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Trattamento individualizzato della LMA R/R pediatrica in base al profilo trascrittomico e al test di sensibilità ai farmaci in vitro

Trattamento individualizzato della leucemia mieloide acuta pediatrica recidivante e refrattaria sulla base del profilo trascrittomico e del test di sensibilità ai farmaci in vitro

La leucemia mieloide acuta (LMA) rappresenta circa il 15-20% della leucemia infantile, ma il tasso di mortalità rappresenta circa il 50%. Circa il 20-30% dei bambini con LMA non ha raggiunto una risposta completa (CR) dopo 2 trattamenti di induzione e circa il 30% dei bambini con CR ha avuto una recidiva entro 3 anni (inclusa la recidiva dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche). /R) L'AML è una delle principali cause di fallimento del trattamento e di sopravvivenza refrattaria. Il trattamento attuale è la chemioterapia di reinduzione per R/R-AML per ottenere nuovamente la CR, seguita dal trapianto di cellule staminali emopoietiche. Al momento, non esiste un protocollo di reinduzione riconosciuto e il tasso di remissione della reinduzione della R/R-AML varia notevolmente tra i diversi regimi di trattamento, dal 23 all'81%. Le attuali linee guida raccomandano un nuovo regime chemioterapico di combinazione costituito da nuovi farmaci senza resistenza crociata. Questo metodo seleziona i farmaci chemioterapici sensibili e quindi forma un nuovo regime chemioterapico di combinazione in base alle caratteristiche dei farmaci, che è la scelta della terapia di reinduzione R/R-AML. Questo studio intende condurre uno studio clinico sul trattamento individualizzato di R/ Pazienti con AML R attraverso test di sensibilità ai farmaci in vitro combinato con le caratteristiche trascrittomiche del paziente.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Meidan Ying, PhD
  • Numero di telefono: +8657188208401
  • Email: mying@zju.edu.cn

Luoghi di studio

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310000
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

Descrizione

Criterio di inclusione:

- (1) Leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante refrattaria e dopo terapia di reinduzione di seconda linea, come C+HAG, non ha raggiunto la CR completa. I criteri per la risposta completa, la refrattarietà e la recidiva sono i seguenti.

(2) <18 anni; (3) Il bambino aveva una buona funzionalità organica, poteva tollerare la chemioterapia e aveva un punteggio di forza fisica pari a 0-3 (standard OMS); (4) Comprendere le procedure di ricerca e firmare volontariamente il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

- (1) Leucemia promielocitica acuta, leucemia mieloide cronica, leucemia acuta a cellule miste o leucemia nota del sistema nervoso centrale; (2) LMA associata a sindromi congenite come la sindrome di Down, l'anemia di Fanconi, la sindrome di Bloom, la sindrome di Cole o l'anemia aplastica congenita; (3) secondario a immunodeficienza o positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV); (4) La funzionalità cardiaca e renale erano ovviamente anormali e la frazione di eiezione ventricolare sinistra era <50%.

(5) È presente un'infezione sistemica attiva; (6) qualsiasi storia medica o condizione concomitante che lo sperimentatore ritiene possa compromettere il completamento sicuro dello studio da parte del soggetto; (7) Lo sperimentatore ritiene che il soggetto non sia idoneo dal punto di vista medico a ricevere il farmaco sperimentale o non sia idoneo per qualsiasi altro motivo; (8) un'allergia nota o sospetta al farmaco in oggetto o a qualsiasi farmaco somministrato in relazione a questo test;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo di trattamento individualizzato
Trattamento dei pazienti con LMA R/R in base al profilo trascrittomico e al test di sensibilità ai farmaci in vitro
  1. Le cellule leucemiche di bambini affetti da leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi e con recidiva sono state testate per verificarne la sensibilità e la resistenza ai farmaci in vitro ad alta produttività.
  2. In combinazione con la tecnologia di sequenziamento multi-omico come l'intero esoma e il trascrittoma, sono stati integrati i dati di sensibilità ai farmaci, resistenza ai farmaci e caratteristiche genomiche dei pazienti affetti da LMA bambini e le regole interne tra sensibilità ai farmaci o resistenza ai farmaci e caratteristiche molecolari come la fusione genica, la mutazione genetica e l'espressione genica anomala dei pazienti affetti da LMA pediatrica sono state analizzate in modo approfondito e sono state mappate le caratteristiche molecolari della sensibilità ai farmaci nei pazienti affetti da LMA pediatrica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione completa
Lasso di tempo: 4 settimane
Tasso di remissione completa dopo il ciclo di trattamento personalizzato
4 settimane
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: un anno, cinque anni
La sopravvivenza libera da eventi del paziente a uno e cinque anni dopo il trattamento
un anno, cinque anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: un anno, cinque anni
La sopravvivenza globale del paziente a uno e cinque anni dopo il trattamento
un anno, cinque anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

31 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 giugno 2024

Ultimo verificato

1 giugno 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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