Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Individuell behandling av pediatrisk R/R AML basert på transkriptomisk profil og in vitro legemiddelsensitivitetstest

Individuell behandling av pediatrisk relasped og refraktær akutt myeloid leukemi basert på transkriptomisk profil og in vitro legemiddelsensitivitetstest

Akutt myeloid leukemi (AML) utgjør omtrent 15 % til 20 % av barneleukemi, men dødsraten utgjør omtrent 50 %. Omtrent 20-30 % av barna med AML oppnådde ikke fullstendig respons (CR) etter 2 induksjonsbehandlinger, og omtrent 30 % av barna med CR hadde tilbakefall innen 3 år (inkludert residiv etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon). Tilbakefall/refraktær (R) /R) AML er en viktig årsak til behandlingssvikt og refraktær overlevelse. Reinduksjonskjemoterapi for R/R-AML for å få CR igjen, etterfulgt av hematopoetisk stamcelletransplantasjon, er dagens behandling. For tiden er det ingen anerkjent reinduksjonsprotokoll, og reinduksjonsremisjonsraten for R/R-AML varierer sterkt mellom ulike behandlingsregimer, fra 23 til 81 %. Gjeldende retningslinjer anbefaler et nytt kombinasjonskjemoterapiregime bestående av nye legemidler uten kryssresistens. Denne metoden velger ut sensitive kjemoterapeutika, og danner deretter et nytt kombinasjonskjemoterapiregime i henhold til legemidlenes egenskaper, som er valget av R/R-AML reinduksjonsterapi. Denne studien har til hensikt å gjennomføre en klinisk studie på individualisert behandling av R/ R AML-pasienter gjennom in vitro legemiddelsensitivitetstest kombinert med pasientens transkriptomiske egenskaper.

Studieoversikt

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310000
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

- (1) Refraktær tilbakevendende akutt myeloid leukemi (AML), og etter andrelinjes reinduksjonsterapi, slik som C+HAG, nådde ikke fullstendig CR. Kriterier for fullstendig respons, refraktær og residiv er som følger.

(2) <18 år gammel; (3) Barnet hadde god organfunksjon, tålte kjemoterapi og hadde en fysisk styrkescore på 0-3 (WHO-standard); (4) Forstå forskningsprosedyrene og undertegne frivillig skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

- (1) Akutt promyelocytisk leukemi, kronisk myelogen leukemi, akutt blandet celleleukemi eller kjent sentralnervesystemleukemi; (2) AML assosiert med medfødte syndromer som Downs syndrom, Fanconi-anemi, Bloom-syndrom, Coles syndrom eller medfødt aplastisk anemi; (3) sekundært til immunsvikt eller positivt for humant immunsviktvirus (HIV); (4) Hjerte- og nyrefunksjonen var åpenbart unormal, og venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon var <50 %.

(5) Det er aktiv systemisk infeksjon; (6) enhver medisinsk historie eller samtidig tilstand som etterforskeren mener vil svekke forsøkspersonens sikre fullføring av studien; (7) Etterforskeren anser at forsøkspersonen er medisinsk uegnet til å motta undersøkelsesstoffet eller er uegnet av andre grunner; (8) en kjent eller mistenkt allergi mot det aktuelle legemiddelet eller mot ethvert legemiddel administrert i forbindelse med denne testen;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Individuell behandlingsgruppe
Behandling av R/R AML-pasienter basert på transkriptomisk profil og in vitro legemiddelsensitivitetstest
  1. Leukemiceller fra nylig diagnostiserte og residiverende barn med AML ble testet for høy gjennomstrømning in vitro medikamentsensitivitet og resistens.
  2. Kombinert med multi-omics sekvenseringsteknologi som heleksom og transkriptom, ble dataene om medikamentsensitivitet, legemiddelresistens og genomiske egenskaper hos barn med AML-pasienter integrert, og de interne reglene mellom legemiddelsensitivitet eller legemiddelresistens og molekylære egenskaper som genfusjon, genmutasjon og unormalt genuttrykk hos barn med AML-pasienter ble grundig analysert, og de molekylære egenskapene til legemiddelsensitivitet hos barns AML ble kartlagt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fullstendig remisjonsrate
Tidsramme: 4 uker
Fullstendig remisjonsrate etter forløpet av individualisert behandling
4 uker
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: ett år, fem år
Pasientens hendelsesfri overlevelse ved ett og fem år etter behandling
ett år, fem år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: ett år, fem år
Pasientens totale overlevelse ved ett og fem år etter behandling
ett år, fem år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2024

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2025

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. januar 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2024

Først lagt ut (Faktiske)

31. januar 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. juli 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere