Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Geïndividualiseerde behandeling van R/R AML bij kinderen op basis van transcriptomisch profiel en in vitro geneesmiddelgevoeligheidstest

Geïndividualiseerde behandeling van recidiverende en refractaire acute myeloïde leukemie bij kinderen op basis van transcriptomisch profiel en in vitro geneesmiddelgevoeligheidstest

Acute myeloïde leukemie (AML) is verantwoordelijk voor ongeveer 15% tot 20% van de leukemie bij kinderen, maar het sterftecijfer is verantwoordelijk voor ongeveer 50%. Ongeveer 20-30% van de kinderen met AML bereikte geen volledige respons (CR) na 2 inductiebehandelingen, en ongeveer 30% van de kinderen met CR had binnen 3 jaar een terugval (inclusief recidief na hematopoëtische stamceltransplantatie). Recidiverend/refractair (R /R) AML is een belangrijke oorzaak van behandelingsfalen en refractaire overleving. Herinductiechemotherapie voor R/R-AML om opnieuw CR te verkrijgen, gevolgd door hematopoietische stamceltransplantatie, is de huidige behandeling. Op dit moment bestaat er geen erkend herinductieprotocol en het remissiepercentage van R/R-AML varieert sterk tussen de verschillende behandelingsregimes, variërend van 23 tot 81%. De huidige richtlijnen bevelen een nieuw combinatiechemotherapieregime aan, bestaande uit nieuwe geneesmiddelen zonder kruisresistentie. Deze methode selecteert gevoelige chemotherapeutische geneesmiddelen en vormt vervolgens een nieuw combinatiechemotherapieregime op basis van de kenmerken van geneesmiddelen, namelijk de keuze voor R/R-AML-reïnductietherapie. Deze studie heeft tot doel een klinische studie uit te voeren naar de geïndividualiseerde behandeling van R/ R AML-patiënten door middel van in vitro geneesmiddelgevoeligheidstests gecombineerd met transcriptomische kenmerken van de patiënt.

Studie Overzicht

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Meidang Ying, PhD
  • Telefoonnummer: +8657188208401
  • E-mail: mying@zju.edu.cn

Studie Locaties

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
        • Werving
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

- (1) Refractaire recidiverende acute myeloïde leukemie (AML) en na tweedelijns reïnductietherapie, zoals C+HAG, bereikten geen volledige CR. Criteria voor volledige respons, refractair en recidief zijn als volgt.

(2) <18 jaar oud; (3) Het kind functioneerde goed, kon chemotherapie verdragen en had een score voor fysieke kracht van 0-3 (WHO-standaard); (4) Begrijp de onderzoeksprocedures en onderteken vrijwillig schriftelijke geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

- (1) Acute promyelocytische leukemie, chronische myeloïde leukemie, acute gemengde celleukemie of bekende leukemie van het centrale zenuwstelsel; (2) AML geassocieerd met aangeboren syndromen zoals het syndroom van Down, Fanconi-anemie, Bloom-syndroom, Cole-syndroom of congenitale aplastische anemie; (3) secundair aan immunodeficiëntie of positief voor het humaan immunodeficiëntievirus (HIV); (4) De hart- en nierfunctie waren duidelijk abnormaal en de ejectiefractie van de linkerventrikel was <50%.

(5) Er is sprake van een actieve systemische infectie; (6) een medische voorgeschiedenis of bijkomende aandoening waarvan de onderzoeker meent dat deze de veilige voltooiing van het onderzoek door de proefpersoon in gevaar zou brengen; (7) De onderzoeker is van mening dat de proefpersoon medisch ongeschikt is om het onderzoeksgeneesmiddel te ontvangen of om een ​​andere reden ongeschikt is; (8) een bekende of vermoedelijke allergie voor het betreffende medicijn of voor enig medicijn dat in verband met deze test wordt toegediend;

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Geïndividualiseerde behandelgroep
Behandeling van de R/R AML-patiënten op basis van het transcriptomische profiel en de in vitro geneesmiddelgevoeligheidstest
  1. Leukemiecellen van nieuw gediagnosticeerde en recidiverende kinderen met AML werden getest op hoge doorvoer in vitro geneesmiddelgevoeligheid en resistentie.
  2. Gecombineerd met multi-omics sequencing-technologie zoals het hele exoom en transcriptoom, werden de gegevens over medicijngevoeligheid, medicijnresistentie en genomische kenmerken van kinderen met AML-patiënten geïntegreerd, en de interne regels tussen medicijngevoeligheid of medicijnresistentie en moleculaire kenmerken zoals genfusie, genmutatie en abnormale genexpressie bij AML-patiënten bij kinderen werden diepgaand geanalyseerd en de moleculaire kenmerken van geneesmiddelgevoeligheid bij AML bij kinderen werden in kaart gebracht

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Compleet remissiepercentage
Tijdsspanne: 4 weken
Compleet remissiepercentage na een geïndividualiseerde behandeling
4 weken
Evenementvrij overleven
Tijdsspanne: één jaar, vijf jaar
De gebeurtenisvrije overleving van de patiënt één en vijf jaar na de behandeling
één jaar, vijf jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: één jaar, vijf jaar
De totale overleving van de patiënt één en vijf jaar na de behandeling
één jaar, vijf jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 januari 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 januari 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

3
Abonneren