- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06233526
Tratamiento individualizado de la leucemia mieloide aguda R/R pediátrica según el perfil transcriptómico y la prueba de sensibilidad a fármacos in vitro
Tratamiento individualizado de la leucemia mieloide aguda pediátrica recidivante y refractaria según el perfil transcriptómico y la prueba de sensibilidad a fármacos in vitro
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Xiaojun Xu, MD
- Número de teléfono: +8657188873617
- Correo electrónico: xuxiaojun@zju.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Meidan Ying, PhD
- Número de teléfono: +8657188208401
- Correo electrónico: mying@zju.edu.cn
Ubicaciones de estudio
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310000
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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Contacto:
- Xu Xiaojun, chief physician
- Número de teléfono: +86571888736617
- Correo electrónico: xuxiaojun@zju.edu.cn
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- (1) Leucemia mieloide aguda (LMA) recurrente refractaria y después de la terapia de reinducción de segunda línea, como C + HAG, no alcanzó la RC completa. Los criterios para respuesta completa, refractaria y recurrencia son los siguientes.
(2) <18 años; (3) El niño tenía una buena función orgánica, podía tolerar la quimioterapia y tenía una puntuación de fuerza física de 0 a 3 (estándar de la OMS); (4) Comprender los procedimientos de investigación y firmar voluntariamente el consentimiento informado por escrito.
Criterio de exclusión:
- (1) leucemia promielocítica aguda, leucemia mielógena crónica, leucemia aguda de células mixtas o leucemia conocida del sistema nervioso central; (2) AML asociada con síndromes congénitos tales como síndrome de Down, anemia de Fanconi, síndrome de Bloom, síndrome de Cole o anemia aplásica congénita; (3) secundario a inmunodeficiencia o positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH); (4) La función cardíaca y renal era obviamente anormal y la fracción de eyección del ventrículo izquierdo era <50%.
(5) Hay infección sistémica activa; (6) cualquier historial médico o condición concomitante que el investigador crea que perjudicaría la finalización segura del estudio por parte del sujeto; (7) El investigador considera que el sujeto no es apto desde el punto de vista médico para recibir el fármaco en investigación o no es apto por cualquier otro motivo; (8) una alergia conocida o sospechada al medicamento en cuestión o a cualquier medicamento administrado en relación con esta prueba;
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de tratamiento individualizado
Tratamiento de pacientes con AML R/R según el perfil transcriptómico y la prueba de sensibilidad a fármacos in vitro
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de remisión completa
Periodo de tiempo: 4 semanas
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Tasa de remisión completa después del curso de tratamiento individualizado.
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4 semanas
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Supervivencia libre de eventos
Periodo de tiempo: un año, cinco años
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Supervivencia libre de eventos del paciente al año y cinco años después del tratamiento.
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un año, cinco años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: un año, cinco años
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La supervivencia global del paciente al año y a los cinco años después del tratamiento.
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un año, cinco años
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Colaboradores e Investigadores
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Newell LF, Cook RJ. Advances in acute myeloid leukemia. BMJ. 2021 Oct 6;375:n2026. doi: 10.1136/bmj.n2026.
- Kim H. Treatments for children and adolescents with AML. Blood Res. 2020 Jul 31;55(S1):S5-S13. doi: 10.5045/br.2020.S002.
- Zarnegar-Lumley S, Caldwell KJ, Rubnitz JE. Relapsed acute myeloid leukemia in children and adolescents: current treatment options and future strategies. Leukemia. 2022 Aug;36(8):1951-1960. doi: 10.1038/s41375-022-01619-9. Epub 2022 Jun 6.
- Leukemia & Lymphoma Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese guidelines for the diagnosis and treatment of relapsed/refractory acute myelogenous leukemia (2021)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2021 Aug 14;42(8):624-627. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2021.08.002. No abstract available. Chinese.
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- Kamens JL, Nance S, Koss C, Xu B, Cotton A, Lam JW, Garfinkle EAR, Nallagatla P, Smith AMR, Mitchell S, Ma J, Currier D, Wright WC, Kavdia K, Pagala VR, Kim W, Wallace LM, Cho JH, Fan Y, Seth A, Twarog N, Choi JK, Obeng EA, Hatley ME, Metzger ML, Inaba H, Jeha S, Rubnitz JE, Peng J, Chen T, Shelat AA, Guy RK, Gruber TA. Proteasome inhibition targets the KMT2A transcriptional complex in acute lymphoblastic leukemia. Nat Commun. 2023 Feb 13;14(1):809. doi: 10.1038/s41467-023-36370-x. Erratum In: Nat Commun. 2023 Mar 9;14(1):1297. doi: 10.1038/s41467-023-37141-4.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
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Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Otros números de identificación del estudio
- 2023-IRB-0315-P-01
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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