Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Индивидуализированное лечение R/R ОМЛ у детей на основе транскриптомного профиля и теста на лекарственную чувствительность in vitro

30 июня 2024 г. обновлено: Xiaojun Xu, The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Индивидуализированное лечение рецидивирующего и рефрактерного острого миелолейкоза у детей на основе транскриптомного профиля и теста на лекарственную чувствительность in vitro

Острый миелоидный лейкоз (ОМЛ) составляет около 15–20% случаев детского лейкоза, но уровень смертности составляет около 50%. Около 20–30% детей с ОМЛ не достигли полного ответа (ПО) после 2 индукционных курсов лечения, и около 30% детей с ПР имели рецидив в течение 3 лет (включая рецидив после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток). Рецидивирующий/рефрактерный (R) /R) ОМЛ является основной причиной неудач лечения и рефрактерной выживаемости. В настоящее время в настоящее время применяется реиндукционная химиотерапия при R/R-ОМЛ для повторного достижения полного выздоровления с последующей трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток. В настоящее время не существует признанного протокола реиндукции, а частота реиндукционной ремиссии R/R-ОМЛ сильно варьируется в зависимости от различных схем лечения и составляет от 23 до 81%. Текущие рекомендации рекомендуют новый режим комбинированной химиотерапии, состоящий из новых препаратов без перекрестной резистентности. Этот метод подбирает чувствительные химиотерапевтические препараты, а затем формирует новую схему комбинированной химиотерапии в соответствии с характеристиками препаратов, что представляет собой выбор реиндукционной терапии R/R-ОМЛ. Целью данного исследования является проведение клинического исследования по индивидуализированному лечению R/AML. R Пациенты с ОМЛ с помощью теста на чувствительность к лекарственным средствам in vitro в сочетании с транскриптомными характеристиками пациентов.

Обзор исследования

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

60

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Xiaojun Xu, MD
  • Номер телефона: +8657188873617
  • Электронная почта: xuxiaojun@zju.edu.cn

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Meidan Ying, PhD
  • Номер телефона: +8657188208401
  • Электронная почта: mying@zju.edu.cn

Места учебы

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Китай, 310000
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
        • Контакт:
          • Xu Xiaojun, chief physician
          • Номер телефона: +86571888736617
          • Электронная почта: xuxiaojun@zju.edu.cn

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

- (1) Рефрактерный рецидивирующий острый миелолейкоз (ОМЛ) и после реиндукционной терапии второй линии, такой как C + HAG, не достигается полный CR. Критерии полного ответа, рефрактерности и рецидива следующие.

(2) <18 лет; (3) У ребенка была хорошая функция органов, он мог переносить химиотерапию и имел показатель физической силы 0–3 (стандарт ВОЗ); (4) Понять процедуры исследования и добровольно подписать письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

- (1) острый промиелоцитарный лейкоз, хронический миелогенный лейкоз, острый смешанноклеточный лейкоз или известный лейкоз центральной нервной системы; (2) ОМЛ, связанный с врожденными синдромами, такими как синдром Дауна, анемия Фанкони, синдром Блума, синдром Коула или врожденная апластическая анемия; (3) вторичный по отношению к иммунодефициту или положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ); (4) Функции сердца и почек были явно нарушены, а фракция выброса левого желудочка была <50%.

(5) Имеется активная системная инфекция; (6) любая история болезни или сопутствующее состояние, которые, по мнению исследователя, могут помешать безопасному завершению исследования субъектом; (7) следователь считает, что субъект непригоден по медицинским показаниям к приему исследуемого препарата или по иным причинам; (8) известная или подозреваемая аллергия на рассматриваемое лекарственное средство или на любое лекарственное средство, введенное в связи с этим тестом;

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Индивидуальная группа лечения
Лечение пациентов с R/R ОМЛ на основе транскриптомного профиля и теста на лекарственную чувствительность in vitro
  1. Клетки лейкемии от впервые диагностированных и рецидивирующих детей с ОМЛ были протестированы на высокую чувствительность и устойчивость к лекарствам in vitro.
  2. В сочетании с технологией мультиомного секвенирования, такой как полный экзом и транскриптом, были интегрированы данные о чувствительности к лекарствам, устойчивости к лекарствам и геномных характеристиках детей, больных ОМЛ, а также внутренние правила между чувствительностью к лекарствам или лекарственной устойчивостью и молекулярными характеристиками, такими как слияние генов. мутации генов и аномальная экспрессия генов у детей, больных ОМЛ, были тщательно проанализированы, а также картированы молекулярные характеристики чувствительности к лекарствам у детей с ОМЛ.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Полная ремиссия
Временное ограничение: 4 недели
Полная ремиссия после курса индивидуального лечения
4 недели
Выживание без событий
Временное ограничение: один год, пять лет
Бессобытийная выживаемость пациента через один и пять лет после лечения
один год, пять лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая выживаемость
Временное ограничение: один год, пять лет
Общая выживаемость пациента через один и пять лет после лечения
один год, пять лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Следователи

  • Главный следователь: Xiaojun Xu, MD, Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 января 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

31 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

3 июля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 июня 2024 г.

Последняя проверка

1 июня 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться