トランスクリプトームプロファイルおよびインビトロ薬物感受性試験に基づく小児R/R AMLの個別治療
2024年4月8日 更新者:Xiaojun Xu、The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
トランスクリプトームプロファイルと in vitro 薬物感受性試験に基づく小児再発および難治性急性骨髄性白血病の個別治療
急性骨髄性白血病(AML)は小児白血病の約15~20%を占めますが、死亡率は約50%を占めます。
AMLの小児の約20~30%は2回の寛解導入治療後に完全奏効(CR)に達せず、CRの小児の約30%は3年以内に再発した(造血幹細胞移植後の再発を含む)。再発/難治性(R) /R) AML は治療の失敗と難治性生存の主な原因です。
R/R-AMLに対する再導入化学療法で再びCRを獲得し、その後に造血幹細胞移植を行うのが現在の治療法である。
現在のところ、再導入プロトコールは認められておらず、R/R-AML の再導入寛解率は、治療レジメンごとに大きく異なり、23 ~ 81% の範囲です。
現在のガイドラインでは、交差耐性のない新薬からなる新しい併用化学療法レジメンが推奨されています。
この方法は、感受性の高い化学療法薬を選択し、薬剤の特性に応じて新たな併用化学療法を構築し、R/R-AML 再導入療法を選択する方法です。本研究は、R/R-AML の個別化治療に関する臨床研究を行うことを目的としています。 R AML 患者は、患者のトランスクリプトーム特性と組み合わせた in vitro 薬物感受性検査を通じて検査を受けます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
60
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前:Xiaojun Xu, MD
- 電話番号:+8657188873617
- メール:xuxiaojun@zju.edu.cn
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Meidang Ying, PhD
- 電話番号:+8657188208401
- メール:mying@zju.edu.cn
研究場所
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Zhejiang
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Hangzhou、Zhejiang、中国、310000
- 募集
- Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
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コンタクト:
- Xu Xiaojun, chief physician
- 電話番号:+86571888736617
- メール:xuxiaojun@zju.edu.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
- (1) 難治性の再発性急性骨髄性白血病(AML)で、C+HAGなどの2次再導入療法後も完全CRに達しなかった場合。完全奏効、難治性、再発の基準は以下のとおりです。
(2) 18 歳未満。 (3) 子供は良好な臓器機能を有し、化学療法に耐えることができ、体力スコアは 0 ~ 3 (WHO 基準) でした。 (4) 研究手順を理解し、自発的に書面によるインフォームドコンセントに署名します。
除外基準:
- (1) 急性前骨髄性白血病、慢性骨髄性白血病、急性混合細胞白血病、または既知の中枢神経系白血病。 (2) ダウン症候群、ファンコニ貧血、ブルーム症候群、コール症候群、または先天性再生不良性貧血などの先天性症候群に関連するAML。 (3) 続発性免疫不全またはヒト免疫不全ウイルス (HIV) 陽性。 (4) 心臓および腎臓の機能に明らかに異常があり、左心室駆出率が <50% であった。
(5) 活動性の全身感染症がある。 (6) 被験者の安全な研究の完了を妨げると研究者が考える病歴または付随症状。 (7) 治験責任医師が、被験者が医学的に治験薬の投与を受けるのに不適格である、またはその他の理由により不適格であると判断した場合。 (8) 対象薬物またはこの検査に関連して投与される薬物に対する既知のアレルギーまたはアレルギーの疑い。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:個別治療グループ
トランスクリプトームプロファイルと in vitro 薬剤感受性試験に基づいた R/R AML 患者の治療
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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完全寛解率
時間枠:4週間
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個別治療後の完全寛解率
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4週間
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イベントフリーサバイバル
時間枠:1年、5年
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治療後1年および5年における患者の無イベント生存率
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1年、5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全生存
時間枠:1年、5年
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治療後1年および5年における患者の全生存期間
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1年、5年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者:Xiaojun Xu, MD、Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Newell LF, Cook RJ. Advances in acute myeloid leukemia. BMJ. 2021 Oct 6;375:n2026. doi: 10.1136/bmj.n2026.
- Kim H. Treatments for children and adolescents with AML. Blood Res. 2020 Jul 31;55(S1):S5-S13. doi: 10.5045/br.2020.S002.
- Zarnegar-Lumley S, Caldwell KJ, Rubnitz JE. Relapsed acute myeloid leukemia in children and adolescents: current treatment options and future strategies. Leukemia. 2022 Aug;36(8):1951-1960. doi: 10.1038/s41375-022-01619-9. Epub 2022 Jun 6.
- Leukemia & Lymphoma Group, Chinese Society of Hematology, Chinese Medical Association. [Chinese guidelines for the diagnosis and treatment of relapsed/refractory acute myelogenous leukemia (2021)]. Zhonghua Xue Ye Xue Za Zhi. 2021 Aug 14;42(8):624-627. doi: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2021.08.002. No abstract available. Chinese.
- Kamens JL, Nance S, Koss C, Xu B, Cotton A, Lam JW, Garfinkle EAR, Nallagatla P, Smith AMR, Mitchell S, Ma J, Currier D, Wright WC, Kavdia K, Pagala VR, Kim W, Wallace LM, Cho JH, Fan Y, Seth A, Twarog N, Choi JK, Obeng EA, Hatley ME, Metzger ML, Inaba H, Jeha S, Rubnitz JE, Peng J, Chen T, Shelat AA, Guy RK, Gruber TA. Proteasome inhibition targets the KMT2A transcriptional complex in acute lymphoblastic leukemia. Nat Commun. 2023 Feb 13;14(1):809. doi: 10.1038/s41467-023-36370-x. Erratum In: Nat Commun. 2023 Mar 9;14(1):1297.
- Du W, Xia Z, Luo Z, Chen Y, Bing S, Wang W, Zhang X, Zhou Z, Zhang J, Cao J, Yang B, He Q, Shao X, Xu X, Ying M. A novel gene fusion RUNX1/ZNF423 promotes leukemic relapse of NUP98-rearranged AML. Leukemia. 2023 Nov;37(11):2286-2291. doi: 10.1038/s41375-023-02024-6. Epub 2023 Sep 15. No abstract available.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年1月1日
一次修了 (推定)
2025年12月31日
研究の完了 (推定)
2025年12月31日
試験登録日
最初に提出
2024年1月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月23日
最初の投稿 (実際)
2024年1月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月8日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。