegania wszystkich wymaganych procedur badawczych (np. oceny wyników klinicznych) zgodnie z najlepszą wiedzą uczestnika i badacza.
- Historia lub dowód jakiegokolwiek innego klinicznie istotnego zaburzenia, stanu lub choroby (z wyjątkiem opisanych powyżej), które w opinii badacza lub lekarza firmy Amgen, w przypadku konsultacji, mogłyby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika lub zakłócać ocenę badania , procedury lub zakończenie
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Romosozumab
Uczestnicy będą otrzymywać romosozumab raz w miesiącu (QM) przez 12 miesięcy.
|
Wstrzyknięcie podskórne (SC).
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Standard opieki Bisfosfoniany
Uczestnicy będą otrzymywać bisfosfoniany zgodnie z lokalnymi standardowymi schematami leczenia określonymi przez badacza przez 12 miesięcy.
|
Sposób podawania określony przez badacza zgodnie z lokalnymi standardami opieki
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba złamań klinicznych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Złamania kliniczne obejmują kliniczne złamania kręgów i złamania pozakręgowe.
|
12 miesięcy
|
|
Liczba wszelkich złamań
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Złamania obejmują nowe i pogarszające się złamania kompresyjne kręgów, zarówno nieme klinicznie, jak i jawne, oraz złamania pozakręgowe.
|
12 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w Score Z lędźwiowych BMD po 12 miesiącach, jak oceniono przez DXA
Ramy czasowe: Linia bazowa i 12 miesięcy
|
Linia bazowa i 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z jakimikolwiek złamaniami
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Liczba uczestników ze złamaniami klinicznymi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Liczba uczestników z nowymi lub pogarszającymi się złamaniami kręgów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Liczba uczestników ze złamaniami pozakręgowymi
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Liczba nowych lub pogarszających się złamań kręgów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Liczba złamań pozakręgowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Liczba złamań kości długich
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Kwestionariuszu Zdrowia Dziecka — wersja dla rodziców (CHQ-PF-50) Podsumowanie wyniku fizycznego
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
|
CHQ-PF-50 mierzy, w jaki sposób stan dziecka wpływa na jego zdolność do funkcjonowania w życiu codziennym. CHQ-PF-50 mierzy 50 elementów w następujących domenach: funkcjonowanie fizyczne, rola/ograniczenia społeczne – fizyczne, ogólne postrzeganie zdrowia, ból/dyskomfort cielesny, zajęcia rodzinne, rola/ograniczenia społeczne – emocjonalne/behawioralne, wpływ rodziców – czas, wpływ rodziców – emocje, samoocena, zdrowie psychiczne, zachowanie, spójność rodziny, zmiana stanu zdrowia. Każda pozycja jest oceniana w skali od „bez żadnych trudności” do „nie da się tego zrobić”. Całkowite wyniki dla każdej pozycji są przekształcane do skali od 0 do 100, przy czym niższe wyniki wskazują na gorszy stan zdrowia. Wyższa zmiana w stosunku do wyników wyjściowych wskazuje na lepszy lub bardziej pozytywny stan zdrowia. |
Wartość bazowa i 12 miesięcy
|
|
Zmiana od linii podstawowej w skali oceny bólu twarzy Wonga-Bakera
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
|
Skala oceny bólu twarzy Wonga-Bakera to pozioma skala bólu, która składa się z sześciu ręcznie narysowanych twarzy, od uśmiechniętej twarzy „bez bólu” z wynikiem 0 do płaczącej „najbardziej boli” twarzy z wynikiem 10.
Większa zmiana w stosunku do wyników wyjściowych wskazuje na większy ból odczuwany przez uczestnika.
|
Wartość bazowa i 12 miesięcy
|
|
Stężenie romosozumabu w surowicy
Ramy czasowe: Od dnia 1 do miesiąca 12
|
Od dnia 1 do miesiąca 12
|
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Każda klinicznie istotna zmiana wartości laboratoryjnych i parametrów życiowych po pierwszej dawce w stosunku do wartości wyjściowych zostanie zarejestrowana jako TEAE.
|
12 miesięcy
|
|
Liczba uczestników, którzy doświadczyli TEAE od miesiąca 12 do miesiąca 15
Ramy czasowe: Miesiąc 12 do miesiąca 15
|
Każda klinicznie istotna zmiana wartości laboratoryjnych i parametrów życiowych po pierwszej dawce w stosunku do wartości wyjściowych zostanie zarejestrowana jako TEAE.
|
Miesiąc 12 do miesiąca 15
|
|
Liczba uczestników, którzy doświadczyli TEAE w wieku 15 miesięcy
Ramy czasowe: 15 miesięcy
|
Każda klinicznie istotna zmiana wartości laboratoryjnych i parametrów życiowych po pierwszej dawce w stosunku do wartości wyjściowych zostanie zarejestrowana jako TEAE.
|
15 miesięcy
|
|
Liczba uczestniczek ze zwężeniem od stanu wyjściowego do 6 miesiąca życia w przewodzie nerwu wewnątrzczaszkowego w czaszce i sklepieniu czaszki
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
|
Mierzone w podgrupie uczestników, którzy otrzymali tomografię komputerową (CT) nerwów czaszkowych.
|
Wartość bazowa i 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestniczek ze zwężeniem od stanu wyjściowego do 12 miesiąca życia w przewodzie nerwu wewnątrzczaszkowego w czaszce i sklepieniu czaszki
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
|
Mierzone w podgrupie uczestników, u których wykonano tomografię komputerową nerwów czaszkowych.
|
Wartość bazowa i 12 miesięcy
|
|
Liczba uczestników ze złamaniami kości długich
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w kwestionariuszu oceny stanu zdrowia dziecka (CHAQ) w wyniku niepełnosprawności
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
|
CHAQ mierzy, jak stan dziecka wpływa na jego zdolność do funkcjonowania w życiu codziennym. Skala CHAQ mierzy 50 elementów w następujących obszarach: funkcjonowanie fizyczne, ograniczenia roli/społeczne – fizyczne, ogólne postrzeganie zdrowia, ból/dyskomfort ciała, aktywność rodzinna, ograniczenia roli/społeczne, emocje/behawioralne, samoocena, zdrowie psychiczne, zachowanie, rodzina spójność, zmiana zdrowia. Każdy element jest oceniany w skali od „bez żadnych trudności” do „nie da się tego zrobić”. Sumaryczne wyniki każdej pozycji przeliczane są na skalę od 0 do 100, przy czym niższe wyniki oznaczają gorszy stan zdrowia. Większa zmiana w stosunku do wyników wyjściowych wskazuje na lepszy lub bardziej pozytywny stan zdrowia. |
Wartość bazowa i 12 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) przeciwko romosozumabowi
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
|
Do 15 miesięcy
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w Score Z lędźwiowych BMD po 6 miesiącach i 12 miesiącach, jak oceniono przez DXA
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy
|
Linia bazowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej całkowitego wynikach Z BMD HIP po 6 miesiącach i 12 miesiącach, jak oceniono przez DXA
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy
|
Linia bazowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w Score z szyi kości udowej BMD Z 6 miesięcy i 12 miesięcy, jak oceniono przez DXA
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy
|
Linia bazowa, 6 miesięcy i 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: MD, Amgen
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
22 kwietnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
4 maja 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 lipca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 lipca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 lipca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 sierpnia 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
25 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby kości
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby tkanki łącznej
- Osteochondrodysplazja
- Choroby kości, rozwojowe
- Choroby kolagenowe
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Wrodzonej łamliwości kości
- Organiczne chemikalia
- Związki okorosfosforowe
- Fosforany
- Difosfoniany
- Romosozumab
Inne numery identyfikacyjne badania
- 20200105
- 2023-503294-37 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Pozbawione elementów umożliwiających identyfikację dane poszczególnych pacjentów dla zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Prośby o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i Europie lub 2) badania kliniczne produktu i/lub wskazania zostały przerwane a dane nie będą przekazywane organom regulacyjnym.
Nie ma ostatecznej daty kwalifikowalności do przesłania prośby o udostępnienie danych dla tego badania.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkt(y) firmy Amgen i badanie/badania firmy Amgen w zakresie, punkty końcowe/wyniki będące przedmiotem zainteresowania, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji oraz kwalifikacje badacza(ów).
Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o dane poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności, które zostały już uwzględnione na etykiecie produktu.
Wnioski są rozpatrywane przez komitet doradców wewnętrznych.
Jeśli nie zostanie to zatwierdzone, niezależny panel kontrolny ds. udostępniania danych przeprowadzi arbitraż i podejmie ostateczną decyzję.
Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do odpowiedzi na pytanie badawcze zostaną dostarczone zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.
Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty potwierdzające, zawierające fragmenty kodu analizy, jeśli podano w specyfikacjach analizy.
Dalsze szczegóły są dostępne pod poniższym adresem URL.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .