Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Individuální léčba dětské R/R AML na základě transkriptomického profilu a in vitro testu citlivosti na léčivo

30. června 2024 aktualizováno: Xiaojun Xu, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Individuální léčba dětské recidivující a refrakterní akutní myeloidní leukémie na základě transkriptomického profilu a in vitro testu citlivosti na léčivo

Akutní myeloidní leukémie (AML) představuje asi 15 % až 20 % dětské leukémie, ale úmrtnost představuje asi 50 %. Asi 20–30 % dětí s AML nedosáhlo kompletní odpovědi (CR) po 2 indukčních léčbách a asi 30 % dětí s CR mělo relaps do 3 let (včetně recidivy po transplantaci hematopoetických kmenových buněk). Relaps/refrakterní (R /R) AML je hlavní příčinou selhání léčby a refrakterního přežití. Současnou léčbou je reindukční chemoterapie pro R/R-AML k opětovnému získání CR, následovaná transplantací hematopoetických kmenových buněk. V současnosti neexistuje žádný uznávaný reindukční protokol a míra reindukční remise R/R-AML se mezi různými léčebnými režimy velmi liší, v rozmezí od 23 do 81 %. Současné doporučené postupy doporučují nový režim kombinované chemoterapie sestávající z nových léků bez zkřížené rezistence. Tato metoda vybírá citlivá chemoterapeutická léčiva a poté vytváří nový kombinovaný chemoterapeutický režim podle charakteristik léčiv, kterým je volba reindukční terapie R/R-AML. Cílem této studie je provést klinickou studii o individualizované léčbě R/ R Pacienti s AML prostřednictvím testu citlivosti na léčivo in vitro v kombinaci s transkriptomickými charakteristikami pacienta.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

60

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Meidan Ying, PhD
  • Telefonní číslo: +8657188208401
  • E-mail: mying@zju.edu.cn

Studijní místa

  • Čína
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310000
        • Nábor
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

- (1) Refrakterní recidivující akutní myeloidní leukémie (AML) a po reindukční terapii druhé linie, jako je C+HAG, nedosáhla kompletní CR. Kritéria pro kompletní odpověď, refrakterní a recidivu jsou následující.

(2) <18 let; (3) Dítě mělo dobrou orgánovou funkci, snášelo chemoterapii a mělo skóre fyzické síly 0-3 (standard WHO); (4) Porozumět postupům výzkumu a dobrovolně podepsat písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

- (1) Akutní promyelocytární leukémie, chronická myeloidní leukémie, akutní smíšená leukémie nebo známá leukémie centrálního nervového systému; (2) AML spojená s vrozenými syndromy, jako je Downův syndrom, Fanconiho anémie, Bloomův syndrom, Coleův syndrom nebo vrozená aplastická anémie; (3) sekundární k imunodeficienci nebo pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV); (4) Srdeční a renální funkce byly zjevně abnormální a ejekční frakce levé komory byla < 50 %.

(5) Existuje aktivní systémová infekce; (6) jakákoliv anamnéza nebo doprovodný stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by narušilo bezpečné dokončení studie subjektu; (7) Zkoušející se domnívá, že subjekt není zdravotně způsobilý k podání zkoušeného léku nebo není způsobilý z jakéhokoli jiného důvodu; (8) známá nebo suspektní alergie na předmětné léčivo nebo na jakékoli léčivo podávané v souvislosti s tímto testem;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Individuální léčebná skupina
Léčba pacientů s R/R AML na základě transkriptomického profilu a testu citlivosti na léčivo in vitro
Jiný: Chemoterapeutické režimy založené na transkriptomickém profilu a in vitro testu citlivosti na léky
  1. Leukemické buňky z nově diagnostikovaných a recidivujících dětí s AML byly testovány na vysokou účinnost in vitro na lékovou citlivost a rezistenci.
  2. V kombinaci s technologií multi-omického sekvenování, jako je celý exom a transkriptom, byly integrovány údaje o citlivosti na léky, lékové rezistenci a genomových charakteristikách dětských pacientů s AML a vnitřní pravidla mezi citlivostí na léky nebo lékovou rezistencí a molekulárními charakteristikami, jako je genová fúze, genové mutace a abnormální genová exprese dětských pacientů s AML byly hluboce analyzovány a byly zmapovány molekulární charakteristiky lékové citlivosti u dětí s AML

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra úplné remise
Časové okno: 4 týdny
Míra úplné remise po průběhu individualizované léčby
4 týdny
Přežití bez událostí
Časové okno: jeden rok, pět let
Přežití pacienta bez příhody jeden a pět let po léčbě
jeden rok, pět let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: jeden rok, pět let
Celkové přežití pacienta jeden a pět let po léčbě
jeden rok, pět let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Spolupracovníci

College of Pharmaceutical Science at Zhejiang University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

31. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2023-IRB-0315-P-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit