Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lasten R/R AML:n yksilöllinen hoito, joka perustuu transkriptomiseen profiiliin ja in vitro -lääkeherkkyystestiin

sunnuntai 30. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Xiaojun Xu, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Lasten relaspedin ja refraktaarisen akuutin myelooisen leukemian yksilöllinen hoito, joka perustuu transkriptomiseen profiiliin ja in vitro -lääkeherkkyystestiin

Akuutti myelooinen leukemia (AML) muodostaa noin 15–20 % lapsuuden leukemiasta, mutta kuolleisuus on noin 50 %. Noin 20–30 % AML-lapsista ei saavuttanut täydellistä vastetta (CR) kahden induktiohoidon jälkeen, ja noin 30 %:lla CR:ää sairastavista lapsista oli uusiutuminen 3 vuoden sisällä (mukaan lukien uusiutuminen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen). Relapsoitunut/refraktorinen (R) /R) AML on tärkein syy hoidon epäonnistumiseen ja vaikeaan eloonjäämiseen. Nykyinen hoitomuoto on R/R-AML:n kemoterapia uudelleen CR:n saamiseksi, jota seuraa hematopoieettisten kantasolujen siirto. Tällä hetkellä ei ole olemassa tunnustettua reinduktioprotokollaa, ja R/R-AML:n reinduktioremissioaste vaihtelee suuresti eri hoito-ohjelmien välillä, välillä 23-81 %. Nykyiset ohjeet suosittelevat uutta yhdistelmäkemoterapiaohjelmaa, joka koostuu uusista lääkkeistä ilman ristiresistenssiä. Tällä menetelmällä valitaan herkät kemoterapeuttiset lääkkeet ja muodostetaan sitten uusi yhdistelmäkemoterapia-ohjelma lääkkeiden ominaisuuksien mukaan, mikä on R/R-AML-reinduktiohoidon valinta. Tällä tutkimuksella on tarkoitus tehdä kliininen tutkimus R/R-hoidon yksilöllisestä hoidosta. R AML -potilaat in vitro -lääkeherkkyystestillä yhdistettynä potilaan transkriptomisiin ominaisuuksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Meidan Ying, PhD
  • Puhelinnumero: +8657188208401
  • Sähköposti: mying@zju.edu.cn

Opiskelupaikat

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310000
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

- (1) Refraktorinen toistuva akuutti myelooinen leukemia (AML) ja toisen linjan uudelleeninduktiohoidon jälkeen, kuten C+HAG, ei saavuttanut täydellistä CR:ää. Täydellisen vasteen, refraktaarisen ja uusiutumisen kriteerit ovat seuraavat.

(2) <18-vuotias; (3) Lapsella oli hyvä elinten toiminta, hän kesti kemoterapiaa ja hänen fyysisen voiman pistemäärä oli 0-3 (WHO-standardi); (4) Ymmärtää tutkimusmenettelyt ja allekirjoittaa vapaaehtoisesti kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

- (1) Akuutti promyelosyyttinen leukemia, krooninen myelooinen leukemia, akuutti sekasoluleukemia tai tunnettu keskushermoston leukemia; (2) AML, joka liittyy synnynnäisiin oireyhtymiin, kuten Downin oireyhtymään, Fanconin anemiaan, Bloomin oireyhtymään, Colen oireyhtymään tai synnynnäiseen aplastiseen anemiaan; (3) sekundaarinen immuunipuutokselle tai positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV); (4) Sydämen ja munuaisten toiminta olivat selvästi epänormaaleja, ja vasemman kammion ejektiofraktio oli < 50 %.

(5) On olemassa aktiivinen systeeminen infektio; (6) mikä tahansa sairaushistoria tai samanaikainen sairaus, jonka tutkija uskoo heikentävän tutkimuksen turvallista loppuunsaattamista; (7) Tutkija katsoo, että tutkittava on lääketieteellisesti sopimaton ottamaan tutkittavaa lääkettä tai on jostain muusta syystä sopimaton; (8) tunnettu tai epäilty allergia tutkittavalle lääkkeelle tai mille tahansa tämän testin yhteydessä annetulle lääkkeelle;

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksilöllinen hoitoryhmä
R/R AML -potilaiden hoitaminen transkriptioprofiilin ja in vitro -lääkeherkkyystestin perusteella
  1. Äskettäin diagnosoitujen ja uusiutuneiden lasten leukemiasoluista, joilla oli AML, testattiin korkean suorituskyvyn in vitro -lääkeherkkyys ja -resistenssi.
  2. Yhdessä multi-omics-sekvensointitekniikan, kuten koko eksomin ja transkription, kanssa AML-lasten potilaiden lääkeherkkyyttä, lääkeresistenssiä ja genomiominaisuuksia koskevat tiedot integroitiin ja sisäiset säännöt lääkeherkkyyden tai lääkeresistenssin ja molekyyliominaisuuksien, kuten geenifuusion, välillä. Lasten AML-potilaiden geenimutaatiot ja epänormaali geeniekspressio analysoitiin perusteellisesti, ja lasten AML-potilaiden lääkeherkkyyden molekyyliominaisuudet kartoitettiin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Täydellinen remissionopeus
Aikaikkuna: 4 viikkoa
Täydellinen remissionopeus yksilöllisen hoidon jälkeen
4 viikkoa
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: yksi vuosi, viisi vuotta
Potilaan tapahtumavapaa eloonjääminen yhden ja viiden vuoden hoidon jälkeen
yksi vuosi, viisi vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: yksi vuosi, viisi vuotta
Potilaan kokonaiseloonjääminen yhden ja viiden vuoden aikana hoidon jälkeen
yksi vuosi, viisi vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Päätutkija: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 23. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 31. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa