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Tratamento individualizado de LMA R/R pediátrica com base no perfil transcriptômico e teste de sensibilidade a medicamentos in vitro

8 de abril de 2024 atualizado por: Xiaojun Xu, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Tratamento individualizado de leucemia mieloide aguda recidivante e refratária pediátrica com base no perfil transcriptômico e no teste de sensibilidade a medicamentos in vitro

A leucemia mieloide aguda (LMA) é responsável por cerca de 15% a 20% da leucemia infantil, mas a taxa de mortalidade é responsável por cerca de 50%. Cerca de 20-30% das crianças com LMA não alcançaram resposta completa (RC) após 2 tratamentos de indução, e cerca de 30% das crianças com RC tiveram recidiva dentro de 3 anos (incluindo recorrência após transplante de células-tronco hematopoéticas). /R) A LMA é uma das principais causas de falha do tratamento e sobrevivência refratária. A quimioterapia de reindução para LMA-R/R para obter novamente RC, seguida de transplante de células-tronco hematopoiéticas, é o tratamento atual. Atualmente, não existe um protocolo de reindução reconhecido, e a taxa de remissão de reindução da LMA-R/R varia muito entre os diferentes regimes de tratamento, variando de 23 a 81%. As diretrizes atuais recomendam um novo regime de quimioterapia combinada que consiste em novos medicamentos sem resistência cruzada. Este método seleciona quimioterápicos sensíveis e, em seguida, forma um novo regime quimioterápico combinado de acordo com as características dos medicamentos, que é a escolha da terapia de reindução de LMA-R/R. Este estudo pretende realizar um estudo clínico sobre o tratamento individualizado de R/ Pacientes com LMA RA por meio de teste de sensibilidade a medicamentos in vitro combinado com características transcriptômicas do paciente.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Meidang Ying, PhD
  • Número de telefone: +8657188208401
  • E-mail: mying@zju.edu.cn

Locais de estudo

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Descrição

Critério de inclusão:

- (1) Leucemia mieloide aguda recorrente refratária (LMA), e após terapia de reindução de segunda linha, como C + HAG, não atingiu RC completa. Os critérios para resposta completa, refratária e recorrência são os seguintes.

(2) <18 anos; (3) A criança apresentava bom funcionamento dos órgãos, tolerava a quimioterapia e apresentava um escore de força física de 0 a 3 (padrão da OMS); (4) Compreender os procedimentos de pesquisa e assinar voluntariamente o consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

- (1) Leucemia promielocítica aguda, leucemia mielóide crônica, leucemia celular mista aguda ou leucemia conhecida do sistema nervoso central; (2) LMA associada a síndromes congênitas como síndrome de Down, anemia de Fanconi, síndrome de Bloom, síndrome de Cole ou anemia aplástica congênita; (3) secundário a imunodeficiência ou positivo para vírus da imunodeficiência humana (HIV); (4) As funções cardíaca e renal estavam obviamente anormais e a fração de ejeção do ventrículo esquerdo era <50%.

(5) Existe infecção sistêmica ativa; (6) qualquer histórico médico ou condição concomitante que o investigador acredita que prejudicaria a conclusão segura do estudo pelo sujeito; (7) O investigador considera que o sujeito está clinicamente inapto para receber o medicamento experimental ou está inapto por qualquer outro motivo; (8) uma alergia conhecida ou suspeita ao medicamento em questão ou a qualquer medicamento administrado em conexão com este teste;

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de tratamento individualizado
Tratamento de pacientes com LMA R/R com base no perfil transcriptômico e teste de sensibilidade a medicamentos in vitro
  1. Células de leucemia de crianças recém-diagnosticadas e recidivantes com LMA foram testadas quanto à sensibilidade e resistência a medicamentos in vitro de alto rendimento.
  2. Combinado com a tecnologia de sequenciamento multi-ômica, como exoma completo e transcriptoma, os dados de sensibilidade aos medicamentos, resistência aos medicamentos e características genômicas de pacientes infantis com LMA foram integrados, e as regras internas entre sensibilidade aos medicamentos ou resistência aos medicamentos e características moleculares, como fusão genética, mutação genética e expressão gênica anormal de pacientes com LMA em crianças foram analisadas profundamente, e as características moleculares da sensibilidade aos medicamentos em crianças com LMA foram mapeadas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de remissão completa
Prazo: 4 semanas
Taxa de remissão completa após o curso de tratamento individualizado
4 semanas
Sobrevivência livre de eventos
Prazo: um ano, cinco anos
Sobrevida livre de eventos do paciente um e cinco anos após o tratamento
um ano, cinco anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência geral
Prazo: um ano, cinco anos
A sobrevida global do paciente em um e cinco anos após o tratamento
um ano, cinco anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de janeiro de 2024

Primeira postagem (Real)

31 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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