Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zindywidualizowane leczenie pediatrycznej R/R AML w oparciu o profil transkryptomiczny i test wrażliwości na lek in vitro

30 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Xiaojun Xu, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Zindywidualizowane leczenie nawrotowej i opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej u dzieci w oparciu o profil transkryptomiczny i test wrażliwości na lek in vitro

Ostra białaczka szpikowa (AML) stanowi około 15–20% białaczek dziecięcych, ale śmiertelność stanowi około 50%. U około 20–30% dzieci z AML nie uzyskano całkowitej odpowiedzi (CR) po 2 leczeniu indukcyjnym, a u około 30% dzieci z CR wystąpił nawrót w ciągu 3 lat (w tym nawrót po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych). Nawrót/oporność na leczenie (R). /R) AML jest główną przyczyną niepowodzenia leczenia i opornego na leczenie przeżycia. Obecnie stosowaną metodą leczenia w przypadku R/R-AML jest chemioterapia reindukcyjna w celu ponownego uzyskania CR, a następnie przeszczepienie hematopoetycznych komórek macierzystych. Obecnie nie ma uznanego protokołu reindukcji, a odsetek remisji reindukcyjnej R/R-AML różni się znacznie w zależności od różnych schematów leczenia i waha się od 23 do 81%. Aktualne wytyczne zalecają nowy schemat chemioterapii skojarzonej obejmujący nowe leki bez oporności krzyżowej. Metoda ta selekcjonuje wrażliwe leki chemioterapeutyczne, a następnie na podstawie charakterystyki leków tworzy nowy schemat chemioterapii skojarzonej, czyli wybór terapii reindukcyjnej R/R-AML. Celem tego badania jest przeprowadzenie badania klinicznego dotyczącego zindywidualizowanego leczenia R/ R Pacjenci z AML w teście wrażliwości na leki in vitro w połączeniu z charakterystyką transkryptomiczną pacjenta.

Przegląd badań

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Meidan Ying, PhD
  • Numer telefonu: +8657188208401
  • E-mail: mying@zju.edu.cn

Lokalizacje studiów

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310000
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

- (1) Oporna na leczenie ostra białaczka szpikowa (AML) i po leczeniu reindukcyjnym drugiego rzutu, takim jak C+HAG, nie osiągnęła całkowitej CR. Kryteria odpowiedzi całkowitej, oporności na leczenie i nawrotu są następujące.

(2) <18 lat; (3) Dziecko miało dobrą czynność narządów, tolerowało chemioterapię i miało wynik siły fizycznej 0-3 (standard WHO); (4) Zapoznaj się z procedurami badawczymi i dobrowolnie podpisz pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

- (1) Ostra białaczka promielocytowa, przewlekła białaczka szpikowa, ostra białaczka mieszanokomórkowa lub znana białaczka ośrodkowego układu nerwowego; (2) AML związana z zespołami wrodzonymi, takimi jak zespół Downa, niedokrwistość Fanconiego, zespół Blooma, zespół Cole'a lub wrodzona niedokrwistość aplastyczna; (3) wtórny do niedoboru odporności lub pozytywny na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV); (4) Czynność serca i nerek była wyraźnie nieprawidłowa, a frakcja wyrzutowa lewej komory wynosiła <50%.

(5) występuje aktywna infekcja ogólnoustrojowa; (6) jakąkolwiek historię medyczną lub stan współistniejący, który zdaniem badacza mógłby zagrozić bezpiecznemu ukończeniu badania przez uczestnika; (7) Badacz uzna, że ​​uczestnik badania nie jest w stanie przyjąć badanego leku lub nie nadaje się z jakiegokolwiek innego powodu; (8) stwierdzona lub podejrzewana alergia na badany lek lub jakikolwiek lek podany w związku z tym badaniem;

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Indywidualna grupa terapeutyczna
Leczenie pacjentów z AML typu R/R w oparciu o profil transkryptomiczny i test wrażliwości na leki in vitro
  1. Komórki białaczkowe od dzieci z nowo zdiagnozowaną i nawrotową AML zostały przetestowane in vitro pod kątem dużej wrażliwości i oporności na leki.
  2. W połączeniu z technologią sekwencjonowania multiomicznego, taką jak cały egzom i transkryptom, zintegrowano dane dotyczące wrażliwości na leki, lekooporności i cech genomicznych dzieci chorych na AML, a także wewnętrzne zasady dotyczące wrażliwości na leki lub lekooporności i cech molekularnych, takich jak fuzja genów, Dogłębnie przeanalizowano mutacje genów i nieprawidłową ekspresję genów u dzieci chorych na AML i zmapowano molekularne cechy wrażliwości na leki u dzieci z AML

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik całkowitej remisji
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Wskaźnik całkowitej remisji po zakończeniu zindywidualizowanego leczenia
4 tygodnie
Przetrwanie bez wydarzeń
Ramy czasowe: rok, pięć lat
Przeżycie pacjenta bez zdarzeń po roku i pięciu latach po leczeniu
rok, pięć lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: rok, pięć lat
Całkowite przeżycie pacjenta po roku i pięciu latach po leczeniu
rok, pięć lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Główny śledczy: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

31 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

3 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj