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Individualisierte Behandlung von pädiatrischer R/R-AML basierend auf einem transkriptomischen Profil und einem In-vitro-Arzneimittelsensitivitätstest

30. Juni 2024 aktualisiert von: Xiaojun Xu, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Individuelle Behandlung von relaszierter und refraktärer akuter myeloischer Leukämie bei Kindern basierend auf einem transkriptomischen Profil und einem In-vitro-Arzneimittelsensitivitätstest

Akute myeloische Leukämie (AML) macht etwa 15 bis 20 % der Leukämien im Kindesalter aus, die Sterblichkeitsrate beträgt jedoch etwa 50 %. Etwa 20–30 % der Kinder mit AML erreichten nach 2 Induktionsbehandlungen kein vollständiges Ansprechen (CR), und etwa 30 % der Kinder mit CR erlitten innerhalb von 3 Jahren einen Rückfall (einschließlich eines Wiederauftretens nach einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation). Rezidiviert/refraktär (R /R) AML ist eine der Hauptursachen für Behandlungsversagen und refraktäres Überleben. Die derzeitige Behandlung ist eine Reinduktionschemotherapie bei R/R-AML, um wieder CR zu erhalten, gefolgt von einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation. Derzeit gibt es kein anerkanntes Reinduktionsprotokoll und die Reinduktionsremissionsrate von R/R-AML variiert stark zwischen verschiedenen Behandlungsschemata und liegt zwischen 23 und 81 %. Aktuelle Leitlinien empfehlen eine neue Kombinationschemotherapie bestehend aus neuen Medikamenten ohne Kreuzresistenz. Bei dieser Methode werden empfindliche Chemotherapeutika ausgewählt und dann entsprechend den Eigenschaften der Medikamente ein neues Kombinationschemotherapieschema erstellt, bei dem es sich um die Wahl der R/R-AML-Reinduktionstherapie handelt. Mit dieser Studie soll eine klinische Studie zur individualisierten Behandlung von R/R-AML durchgeführt werden. R AML-Patienten durch In-vitro-Arzneimittelsensitivitätstest kombiniert mit transkriptomischen Merkmalen des Patienten.

Studienübersicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

60

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

- (1) Refraktäre rezidivierende akute myeloische Leukämie (AML) und nach Zweitlinien-Reinduktionstherapie wie C+HAG keine vollständige CR erreicht. Kriterien für vollständiges Ansprechen, Refraktärität und Wiederauftreten sind wie folgt.

(2) <18 Jahre alt; (3) Das Kind hatte eine gute Organfunktion, konnte eine Chemotherapie vertragen und hatte einen körperlichen Kraftwert von 0-3 (WHO-Standard); (4) Verstehen Sie die Forschungsabläufe und unterzeichnen Sie freiwillig eine schriftliche Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

- (1) Akute Promyelozytäre Leukämie, chronische myeloische Leukämie, akute gemischtzellige Leukämie oder bekannte Leukämie des Zentralnervensystems; (2) AML im Zusammenhang mit angeborenen Syndromen wie Down-Syndrom, Fanconi-Anämie, Bloom-Syndrom, Cole-Syndrom oder angeborener aplastischer Anämie; (3) sekundär zu einer Immunschwäche oder positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV); (4) Die Herz- und Nierenfunktion war offensichtlich abnormal und die linksventrikuläre Ejektionsfraktion betrug <50 %.

(5) Es liegt eine aktive systemische Infektion vor; (6) jede Krankengeschichte oder Begleiterkrankung, von der der Prüfer glaubt, dass sie den sicheren Abschluss der Studie durch den Probanden beeinträchtigen würde; (7) Der Prüfer ist der Ansicht, dass der Proband aus medizinischen Gründen nicht in der Lage ist, das Prüfpräparat zu erhalten, oder dass er aus einem anderen Grund nicht in der Lage ist; (8) eine bekannte oder vermutete Allergie gegen das betreffende Arzneimittel oder gegen ein im Zusammenhang mit diesem Test verabreichtes Arzneimittel;

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Individualisierte Behandlungsgruppe
Behandlung der R/R-AML-Patienten basierend auf dem transkriptomischen Profil und dem In-vitro-Arzneimittelsensitivitätstest
  1. Leukämiezellen von neu diagnostizierten und rezidivierten Kindern mit AML wurden im Hochdurchsatz in vitro auf Arzneimittelsensitivität und -resistenz getestet.
  2. In Kombination mit Multi-Omics-Sequenzierungstechnologie wie dem gesamten Exom und Transkriptom wurden die Daten zur Arzneimittelsensitivität, Arzneimittelresistenz und genomischen Merkmale von AML-Patienten im Kindesalter integriert und die internen Regeln zwischen Arzneimittelsensitivität oder Arzneimittelresistenz und molekularen Merkmalen wie Genfusion, Genmutationen und abnormale Genexpression von Kindern mit AML wurden eingehend analysiert und die molekularen Eigenschaften der Arzneimittelsensitivität bei Kindern mit AML kartiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Komplette Remissionsrate
Zeitfenster: 4 Wochen
Vollständige Remissionsrate nach dem Verlauf einer individuellen Behandlung
4 Wochen
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: ein Jahr, fünf Jahre
Das ereignisfreie Überleben des Patienten ein und fünf Jahre nach der Behandlung
ein Jahr, fünf Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: ein Jahr, fünf Jahre
Das Gesamtüberleben des Patienten ein und fünf Jahre nach der Behandlung
ein Jahr, fünf Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Hauptermittler: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

31. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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