- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT06233526
Trattamento individualizzato della LMA R/R pediatrica in base al profilo trascrittomico e al test di sensibilità ai farmaci in vitro
Trattamento individualizzato della leucemia mieloide acuta pediatrica recidivante e refrattaria sulla base del profilo trascrittomico e del test di sensibilità ai farmaci in vitro
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Xiaojun Xu, MD
- Numero di telefono: +8657188873617
- Email: xuxiaojun@zju.edu.cn
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Meidan Ying, PhD
- Numero di telefono: +8657188208401
- Email: mying@zju.edu.cn
Luoghi di studio
-
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310000
- Reclutamento
- Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
Contatto:
- Xu Xiaojun, chief physician
- Numero di telefono: +86571888736617
- Email: xuxiaojun@zju.edu.cn
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- (1) Leucemia mieloide acuta (LMA) recidivante refrattaria e dopo terapia di reinduzione di seconda linea, come C+HAG, non ha raggiunto la CR completa. I criteri per la risposta completa, la refrattarietà e la recidiva sono i seguenti.
(2) <18 anni; (3) Il bambino aveva una buona funzionalità organica, poteva tollerare la chemioterapia e aveva un punteggio di forza fisica pari a 0-3 (standard OMS); (4) Comprendere le procedure di ricerca e firmare volontariamente il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- (1) Leucemia promielocitica acuta, leucemia mieloide cronica, leucemia acuta a cellule miste o leucemia nota del sistema nervoso centrale; (2) LMA associata a sindromi congenite come la sindrome di Down, l'anemia di Fanconi, la sindrome di Bloom, la sindrome di Cole o l'anemia aplastica congenita; (3) secondario a immunodeficienza o positivo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV); (4) La funzionalità cardiaca e renale erano ovviamente anormali e la frazione di eiezione ventricolare sinistra era <50%.
(5) È presente un'infezione sistemica attiva; (6) qualsiasi storia medica o condizione concomitante che lo sperimentatore ritiene possa compromettere il completamento sicuro dello studio da parte del soggetto; (7) Lo sperimentatore ritiene che il soggetto non sia idoneo dal punto di vista medico a ricevere il farmaco sperimentale o non sia idoneo per qualsiasi altro motivo; (8) un'allergia nota o sospetta al farmaco in oggetto o a qualsiasi farmaco somministrato in relazione a questo test;
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Gruppo di trattamento individualizzato
Trattamento dei pazienti con LMA R/R in base al profilo trascrittomico e al test di sensibilità ai farmaci in vitro
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di remissione completa
Lasso di tempo: 4 settimane
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Tasso di remissione completa dopo il ciclo di trattamento personalizzato
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4 settimane
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Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: un anno, cinque anni
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La sopravvivenza libera da eventi del paziente a uno e cinque anni dopo il trattamento
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un anno, cinque anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: un anno, cinque anni
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La sopravvivenza globale del paziente a uno e cinque anni dopo il trattamento
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un anno, cinque anni
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Newell LF, Cook RJ. Advances in acute myeloid leukemia. BMJ. 2021 Oct 6;375:n2026. doi: 10.1136/bmj.n2026.
- Kim H. Treatments for children and adolescents with AML. Blood Res. 2020 Jul 31;55(S1):S5-S13. doi: 10.5045/br.2020.S002.
- Zarnegar-Lumley S, Caldwell KJ, Rubnitz JE. Relapsed acute myeloid leukemia in children and adolescents: current treatment options and future strategies. Leukemia. 2022 Aug;36(8):1951-1960. doi: 10.1038/s41375-022-01619-9. Epub 2022 Jun 6.
- Leukemia & Lymphoma Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese guidelines for the diagnosis and treatment of relapsed/refractory acute myelogenous leukemia (2021)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2021 Aug 14;42(8):624-627. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2021.08.002. No abstract available. Chinese.
- Du W, Xia Z, Luo Z, Chen Y, Bing S, Wang W, Zhang X, Zhou Z, Zhang J, Cao J, Yang B, He Q, Shao X, Xu X, Ying M. A novel gene fusion RUNX1/ZNF423 promotes leukemic relapse of NUP98-rearranged AML. Leukemia. 2023 Nov;37(11):2286-2291. doi: 10.1038/s41375-023-02024-6. Epub 2023 Sep 15. No abstract available.
- Kamens JL, Nance S, Koss C, Xu B, Cotton A, Lam JW, Garfinkle EAR, Nallagatla P, Smith AMR, Mitchell S, Ma J, Currier D, Wright WC, Kavdia K, Pagala VR, Kim W, Wallace LM, Cho JH, Fan Y, Seth A, Twarog N, Choi JK, Obeng EA, Hatley ME, Metzger ML, Inaba H, Jeha S, Rubnitz JE, Peng J, Chen T, Shelat AA, Guy RK, Gruber TA. Proteasome inhibition targets the KMT2A transcriptional complex in acute lymphoblastic leukemia. Nat Commun. 2023 Feb 13;14(1):809. doi: 10.1038/s41467-023-36370-x. Erratum In: Nat Commun. 2023 Mar 9;14(1):1297. doi: 10.1038/s41467-023-37141-4.
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2023-IRB-0315-P-01
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