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Tratamiento individualizado de la leucemia mieloide aguda R/R pediátrica según el perfil transcriptómico y la prueba de sensibilidad a fármacos in vitro

30 de junio de 2024 actualizado por: Xiaojun Xu, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Tratamiento individualizado de la leucemia mieloide aguda pediátrica recidivante y refractaria según el perfil transcriptómico y la prueba de sensibilidad a fármacos in vitro

La leucemia mieloide aguda (LMA) representa aproximadamente del 15 % al 20 % de las leucemias infantiles, pero la tasa de mortalidad representa aproximadamente el 50 %. Alrededor del 20-30 % de los niños con AML no lograron una respuesta completa (RC) después de 2 tratamientos de inducción, y alrededor del 30 % de los niños con RC tuvieron una recaída dentro de los 3 años (incluida la recurrencia después del trasplante de células madre hematopoyéticas).Recaída/refractario (R /R) La LMA es una de las principales causas de fracaso del tratamiento y supervivencia refractaria. El tratamiento actual es la quimioterapia de reinducción para R/R-AML para obtener RC nuevamente, seguida de un trasplante de células madre hematopoyéticas. En la actualidad, no existe un protocolo de reinducción reconocido y la tasa de remisión por reinducción de R/R-AML varía mucho entre los diferentes regímenes de tratamiento, oscilando entre 23 y 81 %. Las directrices actuales recomiendan un nuevo régimen de quimioterapia combinada que consista en nuevos fármacos sin resistencia cruzada. Este método selecciona fármacos quimioterapéuticos sensibles y luego forma un nuevo régimen de quimioterapia combinada de acuerdo con las características de los fármacos, que es la elección de la terapia de reinducción R/R-AML. Este estudio tiene como objetivo realizar un estudio clínico sobre el tratamiento individualizado de R/ Pacientes con LMA R mediante una prueba de sensibilidad a fármacos in vitro combinada con las características transcriptómicas del paciente.

Descripción general del estudio

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

60

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Xiaojun Xu, MD
  • Número de teléfono: +8657188873617
  • Correo electrónico: xuxiaojun@zju.edu.cn

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Meidan Ying, PhD
  • Número de teléfono: +8657188208401
  • Correo electrónico: mying@zju.edu.cn

Ubicaciones de estudio

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310000
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Contacto:
          • Xu Xiaojun, chief physician
          • Número de teléfono: +86571888736617
          • Correo electrónico: xuxiaojun@zju.edu.cn

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión:

- (1) Leucemia mieloide aguda (LMA) recurrente refractaria y después de la terapia de reinducción de segunda línea, como C + HAG, no alcanzó la RC completa. Los criterios para respuesta completa, refractaria y recurrencia son los siguientes.

(2) <18 años; (3) El niño tenía una buena función orgánica, podía tolerar la quimioterapia y tenía una puntuación de fuerza física de 0 a 3 (estándar de la OMS); (4) Comprender los procedimientos de investigación y firmar voluntariamente el consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

- (1) leucemia promielocítica aguda, leucemia mielógena crónica, leucemia aguda de células mixtas o leucemia conocida del sistema nervioso central; (2) AML asociada con síndromes congénitos tales como síndrome de Down, anemia de Fanconi, síndrome de Bloom, síndrome de Cole o anemia aplásica congénita; (3) secundario a inmunodeficiencia o positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH); (4) La función cardíaca y renal era obviamente anormal y la fracción de eyección del ventrículo izquierdo era <50%.

(5) Hay infección sistémica activa; (6) cualquier historial médico o condición concomitante que el investigador crea que perjudicaría la finalización segura del estudio por parte del sujeto; (7) El investigador considera que el sujeto no es apto desde el punto de vista médico para recibir el fármaco en investigación o no es apto por cualquier otro motivo; (8) una alergia conocida o sospechada al medicamento en cuestión o a cualquier medicamento administrado en relación con esta prueba;

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de tratamiento individualizado
Tratamiento de pacientes con AML R/R según el perfil transcriptómico y la prueba de sensibilidad a fármacos in vitro
  1. Se analizaron células leucémicas de niños recién diagnosticados y con recaída de LMA para determinar su sensibilidad y resistencia a fármacos in vitro de alto rendimiento.
  2. En combinación con tecnología de secuenciación multiómica, como el exoma completo y el transcriptoma, se integraron los datos de sensibilidad a los medicamentos, resistencia a los medicamentos y características genómicas de niños pacientes con leucemia mieloide aguda, y las reglas internas entre sensibilidad o resistencia a los medicamentos y características moleculares como la fusión de genes. Se analizaron en profundidad la mutación genética y la expresión genética anormal de niños con leucemia mieloide aguda y se mapearon las características moleculares de la sensibilidad a los medicamentos en niños con leucemia mieloide aguda.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de remisión completa
Periodo de tiempo: 4 semanas
Tasa de remisión completa después del curso de tratamiento individualizado.
4 semanas
Supervivencia libre de eventos
Periodo de tiempo: un año, cinco años
Supervivencia libre de eventos del paciente al año y cinco años después del tratamiento.
un año, cinco años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: un año, cinco años
La supervivencia global del paciente al año y a los cinco años después del tratamiento.
un año, cinco años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de enero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

31 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

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