- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT06233526
Individualisierte Behandlung von pädiatrischer R/R-AML basierend auf einem transkriptomischen Profil und einem In-vitro-Arzneimittelsensitivitätstest
Individuelle Behandlung von relaszierter und refraktärer akuter myeloischer Leukämie bei Kindern basierend auf einem transkriptomischen Profil und einem In-vitro-Arzneimittelsensitivitätstest
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Xiaojun Xu, MD
- Telefonnummer: +8657188873617
- E-Mail: xuxiaojun@zju.edu.cn
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Meidan Ying, PhD
- Telefonnummer: +8657188208401
- E-Mail: mying@zju.edu.cn
Studienorte
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Kontakt:
- Xu Xiaojun, chief physician
- Telefonnummer: +86571888736617
- E-Mail: xuxiaojun@zju.edu.cn
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- (1) Refraktäre rezidivierende akute myeloische Leukämie (AML) und nach Zweitlinien-Reinduktionstherapie wie C+HAG keine vollständige CR erreicht. Kriterien für vollständiges Ansprechen, Refraktärität und Wiederauftreten sind wie folgt.
(2) <18 Jahre alt; (3) Das Kind hatte eine gute Organfunktion, konnte eine Chemotherapie vertragen und hatte einen körperlichen Kraftwert von 0-3 (WHO-Standard); (4) Verstehen Sie die Forschungsabläufe und unterzeichnen Sie freiwillig eine schriftliche Einverständniserklärung.
Ausschlusskriterien:
- (1) Akute Promyelozytäre Leukämie, chronische myeloische Leukämie, akute gemischtzellige Leukämie oder bekannte Leukämie des Zentralnervensystems; (2) AML im Zusammenhang mit angeborenen Syndromen wie Down-Syndrom, Fanconi-Anämie, Bloom-Syndrom, Cole-Syndrom oder angeborener aplastischer Anämie; (3) sekundär zu einer Immunschwäche oder positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV); (4) Die Herz- und Nierenfunktion war offensichtlich abnormal und die linksventrikuläre Ejektionsfraktion betrug <50 %.
(5) Es liegt eine aktive systemische Infektion vor; (6) jede Krankengeschichte oder Begleiterkrankung, von der der Prüfer glaubt, dass sie den sicheren Abschluss der Studie durch den Probanden beeinträchtigen würde; (7) Der Prüfer ist der Ansicht, dass der Proband aus medizinischen Gründen nicht in der Lage ist, das Prüfpräparat zu erhalten, oder dass er aus einem anderen Grund nicht in der Lage ist; (8) eine bekannte oder vermutete Allergie gegen das betreffende Arzneimittel oder gegen ein im Zusammenhang mit diesem Test verabreichtes Arzneimittel;
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Individualisierte Behandlungsgruppe
Behandlung der R/R-AML-Patienten basierend auf dem transkriptomischen Profil und dem In-vitro-Arzneimittelsensitivitätstest
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Komplette Remissionsrate
Zeitfenster: 4 Wochen
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Vollständige Remissionsrate nach dem Verlauf einer individuellen Behandlung
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4 Wochen
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Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: ein Jahr, fünf Jahre
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Das ereignisfreie Überleben des Patienten ein und fünf Jahre nach der Behandlung
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ein Jahr, fünf Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gesamtüberleben
Zeitfenster: ein Jahr, fünf Jahre
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Das Gesamtüberleben des Patienten ein und fünf Jahre nach der Behandlung
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ein Jahr, fünf Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Newell LF, Cook RJ. Advances in acute myeloid leukemia. BMJ. 2021 Oct 6;375:n2026. doi: 10.1136/bmj.n2026.
- Kim H. Treatments for children and adolescents with AML. Blood Res. 2020 Jul 31;55(S1):S5-S13. doi: 10.5045/br.2020.S002.
- Zarnegar-Lumley S, Caldwell KJ, Rubnitz JE. Relapsed acute myeloid leukemia in children and adolescents: current treatment options and future strategies. Leukemia. 2022 Aug;36(8):1951-1960. doi: 10.1038/s41375-022-01619-9. Epub 2022 Jun 6.
- Leukemia & Lymphoma Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese guidelines for the diagnosis and treatment of relapsed/refractory acute myelogenous leukemia (2021)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2021 Aug 14;42(8):624-627. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2021.08.002. No abstract available. Chinese.
- Du W, Xia Z, Luo Z, Chen Y, Bing S, Wang W, Zhang X, Zhou Z, Zhang J, Cao J, Yang B, He Q, Shao X, Xu X, Ying M. A novel gene fusion RUNX1/ZNF423 promotes leukemic relapse of NUP98-rearranged AML. Leukemia. 2023 Nov;37(11):2286-2291. doi: 10.1038/s41375-023-02024-6. Epub 2023 Sep 15. No abstract available.
- Kamens JL, Nance S, Koss C, Xu B, Cotton A, Lam JW, Garfinkle EAR, Nallagatla P, Smith AMR, Mitchell S, Ma J, Currier D, Wright WC, Kavdia K, Pagala VR, Kim W, Wallace LM, Cho JH, Fan Y, Seth A, Twarog N, Choi JK, Obeng EA, Hatley ME, Metzger ML, Inaba H, Jeha S, Rubnitz JE, Peng J, Chen T, Shelat AA, Guy RK, Gruber TA. Proteasome inhibition targets the KMT2A transcriptional complex in acute lymphoblastic leukemia. Nat Commun. 2023 Feb 13;14(1):809. doi: 10.1038/s41467-023-36370-x. Erratum In: Nat Commun. 2023 Mar 9;14(1):1297. doi: 10.1038/s41467-023-37141-4.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2023-IRB-0315-P-01
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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